Inibidores de Janus Kinase (JAK) para Preservar a Produção de Peptídeo C no Novo Diabetes Tipo 1 (T1D)
31 de agosto de 2026 atualizado por: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de Fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia de inibidores JAK seletivos para subtipos para preservação da função das células β pancreáticas em diabetes mellitus tipo 1 recém-diagnosticado
Um ensaio clínico multicêntrico, controlado por placebo, duplo-cego, de controle randomizado 1:1:1 testando dois diferentes inibidores de JAK abrocitnib, ritlecitinib e placebo em indivíduos com diabetes tipo 1 estágio 3 recente dentro de 100 dias do diagnóstico.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo tem um tamanho amostral total de 78 participantes.
Desses 78, 52 participantes receberão tratamento ativo e um total de 26 participantes receberão placebo.
Os participantes receberão 12 meses de tratamento ativo com abrocitinibe, ritlecitinibe ou placebo com até 12 meses de acompanhamento adicional.
Durante o estudo, os participantes serão submetidos a avaliações frequentes de sua produção de insulina, estado imunológico, saúde geral e bem-estar e cuidados com o diabetes.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
78
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Saint Leonards, New South Wales, Austrália, 2065
- Royal North Shore Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
- Queensland Children's Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5006
- Women and Children's Hospital-Adelaide
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
- The Royal Children's Hospital - Melbourne
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Parkville, Victoria, Austrália, 3050
- 3. Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Perth Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital Orange County
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California- San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Barbara Davis Center at University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Yale University School Of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida Diabetes Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory Children's Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University of Louisville Pediatric Endocrinology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Joslin Diabetes Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- The Children's Mercy Hospital
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New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- UBMD Pediatrics
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University-Naomi Berrie Diabetes Center
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- Joslin Center at SUNY Upsate
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Benaroya Research Institute
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 35 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecer consentimento informado ou consentimento conforme apropriado e, se < 18 anos de idade, um dos pais ou tutor legal fornecer consentimento informado
- Idade 12-35 anos (ambos incluídos) no momento da assinatura do consentimento informado e consentimento
- Diagnóstico de DM1 dentro de 100 dias após a randomização.
- Positivo para pelo menos um autoanticorpo de ilhotas; Glutamato descarboxilase (GAD)65A, mIAA (se obtido até 10 dias após o início da terapia com insulina), IA-2A, ICA ou ZnT8A
- Peptídeo C estimulado de ≥0,2 pmol/mL medido durante o teste de tolerância a refeições mistas (MMTT) realizado pelo menos 21 dias após o diagnóstico de diabetes
- HbA1c ≤ 10%
- Peso corporal ≥ 35kg na triagem
- Disposto a cumprir o controle intensivo do diabetes e usar um Dispositivo de Monitoramento Contínuo de Glicose (CGM)
- Os participantes que são soronegativos para citomegalovírus (CMV) e/ou vírus Epstein-Barr (EBV) na triagem devem ser negativos para CMV e/ou EBV reação em cadeia da polimerase (PCR) dentro de 30 dias após a randomização e podem não ter sinais ou sintomas de CMV e/ou doença compatível com EBV com duração superior a 7 dias dentro de 30 dias após a randomização
- Estar em dia com as imunizações recomendadas; os participantes são obrigados a receber vacinação contra influenza morta pelo menos 2 semanas antes da randomização, quando a vacina para a temporada de gripe atual ou futura estiver disponível. A inscrição deve ser adiada pelo menos 4 semanas após a administração de uma vacina morta que não seja influenza e 6 semanas após uma vacinação viva. As vacinas não devem ser administradas durante o tratamento com o medicamento do estudo e devem ser adiadas pelo menos 3 meses após a última dose do medicamento do estudo.
- Os participantes devem estar totalmente vacinados, incluindo reforços elegíveis, e devem receber uma série de vacinação COVID-19 não viva autorizada ou vacina COVID-19 pelo menos 2 semanas antes da randomização
- Se a participante for do sexo feminino com potencial reprodutivo, ela deve ter um teste de gravidez negativo na triagem e estar disposta a evitar a gravidez usando um método contraceptivo altamente eficaz durante o estudo
- Homens em idade reprodutiva devem usar um método contraceptivo altamente eficaz durante a fase de tratamento e por 3 meses após a última dose do medicamento do estudo
Critério de exclusão:
- Uso atual ou contínuo de produtos farmacêuticos ou medicamentos não insulínicos que afetem o controle glicêmico ou a homeostase da glicose dentro de 7 dias antes da triagem ou qualquer medicamento concomitante proibido listado na seção 4.8
- Hipotireoidismo não tratado ou doença de Graves ativa
- Tratamento concomitante com outros agentes imunossupressores (incluindo biológicos ou esteroides), exceto glicocorticóides tópicos ou inalatórios
- Infecção aguda ou crônica ativa que requer tratamento com antibióticos orais, antivirais, antiparasitários, antiprotozoários ou antifúngicos dentro de 1 mês antes do Dia 0 ou infecção superficial da pele dentro de 1 semana antes do Dia 0
Infecção aguda ou crônica ativa que requer tratamento com terapia intravenosa (IV) no mínimo 1 mês antes do Dia 0
a. Casos específicos devem ser revisados pelo Comitê de Doenças Infecciosas antes da inscrição
- Trauma significativo ou cirurgia de grande porte dentro de 1 mês após a assinatura do consentimento informado.
- Considerado em necessidade iminente de cirurgia ou com cirurgia eletiva programada para ocorrer durante o estudo
- História de herpes zoster disseminado ou herpes simples disseminado ou herpes zoster dermatomal localizado recorrente (mais de um episódio de)
- Ter evidência de infecção por tuberculose anterior ou atual, conforme avaliado por Derivado de Proteína Purificada (PPD), ensaio de liberação de interferon gama (IGRA) ou pela história
- Ter evidência de infecção atual ou passada por HIV ou Hepatite B
- Tem evidência de infecção ativa por Hepatite C
- Tem infecção atual e confirmada por COVID-19
- Atual ou histórico de trombose venosa profunda (TVP), embolia pulmonar (EP) ou outros eventos tromboembólicos ou histórico de coagulopatias hereditárias
- Parente de primeiro grau com história de tromboembolismo venoso não provocado (i.e. sem causa subjacente conhecida, como trauma, cirurgia, imobilização, viagem prolongada, gravidez, uso de hormônios ou gesso), o que sugere que um participante pode estar em risco aumentado de distúrbio de coagulação hereditário
- Quaisquer malignidades presentes ou história de malignidade, exceto um câncer de pele não melanoma tratado com sucesso
- Histórico de qualquer distúrbio linfoproliferativo, como distúrbio linfoproliferativo relacionado ao EBV, histórico de linfoma, histórico de leucemia ou sinais e sintomas sugestivos de doença linfática ou linfoide atual
Um ou mais valores laboratoriais de triagem, conforme declarado
- Neutrófilos < 1.500 /μL
- Linfócitos < 800 /μL
- Plaquetas < 150.000 / μL
- Hemoglobina < 6,2 mmol/L (10,0 g/dL)
- Potássio > 5,5 mmol/L ou <3,0 mmol/L
- Sódio > 150mmol/L ou < 130mmol/L
- AST ou ALT ≥ 2,5 vezes o limite superior do normal
- Bilirrubina ≥ 1,5 vezes o limite superior do normal, a menos que seja diagnosticado com síndrome de Gilbert
- LDL >160 mg/dL
- Vacinação com um vírus vivo nas últimas 6 semanas e vacina morta dentro de 4 semanas (exceto 2 semanas para vacina contra gripe e vacina COVID)
- Esteja atualmente grávida ou amamentando ou preveja engravidar durante o estudo
- Participantes do sexo masculino capazes de gerar filhos e participantes do sexo feminino com potencial para engravidar que não desejam ou não podem usar 2 métodos eficazes (pelo menos 1 método altamente eficaz) de contracepção, incluindo abstinência, conforme descrito neste protocolo durante o estudo e por pelo menos menos 3 meses após a última dose do produto experimental
- Estar atualmente participando de outro estudo de tratamento para DM1
- Tiver perda auditiva com progressão nos últimos 5 anos, ou perda auditiva súbita, ou doença do ouvido médio ou interno, como otite média, colesteatoma, doença de Ménière, labirintite ou outra condição auditiva considerada aguda, flutuante ou progressiva
- Síndrome coronariana aguda (por exemplo, infarto do miocárdio, angina pectoris instável) e qualquer história de doença cerebrovascular dentro de 24 semanas antes da triagem; Insuficiência cardíaca NYHA (New York Heart Association) III, NYHA IV
QUALQUER uma das seguintes condições na triagem:
a. Eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações de triagem que demonstre: i. Anormalidades clinicamente significativas que requerem tratamento (por exemplo, infarto agudo do miocárdio, taqui ou bradiarritmias graves) ou indicando doença cardíaca subjacente grave (por exemplo, cardiomiopatia, síndrome de Wolff-Parkinson-White); ii. QT confirmado corrigido usando prolongamento do fator de correção de Fridericia (QTcF) (>450 milissegundos).
b. Síndrome do QT longo, história familiar de síndrome do QT longo ou história de Torsades de Pointes (TdP).
- História de abuso crônico de álcool ou abuso de drogas intravenosas ou abuso de outras drogas ilícitas dentro de 2 anos antes da triagem
- Uso atual ou passado de tabaco ou produtos contendo nicotina mais do que o equivalente a 5 cigarros por dia
- Participante é o investigador ou qualquer subinvestigador, assistente de pesquisa, farmacêutico, coordenador do estudo, outro funcionário ou parente diretamente envolvido na condução do estudo
- Tiver problemas médicos complicadores ou resultados laboratoriais clínicos anormais que possam interferir na condução do estudo ou causar risco aumentado
- Qualquer condição que, na opinião do investigador, possa afetar adversamente a participação no estudo ou comprometer os resultados do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Abrocitinibe
O abrocitinibe será autoadministrado em comprimidos de 200 miligramas (mg) diariamente por 52 semanas (12 meses).
O produto final preparado deve ser rotulado para proteger os cegos.
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Abrocitinibe
Outros nomes:
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Experimental: Ritlecitinibe
O Ritlecitnib será autoadministrado por via oral na forma de uma cápsula de 100 mg diariamente por 52 semanas (12 meses).
O produto final preparado deve ser rotulado para proteger os cegos.
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Ritlecitinibe
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Comparador de Placebo: Placebo
Comprimido de 200 mg ou cápsula de 100 mg correspondente a abrocitinib ou ritlecitinib será autoadministrado por via oral diariamente durante 52 semanas (12 meses).
O produto final deve ser rotulado para proteger os cegos.
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Placebo para Abrocitinib ou Ritlecitinib
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A área sob a curva do peptídeo C estimulado (Y_AUC)
Prazo: 12 meses
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O resultado primário de interesse é a área sob a curva do peptídeo C estimulado durante o teste de tolerância à glicose de refeição mista de 2 horas conduzido na visita de 12 meses (Y_AUC) durante o teste de tolerância à glicose de refeição mista de 2 horas conduzido na visita de 12 meses visita de mês.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de outubro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
30 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de outubro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de fevereiro de 2023
Primeira postagem (Real)
24 de fevereiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TN31 JAK Inhibitors
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados estarão disponíveis no Repositório Central NIDDK
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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