Hetrombopag para MDS de baixo risco com trombocitopenia: um estudo prospectivo, aberto, de braço único.

Critério de inclusão:

• 18 anos ou mais;
• Diagnóstico confirmado de SMD com base na OMS (Organização Mundial da Saúde) de 2016 e classificação com risco muito baixo, baixo ou intermediário (escore ≤ 3,5) de acordo com o Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS-R) revisado.
• Plaquetas < 30 x 10^9/L ou plaquetas < 50 x 10^9/L com sangramento ativo na triagem.
• Pontuação de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2;
• Capacidade de compreender o material informativo e o consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

• Sangramento/infecção ativa grave ou qualquer outra condição grave descontrolada;
• História de tratamento com agonistas do receptor de trombopoietina (eltrombopag, avatrombopag, romiplostim, etc.) ou trombopoietina humana recombinante com 1 mês de antecedência;
• Pacientes com hepatite B ativa conhecida, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV) na triagem（Se o antígeno de superfície da hepatite B ou o anticorpo central da hepatite B forem positivos, o teste de HBV-DNA é necessário. Se positivo, sugere uma replicação viral e os indivíduos serão excluídos. Se o anticorpo da hepatite C for positivo, o teste de HCV-RNA é necessário. Se positivo, sugere uma replicação viral e os indivíduos serão excluídos）;
• Alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) >2,5 x limite superior do normal (LSN), bilirrubina total >2,5 x LSN, creatinina >1,5 x LSN;
• História de hipertensão portal ou cirrose;
• História de qualquer tipo de tumor sólido nos últimos 5 anos, se os tumores foram tratados, metástase ou recaída (exceto carcinoma basocelular);
• História de insuficiência cardíaca congestiva que requer tratamento médico, arritmias cardíacas, trombose arteriovenosa periférica há 1 ano ou infarto do miocárdio ou infarto cerebral há 3 meses;
• Pontuação de desempenho ECOG ≥ 3;
• Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando, ou indivíduos que planejam engravidar dentro de 6 meses;
• As mulheres com potencial para engravidar e os homens devem concordar em usar métodos contraceptivos antes da entrada no estudo e durante a participação no estudo;
• Participou de outros ensaios clínicos dentro de 3 meses antes;
• Qualquer condição que, na opinião do investigador, considere o sujeito um candidato inadequado para receber o medicamento do estudo.