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Estudo do Exercício Trikafta na Fibrose Cística

13 de maio de 2026 atualizado por: Jordan Guenette, University of British Columbia

Efeitos a longo prazo de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta) sobre sintomas de esforço, desempenho de exercício, respostas ventilatórias e composição corporal em adultos com fibrose cística

A falta de ar (dispnéia) durante o exercício é uma fonte importante de desconforto e é um sintoma comumente relatado em pacientes com fibrose cística (FC). Uma opção recente de tratamento medicamentoso conhecida como Trikafta, que contém elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, pode ser usada em pacientes com FC para ajudar a melhorar a saúde pulmonar. No entanto, os efeitos dessa terapia combinada na dispneia e no desempenho do exercício, um conhecido preditor de sobrevida na FC, não são claros. Os investigadores pretendem entender os efeitos do Trikafta sobre esses sintomas e obter uma nova visão sobre as possíveis melhorias na saúde da FC com o uso dessa opção de tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Justificativa: Avanços nas terapias e cuidados com o paciente levaram a melhorias dramáticas na sobrevida da FC. Consequentemente, os pacientes com FC estão vivendo mais tempo com vários graus de comprometimento da função pulmonar. A dispneia é um sintoma comumente relatado na FC que afeta negativamente a qualidade de vida. Recentemente, o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta), uma terapia medicamentosa combinada, foi aprovado pela Health Canada para uso em pacientes com FC. A capacidade de exercício é um importante parâmetro de resultado na FC e é um forte preditor do prognóstico da doença, incluindo a sobrevida. Embora pesquisas anteriores em pacientes em terapia combinada de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor tenham relatado melhora dos sintomas respiratórios e da função pulmonar, permanece incerto se isso se traduz em melhorias no desempenho do exercício. Estressar o sistema respiratório até seus limites fisiológicos por meio de exercícios pode fornecer uma medida de resultado mais sensível para avaliar a resposta à terapia moduladora do regulador transmembrana da fibrose cística (CFTR). Estudos com outra terapia moduladora de CFTR combinando lumacaftor e ivacaftor mostraram resultados inconclusivos sobre a tolerância ao exercício em pacientes com FC quando avaliados usando um protocolo de teste de exercício de taxa de trabalho incremental. No entanto, um protocolo muito mais clinicamente e fisiologicamente relevante na avaliação dos efeitos do tratamento é usar testes de esforço de taxa de trabalho constante e avaliar a dispneia em tempos de exercício submáximos padronizados. Além disso, as alterações na composição corporal resultantes da terapia moduladora do CFTR também podem ter contribuído para esses achados inconclusivos; no entanto, a composição corporal não foi avaliada em estudos CFTR anteriores.

Objetivo: O objetivo deste estudo é determinar os vários fatores que causam falta de ar (ou dispneia) em pacientes com fibrose cística (FC) e determinar como o tratamento com Trikafta pode manipular esses fatores para melhorar a falta de ar e a capacidade de exercício.

Hipótese: Os investigadores levantam a hipótese de que o Trikafta reduzirá as classificações de intensidade da dispneia e melhorará a capacidade de exercício. Essas melhorias estarão associadas a melhorias na resposta ventilatória ao exercício.

Objetivos: Realizar teste de esforço cardiopulmonar detalhado antes e após o início do Trikafta para avaliar seu efeito na dispneia de esforço e na capacidade de exercício, e avaliar os possíveis mecanismos fisiológicos de melhora e os impactos das mudanças na composição corporal.

Projeto de pesquisa: Estudo observacional realizado em 4 visitas. Os participantes com FC se apresentarão no Laboratório de Fisiologia do Exercício Cardiopulmonar (CPEP) em quatro ocasiões distintas. As visitas 1 e 2 ocorrerão antes dos participantes começarem a usar drogas (Trikafta) e serão separadas por um mínimo de 48 horas entre as visitas. As visitas 3 e 4 ocorrerão 12 meses e 24 meses após o início do medicamento, respectivamente. Na visita 1, os participantes completarão a triagem do histórico médico, medições antropométricas e um teste de exercício de ciclo incremental limitado por sintomas para determinar a taxa máxima de trabalho incremental. Na visita 2, os participantes serão submetidos a uma varredura de absorciometria de raios X de dupla energia (DEXA), questionários de dispneia relacionada à atividade crônica, questionários de qualidade de vida, questionários de atividade física, teste de função pulmonar e um teste de exercício de ciclo de carga constante a 80 % da taxa de trabalho incremental de pico. As visitas 3 e 4 incluirão questionários de dispnéia relacionada à atividade crônica, questionários de qualidade de vida, questionários de atividade física, uma varredura DEXA, teste de função pulmonar e um teste de exercício de ciclo de carga constante a 80% da taxa de trabalho incremental máxima. Os dados dos testes de exercício de ciclo de carga constante realizados nas visitas 2, 3 e 4 irão abordar nossa hipótese.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

20

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • Recrutamento
        • UBC Centre for Heart Lung Innovation, St. Paul's Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

19 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes com FC serão recrutados na Clínica de CF para Adultos da UBC do St. Paul's Hospital.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de FC e pelo menos uma cópia da mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR)
  • Planeje iniciar Trikafta pelo médico assistente dentro de 30 dias da visita de inscrição
  • Com 19 anos ou mais
  • Estado clínico estável com base no julgamento clínico do médico assistente
  • Volume Expiratório Forçado em 1 segundo (FEV1.0) < 90% previsto
  • Índice de massa corporal maior que 16 ou menor que 30 kg/m^2
  • Atualmente não fumante ou histórico de tabagismo anterior de menos de 20 anos-maço
  • Capaz de ler e entender inglês
  • Totalmente vacinado (pelo menos 2 doses) para Covid-19

Critério de exclusão:

  • Uma doença diferente da FC que pode contribuir de forma importante para a dispneia ou limitação do exercício
  • Infecção crônica das vias aéreas com Mycobacterium abscessus, complexo Burkholderia cepacia ou outros organismos com implicações no controle da infecção com base nos médicos assistentes
  • Contra-indicações ao teste de esforço clínico
  • Uso de oxigênio suplementar ou dessaturação inferior a 85% com exercício
  • Diagnóstico de pneumotórax nas últimas 4 semanas
  • História do transplante de órgãos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com Fibrose Cística
Participantes diagnosticados com fibrose cística que iniciarão o tratamento com Trikafta
Medicamento: Trikafta
Terapia de combinação Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Outros nomes:
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na classificação de dispnéia em tempo iso da linha de base (visita 2) para a visita 3 e 4 durante testes de exercício de carga constante.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Classificações de intensidade de dispnéia e desconforto medidos usando a escala de razão de categoria de Borg 0-10. A intensidade da sensação é o quão forte ou quanta sensação de respiração o participante sente, enquanto o desconforto da sensação é o quão ruim ou angustiante ela faz o participante se sentir. Na faixa da escala de razão de categoria de Borg 0-10, "0" representa nenhuma intensidade de dispneia e desconforto (ou seja, melhor resultado), enquanto "10" representa a dispneia mais intensa ou desagradável (ou seja, pior resultado).

As avaliações de intensidade e desconforto da dispnéia de Borg obtidas no tempo iso, definido como o tempo máximo alcançado em testes de exercício de carga constante realizados nas visitas 2, 3 e 4, serão usadas na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da capacidade de exercício basal (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
As medidas de tempo de resistência desde o início do exercício até a cessação do exercício em testes de exercício de carga constante realizados nas visitas 2, 3 e 4 serão usadas na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas de linha de base da composição corporal (massa de gordura corporal) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Medidas padrão de massa de gordura corporal em unidades de gramas (g) serão realizadas por varredura de absorciometria de raios X de dupla energia (DEXA) usando um Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Varreduras DEXA serão realizadas antes do início do tratamento com Trikafta (Visita 2), 12 meses após o início do medicamento (Visita 3) e 24 meses após o início do medicamento (Visita 4).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Mudança das medições da linha de base da composição corporal (massa corporal magra) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Medidas padrão de massa corporal magra em unidades de gramas (g) serão realizadas por varredura de absorciometria de raios X de dupla energia (DEXA) usando um Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Varreduras DEXA serão realizadas antes do início do tratamento com Trikafta (Visita 2), 12 meses após o início do medicamento (Visita 3) e 24 meses após o início do medicamento (Visita 4).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medições da linha de base da composição corporal (conteúdo mineral ósseo) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Medições padrão do conteúdo mineral ósseo em unidades de gramas (g) serão realizadas por varredura de absorciometria de raios X de dupla energia (DEXA) usando um Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Varreduras DEXA serão realizadas antes do início do tratamento com Trikafta (Visita 2), 12 meses após o início do medicamento (Visita 3) e 24 meses após o início do medicamento (Visita 4).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas de linha de base da composição corporal (densidade mineral óssea) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Medidas padrão de densidade mineral óssea em unidades de gramas/centímetros^2 (g/cm^2) serão realizadas por varredura de absorciometria de raios X de dupla energia (DEXA) usando um Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA .).

