Limb-Girdle Video Assessment
12. desember 2023 oppdatert av: The Emmes Company, LLC
Limb-Girdle Video Assessment Concept Elicitation and Feasibility Study
Hensikten med denne studien er å utvikle et nytt fjernbasert videovurderingsresultatmål for Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) forsøk.
De overordnede målene for denne studien er: 1. Identifisere domener og oppgaver som er meningsfulle for deltakere med en limb-girdle muskeldystrofi (LGMD) for utvikling av LGVA, inkludert hensyn til subtype heterogenitet og funksjonell subgruppeforgrening; 2. Bestem gjennomførbarheten og påliteligheten til LGVA med test-retest av LGVA Video Capture Manual; 3. Vurdere og avgrense LGVA Video Capture Manual for å sikre standardisering og innlemme tilbakemeldinger fra deltakerne; 4. Samle inn kildematerialevideoer ved å bruke LGVA Video Capture Manual for å støtte utviklingen av scorekort for LGVA.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Detaljert beskrivelse
Hensikten med denne studien er å få innsikt fra mennesker som lever med en LGMD og samle kildematerialevideoer for å utvikle og teste Limb-Girdle Video Assessment (LGVA), et nytt resultatmål designet for å vurdere endringer i funksjonelle evner til deltakere i LGMDs kliniske studier .
LGVA er utformet som en ekstern videoopptak for å vurdere nyanserte endringer i kompenserende bevegelsesmønstre over tid.
Denne studien omfatter to stadier.
I konseptfremkallingsfasen vil oppgavene for LGVA Video Capture Manual bli ferdigstilt basert på tilbakemeldinger fra deltakere som lever med en LGMD 2A, 2B eller 2I i ulike stadier av sykdomsprogresjon.
Etter ferdigstillelse av LGVA Video Capture Manual, vil kildematerialevideoer bli samlet inn for å evaluere gjennomførbarheten og hensiktsmessigheten av LGVA-oppgavene, standardisere fangstprosedyrer og informere utviklingen av målkort for LGVA.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
45
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Siri Bolding
- Telefonnummer: 405-697-6795
- E-post: sirib@casimirtrials.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Sonya Elder
- E-post: sonyae@casimirtrials.com
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Kingston, Massachusetts, Forente stater, 02360
- Casimir
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Personer som lever med en bekreftet diagnose av LGMD 2A, 2B eller 2I.
Beskrivelse
- Person med bekreftet diagnose av en LGMD 2A, 2B eller 2I
- ≥14 år på tidspunktet for samtykke (hvis alderen 14 - 17, er samtykke fra forelder/foresatte også nødvendig)
- Kunne lese, snakke og forstå engelsk
- Bosatt i USA
- Villig og i stand til å gjennomføre en elektronisk spørreundersøkelse, som inkluderer spørsmål om personlige egenskaper og sykehistorie samt gjennomgang av oppgaver
- Villig og i stand til å diskutere sine erfaringer som person som lever med en LGMD i en gruppe
- Villig og i stand til å fullføre 2 runder med videoopptak etter instruksjoner i LGVA Video Capture Manual i en 30-dagers periode
- Villig og i stand til å fullføre et exit-intervju for å diskutere deres erfaringer med å fange og spille inn videoer med LGVA Video Capture Manual
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
LGMD-pasienter
Pasienter med en genetisk bekreftet diagnose av en LGMD subtype 2A, 2B eller 2I
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdere fluktuasjonen i bevegelsesevner til LGMD-pasienter via ekstern videoopptak.
Tidsramme: Januar 2023 – mars 2023
|
Ved å bruke den nyutviklede LGVA Video Capture Manual, blir deltakerne bedt om å ta opp to sett med videoer av dem som utfører tildelte oppgaver.
Deltakerne vil ha en uke på seg til å fullføre hver runde med videoopptak, med omtrent en måned mellom hver runde.
Videoer vil bli tatt opp eksternt og lastet opp via en sikker plattform.
|
Januar 2023 – mars 2023
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Oppgavevalgsundersøkelse
Tidsramme: August 2022 – september 2022
|
Elektronisk undersøkelse som spør LGMDs pasienter om oppgaver og aktiviteter de utfører i deres daglige liv, og om/hvordan disse påvirkes av deres LGMD-symptomer.
|
August 2022 – september 2022
|
|
Fokusgruppe
Tidsramme: September 2022 – oktober 2022
|
Liten gruppediskusjon av deltakere med lignende funksjonelle evner for å diskutere progresjon av symptomer og heterogenitet mellom undertyper.
|
September 2022 – oktober 2022
|
|
Avslutt intervju
Tidsramme: Januar 2023 – mars 2023
|
Etter at gjennomførbarhetsvideoopptakene er fullført, blir deltakerne spurt om deres erfaringer med bruk av LGVA Video Capture Manual og opptaksprosedyrene.
|
Januar 2023 – mars 2023
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Lauren Carroll, Casimir
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. juni 2022
Primær fullføring (Faktiske)
2. november 2022
Studiet fullført (Faktiske)
2. november 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. august 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. september 2022
Først lagt ut (Faktiske)
6. september 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. desember 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. desember 2023
Sist bekreftet
1. desember 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CAS-CAS008-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Lem-girdle muskeldystrofi ; Undertypene 2A, 2B og 2I
-
Cooperative International Neuromuscular Research...Carolinas Medical Center lead study siteFullførtBecker muskeldystrofi | Limb-girdle muskeldystrofi, type 2A (Calpain-3-mangel) | Limb-Girdle muskeldystrofi, Type 2B (Miyoshi Myopati, Dysferlin-mangel) | Limb-girdle muskeldystrofi, type 2I (FKRP-mangel)Forente stater