Følsomhed af NIH-værktøjskassen over for stimulerende behandling ved intellektuelle handicap

Denne undersøgelse er et randomiseret, dobbelt-blindt, placebo-kontrolleret, crossover-forsøg med forlænget frigivelse af flydende methylphenidat (XRMPH) for at evaluere følsomheden af ​​NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) over for ændringer i kognition hos børn og unge i alderen 6 år. til 17 med intellektuelle handicap (D) og comorbid Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD). Prøven vil omfatte 68 mænd eller kvinder (forventet forhold mellem mænd og kvinder på 1,8:1 med ID og ADHD som bestemt ved struktureret diagnostisk interview og Conners 3-score. Yderligere inklusionskriterier vil omfatte fuldskala IQ over 50 og mental alder større end eller lig med 4 år. Derudover skal deltagerne være i stand til at gennemføre NIHTB-CB-test og give gyldige scores ved baseline. Efter baseline-testning vil deltagerne derefter blive randomiseret til lægemiddel eller placebo i et 1:1-forhold (N=34 pr. gruppe) ved slutningen af ​​baseline-besøget. XRMPH i oral suspension leveret som Quillivant XR i 5 mg/ml (Tris Pharma, Monmouth Junction, NJ) vil være den aktive behandling. XRMPH eller matchende placebo vil blive startet med en dosis på 0,3 mg/kg/dag og individuelt titreret over to uger. Telefonopkald i slutningen af ​​uge 1, 2 og 3 vil blive brugt til at indsamle data om uønskede hændelser og respons. Hvis der ikke er tegn på bivirkninger og vedvarende symptomer på ADHD, øges dosis til 0,5 mg/kg/dag efter en uge og 0,7 mg/kg/dag efter 2 uger (maksimal dosis på 60 mg pr. dag i overensstemmelse med FDA mærket brug i ungdommen). The Clinical Global Impression (CGI) vil blive brugt som en guide til at definere optimal dosis. Hvis der opstår bivirkninger, vil dosis blive reduceret til det dosisniveau, hvor der ikke var nogen bivirkninger. Den endelige optimale dosis vil blive fastlagt ved udgangen af ​​uge 3, og denne vil blive opretholdt i 2 uger indtil 5 uger efter randomisering, på hvilket tidspunkt opfølgningsforælderen og læreren Conners skalaer, NIHTB-CB, Go/No-Go og PedsQL vil blive afsluttet. Deltagerne vil have en udvaskningsperiode på 1 uge, vil derefter gennemføre revurdering ved den anden baseline og derefter gå over til den anden behandling (Quillivant til placebo; placebo til Quillivant), også på en dobbeltblind måde. I den anden behandlingsarm vil patienter have samme titrerings-, monitorerings- og behandlingsperioder som i den første arm, igen efterfulgt af gentagne vurderinger ved afslutningen af ​​5 uger. Optjening af deltagere og antal besøg vises i tidslinjen pr. 6-måneders periode.