Sensibilidade da caixa de ferramentas do NIH ao tratamento com estimulantes em deficiências intelectuais

Este estudo é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, cruzado de metilfenidato líquido de liberação prolongada (XRMPH) para avaliar a sensibilidade da bateria de cognição do NIH Toolbox (NIHTB-CB) a mudanças na cognição em crianças e adolescentes de 6 anos a 17 com deficiência intelectual (D) e comorbidade Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade (TDAH). A amostra incluirá 68 homens ou mulheres (razão esperada entre homens: mulheres de 1,8:1 com DI e TDAH, conforme determinado por entrevista diagnóstica estruturada e pontuações de Conners 3. Critérios de inclusão adicionais incluirão QI em escala total acima de 50 e idade mental maior ou igual a 4 anos. Além disso, os participantes devem ser capazes de concluir o teste NIHTB-CB e fornecer pontuações válidas na linha de base. Após o teste de linha de base, os participantes serão randomizados para medicamento ou placebo em uma proporção de 1:1 (N = 34 por grupo) no final da visita de linha de base. XRMPH em suspensão oral fornecida como Quillivant XR em 5 mg/ml (Tris Pharma, Monmouth Junction, NJ) será o tratamento ativo. O XRMPH ou placebo correspondente será iniciado com uma dose de 0,3 mg/kg/dia e titulado individualmente ao longo de duas semanas. Chamadas telefônicas no final das semanas 1, 2 e 3 serão usadas para coletar dados de eventos adversos e respostas. Se não houver evidência de efeitos colaterais e sintomas contínuos de TDAH, a dose será aumentada para 0,5 mg/kg/dia em uma semana e 0,7 mg/kg/dia em 2 semanas (dose máxima de 60 mg por dia de acordo com a FDA uso rotulado na juventude). A Impressão Clínica Global (CGI) será usada como um guia para definir a dose ideal. Se ocorrerem efeitos colaterais, a dose será reduzida para o nível de dose em que não houve efeitos colaterais. A dose ideal final será estabelecida no final da semana 3 e será mantida por 2 semanas até 5 semanas após a randomização, momento em que as escalas Conners de pais e professores de acompanhamento, NIHTB-CB, Go/No-Go e PedsQL será concluído. Os participantes terão um período de washout de 1 semana, completarão a reavaliação na segunda linha de base e, em seguida, passarão para o outro tratamento (Quillivant para placebo; placebo para Quillivant), também de forma duplo-cega. No segundo braço de tratamento, os pacientes terão os mesmos períodos de titulação, monitoramento e tratamento do primeiro braço, novamente seguidos por avaliações repetidas ao final de 5 semanas. O acúmulo de participantes e número de visitas é mostrado na Linha do tempo por período de 6 meses.