Estudo de Entrevista com Pacientes Adultos e Infantis e Pais de Crianças com Inchaço Devido à Síndrome Nefrótica. (Prepare-NS)

ObsRO População do Estudo: A coleta de dados envolverá aproximadamente 20-40 pais/responsáveis ​​de crianças de 2 a 11.999 anos com SN

População do estudo PRO: A coleta de dados envolverá N = 60 a 95 pacientes ≥8 anos de idade com SN (dependendo de quando a saturação do conceito for alcançada; consulte a seção 9.0 Considerações estatísticas para obter mais detalhes). O recrutamento de pacientes com SN ocorrerá nos Estados Unidos. As inscrições serão feitas na Universidade de Michigan.

Critérios para a coorte de Resultados Relatados pelo Observador (ObsRO) do estudo:

Critério de inclusão:

1. Os pais/responsáveis ​​devem ser capazes de ler e compreender o inglês;
2. Os pais/responsáveis ​​devem cuidar de uma criança (de 2 a 11.999 anos de idade) com diagnóstico médico documentado de Síndrome Nefrótica (SN) idiopática (primária) ou doença renal associada à SN primária ou monogênica. Populações com condições NS primárias: glomeruloesclerose segmentar focal (GESF), doença de alteração mínima (MCD), nefropatia por imunoglobulina M (IgM), nefropatia membranosa (MN) e síndrome nefrótica de início na infância não biopsiada;
3. A criança deve ter uma história atual ou história de edema associado à SN nos últimos 3 meses;
4. A criança pode ter função renal nativa ou pode ser dependente de transplante renal com história de recorrência de SN pós-transplante;
5. Os pais/responsáveis ​​devem fornecer consentimento informado.

Critério de exclusão:

1. Caso índice com dependência de diálise durante o período de pré-inscrição de 3 meses

Critérios para a coorte de resultados relatados pelo paciente (PRO) do estudo:

Critério de inclusão:

1. ≥8 anos de idade
2. Capaz de ler e entender inglês

3. Doença renal primária (idiopática) que causa NS ou doença renal associada à NS monogênica.

   eu. Populações com Síndrome Nefrótica Primária (SN) As condições incluem: GESF, MCD, nefropatia por IgM, MN e síndrome nefrótica de início na infância não biopsiada ii. Doença renal nos rins nativos ou recorrente em transplante renal

4. Atual ou história de edema associado à NS nos últimos 3 meses
5. Função renal com taxa de filtração glomerular estimada mais recente (eGFR) > 25 ml/min/1,73m2
6. Consentimento Informado: Para pacientes ≥8 a <18 anos de idade: um dos pais ou tutor legal fornece consentimento informado e o paciente deve fornecer consentimento. Pacientes com ≥18 anos de idade devem fornecer consentimento informado.

Critério de exclusão:

1. Participante nativo com doença renal com dependência de diálise durante o período de pré-inscrição de 3 meses OU receptor de transplante renal com terapia de diálise em andamento no momento da inscrição.
2. Condição de saúde aguda grave ou crônica significativa coexistente que tem o potencial de influenciar como o participante se sente ou funciona em relação à sobrecarga de fluidos na SN