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Trikafta esercizio studio nella fibrosi cistica

13 maggio 2026 aggiornato da: Jordan Guenette, University of British Columbia

Effetti a lungo termine di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta) su sintomi da sforzo, prestazione fisica, risposte ventilatorie e composizione corporea negli adulti con fibrosi cistica

La mancanza di respiro (dispnea) durante l'esercizio è una delle principali fonti di disagio ed è un sintomo comunemente riportato nei pazienti con fibrosi cistica (FC). Una recente opzione di trattamento farmacologico nota come Trikafta, che contiene elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, può essere utilizzata nei pazienti con FC per aiutare a migliorare la salute polmonare. Tuttavia, gli effetti di questa terapia combinata sulla dispnea e sulla prestazione fisica, un noto predittore di sopravvivenza nella FC, non sono chiari. I ricercatori mirano a comprendere gli effetti di Trikafta su questi sintomi e ad acquisire nuove informazioni sui potenziali miglioramenti della salute nella FC derivanti dall'utilizzo di questa opzione terapeutica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Motivazione: i progressi nelle terapie e nella cura del paziente hanno portato a notevoli miglioramenti nella sopravvivenza della FC. Di conseguenza, i pazienti CF vivono più a lungo con vari gradi di compromissione della funzione polmonare. La dispnea è un sintomo comunemente riportato nella FC che influisce negativamente sulla qualità della vita. Recentemente, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta), una terapia farmacologica combinata, è stata approvata da Health Canada per l'uso nei pazienti con FC. La capacità di esercizio è un importante parametro di esito nella FC ed è un forte predittore della prognosi della malattia, inclusa la sopravvivenza. Sebbene ricerche precedenti su pazienti in terapia combinata con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor abbiano riportato un miglioramento dei sintomi respiratori e della funzionalità polmonare, rimane incerto se ciò si traduca in miglioramenti nella prestazione fisica. Lo stress del sistema respiratorio ai suoi limiti fisiologici attraverso l'esercizio potrebbe fornire una misura di esito più sensibile per valutare la risposta alla terapia del modulatore del regolatore transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Gli studi su un'altra terapia con modulatore CFTR che combina lumacaftor e ivacaftor, hanno mostrato risultati inconcludenti sulla tolleranza all'esercizio nei pazienti con FC quando valutati utilizzando un protocollo di test da sforzo con frequenza di lavoro incrementale. Tuttavia, un protocollo molto più rilevante dal punto di vista clinico e fisiologico nella valutazione degli effetti del trattamento consiste nell'utilizzare test di esercizio a ritmo di lavoro costante e valutare la dispnea a tempi di esercizio submassimali standardizzati. Inoltre, anche i cambiamenti nella composizione corporea mostrati come risultato della terapia con modulatore CFTR possono aver contribuito a questi risultati inconcludenti; tuttavia, la composizione corporea non è stata valutata in precedenti studi CFTR.

Scopo: Lo scopo di questo studio è determinare i vari fattori che causano mancanza di respiro (o dispnea) nei pazienti con fibrosi cistica (FC) e determinare come il trattamento con Trikafta può manipolare questi fattori per migliorare la mancanza di respiro e la capacità di esercizio.

Ipotesi: gli investigatori ipotizzano che Trikafta ridurrà le valutazioni dell'intensità della dispnea e migliorerà la capacità di esercizio. Questi miglioramenti saranno associati a miglioramenti nella risposta ventilatoria all'esercizio.

Obiettivi: Eseguire test da sforzo cardiopolmonare dettagliati prima e dopo l'inizio di Trikafta per valutare il suo effetto sulla dispnea da sforzo e sulla capacità di esercizio e per valutare i potenziali meccanismi fisiologici di miglioramento e gli impatti dei cambiamenti nella composizione corporea.

Disegno della ricerca: studio osservazionale condotto su 4 visite. I partecipanti con FC riferiranno al Laboratorio di fisiologia dell'esercizio cardiopolmonare (CPEP) in quattro diverse occasioni. Le visite 1 e 2 si svolgeranno prima che i partecipanti assumano farmaci (Trikafta) e saranno separati da un minimo di 48 ore tra le visite. La visita 3 e 4 avverrà rispettivamente a 12 e 24 mesi dopo l'inizio del farmaco. Alla visita 1, i partecipanti completeranno lo screening della storia medica, le misurazioni antropometriche e un test di esercizio del ciclo incrementale limitato dai sintomi per determinare la velocità di lavoro incrementale di picco. Alla visita 2, i partecipanti saranno sottoposti a una scansione di assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA), questionari sulla dispnea correlata all'attività cronica, questionari sulla qualità della vita, questionari sull'attività fisica, test di funzionalità polmonare e un test di esercizio a ciclo di carico costante a 80 % della velocità di lavoro incrementale di picco. Le visite 3 e 4 includeranno questionari sulla dispnea correlata all'attività cronica, questionari sulla qualità della vita, questionari sull'attività fisica, una scansione DEXA, test di funzionalità polmonare e un test di esercizio a ciclo di carico costante all'80% del tasso di lavoro incrementale di picco. I dati dei test di esercizio a ciclo costante eseguiti nelle visite 2, 3 e 4 affronteranno la nostra ipotesi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Reclutamento
        • UBC Centre for Heart Lung Innovation, St. Paul's Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

19 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti con FC saranno reclutati dalla clinica per adulti CF dell'UBC del St. Paul's Hospital.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di FC e almeno una copia della mutazione F508del nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)
  • Pianificare l'avvio di Trikafta da parte del medico curante entro 30 giorni dalla visita di iscrizione
  • Di età pari o superiore a 19 anni
  • Stato clinico stabile basato sul giudizio clinico del medico curante
  • Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1.0) < 90% previsto
  • Indice di massa corporea superiore a 16 o inferiore a 30 kg/m^2
  • Attualmente non fumatore o con una storia passata di fumo inferiore a 20 pacchetti-anno
  • In grado di leggere e comprendere l'inglese
  • Completamente vaccinato (almeno 2 dosi) per Covid-19

Criteri di esclusione:

  • Una malattia diversa dalla FC che potrebbe contribuire in modo importante alla dispnea o alla limitazione dell'esercizio
  • Infezione cronica delle vie aeree da Mycobacterium abscessus, Burkholderia cepacia complex o altri microrganismi con implicazioni sul controllo delle infezioni in base ai medici curanti
  • Controindicazioni al test da sforzo clinico
  • Uso di ossigeno supplementare o desaturazione inferiore all'85% con l'esercizio
  • Diagnosi di pneumotorace nelle ultime 4 settimane
  • Storia del trapianto di organi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con fibrosi cistica
- Partecipanti con diagnosi di fibrosi cistica che inizieranno il trattamento con Trikafta
Droga: Trikafta
Terapia di combinazione Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Altri nomi:
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della valutazione della dispnea iso-temporale dal basale (visita 2) alla visita 3 e 4 durante i test da sforzo a carico costante.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Intensità della dispnea e valutazioni di spiacevolezza misurate utilizzando la scala del rapporto di categoria Borg 0-10. L'intensità della sensazione è quanto forte o quanta sensazione di respiro prova il partecipante, mentre la spiacevolezza della sensazione è quanto male o quanto angosciato fa sentire il partecipante. Nell'intervallo della scala del rapporto di categoria Borg 0-10, "0" rappresenta l'assenza di intensità di dispnea e spiacevolezza (ovvero, risultato migliore), mentre "10" rappresenta la dispnea più intensa o spiacevole (ovvero, risultato peggiore).

Nell'analisi verranno utilizzate le valutazioni dell'intensità della dispnea di Borg e della spiacevolezza prese all'iso-tempo, definito come il tempo massimo raggiunto nei test da sforzo a carico costante eseguiti alle visite 2, 3 e 4.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dalla capacità di esercizio di base (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Nell'analisi verranno utilizzate le misure del tempo di resistenza dall'inizio dell'esercizio alla cessazione dell'esercizio nei test da sforzo a carico costante eseguiti nelle visite 2, 3 e 4.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misurazioni basali della composizione corporea (massa grassa corporea) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Le misurazioni standard della massa grassa corporea in unità di grammi (g) saranno eseguite mediante scansione DEXA (dual-energy X-ray absorptiometry) utilizzando un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Le scansioni DEXA verranno eseguite prima dell'inizio del trattamento con Trikafta (Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio del trattamento (Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio del trattamento (Visita 4).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misurazioni basali della composizione corporea (massa corporea magra) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Le misurazioni standard della massa corporea magra in unità di grammi (g) saranno eseguite mediante scansione di assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA) utilizzando un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Le scansioni DEXA verranno eseguite prima dell'inizio del trattamento con Trikafta (Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio del trattamento (Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio del trattamento (Visita 4).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misurazioni basali della composizione corporea (contenuto minerale osseo) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Le misurazioni standard del contenuto minerale osseo in unità di grammi (g) saranno eseguite mediante scansione di assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA) utilizzando un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Le scansioni DEXA verranno eseguite prima dell'inizio del trattamento con Trikafta (Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio del trattamento (Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio del trattamento (Visita 4).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misurazioni della composizione corporea (densità minerale ossea) al basale (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Le misurazioni standard della densità minerale ossea in unità di grammi/centimetri^2 (g/cm^2) saranno eseguite mediante scansione di assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA) utilizzando un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA .).

Le scansioni DEXA verranno eseguite prima dell'inizio del trattamento con Trikafta (Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio del trattamento (Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio del trattamento (Visita 4).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misurazioni della composizione corporea (percentuale di grasso) al basale (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Le misurazioni standard della percentuale di grasso (%) saranno eseguite mediante scansione di assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA) utilizzando un Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.).

Le scansioni DEXA verranno eseguite prima dell'inizio del trattamento con Trikafta (Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio del trattamento (Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio del trattamento (Visita 4).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (frequenza cardiaca) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Frequenza cardiaca misurata in unità di battiti al minuto (battiti/min)
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (pressione sanguigna) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Pressione sanguigna misurata in unità di millimetri di mercurio (mmHg).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (saturazione dell'ossigeno arterioso) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Saturazione arteriosa dell'ossigeno misurata in unità di %ossigeno (%O2).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (ventilazione minuto) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Ventilazione minuto misurata in unità di litri al minuto (l/min).

I dati saranno registrati respiro per respiro e mediati su epoche di 30 secondi nell'analisi.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (consumo di ossigeno relativo al peso corporeo) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Consumo di ossigeno misurato in unità di millilitro per chilogrammo al minuto (ml/kg/min).

I dati saranno registrati respiro per respiro e mediati su epoche di 30 secondi nell'analisi.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (consumo di ossigeno) durante i test da sforzo a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Consumo di ossigeno misurato in unità di litri al minuto (l/min).

I dati saranno registrati respiro per respiro e mediati su epoche di 30 secondi nell'analisi.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (produzione di anidride carbonica) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Produzione di anidride carbonica misurata in unità litri al minuto (l/min).

I dati saranno registrati respiro per respiro e mediati su epoche di 30 secondi nell'analisi.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (equivalente ventilatorio per l'ossigeno) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Equivalente ventilatorio per l'ossigeno misurato come rapporto tra ventilazione minuto e consumo di ossigeno.

I dati saranno registrati respiro per respiro e mediati su epoche di 30 secondi nell'analisi.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (equivalente ventilatorio per l'anidride carbonica) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Equivalente ventilatorio per l'anidride carbonica misurato come rapporto tra la ventilazione minuto e la produzione di anidride carbonica.

I dati saranno registrati respiro per respiro e mediati su epoche di 30 secondi nell'analisi.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (volume corrente) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Volume corrente misurato in unità di litri (l).

I dati saranno registrati respiro per respiro e mediati su epoche di 30 secondi nell'analisi.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (frequenza respiratoria) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Frequenza respiratoria misurata in unità di respiri al minuto (respiri/min).

I dati saranno registrati respiro per respiro e mediati su epoche di 30 secondi nell'analisi.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (volume polmonare di fine inspirazione) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Volumi polmonari di fine inspirazione misurati in unità di litri (l). I dati saranno derivati ​​dalle manovre di capacità inspiratoria dinamica.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione delle risposte cardiorespiratorie al basale (volume polmonare di fine espirazione) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Volumi polmonari di fine espirazione misurati in unità di litri (l). I dati saranno derivati ​​dalle manovre di capacità inspiratoria dinamica.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Motivi per interrompere l'esercizio durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Dopo l'interruzione dell'esercizio, ai partecipanti verrà chiesto di verbalizzare i motivi principali per l'interruzione dell'esercizio (ad esempio, disagio respiratorio, fastidio alle gambe, combinazione di respirazione e gambe o qualche altro motivo). I dati di frequenza saranno utilizzati nell'analisi.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Sensazioni qualitative di dispnea (questionario a 15 domande) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Alla cessazione dell'esercizio, ai partecipanti verrà chiesto di selezionare i descrittori qualitativi della dispnea utilizzando un questionario di 15 voci stabilito. I dati di frequenza saranno utilizzati nell'analisi.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Sensazioni qualitative di dispnea (descrittori a 4 elementi) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Ai partecipanti verrà chiesto di selezionare i descrittori di dispnea più applicabili dopo le valutazioni di intensità e spiacevolezza utilizzando i seguenti 3 descrittori: (1) "il mio respiro richiede più lavoro e sforzo" (lavoro e sforzo); (2) "Non riesco a far entrare abbastanza aria" (ispirazione insoddisfatta); (3) "Non riesco a far uscire abbastanza aria" (scadenza insoddisfatta). Nessuno di tutti e tre i descrittori può essere scelto in qualsiasi momento. Sono consentite selezioni multiple purché si applichino allo stesso modo. I dati di frequenza saranno utilizzati nell'analisi.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Sensazioni qualitative di dispnea (profilo di dispnea multidimensionale) durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Alla cessazione dell'esercizio, ai partecipanti verrà chiesto di completare il questionario sul profilo della dispnea multidimensionale con particolare attenzione all'esercizio di picco (ovvero, gli ultimi 30 secondi di pedalata sotto carico). I dati di frequenza saranno utilizzati nell'analisi.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Fastidio alle gambe durante i test di esercizio a carico costante (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Valutazioni del disagio alle gambe misurate utilizzando la scala del rapporto di categoria Borg 0-10. Nell'intervallo della scala del rapporto di categoria Borg 0-10, "0" rappresenta nessun disagio alla gamba (ovvero, risultato migliore), mentre "10" rappresenta il disagio alla gamba più intenso mai sperimentato o che si possa immaginare di provare (ovvero, risultato peggiore).

Nell'analisi verranno utilizzate le valutazioni del disagio alle gambe prese all'iso-tempo, definito come il tempo massimo raggiunto nei test da sforzo a carico costante eseguiti nelle visite 2, 3 e 4.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalla dispnea correlata all'attività cronica al basale sull'indice di dispnea al basale modificato (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Indice di dispnea al basale modificato che valuta la gravità della dispnea su un punteggio totale da 1 a 12 con punteggi più bassi che indicano una maggiore gravità della dispnea e punteggi più alti che indicano una minore gravità della dispnea.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Dispnea correlata all'attività cronica sull'indice di dispnea di transizione a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
L'indice di dispnea di transizione classificherà il cambiamento nell'intensità della dispnea correlato alla compromissione funzionale, all'entità del compito e all'entità dello sforzo su una scala da +3 (ovvero, miglioramento importante) a zero (ovvero, nessun cambiamento) a -3 (ovvero, deterioramento importante ).
12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalla dispnea correlata all'attività cronica al basale sulla scala MMRC (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
La scala modificata della dispnea del Medical Research Council classificherà la gravità della dispnea su una scala di 0 = NON PROBLEMI CON LA MANCANZA DI RESPIRAZIONE ECCETTO CON UN EFFICACE ESERCIZIO ESERCIZIO; 1 = DISTURBATO PER MANCANZA DI RESPIRO QUANDO SI CORRE IN PIANO O SI CAMMINA SU UNA LEGGER SALITA; 2 = CAMMINA PIÙ LENTAMENTE DELLE PERSONE DELLA STESSA ETÀ IN PIANO A CAUSA DELL'AFFIDABILITÀ DEL RESPIRO O DEVE FERMARSI PER RESPIRARE QUANDO CAMMINA AL PROPRIO RITMO IN PIANO; 3 = SOSTE PER RESPIRARE DOPO CIRCA 100 METRI DI CAMMINO O DOPO POCHI MINUTI IN PIANO; oppure 4 = TROPPO SOFFIO PER USCIRE DI CASA O SENZA RESPIRARE QUANDO SI VESTISCE O SI SVESTISCE
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalla dispnea correlata all'attività cronica al basale nel diagramma del costo dell'ossigeno (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Il diagramma del costo dell'ossigeno classificherà la gravità della dispnea contrassegnando un punto lungo una linea verticale con elenchi di compiti/attività su entrambi i lati della linea per indicare le attività oltre il punto che rendono il soggetto senza fiato. Nelle analisi verrà utilizzata la distanza del punto dal fondo della linea (in centimetri).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Cambiamento dalla qualità della vita al basale (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Qualità della vita misurata utilizzando il questionario respiratorio di San Giorgio. Il questionario ha un punteggio da 0 a 100 dove punteggi più alti indicano limiti maggiori.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Passaggio dall'attività fisica di base (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Attività fisica misurata in equivalenti metabolici (MET)-min/settimana utilizzando il questionario internazionale sull'attività fisica (modulo lungo).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misurazioni spirometriche al basale (FEV1) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Misure derivate dalla spirometria del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) misurate in litri (l) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misurazioni spirometriche al basale (FVC) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Misure derivate dalla spirometria della capacità vitale forzata (FVC) misurate in litri (l) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misure di pletismografia al basale (TLC) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Misure derivate dalla pletismografia della capacità polmonare totale (TLC) misurate in litri (l) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misurazioni pletismografiche (VC) al basale (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Misure derivate dalla pletismografia della capacità vitale (VC) misurate in litri (l) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misurazioni pletismografiche (IC) al basale (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Misure derivate dalla pletismografia della capacità inspiratoria (IC) misurate in litri (l) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misurazioni pletismografiche al basale (FRC PL) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Misure derivate dalla pletismografia della capacità funzionale residua (FRC PL) misurate in litri (l) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misurazioni pletismografiche (RV) al basale (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Misure derivate dalla pletismografia del volume residuo (RV) misurate in litri (l) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misurazioni pletismografiche al basale (sRaw) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Misure derivate dalla pletismografia della resistenza specifica delle vie aeree (sRaw) misurate in centimetri di acqua per litri per secondi per litro (cmH2O/L/s/L) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.) .
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misure di funzionalità polmonare al basale (MVV) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Massima ventilazione volontaria (MVV) misurata in litri al minuto (l/min) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misure di funzionalità polmonare al basale (DLCO) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio misurata in millilitri per millimetro di mercurio al minuto (mL/mmHg/min) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misure di funzionalità polmonare (MIP) al basale (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Pressione inspiratoria massima (MIP) misurata in centimetri di acqua (cmH2O) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misure di funzionalità polmonare al basale (MEP) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Pressione espiratoria massima (MEP) misurata in centimetri di acqua (cmH2O) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione rispetto al basale Misurazioni dell'oscillometria dell'impulso a 5 Hz (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
L'oscillometria a impulsi ha derivato misure di resistenza a 5 hertz (Hz) in unità di centimetro di acqua per litro al secondo (cmH2O/l/sec) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione rispetto al basale dell'oscillometria dell'impulso Misure di resistenza a 20 Hz (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
L'oscillometria a impulsi ha derivato misure di resistenza a 20 hertz (Hz) in unità di centimetro di acqua per litro al secondo (cmH2O/l/sec) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalle misure di reattanza all'oscillometria dell'impulso al basale (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
L'oscillometria a impulsi ha derivato misure di reattanza in unità di centimetro di acqua per litro al secondo (cmH2O/l/sec) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione rispetto al basale Misurazioni dell'oscillometria dell'impulso dell'area di reattanza (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
L'oscillometria a impulsi ha derivato misure dell'area di reattanza in unità di centimetro di acqua per litro (cmH2O/l) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione rispetto al basale Misurazioni dell'oscillometria dell'impulso della variazione differenziale della resistenza (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Misure derivate dall'oscillometria a impulsi della variazione differenziale della resistenza (R5-R20) espresse in percentuale (%) utilizzando un sistema di test cardiopolmonare disponibile in commercio (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Modifica dai livelli basali di cloruro nel sudore (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Effetto modulante del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) determinato misurando i livelli di cloruro nel sudore in unità di mmol/L durante un test del sudore.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Variazione dalla fenotipizzazione della tomografia computerizzata al basale (bronchectasie) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Estensione delle bronchiectasie segnate su un intervallo da 0 a 12 (dove i punteggi più alti indicano una maggiore estensione delle bronchiectasie) misurata utilizzando la tomografia computerizzata (TC) del torace.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Modifica dalla fenotipizzazione della tomografia computerizzata al basale (tappo di muco) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Estensione dell'ostruzione del muco valutata su un intervallo da 0 a 6 (dove i punteggi più alti indicano una maggiore estensione dell'ostruzione del muco) misurata utilizzando scansioni di tomografia computerizzata (TC) del torace.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Passaggio dalla fenotipizzazione della tomografia computerizzata al basale (intrappolamento dell'aria) (prima dell'inizio di Trikafta alla dose completa) a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della dose completa di Trikafta.
Lasso di tempo: Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)
Estensione dell'intrappolamento dell'aria valutata su un intervallo compreso tra 0 e 4,5 (dove i punteggi più alti indicano una maggiore estensione dell'intrappolamento dell'aria) misurata utilizzando la tomografia computerizzata (TC) del torace.
Basale (cioè, Visita 2), 12 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 3) e 24 mesi dopo l'inizio di Trikafta (cioè, Visita 4)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of British Columbia

Investigatori

  • Investigatore principale: Jordan A Guenette, PhD, University of British Columbia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 novembre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H21-02125

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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