Limb-Girdle Video Assessment
12. december 2023 opdateret af: The Emmes Company, LLC
Limb-Girdle Video Assessment Concept Elicitation and Feasibility Study
Formålet med denne undersøgelse er at udvikle et nyt fjernbaseret videovurderingsresultatmål for Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) forsøg.
De overordnede mål for denne undersøgelse er: 1. Identificere domæner og opgaver, der er meningsfulde for deltagere med en Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) til udvikling af LGVA, herunder overvejelser for subtype heterogenitet og funktionel subgruppeforgrening; 2. Bestem gennemførligheden og pålideligheden af LGVA med test-gentest af LGVA Video Capture Manual; 3. Vurdere og forfine LGVA Video Capture Manual for at sikre standardisering og inkorporere feedback fra deltagere; 4. Indsaml kildematerialevideoer ved hjælp af LGVA Video Capture Manual for at understøtte udviklingen af scorekort til LGVA.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Detaljeret beskrivelse
Formålet med denne undersøgelse er at få indsigt fra mennesker, der lever med en LGMD og indsamle kildematerialevideoer for at udvikle og teste Limb-Girdle Video Assessment (LGVA), et nyt resultatmål designet til at vurdere ændringer i funktionelle evner hos deltagere i LGMDs kliniske forsøg .
LGVA er designet som en fjernvideooptagelse til at vurdere nuancerede ændringer i kompenserende bevægelsesmønstre over tid.
Denne undersøgelse omfatter to faser.
I konceptfremkaldelsesfasen vil opgaverne til LGVA Video Capture Manual blive færdiggjort baseret på feedback fra deltagere, der lever med en LGMD 2A, 2B eller 2I i forskellige stadier af sygdomsprogression.
Efter færdiggørelsen af LGVA Video Capture Manual, vil kildematerialevideoer blive indsamlet for at evaluere gennemførligheden og hensigtsmæssigheden af LGVA-opgaverne, standardisere optagelsesprocedurer og informere udviklingen af scorekort for LGVA.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
45
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Kingston, Massachusetts, Forenede Stater, 02360
- Casimir
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Personer, der lever med en bekræftet diagnose af LGMD 2A, 2B eller 2I.
Beskrivelse
- Person med bekræftet diagnose af en LGMD 2A, 2B eller 2I
- ≥14 år på tidspunktet for samtykke (hvis alderen 14 - 17, er samtykke fra forælder/værge også nødvendig)
- Kan læse, tale og forstå engelsk
- Bor i USA
- Villig og i stand til at udfylde en elektronisk undersøgelse, som indeholder spørgsmål om personlige karakteristika og sygehistorie samt gennemgang af opgaver
- Villige og i stand til at diskutere deres oplevelser som person, der lever med en LGMD i gruppesammenhæng
- Villig og i stand til at gennemføre 2 runder videooptagelse efter instruktionerne i LGVA Video Capture Manual i en 30-dages periode
- Villige og i stand til at gennemføre et exit-interview for at diskutere deres erfaringer med at optage og optage videoer med LGVA Video Capture Manual
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
LGMD-patienter
Patienter med en genetisk bekræftet diagnose af en LGMD subtype 2A, 2B eller 2I
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering af udsving i bevægelsesevner hos LGMD-patienter via fjernvideooptagelse.
Tidsramme: Januar 2023 - marts 2023
|
Ved at bruge den nyudviklede LGVA Video Capture Manual bliver deltagerne bedt om at optage to sæt videoer af dem, der udfører tildelte opgaver.
Deltagerne vil have en uge til at gennemføre hver runde med videooptagelse, med cirka en måned mellem hver runde.
Videoer optages eksternt og uploades via en sikker platform.
|
Januar 2023 - marts 2023
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Opgavevalgsundersøgelse
Tidsramme: August 2022 - september 2022
|
Elektronisk undersøgelse, der spørger LGMDs patienter om opgaver og aktiviteter, de udfører i deres daglige liv, og om/hvordan disse påvirkes af deres LGMD-symptomer.
|
August 2022 - september 2022
|
|
Fokusgruppe
Tidsramme: September 2022 - oktober 2022
|
Diskussion i lille gruppe af deltagere med lignende funktionelle evner for at diskutere progression af symptomer og heterogenitet mellem undertyper.
|
September 2022 - oktober 2022
|
|
Afslut interview
Tidsramme: Januar 2023 - marts 2023
|
Efter gennemførlighedsvideooptagelserne er færdige, bliver deltagerne spurgt om deres erfaringer med at bruge LGVA Video Capture Manual og optagelsesprocedurerne.
|
Januar 2023 - marts 2023
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Lauren Carroll, Casimir
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. juni 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
2. november 2022
Studieafslutning (Faktiske)
2. november 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
24. august 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. september 2022
Først opslået (Faktiske)
6. september 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
18. december 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. december 2023
Sidst verificeret
1. december 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CAS-CAS008-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .