Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование упражнений Trikafta при кистозном фиброзе

13 мая 2026 г. обновлено: Jordan Guenette, University of British Columbia

Долгосрочные эффекты элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора (трикафта) на симптомы физической нагрузки, физическую работоспособность, респираторные реакции и состав тела у взрослых с муковисцидозом

Одышка (одышка) во время физической нагрузки является основным источником дистресса и часто регистрируемым симптомом у пациентов с муковисцидозом (МВ). Недавний вариант медикаментозного лечения, известный как трикафта, который содержит элексакафтор, тезакафтор и ивакафтор, может использоваться у пациентов с муковисцидозом для улучшения здоровья легких. Однако влияние этой комбинированной терапии на одышку и физическую работоспособность, известные предикторы выживаемости при муковисцидозе, неясны. Исследователи стремятся понять влияние Trikafta на эти симптомы и получить новое представление о потенциальных улучшениях здоровья при муковисцидозе при использовании этого варианта лечения.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Обоснование: Достижения в терапии и уходе за пациентами привели к значительному улучшению выживаемости при муковисцидозе. Следовательно, пациенты с муковисцидозом живут дольше с различной степенью нарушения функции легких. Одышка является часто встречающимся симптомом при муковисцидозе, который отрицательно влияет на качество жизни. Недавно министерство здравоохранения Канады одобрило комбинированную лекарственную терапию элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (Трикафта) для лечения пациентов с муковисцидозом. Толерантность к физической нагрузке является важным исходным параметром при муковисцидозе и сильным предиктором прогноза заболевания, включая выживаемость. Хотя в предыдущих исследованиях у пациентов, получавших комбинированную терапию элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор, сообщалось об улучшении респираторных симптомов и функции легких, остается неясным, приводит ли это к улучшению физической работоспособности. Нагрузка на дыхательную систему до ее физиологических пределов с помощью физических упражнений может обеспечить более чувствительную меру исхода для оценки ответа на терапию модулятором трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR). Исследования другой модуляторной терапии CFTR, сочетающей люмакафтор и ивакафтор, показали неубедительные результаты в отношении толерантности к физической нагрузке у пациентов с муковисцидозом при оценке с использованием протокола нагрузочного теста с возрастающей скоростью работы. Тем не менее, гораздо более клинически и физиологически значимым протоколом для оценки эффектов лечения является использование нагрузочных тестов с постоянной скоростью работы и оценка одышки при стандартизированной субмаксимальной продолжительности нагрузки. Кроме того, изменения в составе тела, вызванные терапией модулятором CFTR, также могли внести свой вклад в эти неубедительные результаты; однако состав тела не оценивался в предыдущих исследованиях CFTR.

Цель: Целью данного исследования является определение различных факторов, вызывающих одышку (или одышку) у пациентов с муковисцидозом (МВ), и определение того, как лечение Трикафтой может воздействовать на эти факторы для улучшения одышки и улучшения физической работоспособности.

Гипотеза. Исследователи предполагают, что Трикафта уменьшит показатели интенсивности одышки и улучшит переносимость физических нагрузок. Эти улучшения будут связаны с улучшением дыхательной реакции на физическую нагрузку.

Цели: провести детальное кардиопульмональное нагрузочное тестирование до и после начала приема Трикафты, чтобы оценить его влияние на одышку при физической нагрузке и толерантность к физической нагрузке, а также оценить потенциальные физиологические механизмы улучшения и влияние изменений в составе тела.

