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Trikafta Übungsstudie bei Mukoviszidose

13. Mai 2026 aktualisiert von: Jordan Guenette, University of British Columbia

Langzeitwirkungen von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta) auf Belastungssymptome, Trainingsleistung, Atmungsreaktionen und Körperzusammensetzung bei Erwachsenen mit zystischer Fibrose

Kurzatmigkeit (Dyspnoe) während körperlicher Betätigung ist eine der Hauptursachen für Leiden und ein häufig berichtetes Symptom bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF). Eine neuere medikamentöse Behandlungsoption namens Trikafta, die Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor enthält, kann bei CF-Patienten zur Verbesserung der Lungengesundheit eingesetzt werden. Die Auswirkungen dieser Kombinationstherapie auf Dyspnoe und körperliche Leistungsfähigkeit, ein bekannter Prädiktor für das Überleben bei CF, sind jedoch nicht klar. Die Forscher wollen die Auswirkungen von Trikafta auf diese Symptome verstehen und neue Einblicke in die potenziellen gesundheitlichen Verbesserungen bei CF durch die Anwendung dieser Behandlungsoption gewinnen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Begründung: Fortschritte bei Therapien und Patientenversorgung haben zu dramatischen Verbesserungen der CF-Überlebensrate geführt. Folglich leben CF-Patienten länger mit unterschiedlich stark eingeschränkter Lungenfunktion. Dyspnoe ist ein häufig berichtetes Symptom bei CF, das die Lebensqualität beeinträchtigt. Kürzlich wurde Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta), eine medikamentöse Kombinationstherapie, von Health Canada für die Anwendung bei CF-Patienten zugelassen. Die körperliche Belastbarkeit ist ein wichtiger Ergebnisparameter bei CF und ein starker Prädiktor für die Krankheitsprognose einschließlich des Überlebens. Obwohl frühere Untersuchungen an Patienten unter einer Kombinationstherapie mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor über eine Verbesserung der Atemwegsbeschwerden und der Lungenfunktion berichteten, bleibt ungewiss, ob sich dies in einer Verbesserung der Trainingsleistung niederschlägt. Die Beanspruchung des Atmungssystems bis an seine physiologischen Grenzen durch körperliche Betätigung könnte ein empfindlicheres Ergebnismaß bieten, um das Ansprechen auf die CFTR-Modulatortherapie (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) zu bewerten. Studien zu einer anderen CFTR-Modulatortherapie, die Lumacaftor und Ivacaftor kombinierte, zeigten nicht schlüssige Ergebnisse zur Belastungstoleranz bei CF-Patienten, wenn sie anhand eines Belastungstestprotokolls mit inkrementeller Belastung bewertet wurden. Ein weitaus klinisch und physiologisch relevanteres Protokoll zur Bewertung der Behandlungseffekte besteht jedoch darin, Belastungstests mit konstanter Arbeitsfrequenz zu verwenden und Dyspnoe bei standardisierten submaximalen Belastungszeiten zu bewerten. Darüber hinaus könnten auch Veränderungen der Körperzusammensetzung, die nachweislich aus der CFTR-Modulatortherapie resultieren, zu diesen nicht schlüssigen Ergebnissen beigetragen haben; Die Körperzusammensetzung wurde jedoch in früheren CFTR-Studien nicht bewertet.

Zweck: Der Zweck dieser Studie ist es, die verschiedenen Faktoren zu bestimmen, die Kurzatmigkeit (oder Dyspnoe) bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) verursachen, und zu bestimmen, wie die Behandlung mit Trikafta diese Faktoren manipulieren kann, um Kurzatmigkeit und körperliche Leistungsfähigkeit zu verbessern.

Hypothese: Die Ermittler gehen davon aus, dass Trikafta die Bewertungen der Dyspnoe-Intensität verringern und die körperliche Leistungsfähigkeit verbessern wird. Diese Verbesserungen werden mit Verbesserungen der Atmungsreaktion auf körperliche Betätigung verbunden sein.

Ziele: Durchführung detaillierter kardiopulmonaler Belastungstests vor und nach Beginn der Behandlung mit Trikafta zur Bewertung seiner Wirkung auf Belastungsdyspnoe und Belastungskapazität sowie zur Bewertung potenzieller physiologischer Mechanismen der Verbesserung und der Auswirkungen von Veränderungen der Körperzusammensetzung.

Forschungsdesign: Beobachtungsstudie, die über 4 Besuche durchgeführt wurde. Teilnehmer mit CF melden sich bei vier verschiedenen Gelegenheiten beim Labor für Kardiopulmonale Bewegungsphysiologie (CPEP). Besuch 1 und 2 finden statt, bevor die Teilnehmer Drogen nehmen (Trikafta) und werden durch mindestens 48 Stunden zwischen den Besuchen getrennt. Visite 3 und 4 finden 12 bzw. 24 Monate nach Beginn der Medikation statt. Bei Besuch 1 führen die Teilnehmer ein Screening der Krankengeschichte, anthropometrische Messungen und einen symptombegrenzten inkrementellen Zyklus-Belastungstest durch, um die maximale inkrementelle Arbeitsrate zu bestimmen. Bei Besuch 2 werden die Teilnehmer einem Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie-Scan (DEXA), Fragebögen zu chronischer aktivitätsbezogener Dyspnoe, Fragebögen zur Lebensqualität, Fragebögen zur körperlichen Aktivität, Lungenfunktionstests und einem Belastungstest mit konstantem Belastungszyklus bei 80 unterzogen % der inkrementellen Spitzenarbeitsrate. Die Besuche 3 und 4 umfassen Fragebögen zu chronischer aktivitätsbezogener Dyspnoe, Fragebögen zur Lebensqualität, Fragebögen zur körperlichen Aktivität, einen DEXA-Scan, Lungenfunktionstests und einen Belastungstest mit konstanter Belastung bei 80 % der maximalen Leistungssteigerung. Daten aus den Belastungstests mit konstanter Belastung, die bei den Besuchen 2, 3 und 4 durchgeführt wurden, werden unsere Hypothese ansprechen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

20

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Rekrutierung
        • UBC Centre for Heart Lung Innovation, St. Paul's Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

19 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die CF-Patienten werden aus der Erwachsenen-CF-Klinik des St. Paul's Hospital UBC rekrutiert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte CF-Diagnose und mindestens eine Kopie der F508del-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen
  • Planen Sie die Einleitung von Trikafta durch den behandelnden Arzt innerhalb von 30 Tagen nach dem Registrierungsbesuch
  • Ab 19 Jahren
  • Stabiler klinischer Zustand basierend auf der klinischen Beurteilung des behandelnden Arztes
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1.0) < 90 % vorhergesagt
  • Body-Mass-Index größer als 16 oder kleiner als 30 kg/m^2
  • Derzeit Nichtraucher oder eine Rauchergeschichte von weniger als 20 Packungsjahren
  • Englisch lesen und verstehen können
  • Vollständig geimpft (mindestens 2 Dosen) für Covid-19

Ausschlusskriterien:

  • Eine andere Krankheit als CF, die erheblich zu Dyspnoe oder körperlicher Einschränkung beitragen könnte
  • Chronische Atemwegsinfektion mit Mycobacterium abscessus, Burkholderia cepacia-Komplex oder anderen Organismen mit Auswirkungen auf die Infektionskontrolle, basierend auf den behandelnden Ärzten
  • Kontraindikationen für klinische Belastungstests
  • Verwendung von zusätzlichem Sauerstoff oder Entsättigung von weniger als 85 % bei körperlicher Betätigung
  • Diagnose Pneumothorax in den letzten 4 Wochen
  • Geschichte der Organtransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Mukoviszidose-Patienten
Teilnehmer, bei denen Mukoviszidose diagnostiziert wurde und die eine Behandlung mit Trikafta beginnen werden
Arzneimittel: Trikafta
Kombinationstherapie mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Andere Namen:
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Iso-Zeit-Dyspnoe-Bewertung von Baseline (Besuch 2) zu Besuch 3 und 4 während Belastungstests mit konstanter Belastung.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Dyspnoe-Intensität und Unannehmlichkeitsbewertungen, gemessen unter Verwendung der Borg 0–10-Kategorienverhältnisskala. Die Intensität der Empfindung ist, wie stark oder wie stark der Teilnehmer atmet, während die Unannehmlichkeit der Empfindung ist, wie schlecht oder wie verzweifelt sich der Teilnehmer dadurch fühlt. Auf dem Verhältnisskalenbereich der Borg-Kategorie 0–10 steht „0“ für keine Dyspnoe-Intensität und Unannehmlichkeiten (d. h. besseres Ergebnis), während „10“ für die intensivste oder unangenehmste Dyspnoe steht (d. h. schlechteres Ergebnis).

Borg-Dyspnoe-Intensität und Unannehmlichkeitsbewertungen zur Iso-Zeit, definiert als die maximale Zeit, die bei Belastungstests mit konstanter Belastung erreicht wurde, die bei den Visiten 2, 3 und 4 durchgeführt wurden, werden in der Analyse verwendet.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der körperlichen Ausgangsleistung (vor der Trikafta-Initiation zur vollen Dosis) nach 12 und 24 Monaten nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
In der Analyse werden Ausdauerzeitmessungen vom Beginn des Trainings bis zum Trainingsende bei Belastungstests mit konstanter Belastung verwendet, die bei den Besuchen 2, 3 und 4 durchgeführt wurden.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der Körperzusammensetzung (Körperfettmasse) zu Studienbeginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Standardmessungen der Körperfettmasse in Einheiten von Gramm (g) werden durch Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DEXA)-Scannen unter Verwendung eines Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.) durchgeführt.

DEXA-Scans werden vor Beginn der Behandlung mit Trikafta (Besuch 2), 12 Monate nach Beginn der Behandlung mit dem Medikament (Besuch 3) und 24 Monate nach Beginn des Medikaments (Besuch 4) durchgeführt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der Körperzusammensetzung (magere Körpermasse) zu Beginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Standardmessungen der mageren Körpermasse in Einheiten von Gramm (g) werden durch Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DEXA)-Scannen unter Verwendung eines Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.) durchgeführt.

DEXA-Scans werden vor Beginn der Behandlung mit Trikafta (Besuch 2), 12 Monate nach Beginn der Behandlung mit dem Medikament (Besuch 3) und 24 Monate nach Beginn des Medikaments (Besuch 4) durchgeführt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der Körperzusammensetzung (Knochenmineralgehalt) zu Beginn der Messung (vor Beginn der Trikafta-Einnahme bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Standardmessungen des Knochenmineralgehalts in Einheiten von Gramm (g) werden durch Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DEXA)-Scannen unter Verwendung eines Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.) durchgeführt.

DEXA-Scans werden vor Beginn der Behandlung mit Trikafta (Besuch 2), 12 Monate nach Beginn der Behandlung mit dem Medikament (Besuch 3) und 24 Monate nach Beginn des Medikaments (Besuch 4) durchgeführt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der Körperzusammensetzung (Knochenmineraldichte) zu Studienbeginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Standardmessungen der Knochenmineraldichte in Einheiten von Gramm/Zentimeter^2 (g/cm^2) werden durch Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DEXA)-Scanning mit einem Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA) durchgeführt .).

DEXA-Scans werden vor Beginn der Behandlung mit Trikafta (Besuch 2), 12 Monate nach Beginn der Behandlung mit dem Medikament (Besuch 3) und 24 Monate nach Beginn des Medikaments (Besuch 4) durchgeführt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der Körperzusammensetzung (Fettanteil) zu Beginn der Messung (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Standardmessungen des Fettprozentsatzes (%) werden durch Dualenergie-Röntgenabsorptiometrie (DEXA)-Scannen unter Verwendung eines Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA.) durchgeführt.

DEXA-Scans werden vor Beginn der Behandlung mit Trikafta (Besuch 2), 12 Monate nach Beginn der Behandlung mit dem Medikament (Besuch 3) und 24 Monate nach Beginn des Medikaments (Besuch 4) durchgeführt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (Herzfrequenz) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Trikafta-Dosis bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Herzfrequenz gemessen in Schlägen pro Minute (Schläge/min)
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (Blutdruck) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Trikafta-Dosis bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Blutdruck gemessen in Einheiten von Millimeter Quecksilbersäule (mmHg).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (arterielle Sauerstoffsättigung) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Dosis Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Arterielle Sauerstoffsättigung, gemessen in Einheiten von %Sauerstoff (%O2).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (Minutenatmung) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Trikafta-Dosis bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Atemminutenvolumen gemessen in Einheiten von Liter pro Minute (l/min).

Die Daten werden Atemzug für Atemzug aufgezeichnet und in der Analyse über 30-Sekunden-Epochen gemittelt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (Sauerstoffverbrauch im Verhältnis zum Körpergewicht) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Trikafta-Dosis bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Sauerstoffverbrauch gemessen in Einheiten von Milliliter pro Kilogramm pro Minute (ml/kg/min).

Die Daten werden Atemzug für Atemzug aufgezeichnet und in der Analyse über 30-Sekunden-Epochen gemittelt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (Sauerstoffverbrauch) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Dosis Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Sauerstoffverbrauch gemessen in Einheiten von Liter pro Minute (l/min).

Die Daten werden Atemzug für Atemzug aufgezeichnet und in der Analyse über 30-Sekunden-Epochen gemittelt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (Kohlendioxidproduktion) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Kohlendioxidproduktion gemessen in Einheiten Liter pro Minute (l/min).

Die Daten werden Atemzug für Atemzug aufgezeichnet und in der Analyse über 30-Sekunden-Epochen gemittelt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (ventilatorisches Äquivalent für Sauerstoff) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Dosis Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Atmungsäquivalent für Sauerstoff, gemessen als Verhältnis von Atemminutenvolumen zu Sauerstoffverbrauch.

Die Daten werden Atemzug für Atemzug aufgezeichnet und in der Analyse über 30-Sekunden-Epochen gemittelt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (ventilatorisches Äquivalent für Kohlendioxid) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Trikafta-Dosis bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Atmungsäquivalent für Kohlendioxid, gemessen als Verhältnis der Minutenatmung zur Kohlendioxidproduktion.

Die Daten werden Atemzug für Atemzug aufgezeichnet und in der Analyse über 30-Sekunden-Epochen gemittelt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (Tidalvolumen) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Tidalvolumen gemessen in Einheiten von Litern (l).

Die Daten werden Atemzug für Atemzug aufgezeichnet und in der Analyse über 30-Sekunden-Epochen gemittelt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (Atemfrequenz) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Trikafta-Dosis bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Atemfrequenz, gemessen in Atemzügen pro Minute (Atemzüge/min).

Die Daten werden Atemzug für Atemzug aufgezeichnet und in der Analyse über 30-Sekunden-Epochen gemittelt.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (endinspiratorisches Lungenvolumen) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Trikafta-Dosis bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Lungenvolumen am Ende der Inspiration, gemessen in Einheiten von Litern (l). Die Daten werden aus Manövern der dynamischen Inspirationskapazität abgeleitet.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der kardiorespiratorischen Ausgangsreaktionen (endexspiratorisches Lungenvolumen) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Trikafta-Dosis bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Endexspiratorisches Lungenvolumen, gemessen in Einheiten von Litern (l). Die Daten werden aus Manövern der dynamischen Inspirationskapazität abgeleitet.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Gründe für das Beenden des Trainings während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Trikafta-Einnahme bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Nach Beendigung des Trainings werden die Teilnehmer gebeten, ihre Hauptgründe für das Beenden des Trainings zu verbalisieren (d. h. Atembeschwerden, Beinbeschwerden, Kombination von Atmung und Beinen oder ein anderer Grund). Frequenzdaten werden in der Analyse verwendet.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Qualitative Dyspnoe-Empfindungen (15-Punkte-Fragebogen) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Trikafta-Einnahme bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Nach Beendigung des Trainings werden die Teilnehmer gebeten, anhand eines etablierten Fragebogens mit 15 Punkten qualitative Deskriptoren für Atemnot auszuwählen. Frequenzdaten werden in der Analyse verwendet.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Qualitative Dyspnoe-Empfindungen (4-Item-Deskriptoren) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Trikafta-Einnahme bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Die Teilnehmer werden gebeten, den/die am besten zutreffenden Dyspnoe-Deskriptoren nach der Intensitäts- und Unannehmlichkeitsbewertung anhand der folgenden 3 Deskriptoren auszuwählen: (1) „Meine Atmung erfordert mehr Arbeit und Anstrengung“ (Arbeit und Anstrengung); (2) „Ich bekomme nicht genug Luft hinein“ (unbefriedigte Inspiration); (3) „Ich kann nicht genug Luft herausbekommen“ (unzufriedener Ablauf). Keiner von allen drei Deskriptoren kann gleichzeitig ausgewählt werden. Mehrfachauswahlen sind zulässig, sofern sie gleichermaßen zutreffen. Frequenzdaten werden in der Analyse verwendet.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Qualitative Dyspnoe-Empfindungen (mehrdimensionales Dyspnoe-Profil) während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Trikafta-Einnahme bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Nach Beendigung des Trainings werden die Teilnehmer gebeten, den mehrdimensionalen Fragebogen zum Dyspnoe-Profil auszufüllen, wobei der Schwerpunkt auf der Belastungsspitze liegt (d. h. die letzten 30 Sekunden des belasteten Tretens). Frequenzdaten werden in der Analyse verwendet.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Beinbeschwerden während Belastungstests mit konstanter Belastung (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Bewertungen der Beinbeschwerden, gemessen anhand der Verhältnisskala der Kategorien Borg 0-10. Auf dem Verhältnisskalenbereich der Borg-Kategorie 0–10 steht „0“ für keine Beinbeschwerden (d. h. besseres Ergebnis), während „10“ für die intensivsten Beinbeschwerden steht, die jemals erlebt wurden oder die man sich jemals vorstellen könnte (d. h. schlechteres Ergebnis).

In der Analyse werden Bewertungen der Beinbeschwerden verwendet, die zur Iso-Zeit gemessen wurden, definiert als die maximale Zeit, die bei Belastungstests mit konstanter Belastung erreicht wurde, die bei den Besuchen 2, 3 und 4 durchgeführt wurden.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der chronisch aktivitätsbedingten Dyspnoe zu Studienbeginn im modifizierten Dyspnoe-Basisindex zu Studienbeginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Modifizierter Baseline-Dyspnoe-Index, der den Schweregrad der Dyspnoe auf einer Gesamtpunktzahl von 1 bis 12 bewertet, wobei niedrigere Werte eine stärkere Schwere der Dyspnoe und höhere Werte eine geringere Schwere der Dyspnoe anzeigen.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Chronische aktivitätsbedingte Dyspnoe auf dem Übergangs-Dyspnoe-Index 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Der Übergangs-Dyspnoe-Index bewertet die Änderung der Dyspnoe-Intensität in Bezug auf die funktionelle Beeinträchtigung, das Ausmaß der Aufgabe und das Ausmaß der Anstrengung auf einer Skala von +3 (d. h. große Verbesserung) über null (d. h. keine Änderung) bis -3 (d. h. große Verschlechterung). ).
12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der chronisch aktivitätsbedingten Dyspnoe zu Studienbeginn auf der MMRC-Skala (vor Beginn der Trikafta-Dosis bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Die modifizierte Dyspnoe-Skala des Medical Research Council bewertet den Schweregrad der Dyspnoe auf einer Skala von 0 = KEINE BESCHWERDEN DURCH ATEMLOSIGKEIT, AUSSER BEI ANSPRUCHSVOLLER BEWEGUNG; 1 = BESCHWERT DURCH ATEMKURZKURZIGKEIT BEIM EILEN AUF DER EBENE ODER ZUM HINAUF EINES LEICHTEN HÜGELS; 2 = GEHT WEGEN ATEMLOSIGKEIT LANGSAMER ALS GLEICHALTER AUF DER EBENE ODER MUSS BEIM GEHEN IM EIGENEN TEMPO AUF DER EBENE ZUM ATEMHALTEN ANHALTEN; 3 = ATEMHALT NACH ETWA 100 METERN GEHEN ODER NACH EINIGEN MINUTEN AUF DER EBENE; oder 4 = ZU ATEMLOS, UM DAS HAUS ZU VERLASSEN ODER ATEMLOS BEIM AN- ODER AUSZIEHEN
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der chronisch aktivitätsbedingten Dyspnoe zu Studienbeginn im Sauerstoffkostendiagramm (vor Beginn der Trikafta-Dosis bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Das Sauerstoffkostendiagramm stuft den Schweregrad der Dyspnoe ein, indem es einen Punkt entlang einer vertikalen Linie mit Listen von Aufgaben/Aktivitäten auf beiden Seiten der Linie markiert, um Aktivitäten jenseits des Punktes anzuzeigen, die den Probanden atemlos machen. Der Abstand des Punktes vom unteren Ende der Linie (in Zentimetern) wird in den Analysen verwendet.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der Lebensqualität zu Studienbeginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Lebensqualität gemessen mit dem St. George's Respiratory Questionnaire. Der Fragebogen wird von 0 bis 100 bewertet, wobei höhere Werte auf größere Einschränkungen hinweisen.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung von der körperlichen Ausgangsaktivität (vor der Trikafta-Initiation zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollen Trikafta-Dosis.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Körperliche Aktivität gemessen in metabolischen Äquivalenten (MET)-min/Woche unter Verwendung des International Physical Activity Questionnaire (Long Form).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der Ausgangs-Spirometriemessungen (FEV1) (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Spirometrie-abgeleitete Messungen des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1), gemessen in Liter (l) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung von Spirometriemessungen zu Studienbeginn (FVC) (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Spirometrie-abgeleitete Messungen der forcierten Vitalkapazität (FVC), gemessen in Liter (l) unter Verwendung eines kommerziell erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der plethysmographischen Messungen (TLC) zu Studienbeginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Plethysmographie-abgeleitete Messungen der Gesamtlungenkapazität (TLC), gemessen in Liter (l) unter Verwendung eines kommerziell erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der plethysmographischen Messungen (VC) zu Studienbeginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Von der Plethysmographie abgeleitete Maße der Vitalkapazität (VC), gemessen in Liter (l) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der plethysmographischen Messungen (IC) zu Studienbeginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Plethysmographie-abgeleitete Messungen der Inspirationskapazität (IC), gemessen in Liter (l) unter Verwendung eines kommerziell erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der plethysmographischen Ausgangsmessungen (FRC PL) (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Von der Plethysmographie abgeleitete Maße der funktionellen Residualkapazität (FRC PL), gemessen in Litern (l) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der plethysmographischen Messungen (RV) zu Studienbeginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Plethysmographie-abgeleitete Maße des Residualvolumens (RV), gemessen in Liter (l) unter Verwendung eines kommerziell erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der plethysmographischen Ausgangsmessungen (sRaw) (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Plethysmographie-abgeleitete Messungen des spezifischen Atemwegswiderstands (sRaw), gemessen in Zentimeter Wasser pro Liter pro Sekunde pro Liter (cmH2O/L/s/L) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.) .
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der Lungenfunktionsmessungen (MVV) zu Studienbeginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Maximale freiwillige Ventilation (MVV), gemessen in Litern pro Minute (l/min) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der Lungenfunktionsmessungen zu Studienbeginn (DLCO) (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Diffusionskapazität der Lungen für Kohlenmonoxid, gemessen in Millilitern pro Millimeter Quecksilbersäule pro Minute (ml/mmHg/min) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der Lungenfunktionsmessungen (MIP) zu Studienbeginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Maximaler Inspirationsdruck (MIP) gemessen in Zentimeter Wassersäule (cmH2O) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der Lungenfunktionsmessungen (MEP) zu Studienbeginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Maximaler Ausatmungsdruck (MEP), gemessen in Zentimeter Wassersäule (cmH2O) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der impulsoszillometrischen Ausgangsmessungen des Widerstands bei 5 Hz (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Von der Impulsoszillometrie abgeleitete Messungen des Widerstands bei 5 Hertz (Hz) in Einheiten von Zentimeter Wasser pro Liter pro Sekunde (cmH2O/l/s) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der impulsoszillometrischen Ausgangsmessungen des Widerstands bei 20 Hz (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Von Impulsoszillometrie abgeleitete Messungen des Widerstands bei 20 Hertz (Hz) in Einheiten von Zentimeter Wasser pro Liter pro Sekunde (cmH2O/l/s) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der impulsoszillometrischen Ausgangsmessungen der Reaktanz (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Von Impulsoszillometrie abgeleitete Reaktanzmessungen in Einheiten von Zentimeter Wasser pro Liter pro Sekunde (cmH2O/l/s) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung der impulsoszillometrischen Grundlinienmessungen des Reaktanzbereichs (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Von Impulsoszillometrie abgeleitete Messungen der Reaktanzfläche in Einheiten von Zentimetern Wasser pro Liter (cmH2O/l) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung gegenüber den impulsoszillometrischen Ausgangsmessungen der differentiellen Widerstandsänderung (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta bis zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit der vollen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Von der Impulsoszillometrie abgeleitete Messungen der differentiellen Widerstandsänderung (R5–R20), ausgedrückt als Prozentsatz (%) unter Verwendung eines im Handel erhältlichen kardiopulmonalen Testsystems (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung der Schweißchlorid-Basiswerte (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) modulierender Effekt, bestimmt durch Messen des Chloridspiegels im Schweiß in Einheiten von mmol/L während eines Schweißtests.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Veränderung von der Computertomographie-Phänotypisierung (Bronchiektasie) zu Studienbeginn (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Ausmaß der Bronchiektasie, bewertet in einem Bereich von 0 bis 12 (wobei höhere Werte ein größeres Ausmaß der Bronchiektasie anzeigen), gemessen mit Thorax-Computertomographie (CT).
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung von der Computertomographie-Ausgangsphänotypisierung (Schleimverstopfung) (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Ausmaß der Schleimverstopfung, bewertet in einem Bereich von 0 bis 6 (wobei höhere Werte ein größeres Ausmaß der Schleimverstopfung anzeigen), gemessen mit Thorax-Computertomographie (CT)-Scans.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Änderung von der computertomographischen Ausgangsphänotypisierung (Air Trapping) (vor Beginn der Behandlung mit Trikafta zur vollen Dosis) 12 und 24 Monate nach Beginn der vollständigen Dosis von Trikafta.
Zeitfenster: Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)
Ausmaß des Lufteinschlusses, bewertet in einem Bereich von 0 bis 4,5 (wobei höhere Werte ein größeres Ausmaß des Lufteinschlusses anzeigen), gemessen mit Brust-Computertomographie (CT)-Scans.
Baseline (d. h. Besuch 2), 12 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 3) und 24 Monate nach Trikafta-Initiation (d. h. Besuch 4)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of British Columbia

Ermittler

  • Hauptermittler: Jordan A Guenette, PhD, University of British Columbia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H21-02125

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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