Varreduras DEXA serão realizadas antes do início do tratamento com Trikafta (Visita 2), 12 meses após o início do medicamento (Visita 3) e 24 meses após o início do medicamento (Visita 4).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Mudança das medições da linha de base da composição corporal (porcentagem de gordura) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Medidas padrão de porcentagem de gordura (%) serão realizadas por varredura de absorciometria de raios X de dupla energia (DEXA) usando um Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Varreduras DEXA serão realizadas antes do início do tratamento com Trikafta (Visita 2), 12 meses após o início do medicamento (Visita 3) e 24 meses após o início do medicamento (Visita 4).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (frequência cardíaca) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Frequência cardíaca medida em unidades de batimentos por minuto (batidas/min)
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (pressão arterial) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Pressão arterial medida em unidades de milímetros de mercúrio (mmHg).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (saturação arterial de oxigênio) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Saturação arterial de oxigênio medida em unidades de %oxigênio (%O2).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (ventilação por minuto) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Ventilação por minuto medida em unidades de litros por minuto (l/min).

Os dados serão registrados respiração a respiração e será calculada a média de épocas de 30 segundos na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (consumo de oxigênio relativo ao peso corporal) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Consumo de oxigênio medido em mililitros por quilograma por minuto (ml/kg/min).

Os dados serão registrados respiração a respiração e será calculada a média de épocas de 30 segundos na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (consumo de oxigênio) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Consumo de oxigênio medido em unidades de litros por minuto (l/min).

Os dados serão registrados respiração a respiração e será calculada a média de épocas de 30 segundos na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (produção de dióxido de carbono) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Produção de dióxido de carbono medida em unidades litros por minuto (l/min).

Os dados serão registrados respiração a respiração e será calculada a média de épocas de 30 segundos na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (equivalente ventilatório para oxigênio) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Equivalente ventilatório para oxigênio medido como a relação entre a ventilação minuto e o consumo de oxigênio.

Os dados serão registrados respiração a respiração e será calculada a média de épocas de 30 segundos na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (equivalente ventilatório para dióxido de carbono) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Equivalente ventilatório para dióxido de carbono medido como a razão entre a ventilação minuto e a produção de dióxido de carbono.

Os dados serão registrados respiração a respiração e será calculada a média de épocas de 30 segundos na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (volume corrente) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Volume corrente medido em unidades de litros (l).

Os dados serão registrados respiração a respiração e será calculada a média de épocas de 30 segundos na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (frequência respiratória) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Frequência respiratória medida em unidades de respirações por minuto (respirações/min).

Os dados serão registrados respiração a respiração e será calculada a média de épocas de 30 segundos na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (volume pulmonar inspiratório final) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Volumes pulmonares inspiratórios finais medidos em unidades de litros (l). Os dados serão derivados de manobras dinâmicas de capacidade inspiratória.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das respostas cardiorrespiratórias basais (volume pulmonar expiratório final) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Volumes pulmonares expiratórios finais medidos em unidades de litros (l). Os dados serão derivados de manobras dinâmicas de capacidade inspiratória.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Razões para interromper o exercício durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Após a cessação do exercício, os participantes serão solicitados a verbalizar seu(s) principal(is) motivo(s) para interromper o exercício (ou seja, desconforto respiratório, desconforto nas pernas, combinação de respiração e pernas ou algum outro motivo). Os dados de frequência serão usados ​​na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Sensações qualitativas de dispneia (questionário de 15 itens) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Após a cessação do exercício, os participantes serão solicitados a selecionar descritores qualitativos de falta de ar usando um questionário estabelecido de 15 itens. Os dados de frequência serão usados ​​na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Sensações qualitativas de dispneia (descritores de 4 itens) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Os participantes serão solicitados a selecionar o(s) descritor(es) de dispneia mais aplicável(is) após as classificações de intensidade e desconforto usando os 3 descritores a seguir: (1) "minha respiração requer mais trabalho e esforço" (trabalho e esforço); (2) "Não consigo inspirar ar suficiente" (inspiração insatisfeita); (3) "Não consigo tirar ar suficiente" (expiração insatisfeita). Nenhum dos três descritores pode ser escolhido a qualquer momento. Múltiplas seleções são permitidas, desde que se apliquem igualmente. Os dados de frequência serão usados ​​na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Sensações de dispneia qualitativa (perfil de dispneia multidimensional) durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Após a cessação do exercício, os participantes serão solicitados a preencher o questionário de perfil de dispneia multidimensional com foco no pico do exercício (ou seja, os últimos 30 segundos de pedalada carregada). Os dados de frequência serão usados ​​na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Desconforto nas pernas durante testes de exercício de carga constante (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Classificações de desconforto nas pernas medidas usando a escala de proporção de categoria de Borg 0-10. No intervalo da escala de proporção de categorias de 0 a 10 de Borg, "0" representa nenhum desconforto nas pernas (ou seja, melhor resultado), enquanto "10" representa o desconforto nas pernas mais intenso já experimentado ou jamais poderia imaginar ter experimentado (ou seja, pior resultado).

As avaliações de desconforto nas pernas obtidas no tempo iso, definido como o tempo máximo alcançado em testes de exercício de carga constante realizados nas visitas 2, 3 e 4, serão usadas na análise.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração da linha de base da dispneia crônica relacionada à atividade no índice de dispneia de linha de base modificado (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Índice de dispneia de linha de base modificado pontuando a gravidade da dispneia em uma pontuação total de 1 a 12, com pontuações mais baixas indicando maior gravidade da dispneia e pontuações mais altas indicando menor gravidade da dispneia.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Dispnéia crônica relacionada à atividade no índice de dispnéia de transição aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
O Índice de Dispneia de Transição graduará a mudança na intensidade da dispneia relacionada ao comprometimento funcional, magnitude da tarefa e magnitude do esforço em uma escala de +3 (ou seja, grande melhora) a zero (ou seja, nenhuma mudança) a -3 (ou seja, grande deterioração ).
12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração da linha de base da dispneia relacionada à atividade crônica na escala MMRC (antes do início do trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
A Escala de Dispnéia do Conselho de Pesquisa Médica Modificada classificará a gravidade da dispnéia em uma escala de 0 = SEM PROBLEMAS COM FALTA DE AR, EXCETO COM EXERCÍCIOS EXTENSOS; 1 = PREOCUPADO COM FALTA DE RESPIRO AO CORRER NO PLANO OU SUBIR UMA PEQUENA COLONA; 2 = ANDA MAIS LENTO QUE PESSOAS DA MESMA IDADE NO PLANO POR CAUSA DE FALTA DE AR ​​OU TEM QUE PARAR PARA RESPIRAR AO ANDAR EM RITMO PRÓPRIO NO PLANO; 3 = PARADAS PARA RESPIRAR DEPOIS DE CAMINHAR CERCA DE 100 JARDAS OU DEPOIS DE ALGUNS MINUTOS NO NÍVEL; ou 4 = SEM FÔLEGO PARA SAIR DE CASA OU SEM FÔLEGO AO SE VESTIR OU DESPIR
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração da linha de base da dispneia crônica relacionada à atividade no diagrama de custo de oxigênio (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
O Oxygen Cost Diagram irá classificar a gravidade da dispneia marcando um ponto ao longo de uma linha vertical com listas de tarefas/atividades em ambos os lados da linha para indicar atividades além do ponto que deixa o paciente sem fôlego. A distância do ponto à base da linha (em centímetros) será utilizada nas análises.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Mudança da linha de base da qualidade de vida (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Qualidade de vida medida pelo Questionário Respiratório de St. George. O questionário é pontuado de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicam maiores limitações.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração da atividade física inicial (antes do início do trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Atividade física medida em equivalentes metabólicos (MET)-min/semana usando o Questionário Internacional de Atividade Física (Formulário Longo).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas basais de espirometria (FEV1) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas da espirometria do Volume Expiratório Forçado em 1 segundo (FEV1) medido em litros (l) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas de espirometria de linha de base (FVC) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas da espirometria da Capacidade Vital Forçada (FVC) medidas em litros (l) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas basais de pletismografia (TLC) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas de pletismografia da capacidade pulmonar total (TLC) medidas em litros (l) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas basais de pletismografia (VC) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas de pletismografia de capacidade vital (VC) medidas em litros (l) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas basais de pletismografia (IC) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas de pletismografia da Capacidade Inspiratória (IC) medidas em litros (l) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas basais de pletismografia (FRC PL) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas de pletismografia da Capacidade Residual Funcional (FRC PL) medidas em litros (l) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas basais de pletismografia (VR) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas de pletismografia de Volume Residual (VR) medido em litros (l) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas basais de pletismografia (sRaw) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas de pletismografia de resistência específica das vias aéreas (sRaw) medidas em centímetros de água por litro por segundo por litro (cmH2O/L/s/L) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.) .
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas basais da função pulmonar (MVV) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Ventilação voluntária máxima (MVV) medida em litros por minuto (l/min) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas basais da função pulmonar (DLCO) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Capacidade de difusão dos pulmões para monóxido de carbono medida em mililitros por milímetros de mercúrio por minuto (mL/mmHg/min) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Mudança das Medidas da Função Pulmonar (MIP) da linha de base (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Pressão inspiratória máxima (MIP) medida em centímetros de água (cmH2O) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das Medidas da Função Pulmonar (MEP) da linha de base (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Pressão expiratória máxima (MEP) medida em centímetros de água (cmH2O) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas de resistência por oscilometria de impulso de linha de base a 5 Hz (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas de oscilometria de impulso de Resistência a 5 hertz (Hz) em unidades de centímetro de água por litro por segundo (cmH2O/l/seg) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas de resistência da oscilometria de impulso de linha de base a 20 Hz (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas de oscilometria de impulso de Resistência a 20 hertz (Hz) em unidades de centímetro de água por litro por segundo (cmH2O/l/seg) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas de reatância da oscilometria de impulso de linha de base (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas de oscilometria de impulso de reatância em unidades de centímetro de água por litro por segundo (cmH2O/l/seg) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração das medidas de oscilometria de impulso de linha de base da área de reatância (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas de oscilometria de impulso da área de reatância em unidades de centímetro de água por litro (cmH2O/l) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Mudança das medidas de oscilometria de impulso de linha de base da mudança diferencial na resistência (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Medidas derivadas de oscilometria de impulso de mudança diferencial na resistência (R5-R20) expressas como uma porcentagem (%) usando um sistema de teste cardiopulmonar disponível comercialmente (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração dos níveis basais de cloreto no suor (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Efeito modulador do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) determinado pela medição dos níveis de cloreto no suor em unidades de mmol/L durante um teste de suor.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração da linha de base da fenotipagem por tomografia computadorizada (bronquiectasia) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Extensão da bronquiectasia pontuada em um intervalo de 0 a 12 (onde pontuações mais altas indicam maior extensão da bronquiectasia) medida por meio de tomografia computadorizada (TC) do tórax.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração da fenotipagem de tomografia computadorizada de linha de base (obstrução de muco) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Extensão da obstrução de muco pontuada em um intervalo de 0 a 6 (onde as pontuações mais altas indicam maior extensão da obstrução de muco) medida usando tomografia computadorizada (TC) do tórax.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Alteração da linha de base da fenotipagem por tomografia computadorizada (aprisionamento de ar) (antes do início do Trikafta para a dose completa) aos 12 e 24 meses após o início da dose completa de Trikafta.
Prazo: Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)
Extensão do aprisionamento de ar pontuado em uma faixa de 0 a 4,5 (onde pontuações mais altas indicam maior extensão do aprisionamento de ar) medido por meio de tomografia computadorizada (TC) de tórax.
Linha de base (ou seja, Visita 2), 12 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 3) e 24 meses após o início do Trikafta (ou seja, Visita 4)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of British Columbia

Investigadores

  • Investigador principal: Jordan A Guenette, PhD, University of British Columbia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de março de 2022

Primeira postagem (Real)

15 de março de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • H21-02125

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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