Hetrombopag per MDS a basso rischio con trombocitopenia: uno studio prospettico, in aperto, a braccio singolo.

Criterio di inclusione:

• 18 anni o più;
• Diagnosi confermata di MDS basata sull'OMS 2016 (Organizzazione mondiale della sanità) e classificazione con rischio molto basso, basso o intermedio (punteggio ≤ 3,5) secondo l'International Prognostic Scoring System (IPSS-R) rivisto.
• Piastrine < 30 x 10^9/L o piastrine < 50 x 10^9/L con sanguinamento attivo allo screening.
• Punteggio delle prestazioni dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2；
• Capacità di comprendere materiale informativo e consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

• Grave sanguinamento/infezione attiva o qualsiasi altra grave condizione incontrollata;
• Storia di trattamento con agonisti del recettore della trombopoietina (eltrombopag, avatrombopag, romiplostim, ecc.) o trombopoietina umana ricombinante con 1 mese precedente;
• Pazienti con virus attivo noto dell'epatite B, dell'epatite C o dell'immunodeficienza umana (HIV) allo screening (se l'antigene di superficie dell'epatite B o l'anticorpo centrale dell'epatite B sono positivi, è necessario il test HBV-DNA. Se positivo, suggerisce una replicazione virale e i soggetti saranno esclusi. Se gli anticorpi dell'epatite C sono positivi, è necessario il test dell'HCV-RNA. Se positivo, suggerisce una replicazione virale e i soggetti saranno esclusi）;
• Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) >2,5 x limite superiore della norma (ULN), bilirubina totale >2,5 x ULN, creatinina >1,5 x ULN;
• Storia di ipertensione portale o cirrosi;
• Anamnesi di qualsiasi tipo di tumore solido nei 5 anni precedenti, indipendentemente dal fatto che il tumore sia stato trattato, metastatizzato o recidivato (eccetto il carcinoma basocellulare);
• Storia di insufficienza cardiaca congestizia che richiede trattamento medico, aritmie cardiache, trombosi arterovenosa periferica entro 1 anno prima o infarto del miocardio o infarto cerebrale entro 3 mesi prima;
• Punteggio di prestazione ECOG ≥ 3;
• Soggetti di sesso femminile in gravidanza o allattamento o soggetti che stanno pianificando una gravidanza entro 6 mesi;
• Le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare la contraccezione prima dell'ingresso nello studio e per la durata della partecipazione allo studio;
• Partecipazione ad altri studi clinici nei 3 mesi precedenti;
• Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, ritenga il soggetto un candidato non idoneo a ricevere il farmaco oggetto dello studio.