Effekt- og sikkerhedsforlængelsesundersøgelse af oral edaravon administreret til forsøgspersoner med ALS
28. juli 2026 opdateret af: Shionogi
Et fase 3b, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt forlængelsesstudie til evaluering af den fortsatte effektivitet og sikkerhed af oral edaravon administreret i en yderligere periode på op til 48 uger efter undersøgelse MT-1186-A02 i forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
At evaluere og sammenligne effektiviteten af to doseringsregimer af oral edaravon til forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), baseret på tiden fra randomiseringsdatoen i undersøgelse MT-1186-A02 til mindst et 12-punkts fald i Revideret ALS funktionel Rating Score (ALSFRS-R) eller død, alt efter hvad der sker først, i løbet af undersøgelsen eller indtil oral edaravon er kommercielt tilgængelig i det pågældende land
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
202
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- University of Alberta - Walter C Mackenzie Health Sciences Centre (WCM)
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8P 1H1
- Health Science Center Mcmaster University
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre - University Hospital
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Hopital-Enfant-Jesus
-
-
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Forenede Stater, 72758
- Woodland Research Northwest, LLC
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-3633
- UF Health Cancer Center/Clinical Trials Office
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30317-2819
- Emory University - School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
- Neurology Associates, P.C - Lincoln
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77019
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506-9180
- West Virginia University School of Medicine (WVUSoM) - Movement Disorder Clinic
-
-
-
-
-
Saitama, Japan, 338-8577
- Saitama Neuropsychiatric Institute
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japan, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
Nagoya, Aichi-ken, Japan, 465-8620
- National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
-
-
Chiba
-
Chiba, Chiba, Japan, 260-8712
- National Hospital Organization Chibahigashi National Hospital
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Japan, 819-8585
- Murakami Karindoh Hospital
-
-
Fukushima
-
Fukushima, Fukushima, Japan, 960-1295
- Fukushima Medical University Hospital
-
-
Hiroshima
-
Hiroshima, Hiroshima, Japan, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 920-0192
- National Hospital Organization Iou National Hospital
-
-
Kagawa-ken
-
Kita-gun, Kagawa-ken, Japan, 761-0793
- Kagawa University Hospital
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japan, 236-0004
- Yokohama City University Hospital
-
-
Kumamoto
-
Kōshi, Kumamoto, Japan, 861-1196
- National Hospital Organization Kumamoto Saishun Medical Center
-
-
Kyoto
-
Kyoto, Kyoto, Japan, 616-8255
- National Hospital Organization Utano National Hospital
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Niigata
-
Niigata, Niigata, Japan, 951-8520
- Niigata University Medical & Dental Hospital
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Japan, 553-0003
- Kansai Electric Power Hospital
-
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
-
Shizuoka
-
Shizuoka, Shizuoka, Japan, 420-8688
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
-
Tokyo
-
Fuchū, Tokyo, Japan, 183-0042
- Tokyo Metropolitan Neurological Hospital
-
Itabashi-ku, Tokyo, Japan, 173-8606
- Teikyo University Hospital
-
Ōta-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
- Toho University Omori Medical Center
-
-
-
-
-
Sankt Gallen, Schweiz, 9007
- Chefarzt Muskelzentrum/ALS Clinic Kantonsspital St.Gallen Muskelzentrum/ALS Clinic
-
-
-
-
Seongdong-gu
-
Wangsimni-ro, Seongdong-gu, Sydkorea, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
-
-
-
Würzburg, Tyskland, 97080
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersoner eller deres juridisk autoriserede repræsentant skal levere en underskrevet og dateret informeret samtykkeformular for at deltage i undersøgelsen.
- Forsøgspersonerne skal være i stand til (efter investigatorens vurdering) at forstå undersøgelsens art og alle risici forbundet med deltagelse i undersøgelsen.
- Forsøgspersoner skal være villige til at samarbejde og overholde alle protokolrestriktioner og -krav.
- Forsøgspersonerne skal have gennemført alle undersøgelse MT-1186-A02 besøg og have været i overensstemmelse med undersøgelseslægemidlet.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersoner i den fødedygtige alder er uvillige til at bruge en acceptabel præventionsmetode fra dag 1/screeningsbesøget indtil 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin. Forsøgspersoner, der er seksuelt aktive, som ikke accepterer at bruge prævention i undersøgelsesperioden.
- Forsøgspersoner, der er kvinder, i den fødedygtige alder og gravide (en positiv graviditetstest) eller ammende ved dag 1/screeningsbesøget.
- Forsøgspersoner, der har en betydelig risiko for selvmord. Forsøgspersoner med en hvilken som helst selvmordsadfærd eller selvmordstanker af type 4 (aktiv selvmordstanker med en eller anden intention om at handle, uden en specifik plan) eller type 5 (aktiv selvmordstanker med specifik plan og hensigt) baseret på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C) -SSRS) i uge 48 i undersøgelse MT-1186-A02.
- Forsøgspersoner, der ikke er berettiget til at fortsætte i undersøgelsen, vurderet af investigator i forbindelse med MTDA-medicinsk monitor.
- Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at tage deres medicin oralt eller gennem et PEG/RIG-rør.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: MT-1186 - Gruppe 1
Oral edaravon administreret én gang dagligt i op til 48 uger eller indtil lægemidlet er kommercielt tilgængeligt i det pågældende land.
|
Oral edaravone
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: MT-1186 - Gruppe 2
Oral edaravon administreret i 10 dage efterfulgt af 18-dages placebo (regimen betegnet som on/off) i op til 48 uger eller indtil lægemidlet er kommercielt tilgængeligt i det pågældende land.
|
Oral edaravone
Andre navne:
Mundtlig
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid fra randomiseringsdatoen i undersøgelse MT-1186-A02 til mindst et 12-punkts fald i ALSFRS-R eller død, alt efter hvad der sker først.
Tidsramme: Op til 96 uger
|
ASLFRS-R er amyotrofisk lateral sklerose funktionel vurderingsskala-revideret.
ALSFRS-R måler 12 aspekter af fysisk funktion, der spænder fra ens evne til at sluge og bruge redskaber til at klatre op og vejrtrækning.
Hver funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne) med en maksimal total score på 48 og et minimum samlet score på 0.
|
Op til 96 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Den kombinerede vurdering af funktion og overlevelse (CAFS) score ved alle besøg fra baseline i undersøgelse MT-1186-A02 til slutningen af studiet MT-1186-A04
Tidsramme: Baseline, uge 72 og uge 96
|
CAFS-analyse rangerer kliniske resultater på grundlag af overlevelsestid og ændring i ALS-funktionel vurderingsskala-revideret (ALSFRS-R) score. Et individets score beregnes ved at sammenligne hvert emne med hvert andet emne inden for hver behandlingsgruppe i undersøgelsen, hvilket resulterer i en score på +1, hvis resultatet var bedre end det emne, der blev sammenlignet, -1 hvis værre og 0 hvis det samme. Emnets score beregnes derefter ved at opsummere deres sammenligning med alle de andre forsøgspersoner inden for hver behandlingsgruppe i undersøgelsen, når CAFS scorer. Patientenes resume af scoringer er rangeret; En højere score indikerer en bedre ydelse. Resultatområdet er fra 1 til N, hvor N er den samlede prøvestørrelse. Da CAF'er blev beregnet ved hjælp af de beregnet ALSFRS-R-scoringer med flere imputationsmetoder, og den maksimale varierer for hver simulering, er 383 den maksimale mulige værdi af fuld rækkevidde for mål for spredning. |
Baseline, uge 72 og uge 96
|
|
Ændring i den amyotrofiske lateral sklerose-vurderingsspørgeskema 40 score ved alle besøg fra baseline i undersøgelse MT-1186-A02 til slutningen af studiet MT-1186-A04
Tidsramme: Baseline, uge 72 og uge 96
|
ALSAQ-40 er et spørgeskema, der består af 40 spørgsmål/genstande med 5 diskrete skalaer: fysisk mobilitet, aktiviteter i dagligdagen og uafhængighed, spisning og drikke, kommunikation, følelsesmæssige reaktioner, lige fra 0 (bedste helbred som vurderet af skalaen) til 100 (værre helbred som vurderet af foranstaltningen).
|
Baseline, uge 72 og uge 96
|
|
Ændring i ALSFRS-R-score ved alle besøg fra baseline i undersøgelse MT-1186-A02 til slutningen af studiet MT-1186-A04
Tidsramme: Baseline, uge 72, uge 84 og uge 96
|
ALSFRS-R er vurderingsskala (ratings 0 = kan ikke gøre, til 4 = normal evne), der bruges til at bestemme deltagernes vurdering af deres kapacitet og uafhængighed i 12 funktionelle aktiviteter.
|
Baseline, uge 72, uge 84 og uge 96
|
|
Tid fra randomiseringsdatoen i undersøgelse MT-1186-A02 til død, tracheostomi eller permanent assisteret mekanisk ventilation (≥23 timer/dag)
Tidsramme: Op til 96 uger
|
Op til 96 uger
|
|
|
Tid fra randomiseringsdatoen i undersøgelse MT-1186-A02 til døden eller permanent assisteret mekanisk ventilation (> 23 timer/dag)
Tidsramme: Op til 96 uger
|
Op til 96 uger
|
|
|
Tid fra randomiseringsdatoen i studiet MT-1186-A02 til døden
Tidsramme: Op til 96 uger
|
Op til 96 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Shionogi Clinical Trials Administrator Clinical Support Help Line, Shionogi
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. januar 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
29. september 2023
Studieafslutning (Faktiske)
29. september 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
28. november 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. november 2021
Først opslået (Faktiske)
9. december 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. august 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. juli 2026
Sidst verificeret
1. juli 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MT-1186-A04
- jRCT2071210117 (Registry Identifier: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2021-003900-42 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .