Гетромбопаг для МДС с низким риском тромбоцитопении: проспективное, открытое, одногрупповое исследование.

Критерии включения:

• 18 лет и старше;
• Подтвержденный диагноз МДС на основании данных ВОЗ (Всемирная организация здравоохранения) 2016 г. и классификации с очень низким, низким или промежуточным (оценка ≤ 3,5) риском в соответствии с пересмотренной Международной прогностической системой оценки (IPSS-R).
• Тромбоциты < 30 x 10 ^ 9 / л или тромбоциты < 50 x 10 9 / л с активным кровотечением при скрининге.
• Оценка эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) ≤ 2；
• Способность понимать информационные материалы и письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

• Тяжелое активное кровотечение/инфекция или любое другое неконтролируемое тяжелое состояние;
• Лечение агонистами рецепторов тромбопоэтина (элтромбопаг, аватромбопаг, ромиплостим и др.) или рекомбинантным человеческим тромбопоэтином в анамнезе за 1 месяц до этого;
• Пациенты с известным активным гепатитом В, гепатитом С или вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) на момент скрининга (если положительный результат на поверхностный антиген гепатита В или сердцевинное антитело гепатита В, необходимо провести тестирование ДНК ВГВ. В случае положительного результата это предполагает репликацию вируса, и субъекты будут исключены. Если антитела к гепатиту С положительные, необходимо провести анализ на РНК ВГС. Если он положительный, это предполагает репликацию вируса, и субъекты будут исключены）;
• Аланинаминотрансфераза (АЛТ) и аспартатаминотрансфераза (АСТ) >2,5 х ВГН, общий билирубин >2,5 х ВГН, креатинин >1,5 х ВГН;
• Портальная гипертензия или цирроз печени в анамнезе;
• Любые типы солидных опухолей в анамнезе в течение 5 лет до этого, независимо от того, лечились ли опухоли, метастазировали или рецидивировали (кроме базальноклеточной карциномы);
• Застойная сердечная недостаточность в анамнезе, требующая медикаментозного лечения, сердечные аритмии, периферический артериовенозный тромбоз в течение 1 года до этого или инфаркт миокарда или инфаркт головного мозга в течение 3 месяцев до этого;
• оценка эффективности ECOG ≥ 3;
• Субъекты женского пола, которые беременны или кормят грудью, или субъекты, которые планируют беременность в течение 6 месяцев;
• Женщины детородного возраста и мужчины должны дать согласие на использование противозачаточных средств до включения в исследование и на время участия в исследовании;
• Участвовал в других клинических исследованиях в течение 3 месяцев до этого;
• Любое состояние, которое, по мнению исследователя, делает субъекта неподходящим кандидатом для получения исследуемого препарата.