Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Trikafta-oefeningsonderzoek bij cystische fibrose

13 mei 2026 bijgewerkt door: Jordan Guenette, University of British Columbia

Langetermijneffecten van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta) op inspanningssymptomen, trainingsprestaties, ademhalingsreacties en lichaamssamenstelling bij volwassenen met cystische fibrose

Kortademigheid (dyspnoe) tijdens inspanning is een belangrijke bron van angst en is een vaak gemeld symptoom bij patiënten met cystic fibrosis (CF). Een recente medicamenteuze behandelingsoptie, bekend als Trikafta, die elexacaftor, tezacaftor en ivacaftor bevat, kan bij patiënten met CF worden gebruikt om de gezondheid van de longen te helpen verbeteren. De effecten van deze combinatietherapie op kortademigheid en inspanningsvermogen, een bekende voorspeller van overleving bij CF, zijn echter niet duidelijk. De onderzoekers streven ernaar om de effecten van Trikafta op deze symptomen te begrijpen en om nieuw inzicht te krijgen in de mogelijke gezondheidsverbeteringen bij CF door het gebruik van deze behandelingsoptie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Motivering: Vooruitgang in therapieën en patiëntenzorg hebben geleid tot dramatische verbeteringen in de overleving van CF. Bijgevolg leven CF-patiënten langer met verschillende gradaties van longfunctiestoornissen. Kortademigheid is een veel voorkomend symptoom bij CF dat een negatieve invloed heeft op de kwaliteit van leven. Onlangs werd elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta), een gecombineerde medicamenteuze therapie, goedgekeurd door Health Canada voor gebruik bij CF-patiënten. Inspanningscapaciteit is een belangrijke uitkomstparameter bij CF en is een sterke voorspeller van ziekteprognose, inclusief overleving. Hoewel eerder onderzoek bij patiënten die combinatietherapie met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor kregen verbeterde ademhalingssymptomen en longfunctie aantoonde, blijft het onzeker of dit zich vertaalt in verbeteringen in inspanningsprestaties. Het ademhalingssysteem tot zijn fysiologische limieten belasten door oefening kan een gevoeliger uitkomstmaat zijn om de respons op cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) modulatortherapie te evalueren. Studies naar een andere CFTR-modulatortherapie die lumacaftor en ivacaftor combineert, hebben onduidelijke resultaten opgeleverd over inspanningstolerantie bij patiënten met CF bij evaluatie met behulp van een incrementeel inspanningstestprotocol. Een veel klinisch en fysiologisch relevanter protocol bij het evalueren van behandeleffecten is echter het gebruik van inspanningstests met constante werksnelheid en het evalueren van kortademigheid bij gestandaardiseerde submaximale inspanningstijden. Bovendien kunnen veranderingen in de lichaamssamenstelling waarvan is aangetoond dat ze het gevolg zijn van CFTR-modulatortherapie ook hebben bijgedragen aan deze onduidelijke bevindingen; de lichaamssamenstelling is echter niet geëvalueerd in eerdere CFTR-onderzoeken.

Doel: Het doel van deze studie is om de verschillende factoren te bepalen die kortademigheid (of kortademigheid) veroorzaken bij patiënten met cystische fibrose (CF) en om te bepalen hoe behandeling met Trikafta deze factoren kan manipuleren om kortademigheid en inspanningscapaciteit te verbeteren.

Hypothese: De onderzoekers veronderstellen dat Trikafta de classificaties van de dyspnoe-intensiteit zal verminderen en de inspanningscapaciteit zal verbeteren. Deze verbeteringen zullen worden geassocieerd met verbeteringen in de ventilatoire respons op inspanning.

Doelstellingen: Gedetailleerde cardiopulmonale inspanningstests uitvoeren voor en na de start van Trikafta om het effect ervan op inspanningsdyspnoe en inspanningscapaciteit te evalueren, en om mogelijke fysiologische mechanismen van verbetering en de effecten van veranderingen in lichaamssamenstelling te evalueren.

Onderzoeksopzet: Observationeel onderzoek uitgevoerd gedurende 4 bezoeken. Deelnemers met CF zullen zich bij vier verschillende gelegenheden melden bij het Cardiopulmonary Exercise Physiology (CPEP) Laboratory. Bezoek 1 en 2 vinden plaats voordat de deelnemers aan de drug (Trikafta) gaan en er moet minimaal 48 uur tussen de bezoeken zitten. Bezoek 3 en 4 zullen respectievelijk 12 maanden en 24 maanden na het starten van het medicijn plaatsvinden. Bij bezoek 1 ondergaan de deelnemers een screening van hun medische voorgeschiedenis, antropometrische metingen en een symptoombeperkte incrementele cyclusinspanningstest om het maximale incrementele werktempo te bepalen. Bij bezoek 2 ondergaan de deelnemers een dual-energy X-ray absorptiometry (DEXA) -scan, vragenlijsten over chronische activiteitsgerelateerde kortademigheid, vragenlijsten over de kwaliteit van leven, vragenlijsten over fysieke activiteit, longfunctietesten en een inspanningstest met constante belasting op 80 % van piek incrementeel werktempo. Bezoeken 3 en 4 omvatten vragenlijsten over chronische activiteitsgerelateerde kortademigheid, vragenlijsten over de kwaliteit van leven, vragenlijsten over fysieke activiteit, een DEXA-scan, longfunctietesten en een inspanningstest met constante belasting op 80% van de piekincrementele werksnelheid. Gegevens van de inspanningstests met constante belasting die zijn uitgevoerd tijdens bezoeken 2, 3 en 4 zullen onze hypothese beantwoorden.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

20

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Werving
        • UBC Centre for Heart Lung Innovation, St. Paul's Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

19 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De CF-patiënten zullen worden gerekruteerd uit de UBC CF-kliniek voor volwassenen van het St. Paul's Hospital.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van CF en ten minste één kopie van de F508del-mutatie in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-gen
  • Plan om Trikafta te starten door de behandelend arts binnen 30 dagen na het inschrijvingsbezoek
  • 19 jaar of ouder
  • Stabiele klinische status op basis van klinisch oordeel van de behandelend arts
  • Geforceerd expiratievolume in 1 seconde (FEV1.0) < 90% voorspeld
  • Body mass index hoger dan 16 of lager dan 30 kg/m^2
  • Momenteel rookvrij of een rookgeschiedenis van minder dan 20 pakjaren
  • Engels kunnen lezen en begrijpen
  • Volledig gevaccineerd (minimaal 2 doses) voor Covid-19

Uitsluitingscriteria:

  • Een andere ziekte dan CF die in belangrijke mate kan bijdragen aan kortademigheid of inspanningsbeperking
  • Chronische luchtweginfectie met Mycobacterium abscessus, Burkholderia cepacia-complex of andere organismen met implicaties voor infectiebeheersing op basis van de behandelende artsen
  • Contra-indicaties voor klinische inspanningstesten
  • Gebruik van aanvullende zuurstof of desaturatie minder dan 85% bij inspanning
  • Diagnose van pneumothorax in de afgelopen 4 weken
  • Geschiedenis van orgaantransplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met cystische fibrose
Deelnemers met de diagnose cystische fibrose die de Trikafta-behandeling zullen starten
Geneesmiddel: Trikafta
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor combinatietherapie
Andere namen:
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Iso-time dyspnoe-beoordeling van basislijn (bezoek 2) naar bezoek 3 en 4 tijdens inspanningstesten met constante belasting.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Dyspneu-intensiteit en onaangenaamheden gemeten met behulp van de Borg 0-10 categorieverhoudingsschaal. De intensiteit van de sensatie is hoe sterk of hoeveel ademsensatie de deelnemer voelt, terwijl de onaangenaamheid van de sensatie is hoe slecht of hoe bedroefd de deelnemer zich voelt. Op het schaalbereik van de Borg 0-10 categorieverhouding staat "0" voor geen dyspnoe-intensiteit en onaangenaamheid (d.w.z. beter resultaat), terwijl "10" staat voor de meest intense of onaangenaamste dyspnoe (d.w.z. slechter resultaat).

Borg dyspnoe-intensiteit en onaangenaamheidsbeoordelingen genomen op iso-tijd, gedefinieerd als de maximale tijd die is bereikt bij inspanningstesten met constante belasting die zijn uitgevoerd tijdens bezoeken 2, 3 en 4, zullen in de analyse worden gebruikt.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline inspanningscapaciteit (vóór de start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na de start van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Duurtijdmetingen vanaf het begin van de training tot het stoppen van de training op inspanningstesten met constante belasting die zijn uitgevoerd tijdens bezoeken 2, 3 en 4, zullen in de analyse worden gebruikt.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline lichaamssamenstelling (lichaamsvetmassa) metingen (vóór de start van Trikafta tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Standaardmetingen van lichaamsvetmassa in eenheden van gram (g) zullen worden uitgevoerd door dual-energy X-ray absorptiometry (DEXA) scanning met behulp van een Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

DEXA-scans worden uitgevoerd vóór de start van de Trikafta-behandeling (bezoek 2), 12 maanden na de start van het geneesmiddel (bezoek 3) en 24 maanden na de start van het geneesmiddel (bezoek 4).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline lichaamssamenstelling (vetvrije massa) metingen (vóór de start met Trikafta tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Standaardmetingen van vetvrije massa in eenheden van gram (g) zullen worden uitgevoerd door dual-energy X-ray absorptiometry (DEXA) scanning met behulp van een Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

DEXA-scans worden uitgevoerd vóór de start van de Trikafta-behandeling (bezoek 2), 12 maanden na de start van het geneesmiddel (bezoek 3) en 24 maanden na de start van het geneesmiddel (bezoek 4).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline lichaamssamenstelling (botmineraalgehalte) metingen (vóór de start met Trikafta tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na de start van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Standaardmetingen van botmineraalgehalte in eenheden van gram (g) zullen worden uitgevoerd door dual-energy X-ray absorptiometry (DEXA) scanning met behulp van een Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

DEXA-scans worden uitgevoerd vóór de start van de Trikafta-behandeling (bezoek 2), 12 maanden na de start van het geneesmiddel (bezoek 3) en 24 maanden na de start van het geneesmiddel (bezoek 4).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline lichaamssamenstellingsmetingen (botmineraaldichtheid) (vóór de start met Trikafta tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na de start van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Standaardmetingen van botmineraaldichtheid in eenheden van gram/centimeter^2 (g/cm^2) worden uitgevoerd door dual-energy röntgenabsorptiometrie (DEXA)-scanning met behulp van een Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA .).

DEXA-scans worden uitgevoerd vóór de start van de Trikafta-behandeling (bezoek 2), 12 maanden na de start van het geneesmiddel (bezoek 3) en 24 maanden na de start van het geneesmiddel (bezoek 4).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline lichaamssamenstelling (vetpercentage) metingen (vóór de start van Trikafta tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Standaard metingen van het vetpercentage (%) zullen worden uitgevoerd door middel van dual-energy X-ray absorptiometry (DEXA) scanning met behulp van een Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

DEXA-scans worden uitgevoerd vóór de start van de Trikafta-behandeling (bezoek 2), 12 maanden na de start van het geneesmiddel (bezoek 3) en 24 maanden na de start van het geneesmiddel (bezoek 4).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline cardiorespiratoire responsen (hartslag) tijdens inspanningstests met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-start tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Hartslag gemeten in eenheden van slagen per minuut (slagen/min)
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering ten opzichte van baseline cardiorespiratoire responsen (bloeddruk) tijdens inspanningstests met constante belasting (voor aanvang van Trikafta tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Bloeddruk gemeten in eenheden van millimeter kwik (mmHg).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering ten opzichte van baseline cardiorespiratoire responsen (arteriële zuurstofverzadiging) tijdens inspanningstests met constante belasting (voor aanvang van Trikafta tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na aanvang van volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Arteriële zuurstofverzadiging gemeten in eenheden van %zuurstof (%O2).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline cardiorespiratoire responsen (minuutventilatie) tijdens inspanningstesten met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-start tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Minuutventilatie gemeten in eenheden van liter per minuut (l/min).

Gegevens worden per adem geregistreerd en gemiddeld over tijdvakken van 30 seconden in de analyse.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering ten opzichte van baseline cardiorespiratoire responsen (zuurstofverbruik ten opzichte van lichaamsgewicht) tijdens inspanningstesten met constante belasting (vóór aanvang van Trikafta tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na aanvang van volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Zuurstofverbruik gemeten in eenheden van milliliter per kilogram per minuut (ml/kg/min).

Gegevens worden per adem geregistreerd en gemiddeld over tijdvakken van 30 seconden in de analyse.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline cardiorespiratoire responsen (zuurstofverbruik) tijdens inspanningstesten met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-start tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Zuurstofverbruik gemeten in liters per minuut (l/min).

Gegevens worden per adem geregistreerd en gemiddeld over tijdvakken van 30 seconden in de analyse.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering ten opzichte van baseline cardiorespiratoire responsen (kooldioxideproductie) tijdens inspanningstests met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-start tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Kooldioxideproductie gemeten in liters per minuut (l/min).

Gegevens worden per adem geregistreerd en gemiddeld over tijdvakken van 30 seconden in de analyse.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering ten opzichte van baseline cardiorespiratoire responsen (ventilatie-equivalent voor zuurstof) tijdens inspanningstests met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-start tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Ademhalingsequivalent voor zuurstof gemeten als de verhouding tussen minuutventilatie en zuurstofverbruik.

Gegevens worden per adem geregistreerd en gemiddeld over tijdvakken van 30 seconden in de analyse.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering ten opzichte van baseline cardiorespiratoire responsen (ventilatie-equivalent voor kooldioxide) tijdens inspanningstests met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-start tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Ademhalingsequivalent voor kooldioxide, gemeten als de verhouding tussen minuutventilatie en kooldioxideproductie.

Gegevens worden per adem geregistreerd en gemiddeld over tijdvakken van 30 seconden in de analyse.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering ten opzichte van baseline cardiorespiratoire responsen (teugvolume) tijdens inspanningstests met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-start tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Teugvolume gemeten in eenheden van liter (l).

Gegevens worden per adem geregistreerd en gemiddeld over tijdvakken van 30 seconden in de analyse.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline cardiorespiratoire responsen (ademhalingsfrequentie) tijdens inspanningstesten met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-start tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Ademfrequentie gemeten in eenheden van ademhalingen per minuut (ademhalingen/min).

Gegevens worden per adem geregistreerd en gemiddeld over tijdvakken van 30 seconden in de analyse.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering ten opzichte van baseline cardiorespiratoire responsen (eind-inspiratoir longvolume) tijdens inspanningstests met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-start tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Eindinspiratoire longvolumes gemeten in eenheden van liter (l). Gegevens zullen worden afgeleid van dynamische inspiratoire capaciteitsmanoeuvres.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering ten opzichte van baseline cardiorespiratoire responsen (eind-expiratoir longvolume) tijdens inspanningstests met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-start tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Eindexpiratoire longvolumes gemeten in eenheden van liters (l). Gegevens zullen worden afgeleid van dynamische inspiratoire capaciteitsmanoeuvres.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Redenen om te stoppen met trainen tijdens inspanningstests met constante belasting (voor aanvang van Trikafta tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Bij het stoppen van de training wordt de deelnemers gevraagd om hun belangrijkste reden(en) voor het stoppen van de training te verwoorden (d.w.z. ongemak bij het ademen, ongemak in de benen, combinatie van ademhaling en benen, of een andere reden). Bij de analyse worden frequentiegegevens gebruikt.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Kwalitatieve dyspnoe-sensaties (vragenlijst met 15 items) tijdens inspanningstests met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-start tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Bij het stoppen van de training wordt de deelnemers gevraagd om kwalitatieve descriptoren van kortademigheid te selecteren met behulp van een vastgestelde vragenlijst van 15 items. Bij de analyse worden frequentiegegevens gebruikt.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Kwalitatieve kortademigheidsensaties (descriptoren van 4 items) tijdens inspanningstests met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-start tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Deelnemers wordt gevraagd om de meest toepasselijke dyspnoe-descriptor(en) te selecteren na de intensiteits- en onaangenaamheidsclassificaties met behulp van de volgende 3 descriptoren: (1) "mijn ademhaling vereist meer werk en inspanning" (werk en inspanning); (2) "Ik krijg niet genoeg lucht binnen" (ontevreden inspiratie); (3) "Ik krijg niet genoeg lucht uit" (ontevreden vervaldatum). Geen van alle drie de descriptoren kan tegelijkertijd worden gekozen. Meerdere selecties zijn toegestaan, zolang ze gelijkelijk van toepassing zijn. Bij de analyse worden frequentiegegevens gebruikt.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Kwalitatieve dyspneusensaties (multidimensionaal dyspneuprofiel) tijdens inspanningstests met constante belasting (voor aanvang van Trikafta tot volledige dosis) 12 en 24 maanden na aanvang van volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Na het stoppen met trainen, wordt de deelnemers gevraagd om de multidimensionale vragenlijst over het dyspnoeprofiel in te vullen, waarbij de nadruk wordt gelegd op de piekoefening (d.w.z. de laatste 30 seconden van belast trappen). Bij de analyse worden frequentiegegevens gebruikt.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Ongemak in de benen tijdens inspanningstests met constante belasting (voorafgaand aan Trikafta-initiatie tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na aanvang van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Beenongemakscores gemeten met behulp van de Borg 0-10 categorieverhoudingsschaal. Op de schaal van de Borg 0-10-categorieverhouding staat "0" voor geen beenongemak (d.w.z. beter resultaat), terwijl "10" staat voor het meest intense beenongemak dat ooit is ervaren of zich ooit zou kunnen voorstellen (d.w.z. slechter resultaat).

Beenongemakscores genomen op iso-tijd, gedefinieerd als de maximale tijd die is bereikt bij inspanningstests met constante belasting die zijn uitgevoerd tijdens bezoeken 2, 3 en 4, zullen in de analyse worden gebruikt.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline chronische activiteitsgerelateerde dyspnoe op de gewijzigde baseline dyspnoe-index (vóór start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Gewijzigde baseline dyspnoe-index die de ernst van de dyspnoe scoort op een totaalscore van 1 tot 12, waarbij lagere scores wijzen op meer ernst van de dyspnoe en hogere scores op minder ernst van de dyspnoe.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Chronische activiteitsgerelateerde dyspnoe op de Transition Dyspnea Index na 12 en 24 maanden na aanvang van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Transition Dyspnea Index beoordeelt verandering in dyspnoe-intensiteit gerelateerd aan functionele beperking, omvang van taak en omvang van inspanning op een schaal van +3 (d.w.z. grote verbetering) tot nul (d.w.z. geen verandering) tot -3 (d.w.z. grote verslechtering). ).
12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline chronische activiteitsgerelateerde dyspnoe op de MMRC-schaal (vóór initiatie van Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
De gemodificeerde Dyspnoe-schaal van de Medical Research Council beoordeelt de ernst van de dyspnoe op een schaal van 0 = GEEN MOEILIJK MET ADEMLOOSHEID, BEHALVE BIJ ZWARE OEFENING; 1 = BELAST MET KORTE ADEM BIJ HAAST OP HET NIVEAU OF HET LOPPEN VAN EEN LICHTE HEUVEL; 2 = LOOPT LANGER DAN MENSEN VAN DEZELFDE LEEFTIJD OP HET NIVEAU VANWEGE ADEMLOOSHEID OF MOET STOPPEN OM TE ADEMEN BIJ HET WANDELEN IN EIGEN TEMPO OP HET NIVEAU; 3 = STOPT OM TE ADEMEN NA ZO'N 100 YARDS TE LOPEN OF NA ENKELE MINUTEN OP HET VLAK; of 4 = TE ADEMLOOS OM HET HUIS TE VERLATEN OF ADEMLOOS BIJ HET AAN- EN UITKLEDEN
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline chronische activiteitsgerelateerde dyspnoe op het zuurstofkostendiagram (vóór de start van Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Zuurstofkostendiagram zal de ernst van dyspnoe beoordelen door een punt langs een verticale lijn te markeren met lijsten met taken/activiteiten aan weerszijden van de lijn om activiteiten aan te geven voorbij het punt die het onderwerp buiten adem maken. De afstand van het punt tot de onderkant van de lijn (in centimeters) wordt gebruikt in de analyses.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline kwaliteit van leven (vóór de start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Kwaliteit van leven gemeten met de St. George's Respiratory Questionnaire. De vragenlijst wordt gescoord van 0 tot 100 waarbij hogere scores grotere beperkingen aangeven.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van basislijn fysieke activiteit (vóór de start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Lichamelijke activiteit gemeten in metabole equivalenten (MET)-min/week met behulp van de International Physical Activity Questionnaire (Long Form).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline spirometriemetingen (FEV1) (vóór de start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Van spirometrie afgeleide maten van geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) gemeten in liters (l) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline spirometriemetingen (FVC) (vóór de start van Trikafta naar volledige dosis) 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Spirometrie-afgeleide metingen van geforceerde vitale capaciteit (FVC) gemeten in liters (l) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline plethysmografiemaatregelen (TLC) (vóór de start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Van plethysmografie afgeleide metingen van de totale longcapaciteit (TLC) gemeten in liters (l) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline plethysmografiemaatregelen (VC) (vóór de start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Van plethysmografie afgeleide metingen van vitale capaciteit (VC) gemeten in liters (l) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline plethysmografiemaatregelen (IC) (vóór de start van Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Van plethysmografie afgeleide maten van inspiratoire capaciteit (IC) gemeten in liters (l) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline plethysmografiemaatregelen (FRC PL) (vóór de start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Van plethysmografie afgeleide metingen van functionele restcapaciteit (FRC PL) gemeten in liters (l) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline plethysmografiemaatregelen (RV) (vóór de start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Van plethysmografie afgeleide metingen van het restvolume (RV) gemeten in liters (l) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline plethysmografiemetingen (sRaw) (vóór de start van Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Van plethysmografie afgeleide metingen van specifieke luchtwegweerstand (sRaw) gemeten in centimeters water per liter per seconde per liter (cmH2O/L/s/L) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.) .
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline longfunctiemetingen (MVV) (vóór de start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Maximale vrijwillige ventilatie (MVV) gemeten in liters per minuut (l/min) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline longfunctiemetingen (DLCO) (vóór de start van Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verspreidingscapaciteit van de longen voor koolmonoxide gemeten in milliliter per millimeter kwik per minuut (ml/mmHg/min) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline longfunctiemetingen (MIP) (vóór de start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Maximale inspiratiedruk (MIP) gemeten in centimeters water (cmH2O) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline longfunctiemetingen (MEP) (vóór de start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Maximale uitademingsdruk (MEP) gemeten in centimeters water (cmH2O) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van basislijn Impulsoscillometrie Weerstandsmetingen bij 5 Hz (vóór Trikafta-start naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na start van volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Impulsoscillometrie afgeleide weerstandsmetingen bij 5 hertz (Hz) in eenheden van centimeter water per liter per seconde (cmH2O/l/sec) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van basislijn Impulsoscillometrie Weerstandsmetingen bij 20 Hz (vóór start met Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Impulsoscillometrie afgeleide weerstandsmetingen bij 20 hertz (Hz) in eenheden van centimeter water per liter per seconde (cmH2O/l/sec) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline-impulsoscillometrische metingen van de reactantie (vóór Trikafta-initiatie naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Impulsoscillometrie-afgeleide maten van reactantie in eenheden van centimeter water per liter per seconde (cmH2O/l/sec) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline-impulsoscillometriemetingen van reactantiegebied (vóór de start van Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Impulsoscillometrie afgeleide metingen van Reactantiegebied in eenheden van centimeter water per liter (cmH2O/l) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering ten opzichte van baseline Impulsoscillometrie Maatregelen van differentiële verandering in weerstand (vóór de start met Trikafta tot volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Impulsoscillometrie-afgeleide metingen van differentiële verandering in weerstand (R5-R20) uitgedrukt als een percentage (%) met behulp van een in de handel verkrijgbaar cardiopulmonaal testsysteem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van baseline-zweetchlorideniveaus (vóór de start van Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulerend effect bepaald door het meten van zweetchloridegehalten in eenheden van mmol/L tijdens een zweettest.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van basislijn computertomografie fenotypering (bronchiëctasie) (vóór de start van Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Mate van bronchiëctasie gescoord op een bereik van 0 tot 12 (waar hogere scores een grotere mate van bronchiëctasie aangeven), gemeten met computertomografie (CT)-scans van de borstkas.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van basislijn computertomografie fenotypering (slijmophoping) (vóór de start van Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Mate van slijmophoping gescoord op een bereik van 0 tot 6 (waarbij hogere scores een grotere mate van slijmophoping aangeven) gemeten met computertomografie (CT)-scans van de borst.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Verandering van basislijn computertomografie-fenotypering (luchttrapping) (vóór de start van Trikafta naar volledige dosis) op 12 en 24 maanden na het starten van de volledige dosis Trikafta.
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)
Mate van luchtinsluiting gescoord op een bereik van 0 tot 4,5 (waarbij hogere scores een grotere mate van luchtinsluiting aangeven), gemeten met computertomografie (CT)-scans van de borstkas.
Baseline (d.w.z. Bezoek 2), 12 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 3) en 24 maanden na Trikafta-initiatie (d.w.z. Bezoek 4)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of British Columbia

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jordan A Guenette, PhD, University of British Columbia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 november 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H21-02125

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren