Hetrombopag para SMD de bajo riesgo con trombocitopenia: un estudio prospectivo, abierto y de un solo brazo.

Criterios de inclusión:

• 18 años o más;
• Diagnóstico confirmado de MDS basado en la OMS de 2016 (Organización Mundial de la Salud) y clasificación con riesgo muy bajo, bajo o intermedio (puntuación ≤ 3,5) según el Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico revisado (IPSS-R).
• Plaquetas < 30 x 10^9/L o plaquetas < 50 x 10^9/L con sangrado activo en la selección.
• Puntaje de desempeño del Grupo de Oncología Cooperativa del Este (ECOG) ≤ 2;
• Capacidad para comprender el material informativo y el consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

• Hemorragia activa grave/infección o cualquier otra afección grave no controlada;
• Antecedentes de tratamiento con agonistas de los receptores de trombopoyetina (eltrombopag, avatrombopag, romiplostim, etc.) o trombopoyetina humana recombinante con 1 mes previo;
• Pacientes con hepatitis B, hepatitis C o virus de inmunodeficiencia humana (VIH) activos conocidos en la selección (si el antígeno de superficie de la hepatitis B o el anticuerpo central de la hepatitis B son positivos, se necesitan pruebas de ADN del VHB). Si es positivo, sugiere una replicación viral y los sujetos serán excluidos. Si los anticuerpos contra la hepatitis C son positivos, se necesitan pruebas de ARN-VHC. Si es positivo, sugiere una replicación viral y los sujetos serán excluidos）;
• alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) >2,5 x límite superior normal (ULN), bilirrubina total >2,5 x ULN, creatinina >1,5 x ULN;
• Antecedentes de hipertensión portal o cirrosis;
• Antecedentes de cualquier tipo de tumor sólido dentro de los 5 años anteriores, ya sea que los tumores hayan sido tratados, metastatizados o recidivantes (excepto carcinoma de células basales);
• Antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva que requiera tratamiento médico, arritmias cardíacas, trombosis arteriovenosa periférica en el año anterior o infarto de miocardio o infarto cerebral en los 3 meses previos;
• puntuación de rendimiento ECOG ≥ 3;
• Sujetos femeninos que están embarazadas o amamantando, o sujetos que planean un embarazo dentro de los 6 meses;
• Las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar usar métodos anticonceptivos antes de ingresar al estudio y durante la duración de la participación en el estudio;
• Participó en otros ensayos clínicos dentro de los 3 meses anteriores;
• Cualquier condición que, en opinión del investigador, considere que el sujeto no es un candidato adecuado para recibir el fármaco del estudio.