Hetrombopag pro MDS s nižším rizikem s trombocytopenií: prospektivní, otevřená, jednoramenná studie.

Kritéria pro zařazení:

• 18 let nebo starší;
• Potvrzená diagnóza MDS na základě 2016 WHO (Světová zdravotnická organizace) a klasifikace s velmi nízkým, nízkým nebo středním (skóre ≤ 3,5) rizikem podle revidovaného mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS-R).
• Trombocyty < 30 x 10^9/l nebo trombocyty < 50 x 10^9/l s aktivním krvácením při screeningu.
• Skóre výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2；
• Schopnost porozumět informačním materiálům a písemnému informovanému souhlasu.

Kritéria vyloučení:

• Závažné aktivní krvácení/infekce nebo jakýkoli jiný nekontrolovaný závažný stav;
• Anamnéza léčby agonisty trombopoetinového receptoru (eltrombopag, avatrombopag, romiplostim atd.) nebo rekombinantním lidským trombopoetinem 1 měsíc před;
• Pacienti se známou aktivní hepatitidou B, hepatitidou C nebo virem lidské imunodeficience (HIV) při screeningu（Pokud jsou povrchový antigen hepatitidy B nebo jádrová protilátka proti hepatitidě B pozitivní, je nutné testování HBV-DNA. Pokud je pozitivní, naznačuje to replikaci viru a subjekty budou vyloučeny. Pokud jsou protilátky proti hepatitidě C pozitivní, je nutné provést HCV-RNA vyšetření. Pokud je pozitivní, naznačuje to virovou replikaci a subjekty budou vyloučeny;
• Alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) >2,5 x horní hranice normy (ULN), celkový bilirubin >2,5 x ULN, kreatinin >1,5 x ULN;
• Anamnéza portální hypertenze nebo cirhózy;
• Anamnéza jakýchkoli typů solidních nádorů během 5 let před tím, ať už byly nádory léčeny, metastázovaly nebo relabovaly (kromě bazaliomu);
• Městnavé srdeční selhání vyžadující lékařskou péči v anamnéze, srdeční arytmie, periferní arteriovenózní trombóza během 1 roku před nebo infarkt myokardu nebo mozkový infarkt během 3 měsíců před;
• skóre výkonnosti ECOG ≥ 3;
• Ženy, které jsou těhotné nebo kojící, nebo subjekty, které plánují těhotenství do 6 měsíců;
• Ženy ve fertilním věku a muži musí souhlasit s užíváním antikoncepce před vstupem do studie a po dobu účasti ve studii;
• Účast v jiných klinických studiích do 3 měsíců před;
• Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího považuje subjekt za nevhodného kandidáta na podávání studovaného léku.