Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ćwiczeń Trikafta w mukowiscydozie

13 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Jordan Guenette, University of British Columbia

Długoterminowy wpływ eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru (Trikafta) na objawy wysiłkowe, wydajność wysiłkową, reakcje oddechowe i skład ciała u osób dorosłych z mukowiscydozą

Skrócenie oddechu (duszność) podczas ćwiczeń jest głównym źródłem stresu i jest często zgłaszanym objawem u pacjentów z mukowiscydozą (CF). Niedawna opcja leczenia farmakologicznego znana jako Trikafta, która zawiera eleksakaftor, tezakaftor i iwakaftor, może być stosowana u pacjentów z mukowiscydozą w celu poprawy zdrowia płuc. Jednak wpływ tej terapii skojarzonej na duszność i wydolność wysiłkową, znany predyktor przeżycia w mukowiscydozie, nie jest jasny. Badacze dążą do zrozumienia wpływu Trikafty na te objawy i uzyskania nowego wglądu w potencjalną poprawę zdrowia w mukowiscydozie dzięki zastosowaniu tej opcji leczenia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uzasadnienie: Postępy w terapiach i opiece nad pacjentem doprowadziły do ​​radykalnej poprawy przeżywalności mukowiscydozy. W konsekwencji chorzy na mukowiscydozę żyją dłużej z różnym stopniem upośledzenia funkcji płuc. Duszność jest często zgłaszanym objawem mukowiscydozy, który niekorzystnie wpływa na jakość życia. Ostatnio eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor (Trikafta), terapia skojarzona, została zatwierdzona przez Health Canada do stosowania u pacjentów z mukowiscydozą. Wydolność wysiłkowa jest ważnym parametrem końcowym w mukowiscydozie i jest silnym predyktorem rokowania choroby, w tym przeżycia. Chociaż wcześniejsze badania z udziałem pacjentów stosujących terapię skojarzoną eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor wykazały poprawę objawów ze strony układu oddechowego i czynności płuc, pozostaje niepewne, czy przekłada się to na poprawę wyników wysiłkowych. Obciążenie układu oddechowego do jego fizjologicznych granic poprzez ćwiczenia może zapewnić bardziej czułą miarę wyników do oceny odpowiedzi na terapię modulatorem transbłonowego regulatora mukowiscydozy (CFTR). Badania nad inną terapią modulatorem CFTR, łączącą lumakaftor i iwakaftor, wykazały niejednoznaczne wyniki dotyczące tolerancji wysiłku u pacjentów z mukowiscydozą, oceniane przy użyciu protokołu testu wysiłkowego zwiększającego tempo pracy. Jednak o wiele bardziej istotnym klinicznie i fizjologicznie protokołem oceny efektów leczenia jest stosowanie testów wysiłkowych o stałym tempie pracy i ocena duszności w wystandaryzowanych submaksymalnych czasach wysiłku. Ponadto zmiany w składzie ciała, które okazały się wynikiem terapii modulatorem CFTR, mogły również przyczynić się do tych niejednoznacznych wyników; jednakże skład ciała nie był oceniany w poprzednich badaniach CFTR.

Cel: Celem tego badania jest określenie różnych czynników, które powodują duszność (lub duszność) u pacjentów z mukowiscydozą oraz określenie, w jaki sposób leczenie za pomocą preparatu Trikafta może manipulować tymi czynnikami, aby poprawić duszność i wydolność wysiłkową.

Hipoteza: Badacze postawili hipotezę, że Trikafta zmniejszy oceny intensywności duszności i poprawi wydolność wysiłkową. Te ulepszenia będą związane z poprawą odpowiedzi wentylacyjnej na ćwiczenia.

Cele: Wykonanie szczegółowych testów wysiłkowych układu krążenia przed i po rozpoczęciu Trikafty w celu oceny jej wpływu na duszność wysiłkową i wydolność wysiłkową oraz ocenę potencjalnych fizjologicznych mechanizmów poprawy i wpływu zmian w składzie ciała.

Projekt badania: badanie obserwacyjne przeprowadzone podczas 4 wizyt. Uczestnicy z mukowiscydozą zgłaszają się do laboratorium fizjologii ćwiczeń krążeniowo-oddechowych (CPEP) cztery razy. Wizyta 1 i 2 odbędzie się zanim uczestnicy przejdą na lek (Trikafta) i będzie oddzielona co najmniej 48 godzinami między wizytami. Wizyta 3 i 4 odbędzie się odpowiednio po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia. Podczas wizyty 1 uczestnicy przejdą badanie przesiewowe historii medycznej, pomiary antropometryczne oraz test wysiłkowy z ograniczeniem objawów w cyklu przyrostowym w celu określenia maksymalnego przyrostowego tempa pracy. Podczas wizyty 2 uczestnicy zostaną poddani skanowi absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DEXA), kwestionariuszom przewlekłej duszności związanej z aktywnością, kwestionariuszom jakości życia, kwestionariuszom aktywności fizycznej, testom czynności płuc i testowi wysiłkowemu w cyklu stałego obciążenia przy 80 % szczytowej przyrostowej stawki pracy. Wizyty 3 i 4 będą obejmowały kwestionariusze duszności przewlekłej związanej z aktywnością, kwestionariusze jakości życia, kwestionariusze aktywności fizycznej, skan DEXA, badanie czynności płuc i test wysiłkowy w cyklu stałego obciążenia przy 80% maksymalnego przyrostowego tempa pracy. Dane z testów wysiłkowych w cyklu o stałym obciążeniu przeprowadzonych podczas wizyt 2, 3 i 4 odniosą się do naszej hipotezy.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Rekrutacyjny
        • UBC Centre for Heart Lung Innovation, St. Paul's Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

19 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z mukowiscydozą będą rekrutowani z kliniki mukowiscydozy dla dorosłych UBC Hospital St. Paul's Hospital.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy i co najmniej jedna kopia mutacji F508del w genie regulatora transbłonowego przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR)
  • Zaplanuj rozpoczęcie Trikafta przez lekarza prowadzącego w ciągu 30 dni od wizyty rejestracyjnej
  • Wiek 19 lat lub więcej
  • Stabilny stan kliniczny na podstawie oceny klinicznej lekarza prowadzącego
  • Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1,0) < 90% prognozy
  • Wskaźnik masy ciała większy niż 16 lub mniejszy niż 30 kg/m^2
  • Obecnie niepalący lub historia palenia krótsza niż 20 paczkolat
  • Potrafi czytać i rozumieć język angielski
  • W pełni zaszczepiony (co najmniej 2 dawki) na Covid-19

Kryteria wyłączenia:

  • Choroba inna niż mukowiscydoza, która może w istotny sposób przyczynić się do duszności lub ograniczenia wysiłkowego
  • Przewlekła infekcja dróg oddechowych wywołana przez Mycobacterium abscessus, Burkholderia cepacia complex lub inne organizmy mające wpływ na kontrolę infekcji w oparciu o opinie lekarzy prowadzących
  • Przeciwwskazania do klinicznej próby wysiłkowej
  • Stosowanie dodatkowego tlenu lub desaturacja poniżej 85% podczas ćwiczeń
  • Rozpoznanie odmy opłucnowej w ciągu ostatnich 4 tygodni
  • Historia transplantacji narządów

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z mukowiscydozą
Uczestnicy, u których zdiagnozowano mukowiscydozę, którzy będą rozpoczynać leczenie Trikaftą
Lek: Trikafta
Terapia skojarzona eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem
Inne nazwy:
  • Eleksakaftor/Tezakaftor/Iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana oceny duszności w czasie izometrycznym od wartości wyjściowej (wizyta 2) do wizyt 3 i 4 podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Oceny intensywności i nieprzyjemności duszności mierzone za pomocą skali stosunku kategorii Borg 0-10. Intensywność doznania to to, jak silne lub jak silne jest odczucie oddychania, jakie odczuwa uczestnik, podczas gdy nieprzyjemność doznania to to, jak źle lub jak przygnębiony jest on dla uczestnika. W zakresie skali ilorazu kategorii Borg 0-10, „0” oznacza brak intensywności i nieprzyjemności duszności (tj. lepszy wynik), podczas gdy „10” oznacza najbardziej intensywną lub nieprzyjemną duszność (tj. gorszy wynik).

W analizie zostaną wykorzystane oceny intensywności i nieprzyjemności duszności Borga dokonane w izoczasie, zdefiniowanym jako maksymalny czas osiągnięty w próbach wysiłkowych ze stałym obciążeniem wykonanych na wizytach 2, 3 i 4.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od początkowej wydolności wysiłkowej (przed rozpoczęciem podawania Trikafty do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia pełnej dawki Trikafty.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
W analizie zostaną wykorzystane pomiary czasu wytrzymałości od rozpoczęcia ćwiczeń do zaprzestania ćwiczeń w próbach wysiłkowych ze stałym obciążeniem wykonanych podczas wizyt 2, 3 i 4.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów składu ciała (masy tkanki tłuszczowej) (przed rozpoczęciem stosowania Trikafty do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia pełnej dawki Trikafty.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Standardowe pomiary masy tkanki tłuszczowej w jednostkach gramów (g) będą wykonywane za pomocą skanowania absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DEXA) przy użyciu urządzenia Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Skany DEXA zostaną wykonane przed rozpoczęciem leczenia Trikafta (Wizyta 2), 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia (Wizyta 3) i 24 miesiące po rozpoczęciu leczenia (Wizyta 4).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów składu ciała (beztłuszczowej masy ciała) (przed rozpoczęciem stosowania Trikafty do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia pełnej dawki Trikafty.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Standardowe pomiary beztłuszczowej masy ciała w jednostkach gramów (g) będą wykonywane za pomocą skanowania absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DEXA) przy użyciu Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Skany DEXA zostaną wykonane przed rozpoczęciem leczenia Trikafta (Wizyta 2), 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia (Wizyta 3) i 24 miesiące po rozpoczęciu leczenia (Wizyta 4).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do wyjściowych pomiarów składu ciała (zawartość minerałów w kościach) (przed rozpoczęciem leczenia preparatem Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Standardowe pomiary zawartości składników mineralnych kości w jednostkach gramów (g) będą wykonywane za pomocą skanowania absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DEXA) przy użyciu urządzenia Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Skany DEXA zostaną wykonane przed rozpoczęciem leczenia Trikafta (Wizyta 2), 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia (Wizyta 3) i 24 miesiące po rozpoczęciu leczenia (Wizyta 4).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów składu ciała (gęstości mineralnej kości) (przed rozpoczęciem leczenia Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia pełnej dawki Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Standardowe pomiary gęstości mineralnej kości w gramach/centymetrach^2 (g/cm^2) zostaną przeprowadzone za pomocą skanowania absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DEXA) przy użyciu urządzenia Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA .).

Skany DEXA zostaną wykonane przed rozpoczęciem leczenia Trikafta (Wizyta 2), 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia (Wizyta 3) i 24 miesiące po rozpoczęciu leczenia (Wizyta 4).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów składu ciała (procent tłuszczu) (przed rozpoczęciem stosowania Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia pełnej dawki Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Standardowe pomiary procentowej zawartości tłuszczu (%) zostaną przeprowadzone za pomocą skanowania absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DEXA) przy użyciu urządzenia Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Skany DEXA zostaną wykonane przed rozpoczęciem leczenia Trikafta (Wizyta 2), 12 miesięcy po rozpoczęciu leczenia (Wizyta 3) i 24 miesiące po rozpoczęciu leczenia (Wizyta 4).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana odpowiedzi krążeniowo-oddechowych (częstość akcji serca) w stosunku do wartości wyjściowych podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem stosowania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Tętno mierzone w jednostkach uderzeń na minutę (uderzenia/min)
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do wyjściowych odpowiedzi krążeniowo-oddechowych (ciśnienie krwi) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem stosowania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Ciśnienie krwi mierzone w milimetrach słupa rtęci (mmHg).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do wyjściowych odpowiedzi sercowo-oddechowych (wysycenie krwi tętniczej tlenem) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem stosowania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Tętnicze nasycenie tlenem mierzone w jednostkach % tlenu (%O2).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana odpowiedzi krążeniowo-oddechowej w porównaniu z wartością wyjściową (minutowa wentylacja) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem stosowania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Wentylacja minutowa mierzona w litrach na minutę (l/min).

Dane będą rejestrowane na zasadzie oddech po oddechu i uśredniane w analizie z 30-sekundowych okresów.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do wyjściowych odpowiedzi sercowo-oddechowych (zużycie tlenu w stosunku do masy ciała) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem stosowania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Zużycie tlenu mierzone w mililitrach na kilogram na minutę (ml/kg/min).

Dane będą rejestrowane na zasadzie oddech po oddechu i uśredniane w analizie z 30-sekundowych okresów.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do wyjściowych odpowiedzi krążeniowo-oddechowych (zużycie tlenu) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem stosowania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Zużycie tlenu mierzone w litrach na minutę (l/min).

Dane będą rejestrowane na zasadzie oddech po oddechu i uśredniane w analizie z 30-sekundowych okresów.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do wyjściowych odpowiedzi krążeniowo-oddechowych (wytwarzanie dwutlenku węgla) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem stosowania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Produkcja dwutlenku węgla mierzona w litrach na minutę (l/min).

Dane będą rejestrowane na zasadzie oddech po oddechu i uśredniane w analizie z 30-sekundowych okresów.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana odpowiedzi krążeniowo-oddechowej w porównaniu z wartością wyjściową (odpowiednik oddechu oddechowego) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem stosowania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Wentylacyjny równoważnik tlenu mierzony jako stosunek wentylacji minutowej do zużycia tlenu.

Dane będą rejestrowane na zasadzie oddech po oddechu i uśredniane w analizie z 30-sekundowych okresów.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do wyjściowych odpowiedzi krążeniowo-oddechowych (odpowiednik wentylacji dla dwutlenku węgla) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem stosowania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Równoważnik wentylacyjny dla dwutlenku węgla mierzony jako stosunek wentylacji minutowej do produkcji dwutlenku węgla.

Dane będą rejestrowane na zasadzie oddech po oddechu i uśredniane w analizie z 30-sekundowych okresów.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do wyjściowych odpowiedzi krążeniowo-oddechowych (objętość oddechowa) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem podawania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Objętość oddechowa mierzona w litrach (l).

Dane będą rejestrowane na zasadzie oddech po oddechu i uśredniane w analizie z 30-sekundowych okresów.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do wyjściowych odpowiedzi krążeniowo-oddechowych (częstotliwość oddechów) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem podawania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Częstotliwość oddechów mierzona w jednostkach oddechów na minutę (oddechy/min).

Dane będą rejestrowane na zasadzie oddech po oddechu i uśredniane w analizie z 30-sekundowych okresów.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do wyjściowych odpowiedzi sercowo-oddechowych (końcowo-wdechowa objętość płuc) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem podawania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Końcowo-wdechowe objętości płuc mierzone w litrach (l). Dane będą pochodzić z dynamicznych manewrów pojemności wdechowej.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do wyjściowych odpowiedzi krążeniowo-oddechowych (końcowo-wydechowa objętość płuc) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem podawania preparatu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Końcowo-wydechowe objętości płuc mierzone w litrach (l). Dane będą pochodzić z dynamicznych manewrów pojemności wdechowej.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Powody przerwania ćwiczeń podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem podawania pełnej dawki Trikafty) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia pełnej dawki Trikafty.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Po zaprzestaniu ćwiczeń uczestnicy zostaną poproszeni o zwerbalizowanie głównych powodów przerwania ćwiczeń (tj. dyskomfort w oddychaniu, dyskomfort w nogach, połączenie oddychania i nóg lub inny powód). Dane dotyczące częstotliwości zostaną wykorzystane w analizie.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Jakościowe odczucia duszności (15-itemowy kwestionariusz) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem podawania pełnej dawki leku Trikafta) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Po zaprzestaniu ćwiczeń uczestnicy zostaną poproszeni o wybranie jakościowych deskryptorów duszności za pomocą ustalonego kwestionariusza składającego się z 15 pozycji. Dane dotyczące częstotliwości zostaną wykorzystane w analizie.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Jakościowe odczucie duszności (4-punktowe deskryptory) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem podawania pełnej dawki leku Trikafta) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Uczestnicy zostaną poproszeni o wybranie najbardziej odpowiednich deskryptorów duszności po ocenie intensywności i nieprzyjemności przy użyciu następujących 3 deskryptorów: (1) „mój oddech wymaga więcej pracy i wysiłku” (praca i wysiłek); (2) „Nie mogę nabrać wystarczającej ilości powietrza” (niezaspokojony wdech); (3) „Nie mogę wydobyć wystarczającej ilości powietrza” (niezadowolony wydech). Żaden ze wszystkich trzech deskryptorów nie może być wybrany jednocześnie. Dozwolone są wielokrotne wybory, o ile mają one jednakowe zastosowanie. Dane dotyczące częstotliwości zostaną wykorzystane w analizie.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Jakościowe odczucie duszności (wielowymiarowy profil duszności) podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem podawania pełnej dawki produktu Trikafta) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Po zaprzestaniu ćwiczeń uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie wielowymiarowego kwestionariusza profilu duszności, z naciskiem na wysiłek szczytowy (tj. ostatnie 30 sekund pedałowania z obciążeniem). Dane dotyczące częstotliwości zostaną wykorzystane w analizie.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Dyskomfort nóg podczas testów wysiłkowych ze stałym obciążeniem (przed rozpoczęciem podawania pełnej dawki leku Trikafta) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Oceny dyskomfortu nóg mierzone za pomocą skali kategorii Borg 0-10. W zakresie skali kategorii Borg 0-10, „0” oznacza brak dyskomfortu w nodze (tj. lepszy wynik), podczas gdy „10” reprezentuje najbardziej intensywny dyskomfort w nodze, jakiego kiedykolwiek doświadczył lub jaki można sobie wyobrazić (tj. gorszy wynik).

W analizie zostaną wykorzystane oceny dyskomfortu nóg pobrane w czasie izo, zdefiniowanym jako maksymalny czas osiągnięty w próbach wysiłkowych ze stałym obciążeniem wykonanych podczas wizyt 2, 3 i 4.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od początkowej przewlekłej duszności związanej z wysiłkiem w zmodyfikowanym wyjściowym wskaźniku duszności (przed rozpoczęciem leczenia produktem Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmodyfikowany Wyjściowy Indeks Dyspnea oceniający nasilenie duszności w łącznej punktacji od 1 do 12, przy czym niższe wyniki wskazują na większe nasilenie duszności, a wyższe wyniki wskazują na mniejsze nasilenie duszności.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Przewlekła duszność związana z wysiłkiem na podstawie wskaźnika duszności przejściowej po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Indeks duszności przejściowej oceni zmianę natężenia duszności związaną z upośledzeniem czynnościowym, wielkością zadania i wielkością wysiłku w skali od +3 (tj. znaczna poprawa) do zera (tj. brak zmian) do -3 (tj. znaczne pogorszenie) ).
12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowej przewlekłej duszności związanej z wysiłkiem w skali MMRC (przed rozpoczęciem leczenia produktem Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmodyfikowana Skala Duszności Rady ds. Badań Medycznych będzie oceniać nasilenie duszności w skali od 0 = BEZ PROBLEMÓW Z DUSZNOŚCIĄ, Z WYJĄTKIEM WYMAGAJĄCYCH ĆWICZEŃ; 1 = MĘCZĄ SIĘ KRÓTKI ODDECH ​​PODCZAS PĘDZENIA NA POZIOMIE LUB WCHODZENIA NA LEKKIE WZGÓRZE; 2 = CHODZI WOLNIEJ NIŻ LUDZIE W TYM SAMYM WIEKU NA POZIOMIE Z POWODU ZADYCHANIA LUB MUSI ZATRZYMAĆ SIĘ NA ODDECH ​​PODCZAS IDZENIA WŁASNYM TEMPO NA POZIOMIE; 3 = ZATRZYMAJ SIĘ NA ODDECH ​​PO PRZEJŚCIU OKOŁO 100 MILETÓW LUB PO KILKU MINUTACH NA POZIOMIE; lub 4 = ZBYT BRUDNY BY WYCHODZIĆ Z DOMU LUB BRAK ODDECHU PODCZAS UKŁADANIA LUB ROZBIJANIA SIĘ
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowej przewlekłej duszności związanej z wysiłkiem fizycznym na wykresie kosztów tlenu (przed rozpoczęciem leczenia Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Diagram kosztów tlenu oceni nasilenie duszności, zaznaczając punkt wzdłuż pionowej linii z listami zadań/czynności po obu stronach linii, aby wskazać czynności wykraczające poza punkt, w którym pacjent traci oddech. W analizach zostanie wykorzystana odległość punktu od końca linii (w centymetrach).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana jakości życia od wartości początkowej (przed rozpoczęciem leczenia produktem Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia pełną dawką produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Jakość życia mierzona za pomocą kwestionariusza oddechowego św. Jerzego. Kwestionariusz jest punktowany w skali od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki oznaczają większe ograniczenia.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowej aktywności fizycznej (przed rozpoczęciem leczenia Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia pełnej dawki Trikafty.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Aktywność fizyczna mierzona w ekwiwalentach metabolicznych (MET)-min/tydzień za pomocą Międzynarodowego Kwestionariusza Aktywności Fizycznej (forma długa).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów spirometrycznych (FEV1) (przed rozpoczęciem podawania produktu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Pomiary spirometrii wymuszonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) mierzonej w litrach (l) przy użyciu dostępnego w handlu systemu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów spirometrycznych (FVC) (przed rozpoczęciem podawania produktu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Pomiary spirometrii natężonej pojemności życiowej (FVC) mierzonej w litrach (l) przy użyciu dostępnego w handlu systemu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do podstawowych pomiarów pletyzmografii (TLC) (przed rozpoczęciem podawania produktu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Pochodzące z pletyzmografii pomiary całkowitej pojemności płuc (TLC) mierzone w litrach (l) przy użyciu dostępnego w handlu systemu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów pletyzmografii (VC) (przed rozpoczęciem podawania produktu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Pochodzące z pletyzmografii pomiary pojemności życiowej (VC) mierzone w litrach (l) przy użyciu dostępnego w handlu systemu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów pletyzmograficznych (IC) (przed rozpoczęciem podawania produktu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Pochodzące z pletyzmografii pomiary pojemności wdechowej (IC) mierzone w litrach (l) przy użyciu dostępnego w handlu systemu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do podstawowych pomiarów pletyzmografii (FRC PL) (przed rozpoczęciem podawania produktu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Pochodzące z pletyzmografii pomiary funkcjonalnej pojemności resztkowej (FRC PL) mierzone w litrach (l) przy użyciu dostępnego w handlu systemu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów pletyzmograficznych (RV) (przed rozpoczęciem podawania produktu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Pochodzące z pletyzmografii pomiary objętości resztkowej (RV) mierzone w litrach (l) przy użyciu dostępnego w handlu układu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od podstawowych pomiarów pletyzmograficznych (sRaw) (przed rozpoczęciem podawania produktu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Oparte na pletyzmografii pomiary oporu właściwego dróg oddechowych (sRaw) mierzone w centymetrach słupa wody na litr na sekundę na litr (cmH2O/l/s/l) przy użyciu dostępnego w handlu systemu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.) .
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów czynności płuc (MVV) (przed rozpoczęciem leczenia produktem Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia pełną dawką produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Maksymalna dowolna wentylacja (MVV) mierzona w litrach na minutę (l/min) przy użyciu dostępnego w handlu systemu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów funkcji płuc (DLCO) (przed rozpoczęciem leczenia produktem Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla mierzona w mililitrach na milimetr rtęci na minutę (mL/mmHg/min) przy użyciu dostępnego w handlu systemu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów funkcji płuc (MIP) (przed rozpoczęciem leczenia produktem Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia pełną dawką produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP) mierzone w centymetrach słupa wody (cmH2O) przy użyciu dostępnego w handlu systemu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych pomiarów funkcji płuc (MEP) (przed rozpoczęciem leczenia produktem Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia stosowania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP) mierzone w centymetrach słupa wody (cmH2O) przy użyciu dostępnego w handlu systemu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od podstawowych pomiarów oscylometrii impulsowej przy 5 Hz (przed rozpoczęciem podawania Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Pomiary oscylometrii impulsowej przy 5 hercach (Hz) w jednostkach centymetra wody na litr na sekundę (cmH2O/l/s) przy użyciu dostępnego w handlu układu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od podstawowych pomiarów oscylometrii impulsowej przy 20 Hz (przed rozpoczęciem podawania Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Miary Oporności przy 20 hercach (Hz) uzyskane za pomocą oscylometrii impulsowej w jednostkach centymetra wody na litr na sekundę (cmH2O/l/s) przy użyciu dostępnego w handlu układu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana z podstawowych pomiarów reaktancji z oscylometrii impulsowej (przed rozpoczęciem leczenia preparatem Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Miary reaktancji uzyskane za pomocą oscylometrii impulsowej w jednostkach centymetra wody na litr na sekundę (cmH2O/l/s) przy użyciu dostępnego w handlu układu do badań krążeniowo-oddechowych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana z podstawowych pomiarów oscylometrii impulsowej pola reaktancji (przed rozpoczęciem podawania Trikafty do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki Trikafty.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Miary powierzchni reaktancji uzyskane za pomocą oscylometrii impulsowej w jednostkach centymetra wody na litr (cmH2O/l) przy użyciu dostępnego w handlu układu do badań sercowo-płucnych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana w stosunku do podstawowych pomiarów oscylometrii impulsowej różnicowej zmiany oporności (przed rozpoczęciem leczenia Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Miary różnicowej zmiany oporu (R5-R20) uzyskane za pomocą oscylometrii impulsowej (R5-R20) wyrażone w procentach (%) przy użyciu dostępnego w handlu układu do badań sercowo-płucnych (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowych poziomów chlorków w pocie (przed rozpoczęciem stosowania Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia pełnej dawki Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Efekt modulujący transbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR) określony przez pomiar poziomu chlorków w pocie w jednostkach mmol/L podczas testu potu.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowego fenotypowania tomografii komputerowej (rozstrzenie oskrzeli) (przed rozpoczęciem podawania produktu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Stopień rozstrzeni oskrzeli oceniany w zakresie od 0 do 12 (gdzie wyższe wyniki wskazują na większy stopień rozstrzeni oskrzeli) mierzony za pomocą tomografii komputerowej (CT) klatki piersiowej.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowego fenotypowania tomografii komputerowej (zatykanie śluzu) (przed rozpoczęciem podawania produktu Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki produktu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Stopień zatykania śluzu oceniany w zakresie od 0 do 6 (gdzie wyższe wyniki wskazują na większy stopień zatykania śluzu) mierzony za pomocą tomografii komputerowej (CT) klatki piersiowej.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Zmiana od wyjściowego fenotypowania tomografii komputerowej (uwięzienie powietrza) (przed rozpoczęciem leczenia preparatem Trikafta do pełnej dawki) po 12 i 24 miesiącach od rozpoczęcia podawania pełnej dawki preparatu Trikafta.
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)
Stopień uwięzienia powietrza oceniany w zakresie od 0 do 4,5 (gdzie wyższe wyniki wskazują na większy stopień uwięzienia powietrza) mierzony za pomocą tomografii komputerowej (CT) klatki piersiowej.
Linia bazowa (tj. Wizyta 2), 12 miesięcy po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 3) i 24 miesiące po inicjacji Trikafta (tj. Wizyta 4)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of British Columbia

Śledczy

  • Główny śledczy: Jordan A Guenette, PhD, University of British Columbia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H21-02125

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby płuc

Badania kliniczne na Trikafta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj