Trikafta-harjoitustutkimus kystisessä fibroosissa
keskiviikko 13. toukokuuta 2026 päivittänyt: Jordan Guenette, University of British Columbia
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta) pitkäaikaiset vaikutukset rasituksen oireisiin, harjoitussuoritukseen, hengitysvasteisiin ja kehon koostumukseen aikuisilla, joilla on kystinen fibroosi
Hengenahdistus (hengenahdistus) harjoituksen aikana on merkittävä ahdistuksen lähde ja yleisesti raportoitu oire potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF).
Viimeaikainen lääkehoitovaihtoehto, joka tunnetaan nimellä Trikafta, joka sisältää eleksakaftoria, tetsakaftoria ja ivakaftoria, voidaan käyttää CF-potilailla keuhkojen terveyden parantamiseksi.
Tämän yhdistelmähoidon vaikutukset hengenahdistukseen ja harjoitussuoritukseen, jotka ovat tunnettu CF:n selviytymisen ennustaja, eivät kuitenkaan ole selviä.
Tutkijat pyrkivät ymmärtämään Trikaftan vaikutuksia näihin oireisiin ja saamaan uutta näkemystä CF:n mahdollisista terveydellisistä parannuksista tämän hoitovaihtoehdon käytöstä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Perustelut: Hoitojen ja potilaiden hoidon edistyminen on johtanut dramaattisiin parannuksiin CF-eloonjäämisessä. Tämän seurauksena CF-potilaat elävät pidempään ja heillä on vaihteleva asteinen keuhkojen toimintahäiriö. Hengenahdistus on yleisesti raportoitu CF-oire, joka vaikuttaa haitallisesti elämänlaatuun. Hiljattain Health Canada hyväksyi eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori (Trikafta), yhdistelmälääkehoidon, käytettäväksi CF-potilailla. Harjoituskapasiteetti on tärkeä CF-tulosparametri ja se ennustaa vahvasti sairauden ennustetta, mukaan lukien eloonjäämistä. Vaikka aiemmat eleksakaftorin/tetsakaftorin/ivakaftorin yhdistelmähoitoa saaneiden potilaiden tutkimukset raportoivat hengitystieoireiden ja keuhkojen toiminnan paranemisesta, on edelleen epävarmaa, johtaako tämä harjoitussuorituksen paranemiseen. Hengityselinten rasittaminen sen fysiologisiin rajoihin liikunnan avulla voi tarjota herkemmän tulosmitan arvioitaessa vastetta kystisen fibroosin transmembraanisen säätelyn (CFTR) modulaattorihoitoon. Toisella lumakaftoria ja ivakaftoria yhdistävällä CFTR-modulaattorihoidolla tehdyt tutkimukset ovat osoittaneet epäselviä tuloksia CF-potilaiden rasituksen sietokyvystä, kun niitä on arvioitu käyttämällä inkrementaalisen työtaajuuden rasitustestiprotokollaa. Kuitenkin paljon kliinisesti ja fysiologisesti merkityksellisempi protokolla hoidon vaikutusten arvioinnissa on käyttää vakiotyön rasitustestejä ja arvioida hengenahdistusta standardoiduilla submaksimaalisilla harjoitusajoilla. Lisäksi kehon koostumuksen muutokset, joiden on osoitettu johtuvan CFTR-modulaattorihoidosta, ovat saattaneet myös vaikuttaa näihin epäselviin löydöksiin; kehon koostumusta ei kuitenkaan ole arvioitu aikaisemmissa CFTR-tutkimuksissa.
Tarkoitus: Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää erilaiset tekijät, jotka aiheuttavat hengenahdistusta (tai hengenahdistusta) potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja miten Trikafta-hoito voi manipuloida näitä tekijöitä hengenahdistuksen ja harjoittelukyvyn parantamiseksi.
Hypoteesi: Tutkijat olettavat, että Trikafta alentaa hengenahdistusvoimakkuutta ja parantaa harjoituskykyä. Nämä parannukset liittyvät parannuksiin hengitysvasteessa harjoitteluun.
Tavoitteet: Suorittaa yksityiskohtaiset kardiopulmonaaliset rasitustutkimukset ennen Trikafta-hoidon aloittamista ja sen jälkeen arvioidakseen sen vaikutusta rasituksen hengenahdistus- ja harjoituskykyyn sekä arvioida mahdollisia fysiologisia parannusmekanismeja ja kehon koostumuksen muutosten vaikutuksia.
Tutkimussuunnittelu: Havaintotutkimus suoritettiin 4 käynnin aikana. CF-potilaat raportoivat Cardiopulmonary Exercise Physiology (CPEP) -laboratoriolle neljässä eri yhteydessä. Vierailut 1 ja 2 tehdään ennen kuin osallistujat menevät huumeisiin (Trikafta) ja niiden välillä on vähintään 48 tunnin tauko. Käynti 3 ja 4 tapahtuu 12 kuukauden ja 24 kuukauden kuluttua lääkkeen aloittamisesta. Vierailulla 1 osallistujat suorittavat sairaushistorian seulonnan, antropometriset mittaukset ja oireiden rajoitetun inkrementaalisen syklin harjoitustestin määrittääkseen lisätyön huippunopeuden. Vierailulla 2 osallistujille tehdään kaksoisenergia-röntgenabsorptiometria (DEXA), krooniseen aktiivisuuteen liittyvät hengenahdistuskyselyt, elämänlaatukyselyt, fyysistä aktiivisuutta koskevat kyselylomakkeet, keuhkojen toimintatesti ja jatkuvan kuormituksen syklin harjoitustesti 80:ssa. % lisätyön huippumäärästä. Vierailut 3 ja 4 sisältävät krooniseen aktiivisuuteen liittyviä hengenahdistuksia koskevat kyselylomakkeet, elämänlaatukyselyt, fyysistä aktiivisuutta koskevat kyselylomakkeet, DEXA-skannauksen, keuhkojen toimintatestin ja jatkuvan kuormituksen syklin harjoitustestin 80 prosentilla lisätyön huippunopeudesta. Käynnillä 2, 3 ja 4 suoritettujen vakiokuormitussyklien harjoitustestien tiedot koskevat hypoteesiamme.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Satvir S Dhillon, MSc
- Puhelinnumero: 6048068835
- Sähköposti: satvir.dhillon@hli.ubc.ca
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jordan Guenette, PhD
- Puhelinnumero: 16048068835
- Sähköposti: jordan.guenette@hli.ubc.ca
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- Rekrytointi
- UBC Centre for Heart Lung Innovation, St. Paul's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Satvir S Dhillon
- Puhelinnumero: 6048068835
- Sähköposti: satvir.dhillon@hli.ubc.ca
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
19 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
CF-potilaat rekrytoidaan St. Paulin sairaalan UBC Adult CF Clinicistä.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu CF-diagnoosi ja vähintään yksi kopio F508del-mutaatiosta kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenissä (CFTR)
- Suunnittele Trikafta-hoidon aloittamista hoitavan lääkärin toimesta 30 päivän kuluessa ilmoittautumiskäynnistä
- 19 vuotta täyttänyt tai vanhempi
- Vakaa kliininen tila, joka perustuu hoitavan lääkärin kliiniseen arvioon
- Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1.0) < 90 % ennustettu
- Painoindeksi on suurempi kuin 16 tai alle 30 kg/m^2
- Tällä hetkellä tupakoimaton tai tupakointi alle 20 pakkausvuotta
- Pystyy lukemaan ja ymmärtämään englantia
- Täysin rokotettu (vähintään 2 annosta) Covid-19:tä vastaan
Poissulkemiskriteerit:
- Muu kuin CF-sairaus, joka voi merkittävästi edistää hengenahdistusta tai liikunnan rajoittumista
- Mycobacterium abscessus -bakteerin, Burkholderia cepacia -kompleksin tai muiden organismien aiheuttama krooninen hengitystieinfektio, jolla on infektion torjuntavaikutuksia hoitavien lääkäreiden perusteella
- Kliinisen rasitustestin vasta-aiheet
- Lisähapen käyttö tai desaturaatio alle 85 % harjoittelun aikana
- Ilmarintakehän diagnoosi viimeisen 4 viikon aikana
- Elinsiirtojen historia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kystinen fibroosi potilaat
Osallistujat, joilla on diagnosoitu kystinen fibroosi ja jotka aloittavat Trikafta-hoidon
|
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-yhdistelmähoito