Дизайн исследования: обсервационное исследование, проведенное в течение 4 посещений. Участники с муковисцидозом будут отмечаться в лаборатории физиологии сердечно-легочных упражнений (CPEP) четыре раза. Посещение 1 и 2 произойдет до того, как участники перейдут на наркотики (трикафта), и между визитами будет минимум 48 часов. Визиты 3 и 4 будут проходить через 12 месяцев и 24 месяца после начала приема препарата соответственно. При посещении 1 участники пройдут скрининг истории болезни, антропометрические измерения и нагрузочный тест с ограниченным симптомом постепенного цикла, чтобы определить пиковую дополнительную скорость работы. Во время второго визита участники пройдут двухэнергетическую рентгеновскую абсорбциометрию (DEXA), опросники по одышке, связанной с хронической активностью, опросники по качеству жизни, опросники по физической активности, тестирование функции легких и тест с циклической нагрузкой с постоянной нагрузкой в ​​80 % пиковой дополнительной скорости работы. Визиты 3 и 4 будут включать опросники по одышке, связанной с хронической активностью, опросники по качеству жизни, опросники по физической активности, DEXA-сканирование, тестирование функции легких и циклический нагрузочный тест с постоянной нагрузкой при 80% пиковой дополнительной скорости работы. Данные тестов с циклической нагрузкой с постоянной нагрузкой, выполненных во время визитов 2, 3 и 4, подтверждают нашу гипотезу.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

20

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Satvir S Dhillon, MSc
  • Номер телефона: 6048068835
  • Электронная почта: satvir.dhillon@hli.ubc.ca

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Jordan Guenette, PhD
  • Номер телефона: 16048068835
  • Электронная почта: jordan.guenette@hli.ubc.ca

Места учебы

  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6Z 1Y6
        • Рекрутинг
        • UBC Centre for Heart Lung Innovation, St. Paul's Hospital
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

19 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с муковисцидозом будут набраны из клиники UBC Adult CF больницы Св. Павла.

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз муковисцидоза и по крайней мере одна копия мутации F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR).
  • Запланируйте начало Trikafta лечащим врачом в течение 30 дней после регистрации.
  • Возраст 19 лет и старше
  • Стабильный клинический статус, основанный на клинической оценке лечащего врача
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1,0) < 90% от ожидаемого
  • Индекс массы тела больше 16 или меньше 30 кг/м^2
  • В настоящее время не курит или в прошлом курил менее 20 пачек-лет.
  • Умение читать и понимать по-английски
  • Полностью привиты (не менее 2 доз) от Covid-19

Критерий исключения:

  • Заболевание, отличное от муковисцидоза, которое может в значительной степени способствовать одышке или ограничению физических нагрузок.
  • Хроническая инфекция дыхательных путей, вызванная Mycobacterium abscessus, Burkholderia cepacia complex или другими микроорганизмами, с последствиями инфекционного контроля по мнению лечащего врача.
  • Противопоказания к клинической нагрузочной пробе
  • Использование дополнительного кислорода или десатурация менее 85% при физической нагрузке
  • Диагноз пневмоторакса за последние 4 недели
  • История трансплантации органов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Муковисцидоз Пациенты
Участники с диагнозом муковисцидоз, которые будут начинать лечение Trikafta
Лекарство: Трикафта
Комбинированная терапия Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор
Другие имена:
  • Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение оценки одышки по изо-времени по сравнению с исходным уровнем (посещение 2) до визитов 3 и 4 во время тестов с постоянной нагрузкой.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Интенсивность одышки и рейтинги неприятности, измеренные с использованием шкалы соотношений категорий Борга 0-10. Интенсивность ощущения зависит от того, насколько сильным или сильным является ощущение дыхания, которое испытывает участник, в то время как неприятность ощущения зависит от того, насколько плохо или насколько болезненно оно заставляет участника чувствовать себя. В диапазоне шкалы соотношения категорий Борга от 0 до 10 «0» представляет отсутствие интенсивности и неприятности одышки (т. е. лучший результат), а «10» представляет наиболее интенсивную или неприятную одышку (т. е. худший результат).

В анализе будут использоваться оценки интенсивности и неприятности одышки Борга, полученные в изо-времени, определяемые как максимальное время, достигнутое в тестах с постоянной нагрузкой, выполненных во время визитов 2, 3 и 4.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение исходной физической нагрузки (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
В анализе будут использоваться показатели времени выносливости от начала упражнений до их прекращения в нагрузочных тестах с постоянной нагрузкой, выполненных во время визитов 2, 3 и 4.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение исходного состава тела (жировой массы тела) измерений (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Стандартные измерения массы жира в организме в единицах граммов (г) будут выполняться с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DEXA) с использованием Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Бедфорд, Массачусетс).

Сканирование DEXA будет выполняться до начала лечения Трикафтой (посещение 2), через 12 месяцев после начала приема препарата (посещение 3) и через 24 месяца после начала лечения (посещение 4).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение исходного состава тела (безжировая масса тела) измерений (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Стандартные измерения безжировой массы тела в единицах граммов (г) будут выполняться с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DEXA) с использованием Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Бедфорд, Массачусетс).

Сканирование DEXA будет выполняться до начала лечения Трикафтой (посещение 2), через 12 месяцев после начала приема препарата (посещение 3) и через 24 месяца после начала лечения (посещение 4).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение исходного состава тела (содержание минералов в костях) измерений (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Стандартные измерения содержания минералов в костях в единицах граммов (г) будут выполняться с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DEXA) с использованием Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Бедфорд, Массачусетс).

Сканирование DEXA будет выполняться до начала лечения Трикафтой (посещение 2), через 12 месяцев после начала приема препарата (посещение 3) и через 24 месяца после начала лечения (посещение 4).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение исходного состава тела (минеральная плотность костной ткани) измерений (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Стандартные измерения минеральной плотности костей в граммах/сантиметрах^2 (г/см^2) будут выполняться с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DEXA) с использованием Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Бедфорд, Массачусетс). .).

Сканирование DEXA будет выполняться до начала лечения Трикафтой (посещение 2), через 12 месяцев после начала приема препарата (посещение 3) и через 24 месяца после начала лечения (посещение 4).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями состава тела (процентное содержание жира) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Стандартные измерения процентного содержания жира (%) будут выполняться с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DEXA) с использованием Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Бедфорд, Массачусетс).

Сканирование DEXA будет выполняться до начала лечения Трикафтой (посещение 2), через 12 месяцев после начала приема препарата (посещение 3) и через 24 месяца после начала лечения (посещение 4).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными кардиореспираторными реакциями (частота сердечных сокращений) во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Частота сердечных сокращений измеряется в единицах ударов в минуту (уд/мин)
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение сердечно-дыхательной реакции (артериальное давление) по сравнению с исходным уровнем во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Артериальное давление измеряется в миллиметрах ртутного столба (мм рт.ст.).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными кардиореспираторными реакциями (насыщение артериальной крови кислородом) во время нагрузочных тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Насыщение артериальной крови кислородом измеряется в % кислорода (%O2).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными кардиореспираторными реакциями (минутная вентиляция) во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Минутная вентиляция измеряется в литрах в минуту (л/мин).

Данные будут записываться на основе каждого вдоха и усредняться по 30-секундным периодам анализа.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными кардиореспираторными реакциями (потребление кислорода по отношению к массе тела) во время нагрузочных тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Потребление кислорода измеряется в миллилитрах на килограмм в минуту (мл/кг/мин).

Данные будут записываться на основе каждого вдоха и усредняться по 30-секундным периодам анализа.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными кардиореспираторными реакциями (потребление кислорода) во время нагрузочных тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Потребление кислорода измеряется в литрах в минуту (л/мин).

Данные будут записываться на основе каждого вдоха и усредняться по 30-секундным периодам анализа.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными кардиореспираторными реакциями (выработка углекислого газа) во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Производство углекислого газа измеряется в литрах в минуту (л/мин).

Данные будут записываться на основе каждого вдоха и усредняться по 30-секундным периодам анализа.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными кардиореспираторными реакциями (вентиляторный эквивалент для кислорода) во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Вентиляционный эквивалент кислорода измеряется как отношение минутной вентиляции к потреблению кислорода.

Данные будут записываться на основе каждого вдоха и усредняться по 30-секундным периодам анализа.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными кардиореспираторными реакциями (вентиляторный эквивалент углекислого газа) во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Вентиляционный эквивалент двуокиси углерода измеряется как отношение минутной вентиляции к продукции двуокиси углерода.

Данные будут записываться на основе каждого вдоха и усредняться по 30-секундным периодам анализа.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными кардиореспираторными реакциями (дыхательный объем) во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Дыхательный объем измеряется в литрах (л).

Данные будут записываться на основе каждого вдоха и усредняться по 30-секундным периодам анализа.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными кардиореспираторными реакциями (частота дыхания) во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Частота дыхания измеряется в единицах вдохов в минуту (вдохов/мин).

Данные будут записываться на основе каждого вдоха и усредняться по 30-секундным периодам анализа.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными кардиореспираторными реакциями (объем легких в конце вдоха) во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Объем легких в конце вдоха измеряется в литрах (л). Данные будут получены из динамических маневров емкости вдоха.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными кардиореспираторными реакциями (объем легких в конце выдоха) во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Объем легких в конце выдоха измеряется в литрах (л). Данные будут получены из динамических маневров емкости вдоха.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Причины прекращения упражнений во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема полной дозы Трикафты) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
После прекращения упражнений участников попросят озвучить их основные причины прекращения упражнений (например, дискомфорт при дыхании, дискомфорт в ногах, сочетание дыхания и ног или какая-либо другая причина). Данные о частоте будут использоваться в анализе.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Качественные ощущения одышки (опросник из 15 пунктов) во время тестов с постоянной нагрузкой (до введения полной дозы Трикафты) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
После прекращения упражнений участников попросят выбрать качественные дескрипторы одышки, используя установленную анкету из 15 пунктов. Данные о частоте будут использоваться в анализе.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Качественные ощущения одышки (дескрипторы из 4 пунктов) во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема полной дозы Трикафты) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Участников попросят выбрать наиболее подходящий(е) дескриптор(ы) одышки после оценок интенсивности и неприятности, используя следующие 3 дескриптора: (1) «мое дыхание требует больше работы и усилий» (работа и усилия); (2) «Мне не хватает воздуха» (неудовлетворенное вдохновение); (3) «Я не могу выдохнуть достаточно воздуха» (неудовлетворенный выдох). Ни один из трех дескрипторов не может быть выбран одновременно. Допускается множественный выбор, если они применимы одинаково. Данные о частоте будут использоваться в анализе.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Качественные ощущения одышки (многомерный профиль одышки) во время тестов с постоянной нагрузкой (до введения полной дозы Трикафты) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
После прекращения упражнений участников попросят заполнить многомерную анкету профиля одышки, уделив особое внимание пиковым нагрузкам (т. е. последним 30 секундам вращения педалей с нагрузкой). Данные о частоте будут использоваться в анализе.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Дискомфорт в ногах во время тестов с постоянной нагрузкой (до начала приема полной дозы Трикафты) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Оценки дискомфорта в ногах измерялись с использованием шкалы соотношений категорий Борга 0-10. В диапазоне шкалы соотношений категорий Борга от 0 до 10 «0» означает отсутствие дискомфорта в ногах (т. е. лучший результат), а «10» представляет самый сильный дискомфорт в ногах, который когда-либо испытывался или мог когда-либо испытывать (т. е. худший результат).

В анализе будут использоваться оценки дискомфорта в ногах, полученные в изо-времени, определяемом как максимальное время, достигнутое в нагрузочных тестах с постоянной нагрузкой, выполненных во время визитов 2, 3 и 4.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходным уровнем хронической одышки, связанной с активностью, в модифицированном базовом индексе одышки (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Модифицированный базовый индекс одышки оценивает тяжесть одышки по общему количеству баллов от 1 до 12, где более низкие баллы указывают на большую тяжесть одышки, а более высокие баллы указывают на меньшую тяжесть одышки.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Хроническая одышка, связанная с активностью, по индексу переходной одышки через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы трикафты.
Временное ограничение: 12 месяцев после начала приема Трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема Трикафта (т. е. визит 4)
Transition Dyspnea Index оценивает изменение интенсивности одышки, связанное с функциональными нарушениями, объемом задачи и величиной усилия по шкале от +3 (т. е. значительное улучшение) до нуля (т. е. отсутствие изменений) до -3 (т. е. значительное ухудшение ).
12 месяцев после начала приема Трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема Трикафта (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходным уровнем одышки, связанной с хронической активностью, по шкале MMRC (до начала приема трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Модифицированная шкала одышки Совета медицинских исследований оценивает тяжесть одышки по шкале 0 = НЕ БЕСПОКОИТ Одышка, ЗА ИСКЛЮЧЕНИЕМ НАПРЯЖЕННЫХ УПРАЖНЕНИЙ; 1 = ОБЕСПОКОЕН ОТ ОДЫШКОЙ ПРИ СПЕШЕНИИ ПО УРОВНЮ ИЛИ ПОДЪЕЗДЕ НА ПОЛНЫЙ ХОЛМ; 2 = ХОДИТ МЕДЛЕННЕЕ, ЧЕМ ЛЮДИ ТОГО же ВОЗРАСТА ПО УРОВНЮ, ИЗ-ЗА БЕССДЫХА ИЛИ ПРИХОДИТСЯ В СОБСТВЕННОМ ТЕМПЕ ПО УРОВНЮ, останавливаясь для дыхания; 3 = ОСТАНОВКИ ДЛЯ ПЕРЕДЫХАНИЯ ПОСЛЕ ПРОХОЖДЕНИЯ ПРИМЕРНО 100 ярдов ИЛИ ПОСЛЕ НЕСКОЛЬКИХ МИНУТ НА УРОВНЕ; или 4 = СЛИШКОМ ЗАДЫШАЕТСЯ, ЧТОБЫ ВЫХОДИТЬ ИЗ ДОМА, ИЛИ НЕ ЗАДЫШАЕТСЯ, КОГДА ОДЕВАЕТСЯ ИЛИ РАЗДЕВАЕТСЯ
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходным уровнем одышки, связанной с хронической активностью, на диаграмме затрат кислорода (до начала приема трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Диаграмма затрат на кислород будет оценивать тяжесть одышки, отмечая точку на вертикальной линии со списками задач / действий по обе стороны от линии, чтобы указать действия за пределами точки, которые вызывают у субъекта одышку. При анализе будет использоваться расстояние точки от нижней части линии (в сантиметрах).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение качества жизни по сравнению с исходным уровнем (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Качество жизни, измеренное с помощью респираторного опросника Святого Георгия. Анкета оценивается от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на большие ограничения.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение исходной физической активности (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Физическая активность измеряется в метаболических эквивалентах (МЕТ)-мин/неделю с использованием Международного вопросника физической активности (полная форма).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями спирометрии (ОФВ1) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Полученные с помощью спирометрии показатели объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1), измеренные в литрах (л), с использованием имеющейся в продаже системы сердечно-легочного тестирования (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение исходных показателей спирометрии (ФЖЕЛ) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Полученные с помощью спирометрии показатели форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ), измеренные в литрах (л), с использованием имеющейся в продаже системы сердечно-легочного тестирования (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями плетизмографии (TLC) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Полученные с помощью плетизмографии показатели общей емкости легких (TLC), измеренные в литрах (л), с использованием имеющейся в продаже системы для сердечно-легочных испытаний (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями плетизмографии (VC) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Полученные с помощью плетизмографии показатели жизненной емкости легких (VC), измеренные в литрах (л), с использованием имеющейся в продаже системы сердечно-легочного тестирования (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями плетизмографии (IC) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Полученные с помощью плетизмографии показатели емкости вдоха (IC), измеренные в литрах (л), с использованием имеющейся в продаже системы сердечно-легочного тестирования (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями плетизмографии (FRC PL) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Полученные с помощью плетизмографии показатели функциональной остаточной емкости (FRC PL), измеренные в литрах (л) с использованием имеющейся в продаже системы сердечно-легочного тестирования (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями плетизмографии (RV) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Полученные с помощью плетизмографии показатели остаточного объема (ОО), измеренные в литрах (л), с использованием имеющейся в продаже системы сердечно-легочного тестирования (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями плетизмографии (sRaw) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Полученные с помощью плетизмографии показатели удельного сопротивления дыхательных путей (sRaw), измеренные в сантиметрах водяного столба на литр в секунду на литр (смH2O/л/с/л) с использованием имеющейся в продаже системы сердечно-легочного тестирования (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA). .
