Januskinaasin (JAK) estäjät, jotka estävät C-peptidin tuotantoa tyypin 1 diabeteksessa (T1D)
maanantai 31. elokuuta 2026 päivittänyt: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Vaiheen 2 monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus alatyyppiselektiivisten JAK-estäjien turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi haiman β-solutoiminnan säilyttämiseksi äskettäin diagnosoidussa tyypin 1 diabeteksessa
Monikeskus, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, 1:1:1 satunnaistettu kliininen kontrollitesti, jossa testattiin kahta erilaista JAK-estäjää abrositnibia, ritlesitinibia ja lumelääkettä koehenkilöillä, joilla on äskettäin alkanut vaiheen 3 tyypin 1 diabetes 100 päivän sisällä diagnoosista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa on yhteensä 78 osallistujaa.
Näistä 78 osallistujasta 52 osallistujaa saavat aktiivista hoitoa ja yhteensä 26 osallistujaa lumelääkettä.
Osallistujat saavat 12 kuukauden aktiivista hoitoa abrositinibillä, ritlesitinibillä tai lumelääkevalmisteella sekä enintään 12 kuukauden lisäseurantaa.
Tutkimuksen aikana osallistujat arvioivat usein insuliinin tuotantoaan, immunologista tilaa, yleistä terveyttä ja hyvinvointia sekä diabeteksen hoitoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
78
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5006
- Women and Children's Hospital-Adelaide
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital - Melbourne
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- 3. Royal Melbourne Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital Orange County
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California- San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Barbara Davis Center at University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida Diabetes Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville Pediatric Endocrinology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Joslin Diabetes Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- UBMD Pediatrics
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University-Naomi Berrie Diabetes Center
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- Joslin Center at SUNY Upsate
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
- Benaroya Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Anna tietoinen suostumus tai suostumus tarpeen mukaan ja jos alle 18-vuotiaalla on vanhempi tai laillinen huoltaja, anna tietoinen suostumus
- Ikä 12–35 vuotta (molemmat mukaan lukien) tietoisen suostumuksen ja suostumuksen allekirjoitushetkellä
- T1D-diagnoosi 100 päivän sisällä satunnaistamisesta.
- Positiivinen vähintään yhdelle saarekesoluautovasta-aineelle; Glutamaattidekarboksylaasi (GAD)65A, mIAA (jos saatu 10 päivän sisällä insuliinihoidon aloittamisesta), IA-2A, ICA tai ZnT8A
- Stimuloitu C-peptidi ≥ 0,2 pmol/ml mitattuna seka-ateriatoleranssitestissä (MMTT), joka suoritettiin vähintään 21 päivää diabeteksen diagnoosista
- HbA1c ≤ 10 %
- Ruumiinpaino ≥ 35 kg seulonnassa
- Halukas noudattamaan intensiivistä diabeteksen hallintaa ja käyttämään jatkuvaa glukoosinvalvontalaitetta (CGM)
- Osallistujien, jotka ovat seulonnassa sytomegaloviruksen (CMV) ja/tai Epstein-Barr-viruksen (EBV) seronegatiivisia, on oltava CMV- ja/tai EBV-polymeraasiketjureaktio (PCR) -negatiivisia 30 päivän kuluessa satunnaistamisesta, eikä heillä ole ehkä ollut CMV-taudin merkkejä tai oireita. ja/tai EBV-yhteensopiva sairaus, joka kestää yli 7 päivää 30 päivän sisällä satunnaistamisesta
- Ole ajan tasalla suositelluista rokotuksista; Osallistujien on saatava tapetut influenssarokotteet vähintään 2 viikkoa ennen satunnaistamista, kun rokote nykyistä tai tulevaa influenssakautta varten on saatavilla. Ilmoittautumista on lykättävä vähintään 4 viikkoa tapetun muun kuin influenssarokotteen antamisesta ja 6 viikkoa elävän rokotteen antamisesta. Rokotuksia ei tule antaa tutkimuslääkehoidon aikana, ja niitä tulee lykätä vähintään 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
- Osallistujien on oltava täysin rokotettuja, mukaan lukien kelvolliset tehosterokotteet, ja heidän tulee saada hyväksytty ei-elävä COVID-19-rokotussarja tai COVID-19-rokote vähintään 2 viikkoa ennen satunnaistamista
- Jos osallistuja on lisääntymiskykyinen nainen, hänellä on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja hänen on oltava valmis välttämään raskautta käyttämällä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan
- Lisääntymisiässä olevien miesten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää hoitovaiheen aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden kuin insuliinilääkkeiden tai glukoositason hallintaan tai glukoosin homeostaasiin vaikuttavien lääkkeiden nykyinen tai jatkuva käyttö 7 päivää ennen seulontaa tai mitä tahansa kohdassa 4.8 lueteltua kiellettyä samanaikaista lääkitystä
- Hoitamaton kilpirauhasen vajaatoiminta tai aktiivinen Gravesin tauti
- Samanaikainen hoito muilla immunosuppressiivisilla aineilla (mukaan lukien biologiset lääkkeet tai steroidit), muut kuin inhaloitavat tai paikalliset glukokortikoidit
- Aktiivinen akuutti tai krooninen infektio, joka vaatii hoitoa suun kautta otetuilla antibiooteilla, viruslääkkeillä, loislääkkeillä, alkueläimillä tai sienilääkkeillä 1 kuukauden sisällä ennen päivää 0 tai pinnallinen ihoinfektio 1 viikon sisällä ennen päivää 0
Aktiivinen akuutti tai krooninen infektio, joka vaatii hoitoa suonensisäisellä hoidolla (IV) vähintään 1 kuukauden sisällä ennen päivää 0
a. Tartuntatautikomitean tulee tarkastaa tietyt tapaukset ennen ilmoittautumista
- Merkittävä trauma tai suuri leikkaus kuukauden sisällä tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta.
- Harkitaan välittömässä leikkauksen tarpeessa tai valinnaisen leikkauksen on määrä tapahtua tutkimuksen aikana
- Aiemmin levinnyt herpes zoster tai levinnyt herpes simplex tai toistuva (useampi kuin yksi episodi) paikallinen, dermatomaalinen herpes zoster
- Sinulla on todisteita aiemmasta tai nykyisestä tuberkuloosiinfektiosta puhdistetun proteiinijohdannaisen (PPD), gamma-interferonin vapautumismäärityksen (IGRA) tai historian perusteella.
- Sinulla on näyttöä nykyisestä tai aiemmasta HIV- tai hepatiitti B -infektiosta
- Sinulla on näyttöä aktiivisesta hepatiitti C -infektiosta
- Sinulla on nykyinen, vahvistettu COVID-19-infektio
- Nykyinen tai historiallinen syvä laskimotromboosi (DVT), keuhkoembolia (PE) tai muut tromboemboliset tapahtumat tai perinnöllinen koagulopatia
- Ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on ollut provosoimaton laskimotromboembolia (ts. ilman tunnettua taustasyytä, kuten trauma, leikkaus, immobilisaatio, pitkittynyt matka, raskaus, hormonien käyttö tai kipsi), mikä viittaa siihen, että osallistujalla saattaa olla lisääntynyt riski saada perinnöllinen hyytymishäiriö
- Kaikki nykyiset pahanlaatuiset kasvaimet tai aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet, paitsi onnistuneesti hoidettu ei-melanooma-ihosyöpä
- Aiemmin mikä tahansa lymfoproliferatiivinen häiriö, kuten EBV:hen liittyvä lymfoproliferatiivinen häiriö, lymfooma, leukemia tai merkit ja oireet, jotka viittaavat nykyiseen lymfaattiseen tai lymfaattiseen sairauteen
Yksi tai useampi seulontalaboratorioarvo, kuten on ilmoitettu
- Neutrofiilit < 1500 /μl
- Lymfosyytit < 800 /μl
- Verihiutaleet < 150 000 / μl
- Hemoglobiini < 6,2 mmol/L (10,0 g/dl)
- Kalium > 5,5 mmol/l tai < 3,0 mmol/l
- Natrium > 150 mmol/l tai < 130 mmol/l
- AST tai ALT ≥ 2,5 kertaa normaalin yläraja
- Bilirubiini ≥ 1,5 kertaa normaalin yläraja, ellei Gilbertin oireyhtymää ole diagnosoitu
- LDL > 160 mg/dl
- Rokotus elävällä viruksella viimeisten 6 viikon aikana ja kuollut rokote 4 viikon sisällä (paitsi 2 viikkoa influenssarokotteelle ja COVID-rokotteelle)
- Ole tällä hetkellä raskaana tai imetät tai odotat olevasi raskaana tutkimuksen aikana
- Miesosallistujat, jotka pystyvät synnyttämään lapsia ja naispuoliset osallistujat, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät halua tai eivät pysty käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää (ainakin yhtä erittäin tehokasta menetelmää), mukaan lukien raittius, kuten tässä protokollassa on kuvattu tutkimuksen keston ajan ja vähintään 3 kuukautta viimeisen tutkimusvalmisteen annoksen jälkeen
- Osallistua parhaillaan toiseen T1D-hoitotutkimukseen
- sinulla on kuulonalenema, joka on edennyt viimeisten 5 vuoden aikana, tai äkillinen kuulonmenetys tai keski- tai sisäkorvan sairaus, kuten välikorvatulehdus, kolesteatooma, Menieren tauti, labyrinttitulehdus tai muu kuulosairaus, jota pidetään akuuttina, vaihtelevana tai etenevänä
- Akuutti sepelvaltimooireyhtymä (esim. sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris) ja mikä tahansa aiempi aivoverisuonisairaus 24 viikon sisällä ennen seulontaa; Sydämen vajaatoiminta NYHA (New York Heart Association) III, NYHA IV
MIKKI seuraavista olosuhteista seulonnassa:
a. 12-kytkentäisen EKG:n seulonta, joka osoittaa: i. Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet, jotka vaativat hoitoa (esim. akuutti sydäninfarkti, vakavat taky- tai brady-rytmihäiriöt) tai viittaavat vakavaan taustalla olevaan sydänsairauteen (esim. kardiomyopatia, Wolff-Parkinson-White-oireyhtymä); ii. Vahvistettu QT korjattu käyttämällä Friderician korjauskertoimen (QTcF) pidennystä (>450 millisekuntia).
b. Pitkä QT-oireyhtymä, suvussa pitkä QT-oireyhtymä tai Torsades de Pointes (TdP).
- Krooninen alkoholin väärinkäyttö tai suonensisäisten huumeiden väärinkäyttö tai muu laiton huumeiden väärinkäyttö 2 vuoden aikana ennen seulontaa
- Nykyinen tai aikaisempi tupakan tai nikotiinia sisältävien tuotteiden käyttö enemmän kuin 5 savuketta päivässä
- Osallistuja on tutkija tai apulaistutkija, tutkimusapulainen, apteekkari, tutkimuskoordinaattori, muu henkilöstö tai hänen sukulaisensa, joka on suoraan mukana tutkimuksen suorittamisessa
- sinulla on monimutkaisia lääketieteellisiä ongelmia tai epänormaaleja kliinisiä laboratoriotuloksia, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista tai lisätä riskiä
- Mikä tahansa ehto, joka tutkijan mielestä voi vaikuttaa haitallisesti tutkimukseen osallistumiseen tai vaarantaa tutkimustuloksia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Abrocitinib
Abrocitinibia annetaan itse 200 milligramman (mg) tablettina päivittäin 52 viikon (12 kuukauden) ajan.
Lopullinen valmistettu tuote on merkittävä sokeiden suojaamiseksi.
|
Abrocitinib
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ritlesitinibi
Ritlesitnibi annetaan itse suun kautta 100 mg:n kapselina päivittäin 52 viikon (12 kuukauden) ajan.
Lopullinen valmistettu tuote on merkittävä sokeiden suojaamiseksi.
|
Ritlesitinibi
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
200 mg:n tabletti tai 100 mg:n kapseli, joka vastaa joko abrositinibia tai ritlesitinibia, annetaan itselle suun kautta päivittäin 52 viikon (12 kuukauden) ajan.
Lopputuote on merkittävä sokeiden suojelemiseksi.
|
Placebo Abrocitinibille tai Ritlecitinibille
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Stimuloidun C-peptidikäyrän alla oleva alue (Y_AUC)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Ensisijainen kiinnostava tulos on stimuloidun C-peptidikäyrän alla oleva pinta-ala 2 tunnin seka-aterian glukoositoleranssitestissä, joka tehtiin 12 kuukauden käynnillä (Y_AUC) yli 2 tunnin seka-aterian glukoosinsietotestissä, joka tehtiin 12-kuukauden käynnillä. kuukauden vierailu.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 19. lokakuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 30. lokakuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 3. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 24. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 2. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TN31 JAK Inhibitors
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tiedot ovat saatavilla NIDDK Central Repositorysta
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .