Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

FCN-159 hos voksne patienter med symptomatisk, inoperabel neurofibromatose type 1-relaterede plexiforme neurofibromer

4. marts 2025 opdateret af: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenter fase III klinisk studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​FCN-159 hos voksne patienter med symptomatisk, inoperabel neurofibromatose type 1-relaterede plexiforme neurofibromer

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten af ​​FCN-159 hos voksne patienter med symptomatisk, inoperabel neurofibromatose type 1-relaterede plexiforme neurofibromer.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenter fase III klinisk studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​FCN-159 hos voksne patienter med symptomatisk, inoperabel neurofibromatose type 1-relaterede plexiforme neurofibromer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

167

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
      • Guangzhou, Guangdong, Kina
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Kina
        • Peking University Shenzhen Hospital
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina
        • The Fourth Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina
        • Renmin Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, Kina
        • TongJi Hospital，TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Kina
        • The First Hospial of China Medical University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • West China Hospital，Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • Hangzhou First People's Hospital
      • Hanzhou, Zhejiang, Kina
        • Zhejiang Provincial People's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. ≥ 18 år og ≤ 70 år.
  2. Patienter skal diagnosticeres med symptomatisk NF1-relaterede plexiforme neurofibromer (PN'er) og kræve systemisk terapi efter investigators skøn.
  3. Tilstedeværelse af målbare læsioner, defineret som ≥ 3 cm i længden i mindst én dimension, som kan evalueres for effektivitet ved MR.
  4. Karnofsky præstationsstatusscore ≥ 70.
  5. Patienter med tilstrækkelige organ- og knoglemarvsfunktioner.

Ekskluderingskriterier:

  1. NF1-relaterede maligniteter, der kræver kemoterapi, strålebehandling eller kirurgi, såsom medium til høj grad af optisk gliom eller malign perifer nerveskedetumor.
  2. Patienter med en anamnese med eller samtidig med andre maligniteter (undtagen helbredt non-melanom hudbasalcellecarcinom, brystkræft in situ eller livmoderhalskræft in situ og andre maligne sygdomme uden tegn på sygdom inden for 5 år).
  3. Patienter, der ikke kan gennemgå MR og/eller har kontraindikationer til MR.
  4. Patienter med tidligere eller nuværende retinal veneobstruktion (RVO), retinal pigmentepitelløsning (RPED), glaukom og anden unormal oftalmisk undersøgelse med klinisk betydning.
  5. Interstitiel lungebetændelse, herunder klinisk signifikant strålingspneumoni.

  6. Hjertefunktion eller kombinerede sygdomme opfylder en af ​​følgende betingelser:

    1. QTcF-værdi på > 470 millisekunder; patienter med risikofaktorer for QTcF-forlængelse eller patienter, der får medicin, der forlænger QTcF-intervallet.
    2. Kongestiv hjertesvigt i henhold til New York Heart Association (NYHA) klassifikation ≥ Klasse 3.
    3. Arytmier med klinisk betydning.
    4. Kendt samtidig klinisk signifikant koronararteriesygdom, kardiomyopati og svær klapsygdom.
    5. LVEF < 50 %.
    6. Patienter med en hjertefrekvens på < 50 slag/min.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FCN-159
Eksperimentel: FCN-159 Doseringsform: tablet Specifikation: 1mg，4mg Dosis: FCN-159 8 mg, oralt, én gang dagligt Indgivelsesmåde: Oral
Medicin: Testgruppe (Gruppe A): FCN-159 8 mg, oralt, én gang dagligt;
Efter at have gennemført alle screeningsbesøgspunkter, vil kvalificerede patienter blive tilfældigt tildelt testgruppen (Gruppe A) eller kontrolgruppen (Gruppe B) i forholdet 2:1 og modtage FCN-159 eller placebo inden for 3 dage efter randomisering.
Placebo komparator: placebo
Eksperimentel: placebo Doseringsform: tablet Specifikation: 1mg，4mg Dosis: placebo 8 mg, oralt, én gang dagligt Indgivelsesmåde: Oral
Medicin: Kontrolgruppe (Gruppe B): Placebo, oralt, én gang dagligt;
Efter at have gennemført alle screeningsbesøgspunkter, vil kvalificerede patienter blive tilfældigt tildelt testgruppen (Gruppe A) eller kontrolgruppen (Gruppe B) i forholdet 2:1 og modtage FCN-159 eller placebo inden for 3 dage efter randomisering.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate (ORR) evalueret af BIRC (Responsevaluation in Nerufibromatosis and Schwannomatosis, REiNS-kriterier)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
ORR er defineret som andelen af ​​patienter, der har et bekræftet fuldstændigt respons eller bekræftet delvist respons som bestemt af ICR pr. REiNS-kriterier.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate (ORR) evalueret af investigator (REiNS-kriterier)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
ORR er defineret som andelen af ​​patienter, der har et bekræftet fuldstændigt respons eller bekræftet delvist respons som bestemt af ICR pr. REiNS-kriterier.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Varighed af respons (DOR) evalueret af BIRC og investigator;
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
DOR er defineret som tiden fra datoen for første dokumenterede respons (som efterfølgende bekræftes) indtil progression af BIRC og investigator i henhold til REiNS kriterier eller død på grund af en hvilken som helst årsag.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Disease control rate (DCR) evalueret af BIRC og investigator;
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
DCR er defineret som andelen af ​​patienter, der har et bekræftet fuldstændigt respons eller bekræftet delvist respons eller stabil sygdom som bestemt af BIRC og investigator i henhold til REiNS-kriterier.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Clinical benefit rate (CBR) evalueret af BIRC og investigator;
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
CBR er defineret som andelen af ​​patienter, der har et bekræftet fuldstændigt respons eller bekræftet delvist respons eller stabil sygdom >48 uger som bestemt af BIRC og investigator i henhold til REiNS-kriterier.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Progressionsfri overlevelse (PFS) evalueret af BIRC og investigator;
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
PFS er defineret som tiden fra randomisering til datoen for sygdomsprogression af BIRC og investigator i henhold til REiNS-kriterier eller død på grund af en hvilken som helst årsag.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Tid til progression (TTP) evalueret af BIRC og investigator;
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
TTP er defineret som tiden fra randomisering til datoen for sygdomsprogression af BIRC og investigator i henhold til REiNS-kriterier.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Tid til svar (TTR) evalueret af BIRC og investigator;
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
TTR er defineret som tiden fra datoen for randomisering til datoen for objektiv respons fra BIRC og investigator i henhold til REiNS-kriterier.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Ændring fra baseline i smerteintensitetsscore
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Forskel i gennemsnitlig ændring fra baseline i den samlede tumor- og mål-PN smerteintensitetsscore mellem arm A og arm B som vurderet ved 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS-11), som bruger området 0-10, højere score betyder dårligere resultat .
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Ændring fra baseline i udseende
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år
Ændring i udseende fra baseline for arm A versus arm B som vurderet ved hjælp af et sponsortilpasset 'udseendeevaluering' PRO-spørgeskema, som er beskrivende.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

19. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

22. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FCN-159-007

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner