Estudio de Ejercicio Trikafta en Fibrosis Quística
13 de diciembre de 2023 actualizado por: Jordan Guenette, University of British Columbia
Efectos a largo plazo de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta) sobre los síntomas de esfuerzo, el rendimiento del ejercicio, las respuestas ventilatorias y la composición corporal en adultos con fibrosis quística
La dificultad para respirar (disnea) durante el ejercicio es una fuente importante de angustia y es un síntoma comúnmente informado en pacientes con fibrosis quística (FQ).
Una opción de tratamiento farmacológico reciente conocida como Trikafta, que contiene elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, puede usarse en pacientes con FQ para ayudar a mejorar la salud pulmonar.
Sin embargo, los efectos de esta terapia combinada sobre la disnea y el rendimiento del ejercicio, un predictor conocido de supervivencia en la FQ, no están claros.
El objetivo de los investigadores es comprender los efectos de Trikafta sobre estos síntomas y obtener nuevos conocimientos sobre las posibles mejoras en la salud de la FQ a partir del uso de esta opción de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Justificación: Los avances en las terapias y la atención al paciente han llevado a mejoras dramáticas en la supervivencia de la FQ. En consecuencia, los pacientes con FQ viven más tiempo con diversos grados de deterioro de la función pulmonar. La disnea es un síntoma comúnmente informado en la FQ que afecta negativamente la calidad de vida. Recientemente, Health Canada aprobó elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta), una terapia de combinación de medicamentos, para su uso en pacientes con FQ. La capacidad de ejercicio es un parámetro de resultado importante en la FQ y es un fuerte predictor del pronóstico de la enfermedad, incluida la supervivencia. Aunque investigaciones previas en pacientes con terapia combinada de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor informaron una mejoría en los síntomas respiratorios y la función pulmonar, sigue sin estar claro si esto se traduce en mejoras en el rendimiento del ejercicio. Esforzar el sistema respiratorio hasta sus límites fisiológicos a través del ejercicio podría proporcionar una medida de resultado más sensible para evaluar la respuesta a la terapia con moduladores del regulador transmembrana de fibrosis quística (CFTR). Los estudios sobre otra terapia moduladora de CFTR que combina lumacaftor e ivacaftor han mostrado resultados no concluyentes sobre la tolerancia al ejercicio en pacientes con FQ cuando se evalúa mediante un protocolo de prueba de ejercicio de ritmo de trabajo incremental. Sin embargo, un protocolo mucho más relevante desde el punto de vista clínico y fisiológico para evaluar los efectos del tratamiento es utilizar pruebas de ejercicio a ritmo de trabajo constante y evaluar la disnea en tiempos de ejercicio submáximos estandarizados. Además, los cambios en la composición corporal que se muestran como resultado de la terapia con moduladores CFTR también pueden haber contribuido a estos hallazgos no concluyentes; sin embargo, la composición corporal no ha sido evaluada en estudios CFTR anteriores.
Propósito: El propósito de este estudio es determinar los diversos factores que causan dificultad para respirar (o disnea) en pacientes con fibrosis quística (FQ) y determinar cómo el tratamiento con Trikafta puede manipular estos factores para mejorar la dificultad para respirar y la capacidad de ejercicio.
Hipótesis: Los investigadores plantean la hipótesis de que Trikafta reducirá las calificaciones de intensidad de la disnea y mejorará la capacidad de ejercicio. Estas mejoras estarán asociadas con mejoras en la respuesta ventilatoria al ejercicio.
Objetivos: realizar pruebas de ejercicio cardiopulmonar detalladas antes y después del inicio de Trikafta para evaluar su efecto sobre la disnea de esfuerzo y la capacidad de ejercicio, y para evaluar los posibles mecanismos fisiológicos de mejora y los impactos de los cambios en la composición corporal.
Diseño de la investigación: estudio observacional realizado durante 4 visitas. Los participantes con FQ se presentarán en el Laboratorio de Fisiología del Ejercicio Cardiopulmonar (CPEP) en cuatro ocasiones distintas. Las visitas 1 y 2 se realizarán antes de que los participantes se droguen (Trikafta) y estarán separadas por un mínimo de 48 horas entre visitas. Las visitas 3 y 4 se realizarán a los 12 y 24 meses del inicio del fármaco, respectivamente. En la visita 1, los participantes completarán una evaluación del historial médico, medidas antropométricas y una prueba de ejercicio en bicicleta incremental limitada por síntomas para determinar la tasa de trabajo incremental máxima. En la visita 2, los participantes se someterán a una exploración de absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA), cuestionarios de disnea crónica relacionada con la actividad, cuestionarios de calidad de vida, cuestionarios de actividad física, pruebas de función pulmonar y una prueba de ejercicio de ciclo de carga constante a los 80 % de la tasa de trabajo incremental máxima. Las visitas 3 y 4 incluirán cuestionarios de disnea relacionada con la actividad crónica, cuestionarios de calidad de vida, cuestionarios de actividad física, una exploración DEXA, pruebas de función pulmonar y una prueba de ejercicio de ciclo de carga constante al 80% de la tasa de trabajo incremental máxima. Los datos de las pruebas de ejercicio de ciclo de carga constante realizadas en las visitas 2, 3 y 4 abordarán nuestra hipótesis.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
20
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Satvir S Dhillon, MSc
- Número de teléfono: 6048068835
- Correo electrónico: satvir.dhillon@hli.ubc.ca
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jordan Guenette, PhD
- Número de teléfono: 16048068835
- Correo electrónico: jordan.guenette@hli.ubc.ca
Ubicaciones de estudio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
- Reclutamiento
- UBC Centre for Heart Lung Innovation, St. Paul's Hospital
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Contacto:
- Satvir S Dhillon
- Número de teléfono: 6048068835
- Correo electrónico: satvir.dhillon@hli.ubc.ca
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
19 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los pacientes con FQ serán reclutados de la Clínica de FQ para Adultos UBC del St. Paul's Hospital.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de FQ y al menos una copia de la mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR)
- Plan para iniciar Trikafta por el médico tratante dentro de los 30 días de la visita de inscripción
- 19 años o más
- Estado clínico estable basado en el juicio clínico del médico tratante
- Volumen Espiratorio Forzado en 1 segundo (FEV1.0) < 90% previsto
- Índice de masa corporal superior a 16 o inferior a 30 kg/m^2
- Actualmente no fumador o antecedentes de tabaquismo de menos de 20 paquetes-año
- Capaz de leer y entender inglés.
- Completamente vacunado (al menos 2 dosis) para Covid-19
Criterio de exclusión:
- Una enfermedad distinta de la FQ que podría contribuir de manera importante a la disnea o la limitación del ejercicio.
- Infección crónica de las vías respiratorias con Mycobacterium abscessus, complejo Burkholderia cepacia u otros organismos con implicaciones para el control de infecciones según los médicos tratantes
- Contraindicaciones para la prueba de esfuerzo clínico
- Uso de oxígeno suplementario o desaturación inferior al 85% con ejercicio
- Diagnóstico de neumotórax en las últimas 4 semanas
- Historia del trasplante de órganos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes con fibrosis quística
Participantes diagnosticados con fibrosis quística que iniciarán el tratamiento Trikafta
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Terapia combinada de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la calificación de disnea de tiempo iso desde el inicio (visita 2) hasta la visita 3 y 4 durante las pruebas de ejercicio de carga constante.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Grados de intensidad y malestar de la disnea medidos utilizando la escala de razón de categoría Borg 0-10. La intensidad de la sensación es qué tan fuerte o cuánta sensación de respiración siente el participante, mientras que lo desagradable de la sensación es qué tan mal o qué tan angustiado hace que se sienta el participante. En el rango de la escala de relación de categorías de Borg 0-10, "0" representa ninguna intensidad de disnea y malestar (es decir, mejor resultado), mientras que "10" representa la disnea más intensa o desagradable (es decir, peor resultado). En el análisis se utilizarán las calificaciones de intensidad y malestar de la disnea de Borg tomadas en el tiempo iso, definido como el tiempo máximo alcanzado en las pruebas de ejercicio de carga constante realizadas en las visitas 2, 3 y 4. |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde la capacidad de ejercicio inicial (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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En el análisis se utilizarán medidas de tiempo de resistencia desde el inicio del ejercicio hasta el cese del ejercicio en pruebas de ejercicio de carga constante realizadas en las visitas 2, 3 y 4.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las mediciones iniciales de composición corporal (masa de grasa corporal) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Las medidas estándar de la masa de grasa corporal en unidades de gramos (g) se realizarán mediante un barrido de absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) usando un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.). Las exploraciones DEXA se realizarán antes del inicio del tratamiento con Trikafta (Visita 2), 12 meses después del inicio del fármaco (Visita 3) y 24 meses después del inicio del fármaco (Visita 4). |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las mediciones de la composición corporal inicial (masa corporal magra) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Las medidas estándar de la masa corporal magra en unidades de gramos (g) se realizarán mediante un barrido de absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) usando un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.). Las exploraciones DEXA se realizarán antes del inicio del tratamiento con Trikafta (Visita 2), 12 meses después del inicio del fármaco (Visita 3) y 24 meses después del inicio del fármaco (Visita 4). |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las