Sensibilidad de la caja de herramientas de los NIH al tratamiento con estimulantes en discapacidades intelectuales

Este estudio es un ensayo cruzado, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de metilfenidato líquido de liberación prolongada (XRMPH) para evaluar la sensibilidad de NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) a los cambios en la cognición en niños y adolescentes de 6 años. a 17 con discapacidad intelectual (D) y Trastorno por Déficit de Atención con Hiperactividad (TDAH) comórbido. La muestra incluirá 68 hombres o mujeres (proporción esperada hombre: mujer de 1,8:1 con DI y TDAH según lo determinado por la entrevista de diagnóstico estructurada y las puntuaciones de Conners 3. Los criterios de inclusión adicionales incluirán un coeficiente intelectual de escala completa superior a 50 y una edad mental mayor o igual a 4 años. Además, los participantes deben poder completar las pruebas NIHTB-CB y proporcionar puntajes válidos al inicio. Después de las pruebas de referencia, los participantes serán asignados aleatoriamente al fármaco o al placebo en una proporción de 1:1 (N=34 por grupo) al final de la visita de referencia. XRMPH en suspensión oral suministrada como Quillivant XR en 5 mg/ml (Tris Pharma, Monmouth Junction, NJ) será el tratamiento activo. El XRMPH o el placebo correspondiente se iniciará con una dosis de 0,3 mg/kg/día y se titulará individualmente durante dos semanas. Las llamadas telefónicas al final de las semanas 1, 2 y 3 se utilizarán para recopilar datos de respuesta y eventos adversos. Si no hay evidencia de efectos secundarios y síntomas continuos de TDAH, la dosis se aumentará a 0,5 mg/kg/día en una semana y 0,7 mg/kg/día en 2 semanas (dosis máxima de 60 mg por día de acuerdo con la FDA). uso etiquetado en jóvenes). La Impresión Clínica Global (CGI) se utilizará como guía para definir la dosis óptima. Si se producen efectos secundarios, la dosis se reducirá al nivel de dosis en el que no hubo efectos secundarios. La dosis óptima final se establecerá al final de la semana 3 y se mantendrá durante 2 semanas hasta 5 semanas después de la aleatorización, momento en el cual se evaluarán las escalas Conners de seguimiento para padres y maestros, NIHTB-CB, Go/No-Go y PedsQL se completará. Los participantes tendrán un período de lavado de 1 semana, luego completarán una nueva evaluación en la segunda línea de base y luego pasarán al otro tratamiento (Quillivant a placebo; placebo a Quillivant), también de forma doble ciego. En el segundo brazo de tratamiento, los pacientes tendrán los mismos períodos de titulación, seguimiento y tratamiento que en el primer brazo, nuevamente seguidos de evaluaciones repetidas al final de las 5 semanas. La acumulación de participantes y el número de visitas se muestra en la línea de tiempo por período de 6 meses.