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Étude sur l'exercice Trikafta dans la fibrose kystique

13 mai 2026 mis à jour par: Jordan Guenette, University of British Columbia

Effets à long terme de l'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta) sur les symptômes d'effort, la performance physique, les réponses ventilatoires et la composition corporelle chez les adultes atteints de mucoviscidose

L'essoufflement (dyspnée) pendant l'exercice est une source majeure de détresse et est un symptôme fréquemment signalé chez les patients atteints de fibrose kystique (FK). Une option de traitement médicamenteux récente connue sous le nom de Trikafta, qui contient de l'elexacaftor, du tezacaftor et de l'ivacaftor, peut être utilisée chez les patients atteints de mucoviscidose pour aider à améliorer la santé pulmonaire. Cependant, les effets de cette thérapie combinée sur la dyspnée et la performance physique, un prédicteur connu de la survie dans la mucoviscidose, ne sont pas clairs. Les chercheurs visent à comprendre les effets de Trikafta sur ces symptômes et à mieux comprendre les améliorations potentielles de la santé dans la mucoviscidose grâce à l'utilisation de cette option de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Justification : Les progrès dans les thérapies et les soins aux patients ont conduit à des améliorations spectaculaires de la survie dans la mucoviscidose. Par conséquent, les patients atteints de mucoviscidose vivent plus longtemps avec divers degrés d'altération de la fonction pulmonaire. La dyspnée est un symptôme couramment signalé dans la mucoviscidose qui a un impact négatif sur la qualité de vie. Récemment, l'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta), une thérapie médicamenteuse combinée, a été approuvée par Santé Canada pour une utilisation chez les patients fibro-kystiques. La capacité d'exercice est un paramètre de résultat important dans la mucoviscidose et est un bon prédicteur du pronostic de la maladie, y compris la survie. Bien que des recherches antérieures chez des patients sous thérapie combinée elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor aient fait état d'une amélioration des symptômes respiratoires et de la fonction pulmonaire, il reste incertain quant à savoir si cela se traduit par une amélioration de la performance physique. Insister sur le système respiratoire jusqu'à ses limites physiologiques par l'exercice pourrait fournir une mesure de résultat plus sensible pour évaluer la réponse au traitement par modulateur du régulateur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Des études sur un autre traitement modulateur CFTR associant le lumacaftor et l'ivacaftor ont montré des résultats non concluants sur la tolérance à l'exercice chez les patients atteints de mucoviscidose lorsqu'ils ont été évalués à l'aide d'un protocole de test d'effort à rythme de travail incrémentiel. Cependant, un protocole beaucoup plus cliniquement et physiologiquement pertinent pour évaluer les effets du traitement consiste à utiliser des tests d'effort à rythme de travail constant et à évaluer la dyspnée à des temps d'exercice sous-maximaux standardisés. De plus, les modifications de la composition corporelle qui résultent de la thérapie par modulateur CFTR peuvent également avoir contribué à ces résultats non concluants ; cependant, la composition corporelle n'a pas été évaluée dans les études précédentes du CFTR.

Objectif : Le but de cette étude est de déterminer les divers facteurs qui causent l'essoufflement (ou la dyspnée) chez les patients atteints de mucoviscidose (FK) et de déterminer comment le traitement par Trikafta peut manipuler ces facteurs pour améliorer l'essoufflement et la capacité d'exercice.

Hypothèse : Les enquêteurs émettent l'hypothèse que Trikafta réduira les cotes d'intensité de la dyspnée et améliorera la capacité d'exercice. Ces améliorations seront associées à des améliorations de la réponse ventilatoire à l'exercice.

Objectifs : Effectuer des tests d'effort cardiopulmonaires détaillés avant et après le début de Trikafta pour évaluer son effet sur la dyspnée d'effort et la capacité d'exercice, et pour évaluer les mécanismes physiologiques potentiels d'amélioration et les impacts des changements dans la composition corporelle.

Conception de la recherche : Étude observationnelle menée sur 4 visites. Les participants atteints de mucoviscidose se présenteront au laboratoire de physiologie de l'exercice cardiopulmonaire (CPEP) à quatre reprises. Les visites 1 et 2 auront lieu avant que les participants ne prennent de la drogue (Trikafta) et seront séparées par un minimum de 48 heures entre les visites. Les visites 3 et 4 auront lieu 12 mois et 24 mois après le début du traitement, respectivement. Lors de la visite 1, les participants effectueront un dépistage des antécédents médicaux, des mesures anthropométriques et un test d'exercice de cycle incrémentiel limité par les symptômes pour déterminer le taux de travail incrémentiel maximal. Lors de la visite 2, les participants subiront une analyse d'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA), des questionnaires sur la dyspnée liée à l'activité chronique, des questionnaires sur la qualité de vie, des questionnaires sur l'activité physique, des tests de la fonction pulmonaire et un test d'exercice à charge constante à 80 ans. % du taux de travail supplémentaire maximal. Les visites 3 et 4 comprendront des questionnaires sur la dyspnée liée à l'activité chronique, des questionnaires sur la qualité de vie, des questionnaires sur l'activité physique, une analyse DEXA, des tests de la fonction pulmonaire et un test d'exercice à cycle de charge constant à 80 % du taux de travail supplémentaire maximal. Les données des tests d'exercice du cycle à charge constante effectués lors des visites 2, 3 et 4 répondront à notre hypothèse.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

20

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Recrutement
        • UBC Centre for Heart Lung Innovation, St. Paul's Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

19 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients FK seront recrutés à la clinique de FK pour adultes de l'Hôpital St. Paul's UBC.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de mucoviscidose et au moins une copie de la mutation F508del du gène régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR)
  • Prévoyez d'initier Trikafta par le médecin traitant dans les 30 jours suivant la visite d'inscription
  • Âgé de 19 ans ou plus
  • État clinique stable basé sur le jugement clinique du médecin traitant
  • Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1.0) < 90 % prévu
  • Indice de masse corporelle supérieur à 16 ou inférieur à 30 kg/m^2
  • Actuellement non-fumeur ou antécédents de tabagisme de moins de 20 paquets-années
  • Capable de lire et de comprendre l'anglais
  • Complètement vacciné (au moins 2 doses) pour Covid-19

Critère d'exclusion:

  • Une maladie autre que la mucoviscidose qui pourrait contribuer de manière importante à la dyspnée ou à la limitation de l'exercice
  • Infection chronique des voies respiratoires par Mycobacterium abscessus, le complexe Burkholderia cepacia ou d'autres organismes ayant des implications en matière de contrôle des infections selon les médecins traitants
  • Contre-indications aux tests d'effort cliniques
  • Utilisation d'oxygène supplémentaire ou désaturation inférieure à 85 % avec l'exercice
  • Diagnostic de pneumothorax au cours des 4 dernières semaines
  • Histoire de la transplantation d'organes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints de fibrose kystique
Participants diagnostiqués avec la fibrose kystique qui commenceront un traitement Trikafta
Médicament: Trikafta
Thérapie combinée Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Autres noms:
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de l'évaluation de la dyspnée iso-temporelle de la ligne de base (visite 2) aux visites 3 et 4 pendant les tests d'effort à charge constante.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Évaluations de l'intensité et du désagrément de la dyspnée mesurées à l'aide de l'échelle de rapport de catégorie Borg 0-10. L'intensité de la sensation est la force ou la quantité de sensation respiratoire ressentie par le participant, tandis que le caractère désagréable de la sensation est la gravité ou la détresse qu'elle fait ressentir au participant. Sur l'échelle de ratio de catégorie Borg 0-10, "0" représente l'absence d'intensité et de désagrément de la dyspnée (c'est-à-dire un meilleur résultat), tandis que "10" représente la dyspnée la plus intense ou la plus désagréable (c'est-à-dire le pire résultat).

Les notes d'intensité et de désagrément de la dyspnée de Borg prises à iso-temps, définies comme le temps maximum atteint sur les tests d'effort à charge constante effectués lors des visites 2, 3 et 4, seront utilisées dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la capacité d'exercice de base (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Les mesures de temps d'endurance depuis le début de l'exercice jusqu'à l'arrêt de l'exercice sur des tests d'effort à charge constante effectués lors des visites 2, 3 et 4 seront utilisées dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de base de la composition corporelle (masse grasse corporelle) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Les mesures standard de la masse grasse corporelle en grammes (g) seront effectuées par absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA) à l'aide d'un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Les analyses DEXA seront effectuées avant le début du traitement Trikafta (visite 2), 12 mois après le début du traitement (visite 3) et 24 mois après le début du traitement (visite 4).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de base de la composition corporelle (masse corporelle maigre) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Les mesures standard de la masse corporelle maigre en grammes (g) seront effectuées par absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA) à l'aide d'un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Les analyses DEXA seront effectuées avant le début du traitement Trikafta (visite 2), 12 mois après le début du traitement (visite 3) et 24 mois après le début du traitement (visite 4).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de base de la composition corporelle (teneur en minéraux osseux) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Les mesures standard de la teneur en minéraux osseux en unités de grammes (g) seront effectuées par absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA) à l'aide d'un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Les analyses DEXA seront effectuées avant le début du traitement Trikafta (visite 2), 12 mois après le début du traitement (visite 3) et 24 mois après le début du traitement (visite 4).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de base de la composition corporelle (densité minérale osseuse) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Les mesures standard de la densité minérale osseuse en unités de grammes/centimètres^2 (g/cm^2) seront effectuées par absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA) à l'aide d'un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA .).

Les analyses DEXA seront effectuées avant le début du traitement Trikafta (visite 2), 12 mois après le début du traitement (visite 3) et 24 mois après le début du traitement (visite 4).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de base de la composition corporelle (pourcentage de graisse) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Les mesures standard du pourcentage de graisse (%) seront effectuées par balayage d'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA) à l'aide d'un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Les analyses DEXA seront effectuées avant le début du traitement Trikafta (visite 2), 12 mois après le début du traitement (visite 3) et 24 mois après le début du traitement (visite 4).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (fréquence cardiaque) lors des tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Fréquence cardiaque mesurée en unités de battements par minute (battements/min)
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (tension artérielle) lors des tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Pression artérielle mesurée en unités de millimètres de mercure (mmHg).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (saturation artérielle en oxygène) pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Saturation artérielle en oxygène mesurée en unités de % d'oxygène (%O2).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (ventilation minute) pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Ventilation minute mesurée en unités de litres par minute (l/min).

Les données seront enregistrées respiration par respiration et moyennées sur des périodes de 30 secondes dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (consommation d'oxygène par rapport au poids corporel) pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Consommation d'oxygène mesurée en unités de millilitre par kilogramme par minute (ml/kg/min).

Les données seront enregistrées respiration par respiration et moyennées sur des périodes de 30 secondes dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (consommation d'oxygène) pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Consommation d'oxygène mesurée en unités de litres par minute (l/min).

Les données seront enregistrées respiration par respiration et moyennées sur des périodes de 30 secondes dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (production de dioxyde de carbone) pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Production de dioxyde de carbone mesurée en unités litres par minute (l/min).

Les données seront enregistrées respiration par respiration et moyennées sur des périodes de 30 secondes dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (équivalent ventilatoire pour l'oxygène) pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Équivalent ventilatoire pour l'oxygène mesuré comme le rapport de la ventilation minute sur la consommation d'oxygène.

Les données seront enregistrées respiration par respiration et moyennées sur des périodes de 30 secondes dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (équivalent ventilatoire pour le dioxyde de carbone) pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Équivalent ventilatoire pour le dioxyde de carbone mesuré comme le rapport de la ventilation minute sur la production de dioxyde de carbone.

Les données seront enregistrées respiration par respiration et moyennées sur des périodes de 30 secondes dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (volume courant) pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Volume courant mesuré en unités de litres (l).

Les données seront enregistrées respiration par respiration et moyennées sur des périodes de 30 secondes dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (fréquence respiratoire) lors des tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Fréquence respiratoire mesurée en unités de respirations par minute (respirations/min).

Les données seront enregistrées respiration par respiration et moyennées sur des périodes de 30 secondes dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (volume pulmonaire en fin d'inspiration) pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Volumes pulmonaires en fin d'inspiration mesurés en litres (l). Les données seront dérivées de manœuvres dynamiques de capacité inspiratoire.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux réponses cardiorespiratoires de base (volume pulmonaire en fin d'expiration) pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Volumes pulmonaires en fin d'expiration mesurés en litres (l). Les données seront dérivées de manœuvres dynamiques de capacité inspiratoire.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Raisons d'arrêter l'exercice pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
À la fin de l'exercice, les participants seront invités à verbaliser leur(s) raison(s) principale(s) pour arrêter l'exercice (c. Les données de fréquence seront utilisées dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Sensations qualitatives de dyspnée (questionnaire en 15 points) pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
À la fin de l'exercice, les participants seront invités à sélectionner des descripteurs qualitatifs de l'essoufflement à l'aide d'un questionnaire établi de 15 points. Les données de fréquence seront utilisées dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Sensations qualitatives de dyspnée (descripteurs à 4 éléments) pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Les participants seront invités à sélectionner le ou les descripteurs de dyspnée les plus applicables après les cotes d'intensité et de désagrément en utilisant les 3 descripteurs suivants : (1) « ma respiration nécessite plus de travail et d'effort » (travail et effort) ; (2) "Je ne peux pas faire entrer assez d'air" (inspiration insatisfaite); (3) "Je ne peux pas faire sortir assez d'air" (expiration insatisfaite). Aucun des trois descripteurs ne peut être choisi à la fois. Les sélections multiples sont autorisées tant qu'elles s'appliquent de la même manière. Les données de fréquence seront utilisées dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Sensations qualitatives de dyspnée (profil de dyspnée multidimensionnel) lors de tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
À la fin de l'exercice, les participants seront invités à remplir le questionnaire de profil multidimensionnel de la dyspnée en mettant l'accent sur l'exercice de pointe (c'est-à-dire les 30 dernières secondes de pédalage chargé). Les données de fréquence seront utilisées dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Gêne dans les jambes pendant les tests d'effort à charge constante (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Cotes d'inconfort des jambes mesurées à l'aide de l'échelle de rapport de catégorie Borg 0-10. Sur l'échelle de ratio de la catégorie Borg 0-10, "0" représente l'absence d'inconfort dans les jambes (c'est-à-dire un meilleur résultat), tandis que "10" représente l'inconfort dans les jambes le plus intense jamais ressenti ou que l'on puisse imaginer ressentir (c'est-à-dire un pire résultat).

Les cotes d'inconfort des jambes prises à iso-temps, définies comme le temps maximal atteint sur les tests d'effort à charge constante effectués lors des visites 2, 3 et 4, seront utilisées dans l'analyse.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport à la dyspnée liée à l'activité chronique de base sur l'indice de dyspnée de base modifié (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Indice de dyspnée de base modifié évaluant la sévérité de la dyspnée sur un score total de 1 à 12, les scores les plus bas indiquant une plus grande sévérité de la dyspnée et les scores les plus élevés indiquant une moindre sévérité de la dyspnée.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Dyspnée chronique liée à l'activité sur l'indice de dyspnée de transition à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: 12 mois après le début du Trikafta (c'est-à-dire la visite 3) et 24 mois après le début du Trikafta (c'est-à-dire la visite 4)
L'indice de dyspnée de transition évaluera le changement d'intensité de la dyspnée lié à la déficience fonctionnelle, à l'ampleur de la tâche et à l'ampleur de l'effort sur une échelle de +3 (c'est-à-dire une amélioration majeure) à zéro (c'est-à-dire aucun changement) à -3 (c'est-à-dire une détérioration majeure ).
12 mois après le début du Trikafta (c'est-à-dire la visite 3) et 24 mois après le début du Trikafta (c'est-à-dire la visite 4)
Changement par rapport à la dyspnée liée à l'activité chronique de base sur l'échelle MMRC (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
L'échelle de dyspnée modifiée du Medical Research Council évaluera la sévérité de la dyspnée sur une échelle de 0 = PAS DE PROBLÈME D'ESSOUFFLEMENT SAUF AVEC UN EXERCICE INTENSIF ; 1 = TROUBLÉ PAR L'ESSOUFFLEMENT QUAND ON SE PRESSE SUR LE NIVEAU OU QU'ON MONTE UNE PENTE LÉGÈRE ; 2 = MARCHE PLUS LENTEMENT QUE LES PERSONNES DU MÊME ÂGE SUR LE NIVEAU EN RAISON D'ESSOUFFLEMENT OU DOIT S'ARRÊTER POUR RESPIRER LORSQU'ILS MARCHENT À SON RYTHME SUR LE NIVEAU ; 3 = ARRÊTS POUR SOUFFLER APRÈS AVOIR MARCHÉ ENVIRON 100 MÈTRES OU APRÈS QUELQUES MINUTES SUR LE NIVEAU ; ou 4 = TROP HORS D'ESPOIR POUR QUITTER LA MAISON OU HORS D'SOUFFLE LORS DE L'HABILLEMENT OU DU DÉSHABILLEMENT
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport à la dyspnée liée à l'activité chronique de base sur le diagramme du coût de l'oxygène (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Le diagramme du coût de l'oxygène évaluera la gravité de la dyspnée en marquant un point le long d'une ligne verticale avec des listes de tâches/activités de chaque côté de la ligne pour indiquer les activités au-delà du point qui rendent le sujet essoufflé. La distance du point au bas de la ligne (en centimètres) sera utilisée dans les analyses.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement de la qualité de vie de base (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Qualité de vie mesurée à l'aide du St. George's Respiratory Questionnaire. Le questionnaire est noté de 0 à 100 où des scores plus élevés indiquent des limitations plus importantes.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement de l'activité physique de base (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Activité physique mesurée en équivalents métaboliques (MET)-min/semaine à l'aide du questionnaire international sur l'activité physique (formulaire long).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de spirométrie de base (FEV1) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Mesures dérivées de la spirométrie du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) mesurées en litres (l) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement des mesures de spirométrie de base (FVC) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Mesures dérivées de la spirométrie de la capacité vitale forcée (CVF) mesurées en litres (l) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de pléthysmographie de base (TLC) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Mesures dérivées de la pléthysmographie de la capacité pulmonaire totale (TLC) mesurées en litres (l) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de pléthysmographie de base (VC) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Mesures dérivées de la pléthysmographie de la capacité vitale (VC) mesurées en litres (l) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de pléthysmographie de base (IC) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Mesures dérivées de la pléthysmographie de la capacité inspiratoire (IC) mesurées en litres (l) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de pléthysmographie de base (FRC PL) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Mesures dérivées de la pléthysmographie de la capacité résiduelle fonctionnelle (FRC PL) mesurées en litres (l) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement des mesures de pléthysmographie de base (RV) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Mesures dérivées de la pléthysmographie du volume résiduel (RV) mesurées en litres (l) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de pléthysmographie de base (sRaw) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Mesures dérivées de la pléthysmographie de la résistance spécifique des voies respiratoires (sRaw) mesurées en centimètres d'eau par litre par seconde par litre (cmH2O/L/s/L) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.) .
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de la fonction pulmonaire (MVV) de base (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Ventilation maximale volontaire (MVV) mesurée en litres par minutes (l/min) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de la fonction pulmonaire de base (DLCO) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Capacité de diffusion des poumons pour le monoxyde de carbone mesurée en millilitres par millimètre de mercure par minute (mL/mmHg/min) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de la fonction pulmonaire (MIP) de base (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Pression inspiratoire maximale (MIP) mesurée en centimètres d'eau (cmH2O) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de la fonction pulmonaire (MEP) de base (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Pression expiratoire maximale (MEP) mesurée en centimètres d'eau (cmH2O) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de base de l'oscillométrie d'impulsion d'impulsion à 5 Hz (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
L'oscillométrie impulsionnelle a dérivé des mesures de résistance à 5 hertz (Hz) en unités de centimètre d'eau par litre par seconde (cmH2O/l/sec) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de base de l'oscillométrie d'impulsion d'impulsion à 20 Hz (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
L'oscillométrie impulsionnelle a dérivé des mesures de la résistance à 20 hertz (Hz) en unités de centimètre d'eau par litre par seconde (cmH2O/l/sec) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures de base de l'oscillométrie impulsionnelle de la réactance (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
L'oscillométrie impulsionnelle a dérivé des mesures de la réactance en unités de centimètre d'eau par litre par seconde (cmH2O/l/sec) en utilisant un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures d'oscillométrie à impulsions de base de la zone de réactance (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
L'oscillométrie impulsionnelle a dérivé des mesures de la zone de réactance en unités de centimètre d'eau par litre (cmH2O/l) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport aux mesures d'oscillométrie à impulsions de base du changement différentiel de résistance (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
L'oscillométrie impulsionnelle a dérivé des mesures du changement différentiel de résistance (R5-R20) exprimées en pourcentage (%) à l'aide d'un système de test cardiopulmonaire disponible dans le commerce (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement des niveaux de chlorure de sueur de base (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Effet modulateur du régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) déterminé en mesurant les niveaux de chlorure de sueur en unités de mmol/L lors d'un test de sueur.
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport au phénotypage par tomodensitométrie de base (bronchiectasie) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Étendue de la bronchectasie notée sur une plage de 0 à 12 (où des scores plus élevés indiquent une plus grande étendue de bronchectasie) mesurée à l'aide de tomodensitométries thoraciques (TDM).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport au phénotypage par tomodensitométrie de base (bouchage de mucus) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Étendue du colmatage du mucus notée sur une plage de 0 à 6 (où des scores plus élevés indiquent une plus grande étendue du colmatage du mucus) mesurée à l'aide de tomodensitométries thoraciques (TDM).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Changement par rapport au phénotypage par tomodensitométrie de base (piégeage de l'air) (avant l'initiation de Trikafta à la dose complète) à 12 et 24 mois après le début de la dose complète de Trikafta.
Délai: Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)
Étendue du piégeage d'air notée sur une plage de 0 à 4,5 (où des scores plus élevés indiquent une plus grande étendue de piégeage d'air) mesurée à l'aide de tomodensitométries thoraciques (CT).
Baseline (c.-à-d., visite 2), 12 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 3) et 24 mois après l'initiation de Trikafta (c.-à-d., visite 4)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of British Columbia

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jordan A Guenette, PhD, University of British Columbia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 novembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mars 2022

Première publication (Réel)

15 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • H21-02125

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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