Gevoeligheid van de NIH-toolbox voor behandeling met stimulerende middelen bij verstandelijke beperkingen

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over studie van vloeibaar methylfenidaat met verlengde afgifte (XRMPH) om de gevoeligheid van de NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) voor veranderingen in cognitie bij kinderen en adolescenten van 6 jaar te evalueren. tot 17 jaar met een verstandelijke beperking (D) en comorbide Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD). De steekproef zal bestaan ​​uit 68 mannen of vrouwen (verwachte man: vrouw verhouding van 1,8:1 met ID en ADHD zoals bepaald door gestructureerd diagnostisch interview en Conners 3-scores). Aanvullende opnamecriteria zijn onder meer IQ op volledige schaal boven 50 en mentale leeftijd groter dan of gelijk aan 4 jaar. Bovendien moeten deelnemers NIHTB-CB-testen kunnen voltooien en geldige scores kunnen geven bij baseline. Na de basislijntests worden de deelnemers aan het einde van het basislijnbezoek gerandomiseerd naar geneesmiddel of placebo in een verhouding van 1:1 (N=34 per groep). XRMPH in orale suspensie geleverd als Quillivant XR in 5 mg/ml (Tris Pharma, Monmouth Junction, NJ) zal de actieve behandeling zijn. De XRMPH of bijpassende placebo wordt gestart met een dosis van 0,3 mg/kg/dag en wordt individueel getitreerd gedurende twee weken. Telefoongesprekken aan het einde van week 1, 2 en 3 zullen worden gebruikt om gegevens over ongewenste voorvallen en reacties te verzamelen. Als er geen aanwijzingen zijn voor bijwerkingen en aanhoudende symptomen van ADHD, wordt de dosis verhoogd tot 0,5 mg/kg/dag na één week en 0,7 mg/kg/dag na twee weken (maximale dosis van 60 mg per dag in overeenstemming met FDA gelabeld gebruik bij jongeren). De Clinical Global Impression (CGI) zal worden gebruikt als richtlijn om de optimale dosis te bepalen. Als er bijwerkingen optreden, wordt de dosis verlaagd tot het dosisniveau waarbij er geen bijwerkingen waren. De uiteindelijke optimale dosis zal tegen het einde van week 3 worden vastgesteld en deze zal gedurende 2 weken worden gehandhaafd tot 5 weken na randomisatie, op welk moment de follow-up ouder en leraar Conners schalen, NIHTB-CB, Go/No-Go, en PedsQL zal worden voltooid. De deelnemers hebben een wash-outperiode van 1 week, voltooien dan de herbeoordeling bij de tweede basislijn en gaan dan over op de andere behandeling (Quillivant naar placebo; placebo naar Quillivant), ook op een dubbelblinde manier. In de tweede behandelingsarm zullen patiënten dezelfde titratie-, controle- en behandelingsperioden ondergaan als in de eerste behandelingsarm, opnieuw gevolgd door herhaalde beoordelingen aan het einde van 5 weken. In de Tijdlijn wordt per 6 maanden de opbouw van deelnemers en het aantal bezoeken weergegeven.