Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Trikafta Exercise Study in Cystic Fibrosis

13. mai 2026 oppdatert av: Jordan Guenette, University of British Columbia

Langtidseffekter av Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta) på anstrengelsessymptomer, treningsytelse, ventilasjonsresponser og kroppssammensetning hos voksne med cystisk fibrose

Kortpustethet (dyspné) under trening er en stor kilde til plager og er et vanlig rapportert symptom hos pasienter med cystisk fibrose (CF). Et nylig medikamentell behandlingsalternativ kjent som Trikafta, som inneholder elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor, kan brukes hos pasienter med CF for å forbedre lungehelsen. Effekten av denne kombinasjonsbehandlingen på dyspné og treningsutførelse, en kjent prediktor for overlevelse ved CF, er imidlertid ikke klare. Etterforskerne tar sikte på å forstå effekten av Trikafta på disse symptomene og å få ny innsikt i potensielle helseforbedringer ved CF ved å bruke dette behandlingsalternativet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Begrunnelse: Fremskritt innen terapi og pasientbehandling har ført til dramatiske forbedringer i CF-overlevelse. Følgelig lever CF-pasienter lenger med varierende grad av nedsatt lungefunksjon. Dyspné er et vanlig rapportert symptom ved CF som påvirker livskvaliteten negativt. Nylig ble elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta), en kombinasjonsbehandling, godkjent av Health Canada for bruk hos CF-pasienter. Treningskapasitet er en viktig utfallsparameter ved CF og er en sterk prediktor for sykdomsprognose inkludert overlevelse. Selv om tidligere forskning på pasienter på elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor kombinasjonsbehandling rapporterte forbedrede luftveissymptomer og lungefunksjon, er det fortsatt usikkert om dette fører til forbedringer i treningsytelsen. Å stresse åndedrettssystemet til dets fysiologiske grenser gjennom trening kan gi et mer følsomt resultatmål for å evaluere responsen på cystisk fibrose transmembrane regulator (CFTR) modulatorterapi. Studier av en annen CFTR-modulatorterapi som kombinerer lumacaftor og ivacaftor, har vist inkonklusive resultater på treningstoleranse hos pasienter med CF når de ble evaluert ved bruk av en treningstestprotokoll for inkrementell arbeidsfrekvens. En langt mer klinisk og fysiologisk relevant protokoll for å evaluere behandlingseffekter er imidlertid å bruke treningstester med konstant arbeidsfrekvens og å evaluere dyspné ved standardiserte submaksimale treningstider. I tillegg kan endringer i kroppssammensetning vist å være et resultat av CFTR-modulatorterapi også ha bidratt til disse inkonklusive funnene; kroppssammensetning har imidlertid ikke blitt evaluert i tidligere CFTR-studier.

Formål: Hensikten med denne studien er å bestemme de ulike faktorene som forårsaker kortpustethet (eller dyspné) hos pasienter med cystisk fibrose (CF) og å finne ut hvordan behandling med Trikafta kan manipulere disse faktorene for å forbedre kortpustethet og treningskapasitet.

Hypotese: Etterforskerne antar at Trikafta vil redusere dyspné-intensitetsvurderinger og forbedre treningskapasiteten. Disse forbedringene vil være assosiert med forbedringer i den respiratoriske responsen på trening.

Mål: Å utføre detaljert kardiopulmonal treningstesting før og etter oppstart av Trikafta for å evaluere dens effekt på anstrengelsesdyspné og treningskapasitet, og for å evaluere potensielle fysiologiske mekanismer for forbedring og virkningene av endringer i kroppssammensetning.

Forskningsdesign: Observasjonsstudie utført over 4 besøk. Deltakere med CF vil rapportere til Cardiopulmonary Exercise Physiology (CPEP) Laboratory ved fire separate anledninger. Besøk 1 og 2 vil skje før deltakerne går på stoff (Trikafta) og vil være atskilt med minimum 48 timer mellom besøkene. Besøk 3 og 4 vil finne sted henholdsvis 12 måneder og 24 måneder etter oppstart av medikamentet. Ved besøk 1 vil deltakerne fullføre medisinsk historiescreening, antropometriske målinger og en symptombegrenset inkrementell syklustreningstest for å bestemme den høyeste inkrementelle arbeidshastigheten. På besøk 2 vil deltakerne gjennomgå en dual-energy X-ray absorptiometri (DEXA) skanning, kronisk aktivitetsrelatert dyspné spørreskjema, livskvalitet spørreskjemaer, fysisk aktivitet spørreskjemaer, lungefunksjonstesting og en konstant belastning syklus treningstest ved 80 % av topp inkrementell arbeidsrate. Besøk 3 og 4 vil inkludere spørreskjemaer om kronisk aktivitetsrelatert dyspné, spørreskjemaer om livskvalitet, spørreskjemaer om fysisk aktivitet, en DEXA-skanning, lungefunksjonstesting og en treningstest med konstant belastning ved 80 % av maksimal inkrementell arbeidsrate. Data fra treningstestene med konstant belastningssyklus utført på besøk 2, 3 og 4 vil adressere hypotesen vår.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

20

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Rekruttering
        • UBC Centre for Heart Lung Innovation, St. Paul's Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

19 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

CF-pasientene vil bli rekruttert fra St. Paul's Hospital UBC Adult CF Clinic.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av CF og minst én kopi av F508del-mutasjonen i genet for cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR)
  • Planlegg å starte Trikafta av den behandlende legen innen 30 dager etter påmeldingsbesøket
  • 19 år eller eldre
  • Stabil klinisk status basert på klinisk vurdering fra behandlende lege
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1.0) < 90 % spådd
  • Kroppsmasseindeks større enn 16 eller mindre enn 30 kg/m^2
  • Foreløpig ikke-røyker eller en tidligere røykehistorie på mindre enn 20 pakkeår
  • Kunne lese og forstå engelsk
  • Fullvaksinert (minst 2 doser) for Covid-19

Ekskluderingskriterier:

  • En annen sykdom enn CF som viktig kan bidra til dyspné eller treningsbegrensning
  • Kronisk luftveisinfeksjon med Mycobacterium abscessus, Burkholderia cepacia-kompleks eller andre organismer med infeksjonskontrollimplikasjoner basert på behandlende lege
  • Kontraindikasjoner til klinisk treningstesting
  • Bruk av ekstra oksygen eller desaturasjon mindre enn 85 % med trening
  • Diagnose av pneumothorax de siste 4 ukene
  • Historie om organtransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Cystisk fibrosepasienter
Deltakere diagnostisert med cystisk fibrose som skal starte Trikafta-behandling
Legemiddel: Trikafta
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor kombinasjonsbehandling
Andre navn:
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i iso-tids dyspnévurdering fra baseline (besøk 2) til besøk 3 og 4 under konstantbelastningstreningstester.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Dyspné-intensitet og ubehagelighetsvurderinger målt ved hjelp av Borg 0-10-kategoriforholdsskalaen. Intensiteten av følelsen er hvor sterk eller hvor mye pustefølelse deltakeren føler, mens det ubehagelige ved følelsen er hvor ille eller hvor fortvilet den får deltakeren til å føle seg. På Borg 0-10-kategoriforholdsskalaen representerer "0" ingen dyspnéintensitet og ubehageligheter (dvs. bedre resultat), mens "10" representerer den mest intense eller ubehagelige dyspnéen (dvs. dårligere utfall).

Borg dyspné intensitet og ubehagelighetsvurderinger tatt på iso-tid, definert som maksimal tid oppnådd på konstantbelastningstreningstester utført på besøk 2, 3 og 4 vil bli brukt i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline treningskapasitet (før Trikafta initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Utholdenhetstidsmål fra treningsstart til treningsavbrudd på konstantbelastningstreningsprøver utført på besøk 2, 3 og 4 vil bli brukt i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kroppssammensetning (kroppsfettmasse) målinger (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Standard målinger av kroppsfettmasse i enheter av gram (g) vil bli utført ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DEXA) skanning ved bruk av en Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

DEXA-skanninger vil bli utført før oppstart av Trikafta-behandling (besøk 2), 12 måneder etter oppstart av legemiddel (besøk 3) og 24 måneder etter oppstart av legemiddel (besøk 4).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endre målinger fra baseline kroppssammensetning (mager kroppsmasse) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Standard målinger av mager kroppsmasse i enheter av gram (g) vil bli utført ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DEXA) skanning ved bruk av en Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

DEXA-skanninger vil bli utført før oppstart av Trikafta-behandling (besøk 2), 12 måneder etter oppstart av legemiddel (besøk 3) og 24 måneder etter oppstart av legemiddel (besøk 4).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kroppssammensetning (beinmineralinnhold) målinger (før Trikafta initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Standard målinger av benmineralinnhold i enheter av gram (g) vil bli utført ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DEXA) skanning ved bruk av en Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

DEXA-skanninger vil bli utført før oppstart av Trikafta-behandling (besøk 2), 12 måneder etter oppstart av legemiddel (besøk 3) og 24 måneder etter oppstart av legemiddel (besøk 4).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kroppssammensetning (beinmineraltetthet) målinger (før Trikafta initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Standard mål på beinmineraltetthet i enheter av gram/centimeter^2 (g/cm^2) vil bli utført ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DEXA) skanning ved bruk av en Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA) .).

