NIH-työkalupakin herkkyys henkisesti vammaisten stimulanttihoidolle

Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu, risteävä tutkimus pitkävaikutteisella nestemäisellä metyylifenidaatilla (XRMPH), jolla arvioidaan NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) herkkyyttä kognition muutoksille 6-vuotiailla lapsilla ja nuorilla. 17-vuotiaille, joilla on kehitysvamma (D) ja samanaikainen tarkkaavaisuus- ja yliaktiivisuushäiriö (ADHD). Otokseen kuuluu 68 miestä tai naista (odotettu miesten ja naisten välinen suhde on 1,8:1, joilla on ID ja ADHD strukturoidun diagnostisen haastattelun ja Conners 3 -pisteiden perusteella. Muihin sisällyttämiskriteereihin kuuluvat Full Scale IQ yli 50 ja henkinen ikä yli tai yhtä suuri kuin 4 vuotta. Lisäksi osallistujien on kyettävä suorittamaan NIHTB-CB-testaus ja antamaan kelvolliset pisteet lähtötilanteessa. Perustason testauksen jälkeen osallistujat satunnaistetaan saamaan lääkettä tai lumelääkettä suhteessa 1:1 (N = 34 ryhmää kohti) lähtötilanteen käynnin lopussa. XRMPH oraalisuspensiossa, joka toimitetaan Quillivant XR:nä 5 mg/ml:na (Tris Pharma, Monmouth Junction, NJ) on aktiivinen hoito. XRMPH tai vastaava lumelääke aloitetaan annoksella 0,3 mg/kg/vrk ja titrataan yksilöllisesti kahden viikon aikana. Viikkojen 1, 2 ja 3 lopussa soitettuja puheluita käytetään haittatapahtumien ja vastetietojen keräämiseen. Jos ADHD:n sivuvaikutuksista ja jatkuvista oireista ei ole näyttöä, annosta nostetaan 0,5 mg/kg/vrk yhden viikon kuluttua ja 0,7 mg/kg/vrk 2 viikon kuluttua (enimmäisannos 60 mg päivässä FDA:n mukainen leimattu käyttö nuorissa). Clinical Global Impression (CGI) -tutkimusta käytetään oppaana optimaalisen annoksen määrittämisessä. Jos sivuvaikutuksia ilmenee, annos pienennetään annostasolle, jolla ei ollut sivuvaikutuksia. Lopullinen optimaalinen annos määritetään viikon 3 loppuun mennessä, ja sitä ylläpidetään 2 viikon ajan 5 viikkoon satunnaistamisen jälkeen, jolloin seuranta-vanhemman ja opettajan Conners-asteikko, NIHTB-CB, Go/No-Go ja PedsQL valmistuu. Osallistujilla on 1 viikon pesujakso, jonka jälkeen he suorittavat uudelleenarvioinnin toisella lähtötasolla ja siirtyvät sitten toiseen hoitoon (Quillivant plaseboon; lumelääke Quillivantiin) myös kaksoissokkoutetulla tavalla. Toisessa hoitohaarassa potilailla on samat titraus-, seuranta- ja hoitojaksot kuin ensimmäisessä ryhmässä, minkä jälkeen toistuvat arvioinnit 5 viikon päätyttyä. Osallistujien kertymä ja käyntien määrä näkyy Aikajanalla 6 kuukauden jaksossa.