Sikkerhet og tolerabilitet av IMM01-STEM hos pasienter med muskelatrofi relatert til kneartrose. (STEM-MYO)

Inklusjonskriterier:

• Har mild til moderat KOA (definert som Kellgren-Lawrence [KL] grad 2 til 3) på berørt lem
• Har quadriceps svakhet (<7,5N/kg/m2)
• Kan ambulere >50 fot uten hjelp
• Må ha negative laboratorietestresultater for humant immunsviktvirus, hepatitt B overflateantigen (HBsAg) og hepatitt C-virus (HCV) ved screeningbesøket
• Har en kroppsmasseindeks (BMI) på <40 kg/m2
• En mann må godta å bruke prevensjon under behandlingsperioden og i minst 3 måneder etter siste dose av studiebehandlingen og avstå fra å donere sæd i denne perioden.

• En kvinne er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid, ikke ammer, og minst ett av følgende forhold gjelder:

  1. Ikke en kvinne i fertil alder (WOCBP). ELLER
  2. En WOCBP som godtar å følge protokollens prevensjonsveiledning under behandlingsperioden og i minst 3 måneder etter siste dose av studiebehandlingen.
• Kvinnen har et negativt graviditetstestresultat ved screening og før administrasjon av forsøksmedisin (IMP).
• I stand til å gi signert informert samtykke som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i protokollen
• Villig og i stand til å overholde alle studiekrav, ifølge etterforskerens vurdering
• Har avbrutt systemisk oral eller intravenøs steroidbruk i 6 måneder før screening
• Har målinger av vitale tegn innenfor følgende områder ved baseline (forhåndsdosering ved besøk 2): hjertefrekvens >50 og <100 bpm, systolisk blodtrykk >100 og <170 mmHg, diastolisk blodtrykk >50 og <90 mmHg, og blodoksygenering ( ved pulsoksymetri) >95 %
• Deltakeren har gjennomgått og mislyktes i minst 1 3-måneders eller lengre behandlingsregime (dvs. aktivitetsmodifisering, vekttap, fysioterapi, betennelsesdempende medisiner eller injeksjonsbehandling) innen en 2-års periode før screeningbesøket.

Ekskluderingskriterier:

• Moderat til alvorlig KOA (definert som KL grad >3) på kontralateral lem
• Har tidligere hatt total kneprotese
• Har en kjent overfølsomhet overfor noen komponenter av studiemedisinen eller komparative legemidler (og/eller en undersøkelsesenhet) som angitt i denne protokollen
• Har nåværende eller tidligere historie med malignitet (10 år) unntatt ikke-melanom hudkreft
• Har nevrologiske, vaskulære eller hjertesykdommer som begrenser funksjonen, eller, etter etterforskerens oppfatning, kan sette i fare eller kompromittere studiedeltakerens evne til å delta i denne studien
• Har ukontrollerte komorbiditeter inkludert diabetes, hypertensjon, kardiovaskulær sykdom, astma eller KOLS.
• Tar en forbudt medisin eller har tatt en forbudt medisin (narkotiske smertestillende medisiner, lokal anti-inflammatorisk, andre undersøkelsesmedisiner)
• Deltakeren har hatt en endring i medisinering for å håndtere komorbide tilstand(er) (inkludert diabeste, hypertensjon, astma og kardiovaskulær sykdom) innen 1 måned etter screeningbesøket.
• Deltakeren fikk intraartikulært kortison eller viskosupplementeringsprodukt (f.eks. Synvisc®) injeksjoner innen 3 måneder før første dose IMP.
• Har hatt administrering av en levende, svekket vaksine innen 28 dager etter start av studiebehandling eller forventet at slik vaksine vil være nødvendig i løpet av studien Tidligere/samtidig erfaring med klinisk studie
• Har nåværende eller kronisk historie med leversykdom eller kjente lever- eller galleavvik (med unntak av Gilberts syndrom eller asymptomatiske gallesteiner)
• Har en positiv urinmedisinundersøkelse (med unntak av benzodiazepin) før dosering på dag 1. Hvis en studiedeltaker viser seg med en positiv medikamentskjerm, kan deltakeren flyttes etter en etterforskers skjønn.
• Har tilstedeværelse av hepatitt B overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt C antistoff (HCVAb) testresultat ved screening eller innen 3 måneder før start av studiemedisinering
• Tester positivt for humant immunsviktvirus-1/2-antistoff (humant immunovirus 1/2Ab) ved screening eller innen 3 måneder før første dose med studiemedisin
• Har nåværende eller tidligere historie (10 år) med røyking
• Har en historie med kronisk alkohol- eller narkotikamisbruk i løpet av de siste 3 månedene
• Deltakeren bruker for tiden et systemisk oralt eller intravenøst ​​steroidregime (f.eks. for astma eller andre kroniske respiratoriske tilstander) eller et kort kur med systemisk pulssteroidadministrasjon (f.eks. for oppblussing av ikke-artritisk tilstand eller COVID-19).