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Iso-aikaisen hengenahdistusarvioinnin muutos lähtötasosta (käynti 2) käyntiin 3 ja 4 jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Hengenahdistusvoimakkuuden ja epämiellyttävyyden arvosanat mitattuna Borgin 0-10 luokkasuhdeasteikolla. Tunteen intensiteetti on se, kuinka voimakkaaksi tai kuinka paljon hengitystuntumaa osallistuja tuntee, kun taas tunteen epämiellyttäväisyys on se, kuinka pahaksi tai ahdistuneeksi se saa osallistujan tuntemaan olonsa. Borgin 0-10 luokkasuhteen asteikolla "0" tarkoittaa, että hengenahdistus ei ole voimakasta ja epämiellyttävää (eli parempaa lopputulosta), kun taas "10" edustaa voimakkainta tai epämiellyttävintä hengenahdistusta (eli huonompaa lopputulosta). Analyysissa käytetään iso-ajalla otettuja Borgin hengenahdistusvoimakkuuden ja epämiellyttävyyden luokituksia, jotka määritellään käyntien 2, 3 ja 4 jatkuvan kuormituksen rasitustesteissä saavutettuna maksimiajana. |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muuta perusharjoituskapasiteetista (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Analyysissä käytetään käynneillä 2, 3 ja 4 tehdyissä vakiokuormitustesteissä kestävyysaikamittauksia harjoituksen aloittamisesta harjoituksen lopettamiseen.
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muuta kehon koostumuksen (kehon rasvamassa) perusmittauksista (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Kehon rasvamassan standardimittaukset grammoina (g) suoritetaan kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DEXA) käyttämällä Hologic Discovery QDR 4500 -laitetta (Hologic Inc., Bedford, MA). DEXA-skannaukset tehdään ennen Trikafta-hoidon aloittamista (käynti 2), 12 kuukautta lääkkeen aloittamisen jälkeen (käynti 3) ja 24 kuukautta lääkkeen aloittamisen jälkeen (käynti 4). |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muuta kehon koostumuksen (kehon massa) perusmittauksista (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Laittoman kehon massan standardimitat grammayksiköissä (g) suoritetaan kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DEXA) käyttämällä Hologic Discovery QDR 4500 -laitetta (Hologic Inc., Bedford, MA). DEXA-skannaukset tehdään ennen Trikafta-hoidon aloittamista (käynti 2), 12 kuukautta lääkkeen aloittamisen jälkeen (käynti 3) ja 24 kuukautta lääkkeen aloittamisen jälkeen (käynti 4). |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos kehon peruskokoonpanon (luun mineraalipitoisuus) mittauksista (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Luun mineraalipitoisuuden standardimitat grammayksiköissä (g) suoritetaan kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DEXA) käyttämällä Hologic Discovery QDR 4500 -laitetta (Hologic Inc., Bedford, MA). DEXA-skannaukset tehdään ennen Trikafta-hoidon aloittamista (käynti 2), 12 kuukautta lääkkeen aloittamisen jälkeen (käynti 3) ja 24 kuukautta lääkkeen aloittamisen jälkeen (käynti 4). |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos kehon koostumuksen (luun mineraalitiheys) mittauksista (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Luun mineraalitiheyden standardimitat grammoina/senttimetriä^2 (g/cm^2) suoritetaan kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DEXA) käyttämällä Hologic Discovery QDR 4500 -laitetta (Hologic Inc., Bedford, MA) .). DEXA-skannaukset tehdään ennen Trikafta-hoidon aloittamista (käynti 2), 12 kuukautta lääkkeen aloittamisen jälkeen (käynti 3) ja 24 kuukautta lääkkeen aloittamisen jälkeen (käynti 4). |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos kehon koostumuksen (rasvaprosentti) perusmittauksista (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Rasvaprosentin (%) standardimittaukset suoritetaan kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DEXA) käyttämällä Hologic Discovery QDR 4500 -laitetta (Hologic Inc., Bedford, MA). DEXA-skannaukset tehdään ennen Trikafta-hoidon aloittamista (käynti 2), 12 kuukautta lääkkeen aloittamisen jälkeen (käynti 3) ja 24 kuukautta lääkkeen aloittamisen jälkeen (käynti 4). |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydämen hengityselinten perusvasteista (syke) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Syke mitattuna lyönteinä minuutissa (lyöntiä/min)
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydämen hengityselinten perusvasteista (verenpaine) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Verenpaine mitataan elohopeamillimetreinä (mmHg).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydän- ja hengityselimistön perusvasteista (valtimoiden happisaturaatio) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Valtimohappisaturaatio mitattuna yksiköissä % happi (%O2).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydän- ja hengityselimistön perusvasteista (minuuttihengitys) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Minuuttituuletus mitattuna yksiköissä litraa minuutissa (l/min). Tiedot tallennetaan hengitys kerrallaan ja lasketaan keskiarvo 30 sekunnin aikakausille analyysissä. |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydämen hengityselinten perusvasteista (hapenkulutus suhteessa kehon painoon) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Hapenkulutus mitattuna yksiköissä millilitraa kilogrammaa kohden minuutissa (ml/kg/min). Tiedot tallennetaan hengitys kerrallaan ja lasketaan keskiarvo 30 sekunnin aikakausille analyysissä. |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydämen hengityselinten perusvasteista (hapenkulutus) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Hapenkulutus mitattuna yksikköinä litroina minuutissa (l/min). Tiedot tallennetaan hengitys kerrallaan ja lasketaan keskiarvo 30 sekunnin aikakausille analyysissä. |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydämen ja hengityselinten perusvasteista (hiilidioksidin tuotanto) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Hiilidioksidin tuotanto mitattuna yksikköinä litraa minuutissa (l/min). Tiedot tallennetaan hengitys kerrallaan ja lasketaan keskiarvo 30 sekunnin aikakausille analyysissä. |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydämen hengityselimistön perusvasteista (ventilaatioekvivalentti happea) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Hapen hengitysekvivalentti mitattuna minuutin ventilaation ja hapenkulutuksen suhteena. Tiedot tallennetaan hengitys kerrallaan ja lasketaan keskiarvo 30 sekunnin aikakausille analyysissä. |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydän- ja hengityselimistön perusvasteista (hiilidioksidin hengitysekvivalentti) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Hiilidioksidin ilmanvaihtoekvivalentti mitattuna minuuttituuletuksen suhteena hiilidioksidin tuotantoon. Tiedot tallennetaan hengitys kerrallaan ja lasketaan keskiarvo 30 sekunnin aikakausille analyysissä. |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydämen hengityselimistön perusvasteista (hengityksen tilavuus) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Vuorovesitilavuus mitattuna litroina (l). Tiedot tallennetaan hengitys kerrallaan ja lasketaan keskiarvo 30 sekunnin aikakausille analyysissä. |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydän- ja hengityselimistön perusvasteista (hengitystaajuus) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Hengitystiheys mitattuna hengitysyksiköissä minuutissa (hengitys/min). Tiedot tallennetaan hengitys kerrallaan ja lasketaan keskiarvo 30 sekunnin aikakausille analyysissä. |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydämen hengityselinten perusvasteista (keuhkojen sisäänhengitystilavuus) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Sisäänhengityksen lopun keuhkojen tilavuudet mitattuna litroina (l).
Tiedot saadaan dynaamisista sisäänhengityskapasiteetin liikkeistä.
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos sydämen hengityselinten perusvasteista (keuhkojen tilavuus uloshengityksen lopussa) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Uloshengityksen keuhkojen tilavuudet mitattuna litroina (l).
Tiedot saadaan dynaamisista sisäänhengityskapasiteetin liikkeistä.
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Syyt harjoituksen lopettamiseen jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Harjoittelun lopettamisen jälkeen osallistujia pyydetään ilmaisemaan pääasialliset syynsä harjoituksen lopettamiseen (eli hengitysvaikeudet, jalkojen epämukavuus, hengityksen ja jalkojen yhdistelmä tai jokin muu syy).
Analyysissä käytetään taajuustietoja.
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Laadulliset hengenahdistuksen tuntemukset (15 kohdan kyselylomake) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Harjoittelun lopettamisen jälkeen osallistujia pyydetään valitsemaan laadulliset hengenahdistuksen kuvaajat vakiintuneen 15 kohdan kyselylomakkeen avulla.
Analyysissä käytetään taajuustietoja.
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Laadulliset hengenahdistuksen tuntemukset (4 kohtaa kuvailevat) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Osallistujia pyydetään valitsemaan sopivimmat hengenahdistuskuvaajat intensiteetti- ja epämiellyttävyysarvioiden jälkeen käyttämällä seuraavia kolmea kuvaajaa: (1) "hengitykseni vaatii enemmän työtä ja vaivaa" (työ ja vaiva); (2) "En saa tarpeeksi ilmaa sisään" (tyytymätön inspiraatio); (3) "En saa tarpeeksi ilmaa ulos" (tyytymätön vanheneminen).
Kaikkiin kolmeen kuvaajaan ei voi valita yhtäkään kerralla.
Useat valinnat ovat sallittuja, kunhan ne ovat yhtä lailla.
Analyysissä käytetään taajuustietoja.
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Laadulliset hengenahdistuksen tuntemukset (moniulotteinen hengenahdistusprofiili) jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Harjoittelun lopettamisen jälkeen osallistujia pyydetään täyttämään moniulotteinen hengenahdistusprofiilikysely, jossa keskitytään huippukuormitukseen (eli viimeiset 30 sekuntia kuormitettua polkemista).
Analyysissä käytetään taajuustietoja.
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Epämukavuus jaloissa jatkuvan kuormituksen harjoitustestien aikana (ennen Trikafta-annoksen aloittamista täydelle annokselle) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Jalkojen epämukavuuden arvot mitattuna Borgin 0-10 -luokkasuhdeasteikolla. Borgin 0-10 luokkasuhteen asteikolla "0" tarkoittaa, että jalkavaivoja ei ole (eli parempaa lopputulosta), kun taas "10" edustaa voimakkainta jalkojen epämukavuutta, jota on koskaan koettu tai voisi kuvitella kokevan (eli huonompi lopputulos). Analyysissa käytetään iso-ajalla otettuja jalkojen epämukavuusluokituksia, jotka määritellään käyntien 2, 3 ja 4 vakiokuormitustesteissä saavutettuna maksimiajana. |
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos lähtötilanteen kroonisesta aktiivisuudesta johtuvasta hengenahdisuudesta modifioidun perustason hengenahdistusindeksin perusteella (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Muokattu hengenahdistusindeksin perusarvo, joka pisteyttää hengenahdistuksen vaikeusasteen kokonaispistemäärällä 1–12, jolloin pienemmät pisteet osoittavat hengenahdistuksen vakavuutta ja korkeammat pisteet osoittavat hengenahdistuksen vaikeusastetta vähemmän.
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Krooninen aktiivisuuteen liittyvä hengenahdistus siirtymävaiheen hengenahdistusindeksissä 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käyntiä 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käyntiä 4)
|
Hengenahdistuksen siirtymäindeksi arvostaa hengenahdistusvoimakkuuden muutoksen, joka liittyy toiminnalliseen heikentymiseen, tehtävän suuruuteen ja ponnistuksen suuruuteen asteikolla +3 (eli merkittävä parannus) nollaan (eli ei muutosta) -3 (eli merkittävä heikkeneminen) ).
|
12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käyntiä 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käyntiä 4)
|
|
Muutos perustilanteen kroonisesta aktiivisuudesta johtuvasta hengenahdisuudesta MMRC-asteikolla (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Modified Medical Research Councilin hengenahdistusasteikko arvioi hengenahdistuksen vaikeusasteikon asteikolla 0 = EI HÄNGÄ HENGITYKSESTÄ PAITSI RASIKASHIRJOITUKSESSA; 1 = HENGITYSNAKKAUS VAIKUTTAA KIIRRETETESSÄ TASOLLA TAI KÄVELETESSÄ YLÖS LEVYÄN KÄYNEEN; 2 = KÄVELEE hitaammin kuin samanikäiset TASOLLA HENGITYKSET TAI TÄYTYY PYSÄHETTYÄ HENGITYSTÄ KÄVELETESSÄ OMASSA TASOLLA TASOLLA; 3 = PYSÄHTYY HENGITYKSIIN KÄVELLEN NIN 100 JAARDIN JÄLKEEN TAI MUUTAMAN MINUUTIN JÄLKEEN TASOSSA; tai 4 = LIIAN HENGITYS POISTETTAKSI KOTOSTA TAI HENGITTÄMÄTTÖMÄÄN, kun pukeudut tai riisuudut
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos lähtötilanteen kroonisesta aktiivisuudesta johtuvasta hengenahdistusta happikustannuskaaviossa (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Happikustannuskaavio arvioi hengenahdistuksen vaikeusasteen merkitsemällä pisteen pystysuoraa viivaa pitkin ja luettelot tehtävistä/aktiviteeteista viivan kummallakin puolella osoittamaan toimintaa sen pisteen ulkopuolella, joka saa kohteen hengästymään.
Analyyseissa käytetään pisteen etäisyyttä viivan alareunasta (sentteinä).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos peruselämänlaadusta (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
St. George's Respiratory Questionnairella mitattu elämänlaatu.
Kyselylomake pisteytetään 0–100, missä korkeammat pisteet osoittavat suurempia rajoituksia.
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos perusfyysisestä aktiivisuudesta (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Fyysinen aktiivisuus mitataan aineenvaihdunnan ekvivalentteina (MET)-min/viikko käyttäen kansainvälistä fyysisen aktiivisuuden kyselylomaketta (Long Form).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Vaihda perusspirometriamittauksista (FEV1) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Spirometriasta johdetut mittaukset pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (FEV1) mitattuna litroina (l) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Vaihda perusspirometriamittauksista (FVC) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Spirometriasta johdetut FVC (Forced Vital Capacity) -mitat mitattuna litroina (l) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Vaihda perustilan pletysmografiamittauksista (TLC) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Pletysmografiasta johdetut keuhkojen kokonaiskapasiteetin (TLC) mittaukset mitattuna litroina (l) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Vaihda perustilan pletysmografiamittauksista (VC) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Pletysmografiasta johdetut vitaalikapasiteetin (VC) mittaukset mitattuna litroina (l) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos perustilan pletysmografiamittauksista (IC) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Pletysmografiasta johdetut sisäänhengityskapasiteetin (IC) mittaukset mitattuna litroina (l) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos perustilan pletysmografiamittauksista (FRC PL) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Pletysmografiasta johdetut funktionaalisen jäännöskapasiteetin (FRC PL) mittaukset mitattuna litroina (l) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos perustilan pletysmografiamittauksista (RV) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Pletysmografiasta johdetut jäännöstilavuuden (RV) mittaukset mitattuna litroina (l) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos perustilan pletysmografiamittauksista (sRaw) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Pletysmografiasta johdetut hengitysteiden ominaisvastuksen (sRaw) mittaukset mitattuna senttimetreinä vettä litraa kohden sekunnissa litraa kohden (cmH2O/L/s/L) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.) .
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos keuhkotoimintamittauksista (MVV) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Maksimaalinen vapaaehtoinen ventilaatio (MVV) mitattuna litroina minuutissa (l/min) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muuta keuhkotoiminnan perusmittauksista (DLCO) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti mitattuna millilitroina elohopeamillimetriä kohti minuutissa (ml/mmHg/min) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Vaihda perustason keuhkotoimintamittauksista (MIP) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Suurin sisäänhengityspaine (MIP) mitattuna senttimetreinä vettä (cmH2O) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos perustason keuhkotoimintamittauksista (MEP) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Suurin uloshengityspaine (MEP) mitattuna senttimetreinä vettä (cmH2O) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos lähtötilanteen impulssioskillometriaresistanssimittauksista 5 Hz:llä (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Impulssioskillometriasta johdetut resistanssimitat taajuudella 5 hertsiä (Hz) yksiköissä vesisenttimetriä litraa kohti sekunnissa (cmH2O/l/s) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos lähtötilanteen impulssioskillometriaresistanssimittauksista 20 Hz:llä (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Impulssioskillometriasta johdetut resistanssimitat taajuudella 20 hertsiä (Hz) yksiköissä vesisenttimetriä litraa kohti sekunnissa (cmH2O/l/s) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos lähtötilanteen impulssioskillometrisistä reaktanssimittauksista (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Impulssioskillometriasta johdetut reaktanssimitat yksiköissä vettä senttimetriä litraa kohti sekunnissa (cmH2O/l/s) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos perustilan impulssioskilometriasta reaktanssialueen mittauksista (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Impulssioskillometriasta johdetut reaktanssialueen mitat yksiköissä senttimetriä vettä litrassa (cmH2O/l) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos lähtötilanteen impulssioskillometriasta vastuksen differentiaalisen muutoksen mittauksista (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Impulssioskilometriasta johdetut mittaukset differentiaalista vastuksen muutoksesta (R5-R20) ilmaistuna prosentteina (%) käyttämällä kaupallisesti saatavaa kardiopulmonaalista testausjärjestelmää (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Vaihda perustason hikikloridipitoisuuksista (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijän (CFTR) moduloiva vaikutus määritetään mittaamalla hikikloridipitoisuudet mmol/l yksiköissä hikitestin aikana.
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muutos lähtötilanteen tietokonetomografiafenotyyppitutkimuksesta (keuhkoputkentulehdus) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Keuhkoputkentulehdusten laajuus, joka on pisteytetty välillä 0–12 (jossa korkeammat pisteet osoittavat keuhkoputkien laajempaa laajuutta), mitattiin käyttämällä rintakehän tietokonetomografia (CT) skannauksia.
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Vaihto lähtötilanteen tietokonetomografiafenotyyppitutkimuksesta (liman tukkeutuminen) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Liman tukkeutumisen laajuus pisteytetään välillä 0–6 (jossa korkeammat pisteet osoittavat liman tukkeutumisen laajuutta) mitattuna rintakehän tietokonetomografialla (CT).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
|
Muuta lähtötilanteen tietokonetomografiafenotyypitystä (ilmaloukku) (ennen Trikafta-aloitusta täyteen annokseen) 12 ja 24 kuukauden kuluttua täyden Trikafta-annoksen aloittamisesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Ilmanpysähdyksen laajuus, joka on pisteytetty alueella 0–4,5 (missä korkeammat pisteet osoittavat suurempaa ilmanjäämistä) mitattuna rintakehän tietokonetomografialla (CT).
|
Lähtötilanne (eli käynti 2), 12 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 3) ja 24 kuukautta Trikafta-aloitusta (eli käynti 4)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Jordan A Guenette, PhD, University of British Columbia
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 10. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 8. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 15. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 18. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Hengityshäiriöt
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Merkit ja oireet, Hengityselimet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Käyttäytyminen
- Merkit ja oireet
- Keuhkosairaudet
- Kystinen fibroosi
- Hengenahdistus
- Motorinen toiminta
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Elexacaftor, ivacaftor, Tezacaftor Drug -yhdistelmä
Muut tutkimustunnusnumerot
- H21-02125
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .