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FCN-159 en pacientes adultos con neurofibromas plexiformes relacionados con neurofibromatosis tipo 1 sintomáticos e inoperables

13 de marzo de 2024 actualizado por: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Estudio clínico de fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de FCN-159 en pacientes adultos con neurofibromatosis plexiforme relacionada con neurofibromatosis tipo 1 sintomática e inoperable

Un estudio para evaluar la eficacia de FCN-159 en pacientes adultos con neurofibromatosis plexiforme relacionada con neurofibromatosis tipo 1 sintomática e inoperable.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio clínico de fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de FCN-159 en pacientes adultos con neurofibromatosis plexiforme relacionada con neurofibromatosis tipo 1 sintomática e inoperable.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

162

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Wenbin Li, MD
  • Número de teléfono: 15301377998
  • Correo electrónico: Neure55@126.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Li Ning, MD
      • Beijing, Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ma Wenbin, MD
      • Beijing, Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yan Yan, MD
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Chen Zhongping, MD
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Contacto:
          • Kang Zeng, MD
          • Número de teléfono: 13178850988
          • Correo electrónico: npfkzk@163.com
        • Investigador principal:
          • Kang Zeng, MD
      • Shenzhen, Guangdong, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Peking University Shenzhen Hospital
        • Contacto:
          • Chen Baodong, MD
          • Número de teléfono: 13602593425
          • Correo electrónico: 623564186@qq.com
        • Investigador principal:
          • Chen Baodong, MD
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The Fourth Hospital of Hebei Medical University
        • Contacto:
          • Zhao Zongmao, MD
          • Número de teléfono: 13930466038
          • Correo electrónico: zzm69@163.com
        • Investigador principal:
          • Zhang Yan, MD
        • Investigador principal:
          • Zhao Zongmao, MD
      • Shijiazhuang, Hebei, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Li Yanlin, MD
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Renmin Hospital of Wuhan University
        • Contacto:
          • Lei Tiechi, MD
          • Número de teléfono: 15337173507
          • Correo electrónico: tiechilei@126.com
        • Investigador principal:
          • Lei Tiechi, MD
      • Wuhan, Hubei, Porcelana
        • Reclutamiento
        • TongJi Hospital，TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shu Kai, MD
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The First Hospial of China Medical University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gao Xinghua, MD
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
        • Contacto:
          • Huang Wending, MD
          • Número de teléfono: 18616182390
          • Correo electrónico: orienthwd@163.com
        • Investigador principal:
          • Huang Wending, MD
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana
        • Reclutamiento
        • West China Hospital,Sichuan University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Liu Yanhui, MD
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Hangzhou First People's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Wu Liming, MD
      • Hanzhou, Zhejiang, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Zhejiang Provincial People's Hospital
        • Contacto:
          • Wu Sufan, MD
          • Número de teléfono: 13857121888
          • Correo electrónico: sufanwu@163.com
        • Investigador principal:
          • Wu Sufan, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. ≥ 18 años y ≤ 70 años.
  2. Los pacientes deben ser diagnosticados con neurofibromas plexiformes (PN) sintomáticos relacionados con NF1 y requieren terapia sistémica a discreción del investigador.
  3. Presencia de lesiones medibles, definidas como ≥ 3 cm de longitud en al menos una dimensión, cuya eficacia puede evaluarse mediante resonancia magnética.
  4. Puntuación del estado funcional de Karnofsky ≥ 70.
  5. Pacientes con funciones adecuadas de órganos y médula ósea.

Criterio de exclusión:

  1. Neoplasias malignas relacionadas con la NF1 que requieren quimioterapia, radioterapia o cirugía, como el glioma óptico de grado medio a alto o el tumor maligno de la vaina del nervio periférico.
  2. Pacientes con antecedentes o concurrentemente con otras neoplasias malignas (excluyendo el carcinoma de células basales de piel no melanoma curado, cáncer de mama in situ o cáncer de cuello uterino in situ y otras neoplasias malignas sin evidencia de enfermedad dentro de los 5 años).
  3. Pacientes que no pueden someterse a una resonancia magnética y/o tienen contraindicaciones para la resonancia magnética.
  4. Pacientes con obstrucción anterior o actual de la vena retiniana (RVO), desprendimiento del epitelio pigmentario de la retina (RPED), glaucoma y otro examen oftalmológico anormal con importancia clínica.
  5. Neumonía intersticial, incluida la neumonía por radiación clínicamente significativa.

  6. La función cardíaca o enfermedades combinadas cumplen una de las siguientes condiciones:

    1. valor QTcF de > 470 milisegundos; pacientes con factores de riesgo de prolongación del intervalo QTcF o pacientes que reciben fármacos que prolongan el intervalo QTcF.
    2. Insuficiencia cardíaca congestiva según la clasificación de la New York Heart Association (NYHA) ≥ clase 3.
    3. Arritmias con significado clínico.
    4. Enfermedad arterial coronaria clínicamente significativa, miocardiopatía y enfermedad valvular grave concurrentes conocidas.
    5. FEVI < 50%.
    6. Pacientes con frecuencia cardiaca < 50 latidos/min.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: FCN-159
Experimental: FCN-159 Forma de dosificación: tableta Especificación: 1 mg, 4 mg Dosis: FCN-159 8 mg, oral, una vez al día Método de administración: Oral
Droga: Grupo de prueba (Grupo A): FCN-159 8 mg, por vía oral, una vez al día;
Después de completar todos los elementos de la visita de selección, los pacientes calificados se asignarán al azar al grupo de prueba (Grupo A) o al grupo de control (Grupo B) en una proporción de 2:1, y recibirán FCN-159 o placebo dentro de los 3 días posteriores a la aleatorización.
Comparador de placebos: placebo
Experimental: placebo Forma de dosificación: tableta Especificación: 1 mg, 4 mg Dosis: placebo 8 mg, oral, una vez al día Método de administración: Oral
Droga: Grupo de control (Grupo B): Placebo, por vía oral, una vez al día;
Después de completar todos los elementos de la visita de selección, los pacientes calificados se asignarán al azar al grupo de prueba (Grupo A) o al grupo de control (Grupo B) en una proporción de 2:1, y recibirán FCN-159 o placebo dentro de los 3 días posteriores a la aleatorización.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta objetiva (ORR) evaluada por BIRC (Evaluación de respuesta en Nerufibromatosis y Schwannomatosis, criterios REiNS)
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
ORR se define como la proporción de pacientes que tienen una respuesta completa confirmada o una respuesta parcial confirmada según lo determinado por ICR según los criterios REiNS.
Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta objetiva (ORR) evaluada por el investigador (criterios REiNS)
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
ORR se define como la proporción de pacientes que tienen una respuesta completa confirmada o una respuesta parcial confirmada según lo determinado por ICR según los criterios REiNS.
Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
Duración de la respuesta (DOR) evaluada por BIRC y el investigador;
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
DOR se define como el tiempo desde la fecha de la primera respuesta documentada (que se confirma posteriormente) hasta la progresión por BIRC y el investigador según los criterios REiNS o la muerte por cualquier causa.
Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
Tasa de control de la enfermedad (DCR) evaluada por BIRC y el investigador;
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
DCR se define como la proporción de pacientes que tienen una respuesta completa confirmada o una respuesta parcial confirmada o enfermedad estable según lo determinado por BIRC y el investigador según los criterios REiNS.
Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
Tasa de beneficio clínico (CBR) evaluada por BIRC y el investigador;
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
CBR se define como la proporción de pacientes que tienen una respuesta completa confirmada o respuesta parcial confirmada o enfermedad estable > 48 semanas según lo determinado por BIRC y el investigador según los criterios REiNS.
Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
Supervivencia libre de progresión (PFS) evaluada por BIRC y el investigador;
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
La SLP se define como el tiempo desde la aleatorización hasta la fecha de progresión de la enfermedad por el BIRC y el investigador según los criterios de REiNS o la muerte por cualquier causa.
Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
Tiempo hasta la progresión (TTP) evaluado por BIRC y el investigador;
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
TTP se define como el tiempo desde la aleatorización hasta la fecha de progresión de la enfermedad por BIRC y el investigador según los criterios REiNS.
Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
Tiempo de respuesta (TTR) evaluado por BIRC y el investigador;
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
TTR se define como el tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de respuesta objetiva por parte del BIRC y el investigador según los criterios de REiNS.
Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
Cambio desde el inicio en la puntuación de intensidad del dolor
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
Diferencia en el cambio medio desde el valor inicial en la puntuación general de la intensidad del dolor en el tumor y la NP objetivo entre el brazo A y el brazo B según la evaluación de la Escala de calificación numérica de 11 puntos (NRS-11), que utiliza el rango de 0 a 10, las puntuaciones más altas significan un peor resultado .
Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
Cambio desde la línea de base en apariencia
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años
Cambio en la apariencia desde el inicio para el Grupo A frente al Grupo B según lo evaluado mediante un cuestionario PRO de "evaluación de la apariencia" personalizado por el patrocinador, que es descriptivo.
Al finalizar los estudios, un promedio de 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de junio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de junio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de junio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

22 de junio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FCN-159-007

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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