IMM01-STEM:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on polven nivelrikkoon liittyvä lihasatrofia. (STEM-MYO)
torstai 3. syyskuuta 2026 päivittänyt: Immunis, Inc.
Avoin annoksen eskalaatiotutkimus IMM01-STEM:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on polven nivelrikkoon liittyvä lihasatrofia
Avoin annoksen korotustutkimus IMM01-STEM:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on polven nivelrikkoon liittyvä lihasatrofia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, annoksen nostotutkimus, jossa arvioidaan IMM01-STEM:n, osittain erilaistuneista pluripotenteista kantasoluista peräisin olevan eritystuotteen, joka sisältää regeneratiivisia molekyylejä, turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujille, joilla on polven nivelrikkoon (KOA) liittyvä lihasatrofia.
Jopa 18 osallistujaa saavat kahdesti viikossa lihaksensisäisen annon IMM01-STEM:ää 4 viikon ajan enintään 3 annoskohortissa: Kohortti A, IMM01-STEM 225 µg; Kohortti B, IMM01-STEM 450 μg; ja kohortti C, IMM01-STEM 900 μg.
Tutkimukseen osallistujat allekirjoittavat kirjallisen tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista. Tutkimukseen osallistuja, joka antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen, seulotaan 28 päivää ennen hoitoa. Tehdään seulontaarvioinnit, joiden jälkeen tutkimukseen osallistuneiden kelpoisuus määritetään mukaanotto- ja poissulkemiskriteerien perusteella.
Tukikelpoiset osallistujat rekisteröidään ja heille suoritetaan lähtötilanteen arvioinnit päivänä 1. Potilaat saavat IMM01-STEM:ää kahdesti viikossa 4 viikon ajan, yhteensä 8 injektiota. Työpaikan henkilökunta antaa tutkimuslääkityksen im-injektiona käyttäen pienimittaista neulaa (esim. 24 tai 26 Ga) kaikilla suunnitelluilla käynneillä. Jokaisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen osallistujia tarkkaillaan 3 tunnin ajan injektioon liittyvien reaktioiden ja muiden varhaisessa vaiheessa alkavien hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) tarkkailemiseksi, erityisesti allergisten reaktioiden varalta. Vierailujen 2 ja 3 jälkeen on seurantapuhelinyhteys 6-8 tuntia myöhemmin samana päivänä ja kerran seuraavana päivänä kunkin pistoksen jälkeen.
Viimeisen injektion jälkeen osallistujat siirtyvät turvallisuusseurantajaksoon (SFU) ja käyvät klinikalla 3 päivää viimeisen injektion jälkeen ja sitten kuukausittain 3 kuukauden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92618
- Orthopaedic Specialty Institute
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California, Irvine - Alpha Stem Cell Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
50 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänellä on lievä tai keskivaikea KOA (määritelty Kellgren-Lawrence [KL] asteikolla 2–3) vahingoittuneessa raajassa
- Hänellä on nelipäisen lihasheikkous (<7,5 N/kg/m2)
- Pystyy liikkumaan yli 50 jalkaa ilman apua
- Seulontakäynnillä tulee olla negatiiviset laboratoriotulokset ihmisen immuunikatovirukselle, hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg) ja hepatiitti C -virukselle (HCV)
- Sen painoindeksi (BMI) on <40 kg/m2
- Miehen on suostuttava käyttämään ehkäisyä hoitojakson aikana ja vähintään 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen ja pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta tänä aikana.
Nainen on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana, ei imetä ja vähintään yksi seuraavista ehdoista täyttyy:
- Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP). TAI
- WOCBP, joka suostuu noudattamaan protokollan ehkäisyohjeita hoitojakson aikana ja vähintään 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen.
- Naisella on negatiivinen raskaustestitulos seulonnassa ja ennen tutkimuslääkkeen (IMP) antamista
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen
- Halukas ja kykenevä täyttämään kaikki opiskeluvaatimukset tutkijan arvion mukaan
- Hän on lopettanut systeemisen oraalisen tai suonensisäisen steroidikäytön 6 kuukauden ajan ennen seulontaa
- Sillä on elintoimintojen mittaukset seuraavilla alueilla lähtötilanteessa (ennakkoannos käynnillä 2): syke >50 ja <100 bpm, systolinen verenpaine >100 ja <170 mmHg, diastolinen verenpaine >50 ja <90 mmHg ja veren hapetus ( pulssioksimetrialla) >95 %
- Osallistuja on läpäissyt vähintään 1 3 kuukauden tai pidemmän hoito-ohjelman (eli aktiivisuuden muutos, painonpudotus, fysioterapia, tulehduskipulääkkeet tai injektiohoito) ja epäonnistunut seulontakäyntiä edeltäneiden 2 vuoden aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Keskivaikea tai vaikea KOA (määritelty KL-asteeksi >3) kontralateraalisessa raajassa
- Hänelle on aiemmin tehty täydellinen polven nivelleikkaus
- Hänellä on tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen tai vertailulääkkeiden (ja/tai tutkimuslaitteen) komponenteille, kuten tässä protokollassa on ilmoitettu
- Hänellä on tällä hetkellä tai aiemmin ollut pahanlaatuinen kasvain (10 vuotta) ei-melanooma-ihosyöpää lukuun ottamatta
- hänellä on neurologinen, verisuoni- tai sydänsairaus, joka rajoittaa toimintaa tai tutkijan mielestä voisi vaarantaa tai vaarantaa tutkimukseen osallistujan kyvyn osallistua tähän tutkimukseen
- Hänellä on hallitsemattomia muita sairauksia, kuten diabetes, verenpainetauti, sydän- ja verisuonisairaudet, astma tai keuhkoahtaumatauti.
- Käyttää kiellettyä lääkettä tai on ottanut kiellettyä lääkettä (huumauskipulääke, paikalliset tulehduskipulääkkeet, muut tutkimuslääkkeet)
- Osallistujan lääkitys on vaihdettu samanaikaisten sairauksien (mukaan lukien diabetes, verenpainetauti, astma ja sydän- ja verisuonitaudit) hoitoon kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
- Osallistuja sai nivelensisäisiä kortisonia tai viskoosia täydentäviä tuotteita (esim. Synvisc®) 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä IMP-annosta.
- on saanut elävää, heikennettyä rokotetta 28 päivän kuluessa tutkimushoidon aloittamisesta tai olettaen, että tällaista rokotetta tarvitaan tutkimuksen aikana. Aikaisempi/samanaikainen kliininen tutkimuskokemus
- Sinulla on tällä hetkellä tai krooninen maksasairaus tai tiedossa maksan tai sapen poikkeavuuksia (poikkeuksena Gilbertin oireyhtymä tai oireettomia sappikiviä)
- Hänellä on positiivinen virtsan lääkeseulonta (bentsodiatsepiinia lukuun ottamatta) ennen annostelua päivänä 1. Jos tutkimukseen osallistujalla on positiivinen huumeseulonta, osallistuja voidaan määrätä uudelleen tutkijan harkinnan mukaan.
- Onko hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti C -vasta-aine (HCVAb) -testitulos seulonnassa tai 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkityksen aloittamista
- Testit ovat positiivisia ihmisen immuunikatovirus-1/2-vasta-aineelle (ihmisen immunovirus 1/2Ab) seulonnassa tai 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta
- Nykyinen tai mennyt tupakointi (10 vuotta).
- Hänellä on ollut krooninen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö viimeisten 3 kuukauden aikana
- Osallistuja käyttää parhaillaan systeemistä oraalista tai suonensisäistä steroidihoitoa (esim. astman tai muun kroonisen hengityselinten sairauden hoitoon) tai lyhytkestoista systeemistä pulssisteroidihoitoa (esim. ei-niveltulehduksen tai COVID-19:n pahenemiseen).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Kohortti A
Osallistujat saavat kahdesti viikossa lihaksensisäistä (im) IMM01-STEM-annosta 4 viikon ajan annoksella 225 μg.
|
IMM01-STEM on osittain erilaistuneista pluripotenteista kantasoluista peräisin oleva eritystuote, joka sisältää regeneratiivisia molekyylejä.
|
|
Active Comparator: Kohortti B
Osallistujat saavat kahdesti viikossa lihaksensisäistä (im) IMM01-STEM-annosta 4 viikon ajan annoksella 450 μg.
|
IMM01-STEM on osittain erilaistuneista pluripotenteista kantasoluista peräisin oleva eritystuote, joka sisältää regeneratiivisia molekyylejä.
|
|
Active Comparator: Kohortti C
Osallistujat saavat kahdesti viikossa lihaksensisäistä (im) IMM01-STEM-annosta 4 viikon ajan 900 μg:n annoksella.
|
IMM01-STEM on osittain erilaistuneista pluripotenteista kantasoluista peräisin oleva eritystuote, joka sisältää regeneratiivisia molekyylejä.
|
|
Active Comparator: Kohortti d
Osallistujat saavat kahdesti viikossa lihaksensisäisen (IM) antamisen IMM01-varren 4 viikon ajan annoksella 2000 μg.
|
IMM01-STEM on osittain erilaistuneista pluripotenteista kantasoluista peräisin oleva eritystuote, joka sisältää regeneratiivisia molekyylejä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
IMMUNA(IMM01-STEM)-hoidon turvallisuus tutkimukseen osallistuneilla, joilla on KOA:han liittyvä lihasatrofia
Aikaikkuna: Päivä 0 - Päivä 28
|
Määritetään annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) ja hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuuden ja vakavuuden perusteella.
Haittatapahtumat (AE) luokitellaan haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) perusteella seuraavasti: luokka 0 = ei haittavaikutuksia, aste 1 = lievä, aste 2 = kohtalainen, aste 3 = vakava, aste 4 = henkeä uhkaava ja aste 5 = kuolemaan johtaneet haittatapahtumat.
DLT:ksi määritellään mikä tahansa AE, joka liittyy asteen 2 IMM01-STEM:iin, jota ei ole ratkaistu 48 tunnin kuluessa injektiosta, tai mikä tahansa asteen 3, 4 tai 5, joka liittyy IMM01-STEM:iin minkä tahansa hoidon aikana tai 48 tunnin aikana, akuutti/subakuutti havaintojakso.
|
Päivä 0 - Päivä 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
IMMUNAn (IMM01-STEM) turvallisuus ja siedettävyys 4 viikon hoidon jälkeen tutkimukseen osallistuneilla, joilla oli KOA:han liittyvä lihasatrofia
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Määritetään haittatapahtumien ilmaantuvuuden, tyypin ja vakavuuden perusteella, jotka luokitellaan CTCAE v5.0:n ja CRS:n tarkistetun luokitusjärjestelmän mukaisesti ja määritetään kliinisesti merkityksellisillä löydöksillä 28. päivänä hoidon jälkeen tai aikaisempien löydösten pahenemisen perusteella 28. päivänä hoidon jälkeen: itse -raportointi, fyysinen tutkimus, elintärkeät oireet (kehonlämpö, ruumiinpaino, verenpaine ja syke), laboratoriotiedot (hematologia, kliininen kemia ja virtsaanalyysi).
|
Päivä 28
|
|
Polvinivelen toimivuus 4 viikon IMMUNA(IMM01-STEM)-hoidon jälkeen tutkimukseen osallistuneilla, joilla oli KOA:han liittyvä lihasatrofia
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Määritetty arvioimalla osallistujia, joilla on muutoksia lähtötilanteesta 28. päivänä hoidon jälkeen: lihasvoima (mitattu isometrisellä polven venyjän vääntömomentilla), fyysinen toiminta (mitattuna 6 minuutin kävelytestillä), Länsi-Ontarion ja McMaster yliopistojen nivelrikkoindeksi (WOMAC)
|
Päivä 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Tom Lane, PhD, Chief Science Officer at Immunis, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 13. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 27. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 27. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 29. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 27. tammikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STEM-MYO
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .