Kliininen kokemus talidomidista talassemisilla potilailla

Tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida hydroksiurean ja talidomidin yhdistelmähoidon tehoa ja turvallisuutta beetatalassemiapotilailla. Osallistujat arvioitiin kelpoisuuskriteerien perusteella, suostumus saatiin ja perustutkimukset suoritettiin seulontakäynnillä. Osallistujille jatkettiin hydroksiureaa (10-20 mg/kg/vrk) ensimmäisen kuuden kuukauden ajan ja sitten seuraavat kuusi kuukautta talidomidia (2-5 mg/kg/vrk) lisättiin interventioon. Aspiriinia lisättiin myös (2-4 mg/kg/päivä).

Tehokkuus:

Hemoglobiinin (Hb) tason ylläpitoa tai nousua ja verensiirtotiheyden muutoksia ennen yhdistelmähoidon käyttöä ja sen jälkeen käytettiin arvioitaessa yhdistelmähoidon tehoa. Hyviä vasteita olivat potilaat, jotka saivat verensiirron ja jäivät pois verensiirrosta yhdistelmähoidon jälkeen, tai henkilöt, jotka olivat jo poissa verensiirrosta ja yhdistelmähoidon jälkeen osoittivat Hb:n nousun vähintään 1 g/dl. Vastaajia olivat ne, jotka jäivät verensiirtoon yhdistelmähoidossa, mutta joiden veren tarve pieneni 50 %. Sitä vastoin reagoimattomat olivat henkilöitä, jotka olivat poissa verensiirrosta ennen yhdistelmähoitoa ja joiden Hb oli parantunut alle 1 gm/dl, tai henkilöitä, jotka jäivät verensiirrolle yhdistelmähoidon aikana ja jotka eivät kokeneet verensiirron vähenemistä vähintään 50 %.

Turvallisuus:

Lääkkeen turvallisuutta arvioitiin seuraavien parametrien perusteella ja interventio keskeytettiin tai keskeytettiin, jos:

• kreatiniini > 1,1 mg/dl, urea > 43 mg/dl),
• Maksan toiminta (SGPT > 35 mg/l)
• Absoluuttinen neutrofiilien määrä <2*109/l
• Verihiutaleet < 100*109/l