Hetrombopag for MDS med lavere risiko med trombocytopeni: en prospektiv, åpen enarmsstudie.

Inklusjonskriterier:

• 18 år eller eldre;
• Bekreftet diagnose av MDS basert på 2016 WHO (World Health Organization) og klassifisering med svært lav, lav eller middels (score ≤ 3,5) risiko i henhold til det reviderte International Prognostic Scoring System (IPSS-R).
• Blodplater < 30 x 10^9/L eller blodplater < 50 x 10^9/L med aktiv blødning ved screening.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsespoeng ≤ 2；
• Evne til å forstå informasjonsmateriale og skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Alvorlig aktiv blødning/infeksjon eller annen ukontrollert alvorlig tilstand;
• Anamnese med behandling med trombopoietinreseptoragonister (eltrombopag, avatrombopag, romiplostim, etc.) eller rekombinant humant trombopoietin med 1 måned før;
• Pasienter med kjent aktiv hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV) ved screening (Hvis hepatitt B overflateantigen eller hepatitt B kjerneantistoff er positive, er HBV-DNA-testing nødvendig. Hvis positiv, antyder det en viral replikasjon og forsøkspersoner vil bli ekskludert. Hvis hepatitt C-antistoff er positivt, er HCV-RNA-testing nødvendig. Hvis det er positivt, antyder det en viral replikasjon og forsøkspersoner vil bli ekskludert）;
• Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) >2,5 x øvre normalgrense (ULN), total bilirubin >2,5 x ULN, kreatinin >1,5 x ULN;
• Historie med portal hypertensjon eller cirrhose;
• Anamnese med alle typer solide svulster innen 5 år før, enten svulstene har blitt behandlet, metastasert eller fått tilbakefall (unntatt basalcellekarsinom);
• Anamnese med kongestiv hjertesvikt som krever medisinsk behandling, hjertearytmier, perifer arteriovenøs trombose innen 1 år før, eller hjerteinfarkt eller hjerneinfarkt innen 3 måneder før;
• ECOG ytelsesscore ≥ 3;
• Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide eller ammer, eller forsøkspersoner som planlegger graviditet innen 6 måneder;
• Kvinner i fertil alder og menn må godta å bruke prevensjon før studiestart og så lenge studiedeltakelsen varer;
• Deltok i andre kliniske studier innen 3 måneder før;
• Enhver tilstand som etter etterforskerens mening anser forsøkspersonen som en uegnet kandidat til å motta studiemedisin.