mediciones de la composición corporal inicial (contenido mineral óseo) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Las medidas estándar del contenido mineral óseo en unidades de gramos (g) se realizarán mediante escaneo de absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) usando un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.). Las exploraciones DEXA se realizarán antes del inicio del tratamiento con Trikafta (Visita 2), 12 meses después del inicio del fármaco (Visita 3) y 24 meses después del inicio del fármaco (Visita 4). |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las mediciones de la composición corporal inicial (densidad mineral ósea) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Las medidas estándar de la densidad mineral ósea en unidades de gramos/centímetros^2 (g/cm^2) se realizarán mediante escaneo de absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) usando un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA .). Las exploraciones DEXA se realizarán antes del inicio del tratamiento con Trikafta (Visita 2), 12 meses después del inicio del fármaco (Visita 3) y 24 meses después del inicio del fármaco (Visita 4). |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las mediciones de la composición corporal inicial (porcentaje de grasa) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Las medidas estándar del porcentaje de grasa (%) se realizarán mediante escaneo de absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) usando un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.). Las exploraciones DEXA se realizarán antes del inicio del tratamiento con Trikafta (Visita 2), 12 meses después del inicio del fármaco (Visita 3) y 24 meses después del inicio del fármaco (Visita 4). |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (frecuencia cardíaca) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Frecuencia cardíaca medida en unidades de latidos por minuto (latidos/min)
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (presión arterial) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Presión arterial medida en unidades de milímetros de mercurio (mmHg).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (saturación de oxígeno arterial) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Saturación arterial de oxígeno medida en unidades de % de oxígeno (%O2).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (ventilación por minuto) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Ventilación minuto medida en unidades de litros por minuto (l/min). Los datos se registrarán respiración por respiración y se promediarán en períodos de 30 segundos en el análisis. |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (consumo de oxígeno en relación con el peso corporal) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Consumo de oxígeno medido en unidades de mililitro por kilogramo por minuto (ml/kg/min). Los datos se registrarán respiración por respiración y se promediarán en períodos de 30 segundos en el análisis. |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (consumo de oxígeno) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Consumo de oxígeno medido en unidades de litros por minuto (l/min). Los datos se registrarán respiración por respiración y se promediarán en períodos de 30 segundos en el análisis. |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (producción de dióxido de carbono) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Producción de dióxido de carbono medida en unidades de litros por minuto (l/min). Los datos se registrarán respiración por respiración y se promediarán en períodos de 30 segundos en el análisis. |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (equivalente de ventilación para oxígeno) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Equivalente ventilatorio de oxígeno medido como la relación entre la ventilación por minuto y el consumo de oxígeno. Los datos se registrarán respiración por respiración y se promediarán en períodos de 30 segundos en el análisis. |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (equivalente de ventilación para dióxido de carbono) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Equivalente ventilatorio de dióxido de carbono medido como la relación entre la ventilación por minuto y la producción de dióxido de carbono. Los datos se registrarán respiración por respiración y se promediarán en períodos de 30 segundos en el análisis. |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (volumen tidal) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Volumen corriente medido en unidades de litros (l). Los datos se registrarán respiración por respiración y se promediarán en períodos de 30 segundos en el análisis. |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (frecuencia de respiración) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Frecuencia respiratoria medida en unidades de respiraciones por minuto (respiraciones/min). Los datos se registrarán respiración por respiración y se promediarán en períodos de 30 segundos en el análisis. |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (volumen pulmonar al final de la inspiración) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Volúmenes pulmonares al final de la inspiración medidos en unidades de litros (l).
Los datos se derivarán de las maniobras de capacidad inspiratoria dinámica.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde las respuestas cardiorrespiratorias iniciales (volumen pulmonar al final de la espiración) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Volúmenes pulmonares al final de la espiración medidos en unidades de litros (l).
Los datos se derivarán de las maniobras de capacidad inspiratoria dinámica.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Razones para detener el ejercicio durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Al finalizar el ejercicio, se les pedirá a los participantes que verbalicen la(s) razón(es) principal(es) para detener el ejercicio (es decir, molestias respiratorias, molestias en las piernas, combinación de respiración y piernas, o alguna otra razón).
Los datos de frecuencia se utilizarán en el análisis.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Sensaciones cualitativas de disnea (cuestionario de 15 ítems) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Al finalizar el ejercicio, se les pedirá a los participantes que seleccionen descriptores cualitativos de disnea utilizando un cuestionario establecido de 15 ítems.
Los datos de frecuencia se utilizarán en el análisis.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Sensaciones cualitativas de disnea (descriptores de 4 ítems) durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Se les pedirá a los participantes que seleccionen los descriptores de disnea más aplicables después de las calificaciones de intensidad y malestar utilizando los siguientes 3 descriptores: (1) "mi respiración requiere más trabajo y esfuerzo" (trabajo y esfuerzo); (2) "No puedo obtener suficiente aire" (inspiración insatisfecha); (3) "No puedo sacar suficiente aire" (espiración insatisfecha).
Ninguno de los tres descriptores se puede elegir en cualquier momento.
Se permiten selecciones múltiples siempre que se apliquen por igual.
Los datos de frecuencia se utilizarán en el análisis.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Sensaciones cualitativas de disnea (perfil de disnea multidimensional) durante pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Al finalizar el ejercicio, se les pedirá a los participantes que completen el cuestionario de perfil de disnea multidimensional, centrándose en el ejercicio máximo (es decir, los últimos 30 segundos de pedaleo cargado).
Los datos de frecuencia se utilizarán en el análisis.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Molestias en las piernas durante las pruebas de ejercicio de carga constante (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Calificaciones de molestias en las piernas medidas con la escala de proporción de categorías Borg 0-10. En el rango de escala de proporción de categorías de Borg 0-10, "0" representa ninguna molestia en las piernas (es decir, un mejor resultado), mientras que "10" representa la molestia más intensa en las piernas que jamás haya experimentado o que pueda imaginar experimentar (es decir, un peor resultado). En el análisis se utilizarán las calificaciones de molestias en las piernas tomadas en el tiempo iso, definido como el tiempo máximo alcanzado en las pruebas de ejercicio con carga constante realizadas en las visitas 2, 3 y 4. |
Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde el inicio de la disnea crónica relacionada con la actividad en el índice de disnea inicial modificado (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Índice de disnea inicial modificado que califica la gravedad de la disnea en una puntuación total de 1 a 12, donde las puntuaciones más bajas indican una mayor gravedad de la disnea y las puntuaciones más altas indican una menor gravedad de la disnea.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Disnea crónica relacionada con la actividad en el índice de disnea de transición a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: 12 meses posteriores a la iniciación del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores a la iniciación del Trikafta (es decir, Visita 4)
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El índice de disnea de transición calificará el cambio en la intensidad de la disnea relacionado con el deterioro funcional, la magnitud de la tarea y la magnitud del esfuerzo en una escala de +3 (es decir, mejora importante) a cero (es decir, sin cambios) a -3 (es decir, deterioro importante). ).
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12 meses posteriores a la iniciación del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores a la iniciación del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde el inicio de la disnea crónica relacionada con la actividad en la escala MMRC (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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La Escala de Disnea del Consejo de Investigación Médica Modificada clasificará la gravedad de la disnea en una escala de 0 = SIN PROBLEMAS CON FALTA DE AIRE, EXCEPTO CON EJERCICIO EXTENSO; 1 = PREOCUPADO POR LA FALTA DE AIRE AL CORRER EN EL NIVEL O SUBIR UNA CUESTA LIGERA; 2 = CAMINA MÁS LENTO QUE LAS PERSONAS DE SU MISMA EDAD EN EL NIVEL POR FALTA DE AIRE O TIENE QUE PARAR PARA RESPIRAR AL CAMINAR A SU PROPIO RITMO EN EL NIVEL; 3 = SE DETIENE PARA RESPIRAR DESPUÉS DE CAMINAR UNAS 100 YARDAS O DESPUÉS DE UNOS MINUTOS EN EL NIVEL; o 4 = DEMASIADO SIN ALIENTO PARA SALIR DE CASA O SIN ALIENTO AL VESTIRSE O DESVESTIRSE
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde el inicio de la disnea crónica relacionada con la actividad en el diagrama de costo de oxígeno (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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El diagrama de costo de oxígeno calificará la gravedad de la disnea marcando un punto a lo largo de una línea vertical con listas de tareas/actividades a cada lado de la línea para indicar actividades más allá del punto que hacen que el sujeto se quede sin aliento.
En los análisis se utilizará la distancia del punto desde la parte inferior de la línea (en centímetros).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde la calidad de vida inicial (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Calidad de vida medida mediante el Cuestionario Respiratorio de St. George.
El cuestionario se puntúa de 0 a 100 donde las puntuaciones más altas indican mayores limitaciones.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde la actividad física inicial (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Actividad física medida en equivalentes metabólicos (MET)-min/semana utilizando el Cuestionario Internacional de Actividad Física (Forma Larga).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de espirometría de referencia (FEV1) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Medidas derivadas de la espirometría del volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) medido en litros (l) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de espirometría de referencia (FVC) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Medidas derivadas de la espirometría de la Capacidad Vital Forzada (FVC) medidas en litros (l) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de pletismografía de referencia (TLC) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Medidas derivadas de pletismografía de capacidad pulmonar total (TLC) medidas en litros (l) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de pletismografía (VC) de referencia (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Medidas de capacidad vital (VC) derivadas de pletismografía medidas en litros (l) utilizando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de pletismografía (IC) de referencia (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Medidas derivadas de la pletismografía de la capacidad inspiratoria (CI) medidas en litros (l) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de pletismografía de referencia (FRC PL) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Medidas derivadas de la pletismografía de capacidad residual funcional (FRC PL) medidas en litros (l) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de pletismografía (RV) de referencia (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Medidas derivadas de la pletismografía del Volumen Residual (RV) medido en litros (l) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de pletismografía de referencia (sRaw) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Medidas derivadas de la pletismografía de la resistencia específica de las vías respiratorias (sRaw) medidas en centímetros de agua por litros por segundo por litro (cmH2O/L/s/L) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.) .
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de la función pulmonar (MVV) de referencia (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Ventilación voluntaria máxima (MVV) medida en litros por minuto (l/min) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de la función pulmonar de referencia (DLCO) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Capacidad de difusión de monóxido de carbono de los pulmones medida en mililitros por milímetro de mercurio por minuto (mL/mmHg/min) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de la función pulmonar (MIP) de referencia (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Presión inspiratoria máxima (MIP) medida en centímetros de agua (cmH2O) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de la función pulmonar (MEP) de referencia (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Presión espiratoria máxima (MEP) medida en centímetros de agua (cmH2O) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de resistencia de oscilometría de impulso de referencia a 5 Hz (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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La oscilometría de impulsos obtuvo medidas de resistencia a 5 hercios (Hz) en unidades de centímetro de agua por litro por segundo (cmH2O/l/seg) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de resistencia de oscilometría de impulso de referencia a 20 Hz (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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La oscilometría de impulsos obtuvo medidas de resistencia a 20 hercios (Hz) en unidades de centímetro de agua por litro por segundo (cmH2O/l/seg) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de reactancia de oscilometría de impulso de referencia (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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La oscilometría de impulsos obtuvo medidas de reactancia en unidades de centímetro de agua por litro por segundo (cmH2O/l/seg) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de oscilometría de impulso de referencia del área de reactancia (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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La oscilometría de impulsos obtuvo medidas del Área de Reactancia en unidades de centímetro de agua por litro (cmH2O/l) usando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de las medidas de oscilometría de impulso de referencia del cambio diferencial en la resistencia (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Medidas derivadas de la oscilometría de impulsos del Cambio Diferencial en la Resistencia (R5-R20) expresadas como un porcentaje (%) utilizando un sistema de prueba cardiopulmonar disponible comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio de los niveles de cloruro en el sudor de referencia (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Efecto modulador del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) determinado midiendo los niveles de cloruro en el sudor en unidades de mmol/L durante una prueba de sudor.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde el inicio del fenotipo de tomografía computarizada (bronquiectasias) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Extensión de las bronquiectasias calificada en un rango de 0 a 12 (donde las puntuaciones más altas indican una mayor extensión de las bronquiectasias) medida mediante tomografía computarizada (TC) de tórax.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde el fenotipo de tomografía computarizada de referencia (obstrucción de moco) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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La extensión del taponamiento mucoso se calificó en un rango de 0 a 6 (donde las puntuaciones más altas indican una mayor extensión del taponamiento mucoso) medido mediante tomografías computarizadas (TC) de tórax.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Cambio desde el fenotipo de tomografía computarizada de referencia (atrapamiento de aire) (antes del inicio de Trikafta a la dosis completa) a los 12 y 24 meses después de iniciar la dosis completa de Trikafta.
Periodo de tiempo: Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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La extensión del atrapamiento de aire se calificó en un rango de 0 a 4,5 (donde las puntuaciones más altas indican una mayor extensión del atrapamiento de aire) medido mediante tomografías computarizadas (TC) de tórax.
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Línea de base (es decir, Visita 2), 12 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 3) y 24 meses posteriores al inicio del Trikafta (es decir, Visita 4)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Jordan A Guenette, PhD, University of British Columbia
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
15 de marzo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de diciembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Enfermedades pulmonares
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Otros números de identificación del estudio
- H21-02125
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .