Interviewundersøgelse af voksne og børnepatienter og forældre til børn med hævelse på grund af nefrotisk syndrom. (Prepare-NS)

ObsRO-undersøgelsespopulation: Dataindsamling vil involvere cirka 20-40 forældre/værger til børn i alderen 2-11.999 med NS

PRO-undersøgelsespopulation: Dataindsamling vil involvere N = 60 til 95 patienter ≥8 år med NS (afhængig af hvornår konceptmætning er opnået; se afsnit 9.0 Statistiske overvejelser for flere detaljer). Rekruttering af patienter med NS vil finde sted i hele USA. Tilmelding vil finde sted ved University of Michigan.

Kriterier for Observer Reported Outcomes (ObsRO) kohorten af ​​undersøgelsen:

Inklusionskriterier:

1. Forældre/værger skal kunne læse og forstå engelsk;
2. Forældre/værger skal passe et barn (i alderen 2-11.999) med en medicinsk dokumenteret diagnose af idiopatisk (primært) nefrotisk syndrom (NS) eller primær eller monogen NS-associeret nyresygdom. Populationer med primære NS-tilstande: Fokal segmental glomerulosklerose (FSGS), Minimal Change Disease (MCD), Immunoglobulin M (IgM) nefropati, Membranøs nefropati (MN) og nefrotisk syndrom med indtræden i barndommen er ikke biopsieret;
3. Barnet skal have en aktuel eller historie med NS-associeret ødem inden for de seneste 3 måneder;
4. Barnet kan have naturlig nyrefunktion eller kan være nyretransplantationsafhængig med en historie med tilbagefald af NS efter transplantation;
5. Forældre/værger skal give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Indekstilfælde med dialyseafhængighed i hele den 3-måneders før-tilmeldingsperiode

Kriterier for patientrapporterede resultater (PRO) kohorte af undersøgelsen:

Inklusionskriterier:

1. ≥8 år
2. Kan læse og forstå engelsk

3. Primær (idiopatisk) nyresygdom, der forårsager NS eller monogen NS-associeret nyresygdom.

   jeg. Populationer med primært nefrotisk syndrom (NS)-tilstande inkluderer: FSGS, MCD, IgM nefropati, MN og nefrotisk syndrom med indtræden i barndommen, ikke biopsi ii. Nyresygdom i de indfødte nyrer eller tilbagevendende ved nyretransplantation

4. Nuværende eller historie med NS-associeret ødem inden for de seneste 3 måneder
5. Nyrefunktion med den seneste estimerede glomerulære filtrationshastighed (eGFR) > 25 ml/min/1,73m2
6. Informeret samtykke: For patienter ≥8 til <18 år: en forælder eller værge giver informeret samtykke, og patienten skal give samtykke. Patienter ≥18 år skal give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Native nyresygdomsdeltager med dialyseafhængighed i løbet af 3-måneders perioden før tilmelding ELLER nyretransplantatmodtager med igangværende dialysebehandling på tidspunktet for indskrivning.
2. Sameksisterende betydelig kronisk eller svær akut helbredstilstand, der har potentiale til at påvirke, hvordan deltageren føler eller fungerer i forbindelse med væskeoverbelastning i NS