Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En forskningsundersøgelse, der undersøger Mim8 hos voksne og unge med hæmofili A med eller uden inhibitorer

5. december 2025 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Et multinationalt, åbent, randomiseret, kontrolleret studie til undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af NNC0365-3769 (Mim8) hos voksne og unge med hæmofili A med eller uden inhibitorer

Denne undersøgelse undersøger, hvordan Mim8 virker sammenlignet med andre lægemidler hos personer med hæmofili A, som enten har inhibitorer eller ikke har inhibitorer. Mim8 er en ny medicin, der vil blive brugt til at forebygge blødningsepisoder. Mim8 virker ved at erstatte funktionen af ​​den manglende koagulationsfaktor VIII (FVIII).

Hvornår og hvor ofte deltagerne får Mim8 afhænger af deres tidligere behandling - men afgøres ellers tilfældigt. Mim8 vil blive injiceret i en hudfold på maven med en tynd nål enten en gang om ugen eller en gang om måneden.

Undersøgelsen vil vare 54-124 uger (12-29 måneder) afhængigt af, hvor længe deltagerne vil blive fulgt i indkøring, før de starter behandlingen, og hvis de fortsætter i opfølgningsperioden eller går over til et åbent forlængelsesstudie. Deltagerne vil have 12-17 klinikbesøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

281

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Canada, E2L 4L4
        • St. John Regional Hospital
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Center Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, HIT 2M4
        • Hopital Maisonneuve Rosemont
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
        • Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Univ of Miami/SCCC
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children HC Atlanta-Adv Pediat
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Memorial Health Univ Med Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
        • Michigan State University
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68105
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • St. Jude Clinic Novant Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • Tennessee
      • Kingsport, Tennessee, Forenede Stater, 37660
        • Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-9830
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Bron, Frankrig, 69500
        • Hôpital cardiologique Louis Pradel
      • Bron, Frankrig, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
      • Nantes, Frankrig, Nantes
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Indien
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
        • Christian Medical College
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indien, 632517
        • CMCV
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Indien, 201303
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12 N512
        • CHI Crumlin Haematology
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
        • St James's CRF
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Milan, Italien, 20089
        • IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japan, 807 8555
        • Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
      • Okinawa, Japan, 901-1193
        • Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Hematology
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Ji'Nan, Shandong, Kina, 250000
        • Jinan Central Hospital
      • Jinan, Shandong, Kina, 250000
        • Jinan Central Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610074
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Letland
      • Riga, Letland, 1002
        • Stradini Clinic of Oncology
      • Riga, Letland, 1004
        • Children University Clinical Hospital
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, LT-50161
        • Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
      • Vilnius, Litauen, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Malaysia
      • Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexico
      • Mérida, Mexico, 97130
        • Centro Multidisciplinario Para El Desarrollo Especializado De La Investigación Clínica En Yucatán S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-561
        • Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 022328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Cluj-Napoca, Rumænien, 400015
        • Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
      • Timișoara, Rumænien, 300254
        • Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
    • Dolj
      • Craiova, Dolj, Rumænien, 200143
        • Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
  • Rusland
      • Barnaul, Rusland, 656024
        • Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Rusland, 650066
        • SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
      • Krasnodar, Rusland, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Rusland, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Rusland, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Rusland, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Rusland, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Universitätsklinik für Hämatologie
      • Sankt Gallen, Schweiz, 9008
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
      • Košice, Slovakiet, 04001
        • Unilabs Slovensko, s. r. o.
      • Martin, Slovakiet, 036 59
        • Univerzitna Nemocnica Martin
      • Rimavská Sobota, Slovakiet, 979 12
        • Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
      • Vranov nad Topľou, Slovakiet, 09327
        • Vranovska nemocnica, a.s.
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29009
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2013
        • Wits Bara Clinical Trial Site
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Sydkorea
      • Daejeon, Sydkorea, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Sydkorea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Taiwan, 402
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 128 20
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Universitesi
      • Bornova-IZMIR, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Bornova-IZMIR, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06500
        • Gazi University
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine, 49102
        • City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Vienna, Østrig, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Informeret samtykke opnået før alle undersøgelsesrelaterede aktiviteter. Studierelaterede aktiviteter er alle procedurer, der udføres som en del af undersøgelsen, herunder aktiviteter for at bestemme egnethed til undersøgelsen.
  2. Mandlige eller kvindelige deltagere med diagnosen medfødt hæmofili A uanset sværhedsgrad baseret på lægejournaler.
  3. Deltageren har fået ordineret behandling med faktor VIII-koncentrater eller bypassmiddel inden for de sidste 26 uger før screening.
  4. Alder over eller lig med 12 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  5. Kropsvægt større end eller lig med 30 kg.
  6. Gælder for deltagere behandlet med on-demand/ingen profylakse før tilmelding: ≥5 blødninger inden for de sidste 26 uger før screeningsbesøg, hvortil faktor VIII-koncentrater eller bypass-middel er blevet ordineret.
  7. Gælder for deltagere med FVIII-aktivitet ≥1 %, som er i profylaktisk behandling: ≥1 blødning inden for de sidste 26 uger før screeningsbesøg, hvortil faktor VIII-koncentrater eller bypass-middel er blevet ordineret.
  8. Vilje og evne til at overholde planlagte besøg og undersøgelsesprocedurer, herunder udfyldelse af dagbog og patientrapporterede udfaldsspørgeskemaer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere deltagelse i denne undersøgelse. Deltagelse er defineret som underskrevet informeret samtykke.
  2. Deltagelse (dvs. underskrevet informeret samtykke) i enhver interventionel klinisk undersøgelse med modtagelse af den sidste dosis inden for 6 måneder (eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er kortest) før planlagt randomisering.
  3. Eksponering for ikke-faktorhæmostatiske produkter til blødningsprofylakse inden for 6 måneder (eller 5 halveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er kortest) før planlagt randomisering, for deltagere, der ikke er inkluderet i indkøringen.
  4. Kvinde, der er gravid, ammer eller har til hensigt at blive gravid eller er i den fødedygtige alder og ikke bruger en højeffektiv præventionsmetode. Amning er kun tilladt i indkøringsperioden.
  5. Enhver lidelse, undtagen tilstande forbundet med hæmofili A, som efter efterforskerens mening kan bringe deltagerens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare.
  6. Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for forsøgsprodukt(er), eventuelle bestanddele af produktet eller relaterede produkter.
  7. Modtagelse af genterapi på ethvert givet tidspunkt.
  8. Igangværende eller planlagt immuntoleranceinduktionsbehandling (ITI).
  9. En større operation er planlagt til at finde sted efter screening.
  10. Kendte medfødte eller erhvervede koagulationsforstyrrelser andre end hæmofili A.
  11. Leverdysfunktion defineret som aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) over 3 gange den øvre grænse kombineret med total bilirubin over 1,5 gange den øvre grænse målt ved screening.
  12. Nedsat nyrefunktion defineret som estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) under eller lig med 30 ml/min/1,73 m^2 for serumkreatinin målt ved screening.
  13. Tidligere eller nuværende tromboembolisk sygdom eller hændelser (med undtagelse af tidligere kateterassocieret trombose, for hvilken antitrombotisk behandling ikke er i gang i øjeblikket) eller risiko for tromboembolisk sygdom, som vurderet af investigator.
  14. Psykisk manglende evne, manglende vilje til at samarbejde eller en sprogbarriere, der udelukker tilstrækkelig forståelse og samarbejde.
  15. Andre tilstande (f.eks. autoimmun sygdom) eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen for blødning eller trombose som vurderet af investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ingen PPX- ingen PPX - Mim8 PPXQW/QM
Deltagere, der ikke modtager profylakse, kommer ikke ind i indkøringsperioden. I arm 1 vil deltagerne blive randomiseret til ikke at fortsætte nogen profylakse (on-demand-behandling med deres Standard of Care-produkter) eller Mim8 én gang ugentlig eller én gang månedlig profylakse efter aftale med efterforskerne i hoveddelen af ​​undersøgelsen (26 uger). Efter hoveddelen fortsætter deltagerne i forlængelsesdelen af ​​undersøgelsen (26 uger) efter aftale med investigator, enten ugentlig eller månedlig Mim8 profylakse regime.
Medicin: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 vil blive injiceret i en hudfold på maven med en tynd nål enten en gang om ugen eller en gang om måneden.
Eksperimentel: ingen PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Deltagere, der ikke modtager profylakse, kommer ikke ind i indkøringsperioden. I arm 2a vil deltagerne blive randomiseret til Mim8 én gang ugentlig profylakse i hoveddelen af ​​undersøgelsen (26 uger). Efter hoveddelen fortsætter deltagerne i forlængelsesdelen af ​​studiet (26 uger) med Mim8-profylakse én gang om ugen.
Medicin: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 vil blive injiceret i en hudfold på maven med en tynd nål enten en gang om ugen eller en gang om måneden.
Eksperimentel: ingen PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Deltagere, der ikke modtager profylakse, kommer ikke ind i indkøringsperioden. I arm 2b vil deltagerne blive randomiseret til Mim8 én gang månedlig profylakse i hoveddelen af ​​undersøgelsen (26 uger). Efter hoveddelen fortsætter deltagerne i forlængelsesdelen af ​​studiet (26 uger) på én måneds Mim8 profylakseregime.
Medicin: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 vil blive injiceret i en hudfold på maven med en tynd nål enten en gang om ugen eller en gang om måneden.
Eksperimentel: PPX - Mim8 PPXQW
Deltagere i koagulationsfaktorprofylakse forud for indskrivning vil fortrinsvis fortsætte med samme produkttype og doseringsfrekvens i indkøringsperioden i mindst 26 uger, før de kan randomiseres til hoveddelen af ​​undersøgelsen. Disse deltagere vil kun få lov til at modtage koagulationsfaktorprofylakse. I arm 3 vil deltagerne blive randomiseret til Mim8 profylakse én gang om ugen i hoveddelen af ​​undersøgelsen (26 uger). Efter hoveddelen fortsætter deltagerne i forlængelsesdelen af ​​studiet (26 uger) med Mim8-profylakse én gang om ugen.
Medicin: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 vil blive injiceret i en hudfold på maven med en tynd nål enten en gang om ugen eller en gang om måneden.
Eksperimentel: PPX- Mim8 PPXQM
Deltagere i koagulationsfaktorprofylakse forud for indskrivning vil fortrinsvis fortsætte med samme produkttype og doseringsfrekvens i indkøringsperioden i mindst 26 uger, før de kan randomiseres til hoveddelen af ​​undersøgelsen. Disse deltagere vil kun få lov til at modtage koagulationsfaktorprofylakse. I arm 4 vil deltagerne blive randomiseret til én gang månedlige Mim8 profylakse regime i hoveddelen af ​​undersøgelsen (26 uger). Efter hoveddelen fortsætter deltagerne i forlængelsesdelen af ​​studiet (26 uger) med Mim8 profylakse én gang om måneden.
Medicin: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 vil blive injiceret i en hudfold på maven med en tynd nål enten en gang om ugen eller en gang om måneden.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal behandlede blødninger
Tidsramme: Ingen profylaksebehandling (arme 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26)
Tælle
Ingen profylaksebehandling (arme 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26)
Antal behandlede blødninger
Tidsramme: Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start af indkøring (26-52 uger før uge 0) til uge 0 og fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26)
Tælle
Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start af indkøring (26-52 uger før uge 0) til uge 0 og fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Alle deltagere, der modtager Mim8 (arme 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​main (uge 26)
Tælle
Alle deltagere, der modtager Mim8 (arme 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​main (uge 26)
Forekomst af anti-Mim8 antistoffer
Tidsramme: Alle deltagere, der modtager Mim8 (arme 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​forlængelse (uge 52)
Tælle
Alle deltagere, der modtager Mim8 (arme 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​forlængelse (uge 52)
Antal behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start af indkøring (26-52 uger før uge 0) ) til uge 0 og fra uge 0 til slutningen af ​​main (uge 26)
Tælle
Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start af indkøring (26-52 uger før uge 0) ) til uge 0 og fra uge 0 til slutningen af ​​main (uge 26)
Antal behandlede ledblødninger
Tidsramme: Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start af indkøring (26-52 uger før uge 0) ) til uge 0 og fra uge 0 til slutningen af ​​main (uge 26)
Tælle
Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start af indkøring (26-52 uger før uge 0) ) til uge 0 og fra uge 0 til slutningen af ​​main (uge 26)
Antal behandlede traumatiske blødninger
Tidsramme: Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start af indkøring (26-52 uger før uge 0) ) til uge 0 og fra uge 0 til slutningen af ​​main (uge 26)
Tælle
Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start af indkøring (26-52 uger før uge 0) ) til uge 0 og fra uge 0 til slutningen af ​​main (uge 26)
Antal målledsblødninger
Tidsramme: Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start af indkøring (26-52 uger før uge 0) ) til uge 0 og fra uge 0 til slutningen af ​​main (uge 26)
Tælle
Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start af indkøring (26-52 uger før uge 0) ) til uge 0 og fra uge 0 til slutningen af ​​main (uge 26)
Forbrug af faktorprodukt pr. blødningsbehandling (antal injektioner)
Tidsramme: Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start af indkøring (26-52 uger før uge 0) ) til uge 0 og fra uge 0 til slutningen af ​​main (uge 26)
Tælle
Ingen profylaksebehandling (arm 1, 2a og 2b): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoved (uge 26) Profylaksebehandling (arm 3 og 4): Fra start af indkøring (26-52 uger før uge 0) ) til uge 0 og fra uge 0 til slutningen af ​​main (uge 26)
Ændring i fysisk funktionsdomæne for PEDS-QL (pædiatrisk livskvalitetsopgørelse)
Tidsramme: Alle deltagere (arme 1, 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoveddelen (uge 26)
Scorepoint Minimumscore pr. spørgsmål (bedst) = 0 Maksimal score pr. spørgsmål (dårligst) = 4 Samlet score for 13 spørgsmål: 0 (bedst) til 92 (dårligst)
Alle deltagere (arme 1, 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoveddelen (uge 26)
Ændring i patientens behandlingsbyrde ved hjælp af hæmo-TEM (mål for hæmofilibehandling)
Tidsramme: Alle deltagere (arme 1, 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoveddelen (uge 26)

Score point

Spænder fra 0 (bedst) - 4 (dårligst) repræsenterer svar, der spænder:

'Slet ikke svært' - 'Ekstremt svært' 'Aldrig' - 'altid' 'Slet ikke generet' - 'Ekstremt generet' 'Slet ikke blandet' - 'Ekstremt forstyrrende' 'Slet ikke belastet' - 'Ekstremt belastet' '
Alle deltagere (arme 1, 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoveddelen (uge 26)
Ændring i patientens ledsmertescore ved hjælp af ledsmertevurderingsskala
Tidsramme: Alle deltagere (arme 1, 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoveddelen (uge 26)
Scorepoint varierer fra 0 = 'slet ikke' (bedst) til 4 = 'ekstremt' (dårligst)
Alle deltagere (arme 1, 2a, 2b, 3 og 4): Fra randomisering (uge 0) til slutningen af ​​hoveddelen (uge 26)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

17. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. september 2021

Først opslået (Faktiske)

22. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7769-4514
  • U1111-1249-4378 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2020-001048-24 (Registry Identifier: European Medicines Agency (EudraCT))
  • jRCT2031210643 (Registry Identifier: JAPIC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitorer

Kliniske forsøg med NNC0365-3769 (Mim8)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner