Empfindlichkeit der NIH-Toolbox für die Stimulanzienbehandlung bei geistiger Behinderung

Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie mit flüssigem Methylphenidat mit verlängerter Freisetzung (XRMPH) zur Bewertung der Empfindlichkeit der NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) auf Veränderungen der Kognition bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 Jahren bis 17 mit geistiger Behinderung (D) und komorbider Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS). Die Stichprobe umfasst 68 Männer oder Frauen (erwartetes Verhältnis von Männern zu Frauen von 1,8:1 mit ID und ADHS, wie durch ein strukturiertes diagnostisches Interview und Conners 3-Ergebnisse bestimmt. Zusätzliche Einschlusskriterien umfassen einen Full Scale IQ über 50 und ein geistiges Alter von mindestens 4 Jahren. Darüber hinaus müssen die Teilnehmer in der Lage sein, NIHTB-CB-Tests abzuschließen und zu Beginn gültige Ergebnisse zu erzielen. Nach dem Baseline-Test werden die Teilnehmer am Ende des Baseline-Besuchs im Verhältnis 1:1 (N=34 pro Gruppe) randomisiert dem Medikament oder Placebo zugeteilt. XRMPH in oraler Suspension, geliefert als Quillivant XR in 5 mg/ml (Tris Pharma, Monmouth Junction, NJ) wird die aktive Behandlung sein. Das XRMPH oder das passende Placebo wird mit einer Dosis von 0,3 mg/kg/Tag begonnen und über zwei Wochen individuell titriert. Telefonanrufe am Ende der Wochen 1, 2 und 3 werden verwendet, um Daten zu unerwünschten Ereignissen und Reaktionen zu sammeln. Wenn es keine Hinweise auf Nebenwirkungen und anhaltende Symptome von ADHS gibt, wird die Dosis nach einer Woche auf 0,5 mg/kg/Tag und nach 2 Wochen auf 0,7 mg/kg/Tag erhöht (maximale Dosis von 60 mg pro Tag gemäß FDA). gekennzeichneter Gebrauch in der Jugend). Der Clinical Global Impression (CGI) wird als Richtlinie zur Definition der optimalen Dosis verwendet. Wenn Nebenwirkungen auftreten, wird die Dosis auf die Dosisstufe reduziert, bei der keine Nebenwirkungen aufgetreten sind. Die endgültige optimale Dosis wird bis zum Ende der 3. Woche festgelegt und diese wird für 2 Wochen bis 5 Wochen nach der Randomisierung beibehalten, zu diesem Zeitpunkt werden die Conners-Skalen von Eltern und Lehrern, NIHTB-CB, Go/No-Go und PedsQL wird abgeschlossen. Die Teilnehmer haben eine Auswaschphase von 1 Woche, führen dann eine erneute Bewertung bei der zweiten Baseline durch und wechseln dann zur anderen Behandlung (Quillivant zu Placebo; Placebo zu Quillivant), ebenfalls doppelblind. Im zweiten Behandlungsarm haben die Patienten die gleichen Titrations-, Überwachungs- und Behandlungsperioden wie im ersten Arm, wiederum gefolgt von wiederholten Bewertungen am Ende von 5 Wochen. Die Anzahl der Teilnehmer und Visits wird in der Timeline pro 6-Monats-Periode angezeigt.