DEXA-skanninger vil bli utført før oppstart av Trikafta-behandling (besøk 2), 12 måneder etter oppstart av legemiddel (besøk 3) og 24 måneder etter oppstart av legemiddel (besøk 4).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kroppssammensetning (fettprosent) målinger (før Trikafta initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Standard målinger av fettprosent (%) vil bli utført ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DEXA) skanning ved bruk av en Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA).

DEXA-skanninger vil bli utført før oppstart av Trikafta-behandling (besøk 2), 12 måneder etter oppstart av legemiddel (besøk 3) og 24 måneder etter oppstart av legemiddel (besøk 4).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (hjertefrekvens) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Hjertefrekvens målt i enheter av slag per minutt (slag/min)
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (blodtrykk) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-start til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Blodtrykk målt i enheter av millimeter kvikksølv (mmHg).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (arteriell oksygenmetning) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Arteriell oksygenmetning målt i enheter % oksygen (%O2).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (minutt ventilasjon) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Minuttventilasjon målt i enheter av liter per minutt (l/min).

Data vil bli registrert på pust-for-pust-basis og gjennomsnittlig over 30-sekunders epoker i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (oksygenforbruk i forhold til kroppsvekt) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-start til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Oksygenforbruk målt i enheter av milliliter per kilogram per minutt (ml/kg/min).

Data vil bli registrert på pust-for-pust-basis og gjennomsnittlig over 30-sekunders epoker i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (oksygenforbruk) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Oksygenforbruk målt i enheter av liter per minutt (l/min).

Data vil bli registrert på pust-for-pust-basis og gjennomsnittlig over 30-sekunders epoker i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (karbondioksidproduksjon) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Karbondioksidproduksjon målt i enheter liter per minutt (l/min).

Data vil bli registrert på pust-for-pust-basis og gjennomsnittlig over 30-sekunders epoker i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (ventilatorisk ekvivalent for oksygen) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Ventilatorisk ekvivalent for oksygen målt som forholdet mellom minuttventilasjon og oksygenforbruk.

Data vil bli registrert på pust-for-pust-basis og gjennomsnittlig over 30-sekunders epoker i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (ventilatorisk ekvivalent for karbondioksid) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Ventilasjonsekvivalent for karbondioksid målt som forholdet mellom minuttventilasjon og karbondioksidproduksjon.

Data vil bli registrert på pust-for-pust-basis og gjennomsnittlig over 30-sekunders epoker i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (tidevannsvolum) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Tidevannsvolum målt i enheter av liter (l).

Data vil bli registrert på pust-for-pust-basis og gjennomsnittlig over 30-sekunders epoker i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (pustefrekvens) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-start til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Pustefrekvens målt i enheter pust per minutt (pust/min).

Data vil bli registrert på pust-for-pust-basis og gjennomsnittlig over 30-sekunders epoker i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (ende-inspiratorisk lungevolum) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Sluttinspiratoriske lungevolumer målt i enheter på liter (l). Data vil bli utledet fra dynamiske inspiratoriske kapasitetsmanøvrer.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kardiorespiratoriske responser (sluttekspiratorisk lungevolum) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Sluttekspiratoriske lungevolum målt i enheter av liter (l). Data vil bli utledet fra dynamiske inspiratoriske kapasitetsmanøvrer.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Årsaker til å stoppe trening under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-start til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Når treningen avsluttes, vil deltakerne bli bedt om å uttrykke hovedårsaken(e) til å stoppe treningen (dvs. ubehag ved puste, ubehag i bena, kombinasjon av pust og ben, eller en annen årsak). Frekvensdata vil bli brukt i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Kvalitative dyspné-fornemmelser (spørreskjema med 15 elementer) under treningstester med konstant belastning (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Ved opphør av trening vil deltakerne bli bedt om å velge kvalitative deskriptorer for åndenød ved hjelp av et etablert spørreskjema med 15 elementer. Frekvensdata vil bli brukt i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Kvalitative dyspné-fornemmelser (4-elementbeskrivelser) under treningstester med konstant belastning (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Deltakerne vil bli bedt om å velge den/de mest anvendelige dyspnébeskrivelsen(e) etter intensitets- og ubehagelighetsvurderingene ved å bruke følgende 3 beskrivelser: (1) "pusten min krever mer arbeid og innsats" (arbeid og innsats); (2) "Jeg kan ikke få nok luft inn" (utilfreds inspirasjon); (3) "Jeg får ikke nok luft ut" (utilfreds utløp). Ingen av alle tre beskrivelsene kan velges til enhver tid. Flere valg er tillatt så lenge de gjelder likt. Frekvensdata vil bli brukt i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Kvalitative dyspné-fornemmelser (Multi-Dimensjonal Dyspné-profil) under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Når treningen avsluttes, vil deltakerne bli bedt om å fylle ut det flerdimensjonale spørreskjemaet for dyspnéprofil med fokus på maksimal trening (dvs. de siste 30 sekundene med belastet pedaling). Frekvensdata vil bli brukt i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Benubehag under konstantbelastningstreningstester (før Trikafta-start til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Rangeringer for ubehag i beina målt ved hjelp av Borg 0-10-kategoriforholdsskalaen. På Borg 0-10-kategoriforholdsskalaen representerer "0" ingen ubehag i benene (dvs. bedre utfall), mens "10" representerer det mest intense ubehaget i benene som noen gang er opplevd eller kunne tenkes å oppleve (dvs. dårligere utfall).

Rangeringer for ubehag i benene tatt på iso-tid, definert som maksimal tid oppnådd på konstantbelastningstester utført på besøk 2, 3 og 4, vil bli brukt i analysen.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kronisk aktivitetsrelatert dyspné på den modifiserte baseline dyspné-indeksen (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Modified Baseline Dyspné Index scorer alvorlighetsgraden av dyspné på en totalskåre fra 1 til 12, med lavere skårer som indikerer høyere dyspné-alvorlighet og høyere skårer som indikerer mindre alvorlighetsgrad av dyspné.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Kronisk aktivitetsrelatert dyspné på Transition Dyspné Index ved 12 og 24 måneder etter oppstart av full dose av Trikafta.
Tidsramme: 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3), og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Transition Dyspné Index vil gradere endring i dyspné-intensitet relatert til funksjonssvikt, oppgavens omfang og omfanget av innsats på en skala fra +3 (dvs. stor forbedring) til null (dvs. ingen endring) til -3 (dvs. stor forverring) ).
12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3), og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kronisk aktivitetsrelatert dyspné på MMRC-skalaen (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Modified Medical Research Council Dyspné-skala vil gradere dyspné-alvorlighetsgrad på en skala fra 0 = IKKE PROBLEMET MED PUSTEHED UNNTATT VED ANSTREVENDE TRENING; 1 = PROLIG AV KORTPUSTEN NÅR DU SNAR PÅ NIVÅET ELLER GÅR OPP EN LETT BAKKE; 2 = GÅR SLANGERE ENN MENNESKER PÅ SAMME ALDER PÅ NIVÅET PÅ GRUNN AV PUSTEN ELLER MÅ STOPPE FOR PUSTE NÅR DU GÅR I EGET FART PÅ NIVÅET; 3 = STOPPER FOR PUSTE ETTER Å GÅ OM 100 YARD ELLER ETTER NOEN MINUTTER PÅ NIVÅET; eller 4 = FOR PUSTELØST TIL Å FORLA HUSET ELLER PUSTENÅR NÅR DU KLAR AV ELLER
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline kronisk aktivitetsrelatert dyspné på oksygenkostnadsdiagrammet (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Oksygenkostnadsdiagram vil gradere alvorlighetsgraden av dyspné ved å merke et punkt langs en vertikal linje med lister over oppgaver/aktiviteter på hver side av linjen for å indikere aktiviteter utover punktet som gjør forsøkspersonen andpusten. Punktets avstand fra bunnen av linjen (i centimeter) vil bli brukt i analysene.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline livskvalitet (før Trikafta initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Livskvalitet målt ved hjelp av St. George's Respiratory Questionnaire. Spørreskjemaet skåres fra 0 til 100 hvor høyere skår indikerer større begrensninger.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra fysisk aktivitet ved baseline (før start av Trikafta til full dose) ved 12 og 24 måneder etter oppstart av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Fysisk aktivitet målt i metabolske ekvivalenter (MET)-min/uke ved hjelp av International Physical Activity Questionnaire (Long Form).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline spirometrimål (FEV1) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Spirometri-avledede målinger av Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) målt i liter (l) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline spirometrimål (FVC) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Spirometri-avledede målinger av Forced Vital Capacity (FVC) målt i liter (l) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline pletysmografimål (TLC) (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Pletysmografi-avledede mål for total lungekapasitet (TLC) målt i liter (l) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline pletysmografimål (VC) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Pletysmografi-avledede mål for Vital Capacity (VC) målt i liter (l) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline pletysmografimål (IC) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Pletysmografi-avledede mål for inspirasjonskapasitet (IC) målt i liter (l) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline pletysmografimål (FRC PL) (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Pletysmografi-avledede mål for funksjonell restkapasitet (FRC PL) målt i liter (l) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline pletysmografimål (RV) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Pletysmografi-avledede mål for Residual Volume (RV) målt i liter (l) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline pletysmografimål (sRaw) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Pletysmografi-avledede mål for spesifikk luftveismotstand (sRaw) målt i centimeter vann per liter per sekund per liter (cmH2O/L/s/L) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.) .
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline lungefunksjonstiltak (MVV) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Maksimal frivillig ventilasjon (MVV) målt i liter per minutt (l/min) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline lungefunksjonsmål (DLCO) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Diffuserende kapasitet i lungene for karbonmonoksid målt i milliliter per millimeter kvikksølv per minutt (ml/mmHg/min) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline lungefunksjonsmål (MIP) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Maksimalt inspirasjonstrykk (MIP) målt i centimeter vann (cmH2O) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline lungefunksjonstiltak (MEP) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP) målt i centimeter vann (cmH2O) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline Impulsoscillometri Mål for motstand ved 5 Hz (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Impulsoscillometri avledet mål for motstand ved 5 hertz (Hz) i enheter av centimeter vann per liter per sekund (cmH2O/l/sek) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline Impulsoscillometri Mål for motstand ved 20 Hz (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Impulsoscillometri avledet mål for motstand ved 20 hertz (Hz) i enheter av centimeter vann per liter per sekund (cmH2O/l/sek) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline impulsoscillometri mål for reaktans (før Trikafta initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Impulsoscillometri-avledede mål for reaktans i enheter av centimeter vann per liter per sekund (cmH2O/l/sek) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline Impulsoscillometri mål for reaktansareal (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Impulsoscillometri-avledede mål på reaktansareal i enheter av centimeter vann per liter (cmH2O/l) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonært testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline Impulsoscillometri mål for differensiell endring i motstand (før Trikafta-initiering til full dose) 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Impulsoscillometri-avledede mål for differensiell endring i motstand (R5-R20) uttrykt som en prosentandel (%) ved bruk av et kommersielt tilgjengelig kardiopulmonalt testsystem (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Skift fra baseline svettekloridnivåer (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) modulerende effekt bestemt ved å måle svettekloridnivåer i enheter mmol/L under en svettetest.
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline computertomografi fenotyping (bronkiektasis) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Omfang av bronkiektasi skåret på et område fra 0 til 12 (hvor høyere skår indikerer større grad av bronkiektasi) målt ved bruk av CT-skanninger (chest computed tomography).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline computertomografi fenotyping (slimplugging) (før Trikafta initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Omfanget av slimtilstopping skåres i et område fra 0 til 6 (hvor høyere skår indikerer større grad av slimtilstopping) målt ved bruk av CT-skanninger (chest computed tomography).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Endring fra baseline computertomografi fenotyping (luftfangst) (før Trikafta-initiering til full dose) ved 12 og 24 måneder etter initiering av full dose av Trikafta.
Tidsramme: Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)
Omfang av luftfangst scoret i et område fra 0 til 4,5 (hvor høyere score indikerer større grad av luftfangst) målt ved bruk av CT-skanninger (chest computed tomography).
Grunnlinje (dvs. besøk 2), 12 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 3) og 24 måneder etter Trikafta-initiering (dvs. besøk 4)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of British Columbia

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jordan A Guenette, PhD, University of British Columbia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. november 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

15. mars 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • H21-02125

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere