Sikkerhed og tolerabilitet af IMM01-STEM hos patienter med muskelatrofi relateret til knæartrose. (STEM-MYO)

Inklusionskriterier:

• Har mild til moderat KOA (defineret som Kellgren-Lawrence [KL] grad 2 til 3) på påvirket lem
• Har quadriceps svaghed (<7,5N/kg/m2)
• Kan bevæge sig >50 fod uden hjælp
• Skal have negative laboratorietestresultater for humant immundefektvirus, hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) og hepatitis C virus (HCV) ved screeningsbesøget
• Har et kropsmasseindeks (BMI) på <40 kg/m2
• En mand skal acceptere at bruge prævention i behandlingsperioden og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen og afstå fra at donere sæd i denne periode.

• En kvinde er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid, ikke ammer, og mindst én af følgende betingelser gælder:

  1. Ikke en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP). ELLER
  2. En WOCBP, der accepterer at følge protokollens præventionsvejledning i behandlingsperioden og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.
• Kvinde har et negativt graviditetstestresultat ved screening og før administration af forsøgslægemiddel (IMP).
• I stand til at give underskrevet informeret samtykke, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i protokollen
• Villig og i stand til at overholde alle undersøgelseskrav, ifølge efterforskerens vurdering
• Har ophørt med systemisk oral eller intravenøs steroidbrug i 6 måneder før screening
• Har målinger af vitale tegn inden for følgende områder ved baseline (førdosis ved besøg 2): hjertefrekvens >50 og <100 bpm, systolisk blodtryk >100 og <170 mmHg, diastolisk blodtryk >50 og <90 mmHg og blodiltning ( ved pulsoximetri) >95 %
• Deltageren har gennemgået og svigtet mindst 1 3-måneders eller længere behandlingsregime (dvs. aktivitetsændring, vægttab, fysioterapi, antiinflammatorisk medicin eller injektionsbehandling) inden for en 2-årig periode forud for screeningsbesøget.

Ekskluderingskriterier:

• Moderat til svær KOA (defineret som KL grad >3) på kontralateralt ekstremitet
• Har tidligere haft total knæprotese
• Har en kendt overfølsomhed over for komponenter i undersøgelsesmedicinen eller sammenlignende lægemidler (og/eller et forsøgsudstyr) som angivet i denne protokol
• Har nuværende eller tidligere malignitetshistorie (10 år) med undtagelse af ikke-melanom hudkræft
• Har neurologisk, vaskulær eller hjertelidelse, der begrænser funktionen, eller efter investigatorens mening kan bringe eller kompromittere undersøgelsesdeltagerens evne til at deltage i denne undersøgelse
• Har ukontrollerede komorbiditeter, herunder diabetes, hypertension, hjertekarsygdomme, astma eller KOL.
• Tager en forbudt medicin eller har taget en forbudt medicin (narkotisk smertestillende medicin, lokal anti-inflammatorisk, andre forsøgsmedicin)
• Deltageren har haft en ændring i medicin for at håndtere komorbide tilstand(er) (herunder diabestes, hypertension, astma og kardiovaskulær sygdom) inden for 1 måned efter screeningsbesøget.
• Deltageren modtog intraartikulære kortison- eller viskosupplementeringsprodukt (f.eks. Synvisc®) injektioner inden for 3 måneder før den første dosis IMP.
• Har fået administreret en levende, svækket vaccine inden for 28 dage efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen eller forventet, at en sådan vaccine vil være påkrævet under undersøgelsen. Tidligere/samtidig erfaring med klinisk undersøgelse
• Har aktuel eller kronisk anamnese med leversygdom eller kendte lever- eller galdeabnormiteter (med undtagelse af Gilberts syndrom eller asymptomatiske galdesten)
• Har en positiv urinmedicinsk screening (med undtagelse af benzodiazepin) før dosering på dag 1. Hvis en undersøgelsesdeltager viser sig med en positiv lægemiddelscreening, kan deltageren blive flyttet efter en investigators skøn.
• Har tilstedeværelsen af ​​hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis C antistof (HCVAb) testresultat ved screening eller inden for 3 måneder før start af undersøgelsesmedicinering
• Tester positivt for humant immundefekt virus-1/2 antistof (humant immunovirus 1/2Ab) ved screening eller inden for 3 måneder før den første dosis af undersøgelsesmedicin
• Har nuværende eller tidligere historie (10 år) med rygning
• Har en historie med kronisk alkohol- eller stofmisbrug inden for de foregående 3 måneder
• Deltageren bruger i øjeblikket en systemisk oral eller intravenøs steroidbehandling (f.eks. mod astma eller anden kronisk respiratorisk tilstand) eller et kort forløb med systemisk pulssteroidadministration (f.eks. til opblussen af ​​ikke-artritisk tilstand eller COVID-19).