Janus Kinase (JAK)-hæmmere til at bevare C-peptidproduktionen ved nyopstået type 1-diabetes (T1D)
31. august 2026 opdateret af: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
En fase 2 multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af subtype-selektive JAK-hæmmere til bevarelse af pancreas β-cellefunktion i nydiagnosticeret type 1-diabetes mellitus
Et multicenter, placebokontrolleret, dobbeltblindt, 1:1:1 randomiseret klinisk kontrolforsøg, der tester to forskellige JAK-hæmmere abrocitnib, ritlecitinib og placebo i forsøgspersoner med nyligt debuterende trin 3 type 1-diabetes inden for 100 dage efter diagnosen.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse har en samlet stikprøvestørrelse på 78 deltagere.
Af de 78 vil 52 deltagere modtage aktiv behandling, og i alt 26 deltagere vil modtage placebo.
Deltagerne vil modtage 12 måneders aktiv behandling med abrocitinib, ritlecitinib eller placebo med op til 12 måneders yderligere opfølgning.
I løbet af undersøgelsen vil deltagerne gennemgå hyppige vurderinger af deres insulinproduktion, immunologiske status, generelle sundhed og velvære og diabetesbehandling.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
78
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5006
- Women and Children's Hospital-Adelaide
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital - Melbourne
-
Parkville, Victoria, Australien, 3050
- 3. Royal Melbourne Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Children's Hospital Orange County
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford University
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- University of California- San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Barbara Davis Center at University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
- University of South Florida Diabetes Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Indiana University
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
- University of Louisville Pediatric Endocrinology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Joslin Diabetes Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
- UBMD Pediatrics
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University-Naomi Berrie Diabetes Center
-
Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
- Joslin Center at SUNY Upsate
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- University of Texas Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
- Benaroya Research Institute
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år til 35 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Giv informeret samtykke eller samtykke efter behov, og hvis < 18 år har en forælder eller værge givet informeret samtykke
- Alder 12-35 år (begge inklusive) på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke og samtykke
- Diagnose af T1D inden for 100 dage efter randomisering.
- Positiv for mindst ét ø-celle-autoantistof; Glutamatdecarboxylase (GAD)65A, mIAA (hvis opnået inden for 10 dage efter insulinbehandlingens begyndelse), IA-2A, ICA eller ZnT8A
- Stimuleret C-peptid på ≥0,2 pmol/ml målt under tolerancetest for blandet måltid (MMTT) udført mindst 21 dage efter diagnosen diabetes
- HbA1c ≤ 10 %
- Kropsvægt ≥ 35 kg ved screening
- Villig til at overholde intensiv diabetesbehandling og bære en Continuous Glucose Monitoring Device (CGM)
- Deltagere, der er Cytomegalovirus (CMV) og/eller Epstein-Barr virus (EBV) seronegative ved screening, skal være CMV og/eller EBV Polymerase kædereaktion (PCR) negative inden for 30 dage efter randomisering og må ikke have haft tegn eller symptomer på en CMV og/eller EBV-kompatibel sygdom, der varer længere end 7 dage inden for 30 dage efter randomisering
- Vær ajour med anbefalede vaccinationer; deltagere er forpligtet til at modtage dræbt influenzavaccination mindst 2 uger før randomisering, når vaccine til den nuværende eller kommende influenzasæson er tilgængelig. Tilmelding skal forsinkes mindst 4 uger efter administration af en dræbt vaccine, bortset fra influenza, og 6 uger efter en levende vaccination. Vaccinationer bør ikke gives, mens de er på forsøgslægemidlet og udskydes mindst 3 måneder efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet.
- Deltagerne skal være fuldt vaccineret inklusive kvalificerede boostere og bør modtage en godkendt ikke-levende COVID-19 vaccinationsserie eller COVID-19 vaccine mindst 2 uger før randomisering
- Hvis deltageren er en kvinde med reproduktionspotentiale, skal hun have en negativ graviditetstest ved screeningen og være villig til at undgå graviditet ved hjælp af en yderst effektiv præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed
- Mænd i den fødedygtige alder skal bruge en yderst effektiv præventionsmetode under behandlingsfasen og i 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Ekskluderingskriterier:
- Nuværende eller igangværende brug af ikke-insulinlægemidler eller medicin, der påvirker glykæmisk kontrol eller glukosehomeostase inden for 7 dage før screening eller enhver forbudt samtidig medicin anført i afsnit 4.8
- Ubehandlet hypothyroidisme eller aktiv Graves' sygdom
- Samtidig behandling med andre immunsuppressive midler (inklusive biologiske midler eller steroider), bortset fra inhalerede eller topiske glukokortikoider
- Aktiv akut eller kronisk infektion, der kræver behandling med orale antibiotika, antivirale midler, antiparasitter, antiprotozoer eller svampedræbende midler inden for 1 måned før dag 0 eller overfladisk hudinfektion inden for 1 uge før dag 0
Aktiv akut eller kronisk infektion, der kræver behandling med intravenøs terapi (IV) inden for mindst 1 måned før dag 0
en. Specifikke sager bør gennemgås af infektionssygdomsudvalget før indskrivning
- Betydelige traumer eller større operationer inden for 1 måned efter underskrivelse af informeret samtykke.
- Betragtes som overhængende behov for operation eller med planlagte elektive operationer under undersøgelsen
- Anamnese med dissemineret herpes zoster eller dissemineret herpes simplex eller en tilbagevendende (mere end én episode af) lokaliseret, dermatomal herpes zoster
- Har tegn på tidligere eller nuværende tuberkuloseinfektion som vurderet ved oprenset proteinderivat (PPD), interferon gamma-frigivelsesassay (IGRA) eller ved historie
- Har tegn på nuværende eller tidligere hiv- eller hepatitis B-infektion
- Har tegn på aktiv Hepatitis C-infektion
- Har aktuel, bekræftet COVID-19-infektion
- Aktuel eller historie med dyb venetrombose (DVT), lungeemboli (PE) eller andre tromboemboliske hændelser eller historie med arvelige koagulopatier
- Førstegradsslægtning med en historie med uprovokeret venøs tromboemboli (dvs. uden kendt underliggende årsag såsom traumer, kirurgi, immobilisering, langvarig rejse, graviditet, hormonbrug eller gips), hvilket tyder på, at en deltager kan have øget risiko for arvelig koagulationsforstyrrelse
- Enhver nuværende malignitet eller historie med malignitet, bortset fra en vellykket behandlet ikke-melanom hudkræft
- Anamnese med enhver lymfoproliferativ lidelse, såsom EBV-relateret lymfoproliferativ lidelse, historie med lymfom, historie med leukæmi eller tegn og symptomer, der tyder på nuværende lymfatisk eller lymfoid sygdom
En eller flere screeningslaboratorieværdier som angivet
- Neutrofiler < 1.500 /μL
- Lymfocytter < 800 /μL
- Blodplader < 150.000 / μL
- Hæmoglobin < 6,2 mmol/L (10,0 g/dL)
- Kalium > 5,5 mmol/L eller <3,0 mmol/L
- Natrium > 150 mmol/L eller < 130 mmol/L
- AST eller ALAT ≥ 2,5 gange den øvre normalgrænse
- Bilirubin ≥ 1,5 gange øvre normalgrænse, medmindre diagnosticeret med Gilberts syndrom
- LDL >160 mg/dL
- Vaccination med en levende virus inden for de sidste 6 uger og dræbt vaccine inden for 4 uger (undtagen 2 uger for influenzavaccine og COVID-vaccine)
- Være i øjeblikket gravid eller ammende eller forvent at blive gravid under undersøgelsen
- Mandlige deltagere, der er i stand til at blive far til børn og kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, som er uvillige eller ude af stand til at bruge 2 effektive præventionsmetoder (mindst 1 meget effektiv metode) til prævention, herunder afholdenhed, som beskrevet i denne protokol under undersøgelsens varighed og i kl. mindst 3 måneder efter den sidste dosis af forsøgsproduktet
- Deltag i øjeblikket i et andet T1D-behandlingsstudie
- Har høretab med progression i løbet af de foregående 5 år, eller pludseligt høretab, eller mellemøre- eller indre øresygdom såsom mellemørebetændelse, kolesteatom, Menières sygdom, labyrintitis eller anden auditiv tilstand, der betragtes som akut, svingende eller progressiv
- Akut koronarsyndrom (f.eks. myokardieinfarkt, ustabil angina pectoris) og enhver historie med cerebrovaskulær sygdom inden for 24 uger før screening; Hjertesvigt NYHA (New York Heart Association) III, NYHA IV
ENHVER af følgende forhold ved screeningen:
en. Screening af 12-aflednings elektrokardiogram (EKG), der viser: i. Klinisk signifikante abnormiteter, der kræver behandling (f.eks. akut myokardieinfarkt, alvorlige tachy- eller bradyarytmier) eller indikerer alvorlig underliggende hjertesygdom (f.eks. kardiomyopati, Wolff-Parkinson-White syndrom); ii. Bekræftet QT korrigeret ved hjælp af Fridericias korrektionsfaktor (QTcF) forlængelse (>450 millisekunder).
b. Langt QT-syndrom, en familiehistorie med lang QT-syndrom eller en historie med Torsades de Pointes (TdP).
- Anamnese med kronisk alkoholmisbrug eller intravenøst stofmisbrug eller andet ulovligt stofmisbrug inden for 2 år før screening
- Nuværende eller tidligere brug af tobak eller nikotinholdige produkter, der svarer til mere end 5 cigaretter pr.
- Deltageren er investigator eller enhver underforsker, forskningsassistent, farmaceut, studiekoordinator, andet personale eller pårørende hertil, der er direkte involveret i gennemførelsen af forsøget
- Har komplicerede medicinske problemer eller unormale kliniske laboratorieresultater, der kan forstyrre undersøgelsesgennemførelsen eller forårsage øget risiko
- Enhver tilstand, der efter investigatorens mening kan påvirke undersøgelsesdeltagelsen negativt eller kan kompromittere undersøgelsesresultaterne
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Abrocitinib
Abrocitinib vil blive selvadministreret som 200 milligram (mg) tablet dagligt i 52 uger (12 måneder).
Det færdiglavede produkt skal mærkes for at beskytte blinde.
|
Abrocitinib
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Ritlecitinib
Ritlecitnib vil blive selvadministreret via oral administration som en 100 mg kapsel dagligt i 52 uger (12 måneder).
Det færdiglavede produkt skal mærkes for at beskytte blinde.
|
Ritlecitinib
|
|
Placebo komparator: Placebo
200 mg tablet eller 100 mg kapsel, der matcher enten abrocitinib eller ritlecitinib, vil blive selvadministreret via oral administration dagligt i 52 uger (12 måneder).
Det endelige produkt skal mærkes for at beskytte blinden.
|
Placebo for Abrocitinib eller Ritlecitinib
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Arealet under den stimulerede C-peptidkurve (Y_AUC)
Tidsramme: 12 måneder
|
Det primære resultat af interesse er arealet under den stimulerede C-peptidkurve over 2-timers glukosetolerancetest for blandet måltid udført ved 12-måneders besøg (Y_AUC) over 2-timers glukosetolerancetest for blandet måltid udført ved 12- måneds besøg.
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. oktober 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. oktober 2026
Studieafslutning (Anslået)
30. oktober 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. februar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. februar 2023
Først opslået (Faktiske)
24. februar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
2. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. august 2026
Sidst verificeret
1. august 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- TN31 JAK Inhibitors
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data vil være tilgængelige på NIDDK Central Repository
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .