Intervjustudie av voksne og barnpasienter og foreldre til barn med hevelse på grunn av nefrotisk syndrom. (Prepare-NS)

ObsRO-undersøkelsespopulasjon: Datainnsamling vil involvere omtrent 20-40 foreldre/foresatte til barn i alderen 2-11.999 med NS

PRO-studiepopulasjon: Datainnsamling vil involvere N = 60 til 95 pasienter ≥8 år med NS (avhengig av når konseptmetning er oppnådd; se avsnitt 9.0 Statistiske betraktninger for mer detaljer). Rekruttering av pasienter med NS vil skje over hele USA. Påmelding vil finne sted ved University of Michigan.

Kriterier for Observer Reported Outcomes (ObsRO)-kohorten av studien:

Inklusjonskriterier:

1. Foreldre/foresatte må kunne lese og forstå engelsk;
2. Foreldre/foresatte må ha omsorg for et barn (2-11.999 år) med en medisinsk dokumentert diagnose av idiopatisk (primær) nefrotisk syndrom (NS) eller primær eller monogen NS-assosiert nyresykdom. Populasjoner med primære NS-tilstander: Fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS), Minimal Change Disease (MCD), Immunoglobulin M (IgM) nefropati, Membranøs nefropati (MN) og nefrotisk syndrom med begynnende barndom, ikke biopsiert;
3. Barnet må ha en pågående eller historie med NS-assosiert ødem i løpet av de siste 3 månedene;
4. Barnet kan ha naturlig nyrefunksjon eller kan være nyretransplantasjonsavhengig med en historie med tilbakefall av NS etter transplantasjon;
5. Foreldre/foresatte må gi informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Indekstilfelle med dialyseavhengighet gjennom hele 3-måneders førinnmeldingsperiode

Kriterier for pasientrapporterte utfall (PRO)-kohorten av studien:

Inklusjonskriterier:

1. ≥8 år
2. Kunne lese og forstå engelsk

3. Primær (idiopatisk) nyresykdom som forårsaker NS eller monogen NS-assosiert nyresykdom.

   Jeg. Populasjoner med primære nefrotisk syndrom (NS)-tilstander inkluderer: FSGS, MCD, IgM nefropati, MN og barndom - debut nefrotisk syndrom ikke biopsiert ii. Nyresykdom i de opprinnelige nyrene eller tilbakevendende ved nyretransplantasjon

4. Nåværende eller historie med NS-assosiert ødem i løpet av de siste 3 månedene
5. Nyrefunksjon med siste estimerte glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) > 25 ml/min/1,73m2
6. Informert samtykke: For pasienter ≥8 til <18 år: en forelder eller verge gir informert samtykke og pasienten må gi samtykke. Pasienter ≥18 år må gi informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Innfødt nyresykdomsdeltaker med dialyseavhengighet i løpet av 3-måneders perioden før innmelding ELLER nyretransplantert med pågående dialysebehandling ved registreringstidspunktet.
2. Sameksisterende betydelig kronisk eller alvorlig akutt helsetilstand som har potensial til å påvirke hvordan deltakeren føler seg eller fungerer relatert til væskeoverbelastning i NS