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями функции легких (MVV) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Максимальная произвольная вентиляция легких (MVV), измеренная в литрах в минуту (л/мин) с использованием имеющейся в продаже системы сердечно-легочного тестирования (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями функции легких (DLCO) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Диффузионная способность легких для угарного газа измеряется в миллилитрах на миллиметры ртутного столба в минуту (мл/мм рт.ст./мин) с использованием имеющейся в продаже системы для сердечно-легочных испытаний (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями функции легких (MIP) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Максимальное давление вдоха (MIP), измеренное в сантиметрах водяного столба (смH2O) с использованием имеющейся в продаже системы для сердечно-легочных испытаний (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями функции легких (MEP) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Максимальное давление выдоха (MEP), измеренное в сантиметрах водяного столба (см H2O) с использованием имеющейся в продаже системы для сердечно-легочных испытаний (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными значениями импульсной осциллометрии сопротивления при частоте 5 Гц (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Импульсной осциллометрией получены измерения сопротивления на частоте 5 герц (Гц) в единицах сантиметра воды на литр в секунду (смH2O/л/сек) с использованием имеющейся в продаже системы для сердечно-легочных испытаний (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными значениями импульсной осциллометрии сопротивления при частоте 20 Гц (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Импульсной осциллометрией получены измерения сопротивления на частоте 20 герц (Гц) в единицах сантиметр водяного столба на литр в секунду (смH2O/л/сек) с использованием имеющейся в продаже системы для сердечно-легочных испытаний (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение показателей реактивного сопротивления по сравнению с исходными значениями импульсной осциллометрии (до начала приема трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Импульсной осциллометрией получены измерения реактивного сопротивления в сантиметрах воды на литр в секунду (см H2O/л/сек) с использованием имеющейся в продаже системы для сердечно-легочных испытаний (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходными показателями импульсной осциллометрии площади реактивного сопротивления (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Импульсной осциллометрией получены измерения площади реактивного сопротивления в сантиметрах воды на литр (см H2O/л) с использованием имеющейся в продаже системы для сердечно-легочных испытаний (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходным уровнем Импульсная осциллометрия Меры дифференциального изменения сопротивления (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Полученные импульсной осциллометрией показатели дифференциального изменения сопротивления (R5-R20), выраженные в процентах (%), с использованием имеющейся в продаже системы сердечно-легочного тестирования (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение уровня хлорида пота от исходного уровня (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Эффект модуляции трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR), определяемый путем измерения уровня хлоридов пота в единицах ммоль/л во время потового теста.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходным фенотипом компьютерной томографии (бронхоэктазы) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Степень бронхоэктатической болезни, оцененная в диапазоне от 0 до 12 (где более высокие баллы указывают на большую степень бронхоэктатической болезни), измеренная с помощью компьютерной томографии (КТ) органов грудной клетки.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходным уровнем фенотипирования компьютерной томографии (закупорка слизью) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Степень закупорки слизью, оцененная в диапазоне от 0 до 6 (где более высокие баллы указывают на большую степень закупорки слизью), измеренная с помощью компьютерной томографии (КТ) органов грудной клетки.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Изменение по сравнению с исходным уровнем фенотипирования с помощью компьютерной томографии (воздушные ловушки) (до начала приема Трикафты до полной дозы) через 12 и 24 месяца после начала приема полной дозы Трикафты.
Временное ограничение: Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)
Степень воздушной ловушки оценивается в диапазоне от 0 до 4,5 (где более высокие баллы указывают на большую степень воздушной ловушки), измеренной с помощью компьютерной томографии (КТ) органов грудной клетки.
Исходный уровень (т. е. визит 2), 12 месяцев после начала приема трикафты (т. е. визит 3) и 24 месяца после начала приема трикафты (т. е. визит 4)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of British Columbia

Следователи

  • Главный следователь: Jordan A Guenette, PhD, University of British Columbia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H21-02125

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться