Чувствительность набора инструментов NIH к лечению стимуляторами при умственной отсталости

Это исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование жидкого метилфенидата с пролонгированным высвобождением (XRMPH) для оценки чувствительности набора инструментов NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) к изменениям когнитивных функций у детей и подростков в возрасте 6 лет. до 17 лет с умственной отсталостью (D) и сопутствующим синдромом дефицита внимания с гиперактивностью (СДВГ). Выборка будет включать 68 мужчин или женщин (ожидаемое соотношение мужчин и женщин 1,8: 1 с ID и СДВГ, как определено структурированным диагностическим интервью и баллами Conners 3). Дополнительные критерии включения включают IQ по полной шкале выше 50 и умственный возраст больше или равный 4 годам. Кроме того, участники должны быть в состоянии пройти тестирование NIHTB-CB и предоставить действительные баллы на исходном уровне. После исходного тестирования участники будут рандомизированы в группу приема препарата или плацебо в соотношении 1:1 (N=34 на группу) в конце исходного визита. XRMPH в форме суспензии для перорального применения, поставляемой в виде Quillivant XR в концентрации 5 мг/мл (Tris Pharma, Monmouth Junction, NJ), будет активным средством лечения. XRMPH или соответствующее плацебо будет начинаться с дозы 0,3 мг/кг/день и индивидуально титроваться в течение двух недель. Телефонные звонки в конце 1, 2 и 3 недель будут использоваться для сбора данных о нежелательных явлениях и ответах. Если нет признаков побочных эффектов и продолжающихся симптомов СДВГ, доза будет увеличена до 0,5 мг/кг/сут через 1 неделю и 0,7 мг/кг/сут через 2 недели (максимальная доза 60 мг/сут в соответствии с рекомендациями FDA). помечено использовать в молодости). Общее клиническое впечатление (CGI) будет использоваться в качестве ориентира для определения оптимальной дозы. При возникновении побочных эффектов доза будет снижена до уровня дозы, при котором побочные эффекты отсутствовали. Окончательная оптимальная доза будет установлена ​​к концу 3-й недели и будет поддерживаться в течение 2-х недель до 5-й недели после рандомизации, когда последующие родители и учителя используют шкалы Коннерса, NIHTB-CB, Go/No-Go и PedsQL будет завершен. У участников будет период вымывания продолжительностью 1 неделя, затем они завершат повторную оценку на втором базовом уровне, а затем перейдут к другому лечению (Quillivant к плацебо; плацебо к Quillivant), также двойным слепым методом. Во второй группе лечения пациенты будут иметь те же периоды титрования, мониторинга и лечения, что и в первой группе, за которыми снова следуют повторные оценки по истечении 5 недель. Количество участников и количество посещений показано на временной шкале за 6-месячный период.