Sensibilità della cassetta degli attrezzi NIH al trattamento stimolante nelle disabilità intellettive

Questo studio è uno studio crossover randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di metilfenidato liquido a rilascio prolungato (XRMPH) per valutare la sensibilità della NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) ai cambiamenti nella cognizione nei bambini e negli adolescenti di 6 anni a 17 con disabilità intellettiva (D) e comorbidità con Disturbo da Deficit di Attenzione e Iperattività (ADHD). Il campione includerà 68 maschi o femmine (previsto rapporto maschi:femmine di 1,8:1 con ID e ADHD come determinato dall'intervista diagnostica strutturata e dai punteggi di Conners 3. Ulteriori criteri di inclusione includeranno un QI su larga scala superiore a 50 e un'età mentale maggiore o uguale a 4 anni. Inoltre, i partecipanti devono essere in grado di completare il test NIHTB-CB e fornire punteggi validi al basale. Dopo il test di base, i partecipanti verranno quindi randomizzati al farmaco o al placebo in un rapporto 1: 1 (N = 34 per gruppo) alla fine della visita di base. XRMPH in sospensione orale fornito come Quillivant XR in 5 mg/ml (Tris Pharma, Monmouth Junction, NJ) sarà il trattamento attivo. L'XRMPH o il placebo corrispondente verrà avviato a una dose di 0,3 mg/kg/die e titolato individualmente nell'arco di due settimane. Le telefonate alla fine delle settimane 1, 2 e 3 verranno utilizzate per raccogliere dati sugli eventi avversi e sulle risposte. Se non ci sono prove di effetti collaterali e sintomi in corso di ADHD, la dose sarà aumentata a 0,5 mg/kg/giorno a una settimana e 0,7 mg/kg/giorno a 2 settimane (dose massima di 60 mg al giorno coerente con la FDA uso etichettato in gioventù). La Clinical Global Impression (CGI) sarà utilizzata come guida per definire la dose ottimale. Se si verificano effetti collaterali, la dose sarà ridotta al livello di dose al quale non si sono verificati effetti collaterali. La dose ottimale finale sarà stabilita entro la fine della settimana 3 e questa sarà mantenuta per 2 settimane fino a 5 settimane dopo la randomizzazione, momento in cui il genitore e l'insegnante di follow-up scale Conners, NIHTB-CB, Go/No-Go e PedsQL sarà completato. I partecipanti avranno un periodo di washout di 1 settimana, quindi completeranno la rivalutazione al secondo basale e poi passeranno all'altro trattamento (Quillivant al placebo; placebo a Quillivant), anche in doppio cieco. Nel secondo braccio di trattamento, i pazienti avranno gli stessi periodi di titolazione, monitoraggio e trattamento del primo braccio, sempre seguiti da ripetute valutazioni al termine delle 5 settimane. L'accantonamento dei partecipanti e il numero di visite è mostrato nella Timeline per periodo di 6 mesi.