Limb-Girdle-videobeoordeling
12 december 2023 bijgewerkt door: The Emmes Company, LLC
Limb-Girdle Video Assessment Concept Elicitatie- en haalbaarheidsstudie
Het doel van deze studie is het ontwikkelen van een nieuwe op afstand gebaseerde video-evaluatie-uitkomstmaat voor Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD)-onderzoeken.
De algemene doelstellingen van deze studie zijn: 1. Identificeren van domeinen en taken die van belang zijn voor deelnemers met een Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) voor de ontwikkeling van de LGVA, inclusief overwegingen voor subtype-heterogeniteit en functionele subgroepvertakking; 2. Bepaal de haalbaarheid en betrouwbaarheid van de LGVA met test-hertest van de LGVA Video Capture Manual; 3. Beoordeel en verfijn de LGVA Video Capture Manual om standaardisatie te waarborgen en feedback van deelnemers op te nemen; 4. Verzamel bronmateriaalvideo's met behulp van de LGVA Video Capture Manual om de ontwikkeling van scorekaarten voor de LGVA te ondersteunen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van deze studie is om inzicht te krijgen van mensen die leven met een LGMD en bronmateriaalvideo's te verzamelen om Limb-Girdle Video Assessment (LGVA) te ontwikkelen en te testen, een nieuwe uitkomstmaat die is ontworpen om veranderingen in functionele vaardigheden van deelnemers aan LGMD's klinische onderzoeken te beoordelen. .
De LGVA wordt ontworpen als een video-opname op afstand om genuanceerde veranderingen in compenserende bewegingspatronen in de loop van de tijd te beoordelen.
Deze studie bestaat uit twee fasen.
In de conceptontwikkelingsfase zullen de taken voor de LGVA Video Capture Manual worden afgerond op basis van feedback van deelnemers die leven met een LGMD 2A, 2B of 2I in verschillende stadia van ziekteprogressie.
Na afronding van de LGVA Video Capture Manual zullen video's met bronmateriaal worden verzameld om de haalbaarheid en geschiktheid van de LGVA-taken te evalueren, de opnameprocedures te standaardiseren en de ontwikkeling van scorekaarten voor de LGVA te informeren.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
45
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Kingston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02360
- Casimir
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Personen die leven met een bevestigde diagnose van LGMD 2A, 2B of 2I.
Beschrijving
- Persoon met bevestigde diagnose van een LGMD 2A, 2B of 2I
- ≥14 jaar oud op het moment van toestemming (als de leeftijd 14 - 17 jaar is, is ook toestemming van de ouder/wettelijke voogd vereist)
- Engels kunnen lezen, spreken en begrijpen
- Woonachtig in de VS
- Bereid en in staat om een elektronische enquête in te vullen, die vragen bevat over persoonlijke kenmerken en medische geschiedenis, evenals beoordeling van taken
- Bereid en in staat om hun ervaringen als persoon met een LGMD in groepsverband te bespreken
- Bereid en in staat om 2 video-opnamerondes te voltooien volgens de instructies in de LGVA Video Capture Manual in een periode van 30 dagen
- Bereid en in staat om een exit-interview af te leggen om hun ervaringen met het vastleggen en opnemen van video's met de LGVA Video Capture Manual te bespreken
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
LGMD's-patiënten
Patiënten met een genetisch bevestigde diagnose van een LGMD-subtype 2A, 2B of 2I
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeling van de fluctuatie van bewegingsmogelijkheden van LGMD-patiënten via video-opname op afstand.
Tijdsspanne: Januari 2023 - Maart 2023
|
Met behulp van de nieuw ontwikkelde LGVA Video Capture Manual wordt de deelnemers gevraagd om twee sets video's op te nemen waarin ze de toegewezen taken uitvoeren.
Deelnemers hebben een week de tijd om elke video-opnameronde te voltooien, met ongeveer een maand tussen elke ronde.
Video's worden op afstand vastgelegd en geüpload via een beveiligd platform.
|
Januari 2023 - Maart 2023
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Taak Selectie Enquête
Tijdsspanne: Augustus 2022 - September 2022
|
Elektronische enquête waarin LGMD-patiënten worden gevraagd naar taken en activiteiten die ze in hun dagelijks leven uitvoeren, en of/hoe deze worden beïnvloed door hun LGMD-symptomen.
|
Augustus 2022 - September 2022
|
|
Focusgroep
Tijdsspanne: September 2022 - oktober 2022
|
Discussie in kleine groepen van deelnemers met vergelijkbare functionele vaardigheden om de progressie van symptomen en heterogeniteit tussen subtypen te bespreken.
|
September 2022 - oktober 2022
|
|
Exitgesprek
Tijdsspanne: Januari 2023 - Maart 2023
|
Nadat de haalbaarheidsvideo-opnamen zijn voltooid, wordt de deelnemers gevraagd naar hun ervaringen met het gebruik van de LGVA Video Capture Manual en de opnameprocedures.
|
Januari 2023 - Maart 2023
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Lauren Carroll, Casimir
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 juni 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 november 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
2 november 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 augustus 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 september 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 september 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 december 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 december 2023
Laatst geverifieerd
1 december 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CAS-CAS008-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .