Interviewstudie mit erwachsenen und kindlichen Patienten und Eltern von Kindern mit Schwellungen aufgrund eines nephrotischen Syndroms. (Prepare-NS)

ObsRO-Studienpopulation: An der Datenerhebung werden etwa 20–40 Eltern/Erziehungsberechtigte von Kindern im Alter von 2–11.999 Jahren mit NS beteiligt sein

PRO-Studienpopulation: Die Datenerhebung umfasst N = 60 bis 95 Patienten im Alter von ≥ 8 Jahren mit NS (je nachdem, wann die Konzeptsättigung erreicht ist; siehe Abschnitt 9.0 Statistische Erwägungen für weitere Einzelheiten). Die Rekrutierung von Patienten mit NS wird in den Vereinigten Staaten erfolgen. Die Immatrikulation erfolgt an der University of Michigan.

Kriterien für die Observer Reported Outcomes (ObsRO) Kohorte der Studie:

Einschlusskriterien:

1. Eltern/Erziehungsberechtigte müssen Englisch lesen und verstehen können;
2. Eltern/Erziehungsberechtigte müssen ein Kind (Alter 2-11.999) mit einer medizinisch dokumentierten Diagnose eines idiopathischen (primären) nephrotischen Syndroms (NS) oder einer primären oder monogenen NS-assoziierten Nierenerkrankung betreuen. Populationen mit primären NS-Erkrankungen: Fokale segmentale Glomerulosklerose (FSGS), Minimal Change Disease (MCD), Immunglobulin M (IgM)-Nephropathie, membranöse Nephropathie (MN) und im Kindesalter beginnendes nephrotisches Syndrom, nicht biopsiert;
3. Das Kind muss innerhalb der letzten 3 Monate ein aktuelles oder in der Vergangenheit aufgetretenes NS-assoziiertes Ödem haben;
4. Das Kind kann eine native Nierenfunktion haben oder nierentransplantationsabhängig sein mit einer Vorgeschichte von NS-Rezidiven nach der Transplantation;
5. Eltern/Erziehungsberechtigte müssen eine Einverständniserklärung abgeben.

Ausschlusskriterien:

1. Indexfall mit Dialyseabhängigkeit während des 3-monatigen Voraufnahmezeitraums

Kriterien für die Patient Reported Outcomes (PRO) Kohorte der Studie:

Einschlusskriterien:

1. ≥8 Jahre alt
2. Englisch lesen und verstehen können

3. Primäre (idiopathische) Nierenerkrankung, die NS verursacht, oder monogene NS-assoziierte Nierenerkrankung.

   ich. Populationen mit Erkrankungen des primären nephrotischen Syndroms (NS) umfassen: FSGS, MCD, IgM-Nephropathie, MN und nephrotisches Syndrom mit Beginn im Kindesalter, das nicht biopsiert wurde ii. Nierenerkrankung in den nativen Nieren oder rezidivierend bei Nierentransplantation

4. Aktuelle oder Vorgeschichte von NS-assoziierten Ödemen innerhalb der letzten 3 Monate
5. Nierenfunktion mit zuletzt geschätzter glomerulärer Filtrationsrate (eGFR) > 25 ml/min/1,73 m2
6. Einwilligung nach Aufklärung: Für Patienten im Alter von ≥8 bis <18 Jahren: Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter gibt die Einwilligung nach Aufklärung und der Patient muss zustimmen. Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren müssen eine Einverständniserklärung abgeben.

Ausschlusskriterien:

1. Teilnehmer mit nativer Nierenerkrankung und Dialyseabhängigkeit während des 3-monatigen Zeitraums vor der Einschreibung ODER Empfänger einer Nierentransplantation mit laufender Dialysetherapie zum Zeitpunkt der Einschreibung.
2. Gleichzeitig bestehender signifikanter chronischer oder schwerer akuter Gesundheitszustand, der das Potenzial hat, die Gefühle oder Funktionen des Teilnehmers im Zusammenhang mit einer Flüssigkeitsüberlastung bei NS zu beeinflussen