Citlivost NIH Toolbox na stimulační léčbu u mentálních postižení

Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie tekutého methylfenidátu s prodlouženým uvolňováním (XRMPH) k vyhodnocení citlivosti NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) na změny kognice u dětí a dospívajících ve věku 6 let. do 17 let s mentálním postižením (D) a komorbidní poruchou pozornosti s hyperaktivitou (ADHD). Vzorek bude zahrnovat 68 mužů nebo žen (očekávaný poměr muži:ženy 1,8:1 s ID a ADHD, jak bylo stanoveno strukturovaným diagnostickým rozhovorem a skóre Conners 3). Další kritéria pro zařazení budou zahrnovat Full Scale IQ nad 50 a mentální věk vyšší nebo rovný 4 letům. Kromě toho musí být účastníci schopni dokončit testování NIHTB-CB a poskytnout platná skóre na začátku. Po základním testování budou účastníci na konci základní návštěvy randomizováni na lék nebo placebo v poměru 1:1 (N=34 na skupinu). Aktivní léčbou bude XRMPH v perorální suspenzi dodávané jako Quillivant XR v 5 mg/ml (Tris Pharma, Monmouth Junction, NJ). XRMPH nebo odpovídající placebo bude zahájeno dávkou 0,3 mg/kg/den a individuálně titrováno po dobu dvou týdnů. Telefonické hovory na konci 1., 2. a 3. týdne budou použity ke sběru údajů o nežádoucích příhodách a reakcích. Pokud neexistují žádné důkazy o vedlejších účincích a přetrvávajících symptomech ADHD, dávka se zvýší na 0,5 mg/kg/den po jednom týdnu a na 0,7 mg/kg/den po 2 týdnech (maximální dávka 60 mg za den v souladu s FDA označené užívání v mládí). Klinický globální dojem (CGI) bude použit jako vodítko pro definování optimální dávky. Pokud se vyskytnou nežádoucí účinky, dávka se sníží na úroveň dávky, při které nebyly žádné vedlejší účinky. Konečná optimální dávka bude stanovena na konci 3. týdne a bude udržována po dobu 2 týdnů až do 5 týdnů po randomizaci, kdy následný rodič a učitel Connersovy škály, NIHTB-CB, Go/No-Go a PedsQL bude dokončeno. Účastníci budou mít vymývací období 1 týden, poté dokončí opětovné hodnocení na druhém základním stavu a poté přejdou na další léčbu (Quillivant na placebo; placebo na Quillivant), rovněž dvojitě zaslepeným způsobem. Ve druhém léčebném rameni budou mít pacienti stejnou titraci, sledování a léčebné období jako v prvním rameni, opět následované opakovaným hodnocením na konci 5 týdnů. Přírůstek účastníků a počet návštěv je uveden v Časové ose za 6měsíční období.