Klinisk erfaring med thalidomid hos thalassemiske pasienter

Formålet med studien var å evaluere effektiviteten og sikkerheten til kombinasjonsbehandlingen av hydroksyurea og thalidomid hos beta-thalassemipasienter. Deltakerne ble evaluert på grunnlag av kvalifikasjonskriterier, samtykke ble innhentet og grunnundersøkelser ble utført på screeningbesøket. Deltakerne ble fortsatt på Hydroxyurea (10-20 mg/kg/dag) de første seks månedene, og deretter i de neste seks månedene ble thalidomid (2-5 mg/kg/dag) lagt til intervensjonen. Aspirin ble også tilsatt (2-4mg/kg/dag).

Effektivitet:

Vedlikehold eller økning i hemoglobinnivåer (Hb) og endringer i transfusjonsfrekvens før og etter bruk av kombinasjonsterapi ble brukt for å evaluere effekten av kombinasjonsbehandlingen. Gode ​​respondere var pasientene som var på transfusjon og gikk av transfusjon etter kombinasjonsbehandlingen eller personer som allerede var uten transfusjon og etter kombinasjonsbehandling viste en økning i Hb på minst 1gm/dl. Respondentene var de som forble på transfusjon på kombinasjonsterapi, men som viste en 50 % reduksjon i blodbehovet. Mens ikke-responderere var individer som ikke hadde transfusjon før kombinasjonsbehandling og hadde en forbedring i Hb på <1gm/dl, eller de som forble på transfusjon under kombinasjonsbehandling og ikke opplevde transfusjonsreduksjon på minst 50 %.

Sikkerhet:

Legemidlets sikkerhet ble evaluert på grunnlag av følgende parametere, og intervensjonen ble avbrutt eller satt på vent hvis:

• Kreatinin >1,1mg/dl, urea >43mg/dl),
• Leverfunksjon (SGPT >35mg/L)
• Absolutt nøytrofiltall<2*109/L
• Blodplater < 100*109/L