Étude par entrevue de patients adultes et enfants et de parents d'enfants présentant un gonflement dû au syndrome néphrotique. (Prepare-NS)

Population de l'étude ObsRO : La collecte de données impliquera environ 20 à 40 parents/tuteurs d'enfants âgés de 2 à 11 999 ans avec NS

Population de l'étude PRO : la collecte de données impliquera N = 60 à 95 patients âgés de ≥ 8 ans atteints de SN (selon le moment où la saturation du concept est atteinte ; voir la section 9.0 Considérations statistiques pour plus de détails). Le recrutement de patients atteints de SN aura lieu à travers les États-Unis. L'inscription aura lieu à l'Université du Michigan.

Critères pour la cohorte ObsRO (Observer Reported Outcomes) de l'étude :

Critère d'intégration:

1. Les parents/tuteurs doivent pouvoir lire et comprendre l'anglais ;
2. Les parents/tuteurs doivent s'occuper d'un enfant (âgé de 2 à 11 999 ans) avec un diagnostic médicalement documenté de syndrome néphrotique idiopathique (primaire) ou d'insuffisance rénale primaire ou monogénique associée au SN. Populations atteintes d'affections primaires du SN : glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS), maladie à changement minime (MCD), néphropathie à immunoglobuline M (IgM), néphropathie membraneuse (MN) et syndrome néphrotique d'apparition non biopsiée chez l'enfant ;
3. L'enfant doit avoir un œdème actuel ou des antécédents d'œdème associé au SN au cours des 3 derniers mois ;
4. L'enfant peut avoir une fonction rénale native ou être dépendant d'une greffe de rein avec des antécédents de récidive de SN post-greffe ;
5. Les parents/tuteurs doivent fournir un consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

1. Cas index avec dépendance à la dialyse tout au long de la période de pré-inscription de 3 mois

Critères pour la cohorte des résultats rapportés par les patients (PRO) de l'étude :

Critère d'intégration:

1. ≥8 ans
2. Capable de lire et de comprendre l'anglais

3. Maladie rénale primaire (idiopathique) qui cause une maladie rénale associée au NS ou monogénique.

   je. Les populations atteintes du syndrome néphrotique primaire (SN) comprennent : FSGS, MCD, néphropathie IgM, MN et syndrome néphrotique d'apparition chez l'enfant non biopsié ii. Maladie rénale dans les reins natifs ou récurrente lors d'une greffe de rein

4. Œdème actuel ou antérieur associé au SN au cours des 3 derniers mois
5. Fonction rénale avec le débit de filtration glomérulaire estimé le plus récent (eGFR) > 25 ml/min/1,73 m2
6. Consentement éclairé : Pour les patients âgés de ≥ 8 à < 18 ans : un parent ou un tuteur légal donne son consentement éclairé et le patient doit donner son assentiment. Les patients âgés de ≥ 18 ans doivent fournir un consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

1. Participant autochtone atteint d'une maladie rénale avec dépendance à la dialyse pendant la période de pré-inscription de 3 mois OU receveur d'une greffe de rein sous dialyse en cours au moment de l'inscription.
2. Problème de santé chronique ou aigu grave coexistant qui a le potentiel d'influencer la façon dont le participant se sent ou fonctionne en ce qui concerne la surcharge liquidienne en N.-É.