Wrażliwość zestawu narzędzi NIH na leczenie stymulujące osób z niepełnosprawnością intelektualną

To badanie jest randomizowaną, podwójnie ślepą, kontrolowaną placebo, krzyżową próbą płynnego metylofenidatu o przedłużonym uwalnianiu (XRMPH) w celu oceny wrażliwości baterii NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) na zmiany funkcji poznawczych u dzieci i młodzieży w wieku 6 lat do 17 roku życia z niepełnosprawnością intelektualną (D) i współistniejącym zespołem nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD). Próba będzie obejmowała 68 mężczyzn lub kobiet (oczekiwany stosunek mężczyzn do kobiet 1,8:1 z ID i ADHD, jak określono na podstawie ustrukturyzowanego wywiadu diagnostycznego i wyników Conners 3. Dodatkowe kryteria włączenia obejmują IQ pełnej skali powyżej 50 i wiek umysłowy większy lub równy 4 lat. Ponadto uczestnicy muszą być w stanie ukończyć testy NIHTB-CB i przedstawić prawidłowe wyniki na początku badania. Po badaniu wyjściowym uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej lek lub placebo w stosunku 1:1 (N=34 na grupę) pod koniec wizyty początkowej. Aktywnym leczeniem będzie XRMPH w zawiesinie doustnej dostarczany jako Quillivant XR w stężeniu 5 mg/ml (Tris Pharma, Monmouth Junction, NJ). XRMPH lub pasujące placebo zostanie rozpoczęte w dawce 0,3 mg/kg/dzień i indywidualnie miareczkowane przez dwa tygodnie. Rozmowy telefoniczne pod koniec tygodni 1, 2 i 3 zostaną wykorzystane do zebrania danych o zdarzeniach niepożądanych i reakcjach. Jeśli nie ma dowodów na działania niepożądane i utrzymujące się objawy ADHD, dawka zostanie zwiększona do 0,5 mg/kg/dobę w jednym tygodniu i 0,7 mg/kg/dobę w 2 tygodniach (maksymalna dawka 60 mg na dobę zgodnie z zaleceniami FDA oznakowane stosowanie u młodzieży). Całkowity obraz kliniczny (CGI) posłuży jako przewodnik do określenia optymalnej dawki. Jeśli wystąpią działania niepożądane, dawka zostanie zmniejszona do poziomu dawki, przy której nie wystąpiły działania niepożądane. Ostateczna optymalna dawka zostanie ustalona do końca 3 tygodnia i będzie ona utrzymywana przez 2 tygodnie do 5 tygodni po randomizacji, kiedy to rodzic i nauczyciel kontrolny zastosuje skale Connersa, NIHTB-CB, Go/No-Go i PedsQL zostanie zakończone. Uczestnicy będą mieli 1-tygodniowy okres wymywania, następnie zakończą ponowną ocenę na drugiej linii bazowej, a następnie przejdą do innego leczenia (Quillivant do placebo; placebo do Quillivant), również w sposób podwójnie ślepej próby. W drugim ramieniu leczenia pacjenci będą mieli takie same okresy zwiększania dawki, monitorowania i leczenia jak w pierwszym ramieniu, po których ponownie nastąpią powtórne oceny pod koniec 5 tygodni. Narastanie uczestników i liczba wizyt jest pokazana na osi czasu w okresie 6 miesięcy.