Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Trikafta øvelsesundersøgelse i cystisk fibrose

13. maj 2026 opdateret af: Jordan Guenette, University of British Columbia

Langsigtede virkninger af Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta) på anstrengelsessymptomer, træningsydelse, ventilationsreaktioner og kropssammensætning hos voksne med cystisk fibrose

Åndenød (dyspnø) under træning er en væsentlig kilde til angst og er et almindeligt rapporteret symptom hos patienter med cystisk fibrose (CF). En nyere lægemiddelbehandlingsmulighed kendt som Trikafta, som indeholder elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor, kan bruges til patienter med CF for at hjælpe med at forbedre lungesundheden. Effekterne af denne kombinationsbehandling på dyspnø og træningspræstation, en kendt forudsigelse for overlevelse ved CF, er imidlertid ikke klare. Efterforskerne sigter mod at forstå virkningerne af Trikafta på disse symptomer og at få ny indsigt i de potentielle helbredsforbedringer ved CF ved at bruge denne behandlingsmulighed.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Begrundelse: Fremskridt inden for terapier og patientbehandling har ført til dramatiske forbedringer i CF-overlevelse. Følgelig lever CF-patienter længere med varierende grader af lungefunktionsnedsættelse. Dyspnø er et almindeligt rapporteret symptom ved CF, som har en negativ indvirkning på livskvaliteten. For nylig blev elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta), en kombinationsbehandling, godkendt af Health Canada til brug hos CF-patienter. Træningskapacitet er en vigtig udfaldsparameter ved CF og er en stærk forudsigelse for sygdomsprognose inklusive overlevelse. Selvom tidligere forskning i patienter i kombinationsbehandling med elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor rapporterede forbedrede luftvejssymptomer og lungefunktion, er det fortsat usikkert, om dette udmønter sig i forbedringer i træningspræstationen. At stresse åndedrætssystemet til dets fysiologiske grænser gennem træning kan give et mere følsomt resultatmål til at evaluere responsen på cystisk fibrose transmembrane regulator (CFTR) modulatorterapi. Undersøgelser af en anden CFTR-modulatorterapi, der kombinerer lumacaftor og ivacaftor, har vist inkonklusive resultater med hensyn til anstrengelsestolerance hos patienter med CF, når de blev evalueret ved hjælp af en inkrementel arbejdshastighedsprotokol for træningstest. En langt mere klinisk og fysiologisk relevant protokol til evaluering af behandlingseffekter er dog at bruge træningstests med konstant arbejdshastighed og at evaluere dyspnø ved standardiserede submaksimale træningstider. Derudover kan ændringer i kropssammensætning, der er vist at være resultatet af CFTR-modulatorterapi, også have bidraget til disse inkonklusive fund; dog er kropssammensætning ikke blevet evalueret i tidligere CFTR-studier.

Formål: Formålet med denne undersøgelse er at bestemme de forskellige faktorer, der forårsager åndenød (eller dyspnø) hos patienter med cystisk fibrose (CF) og at bestemme, hvordan behandling med Trikafta kan manipulere disse faktorer for at forbedre åndenød og træningskapacitet.

Hypotese: Efterforskerne antager, at Trikafta vil reducere dyspnø-intensitetsvurderinger og forbedre træningskapaciteten. Disse forbedringer vil være forbundet med forbedringer i den ventilatoriske reaktion på træning.

Formål: At udføre detaljeret kardiopulmonal træningstest før og efter påbegyndelse af Trikafta for at evaluere dens effekt på anstrengelsesdyspnø og træningskapacitet, og for at evaluere potentielle fysiologiske mekanismer for forbedring og virkningerne af ændringer i kropssammensætning.

Forskningsdesign: Observationsundersøgelse udført over 4 besøg. Deltagere med CF vil rapportere til Cardiopulmonary Exercise Physiology (CPEP) Laboratory ved fire separate lejligheder. Besøg 1 og 2 vil finde sted før deltagerne går på medicin (Trikafta) og vil være adskilt med minimum 48 timer mellem besøgene. Besøg 3 og 4 finder sted henholdsvis 12 måneder og 24 måneder efter påbegyndelse af lægemidlet. Ved besøg 1 vil deltagerne gennemføre sygehistoriescreening, antropometriske målinger og en symptombegrænset inkrementel cyklusøvelsestest for at bestemme den maksimale inkrementelle arbejdshastighed. Ved besøg 2 vil deltagerne gennemgå en dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DEXA) scanning, kronisk aktivitetsrelateret dyspnø-spørgeskemaer, livskvalitetsspørgeskemaer, fysisk aktivitetsspørgeskemaer, lungefunktionstest og en konstant belastningscyklus træningstest ved 80 % af den højeste inkrementelle arbejdsrate. Besøg 3 og 4 vil omfatte kronisk aktivitetsrelateret dyspnø-spørgeskemaer, livskvalitetsspørgeskemaer, fysisk aktivitetsspørgeskemaer, en DEXA-scanning, lungefunktionstestning og en konstant belastningscyklus træningstest ved 80 % af den maksimale inkrementelle arbejdshastighed. Data fra træningstestene med konstant belastningscyklus udført på besøg 2, 3 og 4 vil adressere vores hypotese.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

20

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Rekruttering
        • UBC Centre for Heart Lung Innovation, St. Paul's Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

19 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

CF-patienterne vil blive rekrutteret fra St. Paul's Hospital UBC Adult CF Clinic.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF og mindst én kopi af F508del-mutationen i genet for cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR)
  • Planlæg at starte Trikafta af den behandlende læge inden for 30 dage efter tilmeldingsbesøget
  • 19 år eller ældre
  • Stabil klinisk status baseret på den behandlende læges kliniske vurdering
  • Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1.0) < 90 % forudsagt
  • Body mass index større end 16 eller mindre end 30 kg/m^2
  • I øjeblikket ikke-ryger eller en tidligere rygehistorie på mindre end 20 pakkeår
  • Kan læse og forstå engelsk
  • Fuldt vaccineret (mindst 2 doser) for Covid-19

Ekskluderingskriterier:

  • En anden sygdom end CF, der væsentligt kan bidrage til dyspnø eller begrænsning af træning
  • Kronisk luftvejsinfektion med Mycobacterium abscessus, Burkholderia cepacia-kompleks eller andre organismer med infektionskontrol implikationer baseret på de behandlende læger
  • Kontraindikationer til klinisk træningstest
  • Brug af supplerende ilt eller desaturation mindre end 85 % med træning
  • Diagnose af pneumothorax inden for de seneste 4 uger
  • Historie om organtransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter med cystisk fibrose
Deltagere diagnosticeret med cystisk fibrose, som vil påbegynde Trikafta-behandling
Medicin: Trikafta
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor kombinationsbehandling
Andre navne:
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i iso-tidsdyspnøvurdering fra baseline (besøg 2) til besøg 3 og 4 under konstant belastningstræningstest.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Dyspnø intensitet og ubehageligheder målt ved brug af Borg 0-10 kategoriforhold skalaen. Intensiteten af ​​fornemmelsen er, hvor stærk eller hvor meget åndedrætsfornemmelse deltageren føler, mens det ubehagelige ved fornemmelsen er, hvor slemt eller hvor bedrøvet det får deltageren til at føle sig. På Borg 0-10-kategoriforholdsskalaområdet repræsenterer "0" ingen dyspnøintensitet og ubehageligheder (dvs. bedre resultat), mens "10" repræsenterer den mest intense eller ubehagelige dyspnø (dvs. værre udfald).

Borg dyspnø intensitet og ubehagelighedsvurderinger taget på iso-tid, defineret som den maksimale tid opnået på konstant-belastning træningstest udført på besøg 2, 3 og 4 vil blive brugt i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline træningskapacitet (før Trikafta initiering til fuld dosis) ved 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis af Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Udholdenhedstidsmålinger fra træningsstart til træningsophør på konstantbelastningstræningstest udført på besøg 2, 3 og 4 vil blive brugt i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kropssammensætning (kropsfedtmasse) målinger (før Trikafta initiering til fuld dosis) ved 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis af Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Standardmålinger af kropsfedtmasse i enheder af gram (g) vil blive udført ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DEXA) scanning ved hjælp af en Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

DEXA-scanninger vil blive udført før påbegyndelse af Trikafta-behandling (besøg 2), 12 måneder efter påbegyndelse af lægemiddel (besøg 3) og 24 måneder efter påbegyndelse af lægemiddel (besøg 4).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kropssammensætning (mager kropsmasse) målinger (før Trikafta initiering til fuld dosis) ved 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis af Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Standardmålinger af mager kropsmasse i enheder af gram (g) vil blive udført ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DEXA) scanning ved hjælp af en Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

DEXA-scanninger vil blive udført før påbegyndelse af Trikafta-behandling (besøg 2), 12 måneder efter påbegyndelse af lægemiddel (besøg 3) og 24 måneder efter påbegyndelse af lægemiddel (besøg 4).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kropssammensætning (knoglemineralindhold) målinger (før Trikafta initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis af Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Standardmålinger af knoglemineralindhold i enheder af gram (g) vil blive udført ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DEXA) scanning under anvendelse af en Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

DEXA-scanninger vil blive udført før påbegyndelse af Trikafta-behandling (besøg 2), 12 måneder efter påbegyndelse af lægemiddel (besøg 3) og 24 måneder efter påbegyndelse af lægemiddel (besøg 4).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kropssammensætning (knoglemineraltæthed) målinger (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Standardmål for knoglemineraltæthed i enheder af gram/centimeter^2 (g/cm^2) vil blive udført ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DEXA) scanning ved hjælp af en Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA) .).

DEXA-scanninger vil blive udført før påbegyndelse af Trikafta-behandling (besøg 2), 12 måneder efter påbegyndelse af lægemiddel (besøg 3) og 24 måneder efter påbegyndelse af lægemiddel (besøg 4).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kropssammensætning (fedtprocent) målinger (før Trikafta initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis af Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Standardmålinger af fedtprocent (%) vil blive udført ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DEXA) scanning ved brug af en Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

DEXA-scanninger vil blive udført før påbegyndelse af Trikafta-behandling (besøg 2), 12 måneder efter påbegyndelse af lægemiddel (besøg 3) og 24 måneder efter påbegyndelse af lægemiddel (besøg 4).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske reaktioner (hjertefrekvens) under konstant belastningstræningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Hjertefrekvens målt i enheder af slag pr. minut (slag/min)
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske reaktioner (blodtryk) under konstant belastning træningstests (før Trikafta initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Blodtryk målt i enheder af millimeter kviksølv (mmHg).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske reaktioner (arteriel iltmætning) under konstant belastningstræningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Arteriel iltmætning målt i enheder af %oxygen (%O2).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske reaktioner (minutventilation) under konstant belastningstræningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Minutventilation målt i enheder af liter pr. minut (l/min).

Data vil blive registreret på et åndedrag-for-vejr-basis og gennemsnittet over 30-sekunders epoker i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske reaktioner (iltforbrug i forhold til kropsvægt) under konstant belastningstræningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Iltforbrug målt i enheder af milliliter per kilogram per minut (ml/kg/min).

Data vil blive registreret på et åndedrag-for-vejr-basis og gennemsnittet over 30-sekunders epoker i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske reaktioner (iltforbrug) under konstant belastning træningstests (før Trikafta initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Iltforbrug målt i enheder af liter pr. minut (l/min).

Data vil blive registreret på et åndedrag-for-vejr-basis og gennemsnittet over 30-sekunders epoker i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske reaktioner (kuldioxidproduktion) under konstant belastningstræningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Kuldioxidproduktion målt i enheder liter pr. minut (l/min).

Data vil blive registreret på et åndedrag-for-vejr-basis og gennemsnittet over 30-sekunders epoker i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske reaktioner (ventilatorisk ækvivalent for ilt) under konstant belastningstræningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Ventilatorisk ækvivalent for ilt målt som forholdet mellem minutventilation og iltforbrug.

Data vil blive registreret på et åndedrag-for-vejr-basis og gennemsnittet over 30-sekunders epoker i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske reaktioner (ventilatorisk ækvivalent for kuldioxid) under konstant belastnings-træningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Ventilatorisk ækvivalent for kuldioxid målt som forholdet mellem minutventilation og kuldioxidproduktion.

Data vil blive registreret på et åndedrag-for-vejr-basis og gennemsnittet over 30-sekunders epoker i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske reaktioner (tidevandsvolumen) under konstant belastningstræningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Tidevandsvolumen målt i enheder af liter (l).

Data vil blive registreret på et åndedrag-for-vejr-basis og gennemsnittet over 30-sekunders epoker i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske reaktioner (åndedrætsfrekvens) under konstant belastningstræningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Vejrtrækningsfrekvens målt i åndedrætsenheder pr. minut (vejrtrækninger/min).

Data vil blive registreret på et åndedrag-for-vejr-basis og gennemsnittet over 30-sekunders epoker i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske responser (slut-inspiratorisk lungevolumen) under konstant belastningstræningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Slut-inspiratoriske lungevolumener målt i enheder af liter (l). Data vil blive udledt fra dynamiske inspiratoriske kapacitetsmanøvrer.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kardiorespiratoriske responser (slutekspiratorisk lungevolumen) under konstant belastningstræningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Slutekspiratoriske lungevolumener målt i enheder af liter (l). Data vil blive udledt fra dynamiske inspiratoriske kapacitetsmanøvrer.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Årsager til at stoppe træning under konstant belastning træningstests (før Trikafta initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Efter træningsophør vil deltagerne blive bedt om at udtale deres hovedårsag(er) til at stoppe træningen (dvs. åndedrætsbesvær, ubehag i benene, kombination af vejrtrækning og ben eller en anden årsag). Frekvensdata vil blive brugt i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Kvalitative dyspnø-fornemmelser (spørgeskema med 15 punkter) under træningstest med konstant belastning (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Efter træningsophør vil deltagerne blive bedt om at vælge kvalitative deskriptorer for åndenød ved hjælp af et etableret spørgeskema med 15 punkter. Frekvensdata vil blive brugt i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Kvalitative dyspnø-fornemmelser (4-elementbeskrivelser) under konstant belastnings-træningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Deltagerne vil blive bedt om at vælge den/de mest anvendelige dyspnø-deskriptor(er) efter intensitets- og ubehagelighedsvurderingerne ved at bruge følgende 3 deskriptorer: (1) "min vejrtrækning kræver mere arbejde og indsats" (arbejde og indsats); (2) "Jeg kan ikke få nok luft ind" (utilfreds inspiration); (3) "Jeg kan ikke få nok luft ud" (utilfreds udløb). Ingen til alle tre af deskriptorerne kan vælges på noget tidspunkt. Flere valg er tilladt, så længe de gælder lige meget. Frekvensdata vil blive brugt i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Kvalitative dyspnø-fornemmelser (multidimensionel dyspnø-profil) under konstant belastningstræningstest (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Efter træningsophør vil deltagerne blive bedt om at udfylde det multidimensionelle dyspnøprofil-spørgeskema med fokus på maksimal træning (dvs. de sidste 30 sekunder af belastet pedal). Frekvensdata vil blive brugt i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Benubehag under konstant belastning træningstests (før Trikafta initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Benubehagsvurderinger målt ved brug af Borg 0-10 kategoriforholdsskalaen. På Borg 0-10-kategoriforholdsskalaen repræsenterer "0" intet ubehag i benene (dvs. bedre resultat), mens "10" repræsenterer det mest intense ubehag i benene, der nogensinde er oplevet eller nogensinde kunne forestille sig at opleve (dvs. et værre resultat).

Benubehagsvurderinger taget på iso-tid, defineret som den maksimale tid opnået på konstantbelastningstræningstest udført på besøg 2, 3 og 4, vil blive brugt i analysen.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Skift fra baseline kronisk aktivitetsrelateret dyspnø på det modificerede baseline dyspnøindeks (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Modificeret Baseline Dyspnø-indeks scorer dyspnøens sværhedsgrad på en samlet score fra 1 til 12 med lavere score, der indikerer større dyspnø-alvorlighed og højere score, der indikerer mindre dyspnø-alvorlighed.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Kronisk aktivitetsrelateret dyspnø på overgangsdyspnøindekset 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Transition Dyspnø Index vil gradere ændring i dyspnø-intensitet relateret til funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og omfanget af indsats på en skala fra +3 (dvs. større forbedring) til nul (dvs. ingen ændring) til -3 (dvs. større forringelse) ).
12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kronisk aktivitetsrelateret dyspnø på MMRC-skalaen (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Modified Medical Research Council Dyspnø-skalaen vil gradere dyspnøens sværhedsgrad på en skala fra 0 = IKKE BELØBET MED ÅNDEHED UNDTAGET VED ANHÆVENDE TRÆNING; 1 = UTROLIGT AF ÅNDEDRETTSKORTHED, NÅR DU SKAL HELT PÅ NIVEAU ELLER GÅR OP EN LIDT BAKKE; 2 = GÅR LANGSOMERE END MENNESKER PÅ SAMME ALDER PÅ NIVEAU PÅ GRUND AF ÅNDEDRETT ELLER MÅ STOPPE FOR ÅNDE ÅNDE, NÅR MAN GÅR I EGET PART PÅ NIVEAU; 3 = STOPPER FOR ÅNDE VEJLEDNING EFTER AT GÅ OM 100 YARDS ELLER EFTER ET PAR MINUTTER PÅ NIVEAU; eller 4 = FOR ÅNDELIG TIL AT FORLADE HUSET ELLER ÅNDESTØD, NÅR DU KLÆRDER DU ELLER AF
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline kronisk aktivitetsrelateret dyspnø på iltomkostningsdiagrammet (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Oxygen Cost Diagram vil gradere dyspnøens sværhedsgrad ved at markere et punkt langs en lodret linje med lister over opgaver/aktiviteter på hver side af linjen for at angive aktiviteter ud over det punkt, der gør forsøgspersonen forpustet. Punktets afstand fra bunden af ​​linjen (i centimeter) vil blive brugt i analyserne.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline-livskvalitet (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Livskvalitet målt ved hjælp af St. George's Respiratory Questionnaire. Spørgeskemaet er scoret fra 0 til 100, hvor højere score indikerer større begrænsninger.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Skift fra baseline fysisk aktivitet (før Trikafta initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis af Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Fysisk aktivitet målt i metaboliske ækvivalenter (MET)-min/uge ved hjælp af International Physical Activity Questionnaire (Long Form).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Skift fra baseline spirometrimålinger (FEV1) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Spirometri-afledte målinger af forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) målt i liter (l) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Skift fra baseline spirometrimålinger (FVC) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Spirometri-afledte målinger af Forced Vital Capacity (FVC) målt i liter (l) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline plethysmografi-mål (TLC) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Plethysmografi-afledte målinger af Total Lung Capacity (TLC) målt i liter (l) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Skift fra baseline plethysmografimålinger (VC) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Plethysmografi-afledte målinger af Vital Capacity (VC) målt i liter (l) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline plethysmografi-mål (IC) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Plethysmografi-afledte mål for Inspiratory Capacity (IC) målt i liter (l) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline pletysmografimålinger (FRC PL) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Plethysmografi-afledte målinger af funktionel restkapacitet (FRC PL) målt i liter (l) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline pletysmografimålinger (RV) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Plethysmografi-afledte mål for restvolumen (RV) målt i liter (l) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline-pletysmografimålinger (sRaw) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Plethysmografi-afledte mål for specifik luftvejsmodstand (sRaw) målt i centimeter vand pr. liter pr. sekund pr. liter (cmH2O/L/s/L) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.) .
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Skift fra baseline lungefunktionsmålinger (MVV) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Maksimal frivillig ventilation (MVV) målt i liter pr. minut (l/min) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Skift fra baseline lungefunktionsmålinger (DLCO) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Lungernes diffusionskapacitet for kulilte målt i milliliter pr. millimeter kviksølv pr. minut (mL/mmHg/min) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Skift fra baseline lungefunktionsmålinger (MIP) (før Trikafta initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Maksimalt inspiratorisk tryk (MIP) målt i centimeter vand (cmH2O) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Skift fra baseline lungefunktionsmålinger (MEP) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Maksimalt ekspiratorisk tryk (MEP) målt i centimeter vand (cmH2O) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline-impulsoscillometri mål for modstand ved 5 Hz (før Trikafta-initiering til fuld dosis) ved 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis af Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Impulsoscillometri afledte mål for modstand ved 5 hertz (Hz) i enheder af centimeter vand pr. liter pr. sekund (cmH2O/l/sek) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline impulsoscillometri mål for modstand ved 20 Hz (før Trikafta initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis af Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Impulsoscillometri afledte mål for modstand ved 20 hertz (Hz) i enheder af centimeter vand pr. liter pr. sekund (cmH2O/l/sek) ved hjælp af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline impulsoscillometri mål for reaktans (før Trikafta initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis af Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Impulsoscillometri afledte mål for reaktans i enheder af centimeter vand pr. liter pr. sekund (cmH2O/l/sek) ved anvendelse af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline-impulsoscillometri mål for reaktansareal (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Impulsoscillometri afledte mål for reaktansareal i enheder af centimeter vand pr. liter (cmH2O/l) ved anvendelse af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline impulsoscillometri mål for differentiel ændring i modstand (før Trikafta initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis af Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Impulsoscillometri-afledte mål for differentiel ændring i modstand (R5-R20) udtrykt som en procentdel (%) ved anvendelse af et kommercielt tilgængeligt kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Skift fra baseline svedkloridniveauer (før Trikafta-initiering til fuld dosis) ved 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) modulerende effekt bestemt ved måling af svedkloridniveauer i enheder af mmol/L under en svedtest.
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Ændring fra baseline computertomografi fænotypebestemmelse (bronkiektasis) (før Trikafta initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter initiering af fuld dosis af Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Omfang af bronkiektasi scoret i et område fra 0 til 12 (hvor højere score indikerer større omfang af bronkiektasi) målt ved hjælp af CT-scanninger (chest computed tomography).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Skift fra baseline computertomografi fænotypning (slimtilstopning) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Omfanget af slimtilstopning scoret i et område fra 0 til 6 (hvor højere score indikerer større grad af slimtilstopning) målt ved hjælp af CT-scanninger (thorax computertomografi).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Skift fra baseline computertomografi fænotyping (luftfangst) (før Trikafta-initiering til fuld dosis) 12 og 24 måneder efter påbegyndelse af fuld dosis Trikafta.
Tidsramme: Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)
Omfanget af luftindfangning scoret i et område fra 0 til 4,5 (hvor højere score indikerer større omfang af luftindfangning) målt ved hjælp af CT-scanninger (chest computed tomography).
Baseline (dvs. besøg 2), 12 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 3) og 24 måneder efter Trikafta-initiering (dvs. besøg 4)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of British Columbia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jordan A Guenette, PhD, University of British Columbia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. november 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

15. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H21-02125

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner