Hetrombopag til MDS med lavere risiko med trombocytopeni: et prospektivt, åbent enkeltarmsstudie.

Inklusionskriterier:

• 18 år eller ældre;
• Bekræftet diagnose af MDS baseret på 2016 WHO (World Health Organization) og klassificering med meget lav, lav eller mellem (score ≤ 3,5) risiko i henhold til det reviderede International Prognostic Scoring System (IPSS-R).
• Blodplader < 30 x 10^9/L eller blodplader < 50 x 10^9/L med aktiv blødning ved screening.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsscore ≤ 2；
• Evne til at forstå informationsmateriale og skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Alvorlig aktiv blødning/infektion eller enhver anden ukontrolleret alvorlig tilstand;
• Anamnese med behandling med trombopoietin-receptoragonister (eltrombopag, avatrombopag, romiplostim, etc.) eller rekombinant humant trombopoietin med 1 måned før;
• Patienter med kendt aktiv hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV) ved screening (Hvis hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis B kerneantistof er positive, er HBV-DNA-testning nødvendig. Hvis det er positivt, tyder det på en viral replikation, og forsøgspersoner vil blive udelukket. Hvis hepatitis C-antistoffer er positive, er HCV-RNA-test nødvendig. Hvis det er positivt, tyder det på en viral replikation, og forsøgspersoner vil blive udelukket）;
• Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) >2,5 x øvre normalgrænse (ULN), total bilirubin >2,5 x ULN, kreatinin >1,5 x ULN;
• Historie med portal hypertension eller cirrhose;
• Anamnese med alle typer solide tumorer inden for 5 år før, uanset om tumorerne er blevet behandlet, metastaseret eller recidiveret (undtagen basalcellecarcinom);
• Anamnese med kongestiv hjertesvigt, der kræver medicinsk behandling, hjertearytmier, perifer arteriovenøs trombose inden for 1 år før, eller myokardieinfarkt eller hjerneinfarkt inden for 3 måneder før;
• ECOG præstationsscore ≥ 3;
• Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammer, eller forsøgspersoner, der planlægger graviditet inden for 6 måneder;
• Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal indvillige i at bruge prævention inden studiestart og under undersøgelsens deltagelse;
• Deltog i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder før;
• Enhver tilstand, som efter investigators mening anser forsøgspersonen for en uegnet kandidat til at modtage undersøgelseslægemiddel.