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FCN-159 in pazienti adulti con neurofibromi plessiformi correlati al tipo 1 di neurofibromatosi sintomatica e inoperabile

4 marzo 2025 aggiornato da: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza di FCN-159 in pazienti adulti con neurofibromatosi plessiforme di tipo 1 sintomatica e inoperabile

Uno studio per valutare l'efficacia di FCN-159 in pazienti adulti con neurofibromi plessiformi correlati a neurofibromatosi di tipo 1 sintomatica e inoperabile.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di FCN-159 in pazienti adulti con neurofibromi plessiformi correlati a neurofibromatosi di tipo 1 sintomatica e inoperabile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

167

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina
        • Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Beijing, Cina
        • Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Beijing, Beijing, Cina
        • Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
      • Guangzhou, Guangdong, Cina
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Cina
        • Peking University Shenzhen Hospital
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Cina
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Shijiazhuang, Hebei, Cina
        • The fourth hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina
        • Renmin Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, Cina
        • TongJi Hospital，TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Cina
        • The First Hospial of China Medical University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina
        • West China Hospital，Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina
        • Hangzhou First People's Hospital
      • Hanzhou, Zhejiang, Cina
        • Zhejiang Provincial People's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. ≥ 18 anni e ≤ 70 anni.
  2. I pazienti devono essere diagnosticati con neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici correlati a NF1 e richiedono una terapia sistemica a discrezione dello sperimentatore.
  3. Presenza di lesioni misurabili, definite come ≥ 3 cm di lunghezza in almeno una dimensione, la cui efficacia può essere valutata mediante risonanza magnetica.
  4. Punteggio del performance status di Karnofsky ≥ 70.
  5. Pazienti con adeguate funzioni degli organi e del midollo osseo.

Criteri di esclusione:

  1. Tumori maligni correlati a NF1 che richiedono chemioterapia, radioterapia o intervento chirurgico, come glioma ottico di grado medio-alto o tumore maligno della guaina del nervo periferico.
  2. Pazienti con una storia di o in concomitanza con altri tumori maligni (esclusi carcinoma basocellulare cutaneo non melanoma guarito, carcinoma mammario in situ o carcinoma cervicale in situ e altri tumori maligni senza evidenza di malattia entro 5 anni).
  3. Pazienti che non possono essere sottoposti a risonanza magnetica e/o hanno controindicazioni alla risonanza magnetica.
  4. Pazienti con precedente o attuale ostruzione della vena retinica (RVO), distacco epiteliale del pigmento retinico (RPED), glaucoma e altri esami oftalmici anormali con significato clinico.
  5. Polmonite interstiziale, inclusa polmonite da radiazioni clinicamente significativa.

  6. La funzione cardiaca o le malattie combinate soddisfano una delle seguenti condizioni:

    1. valore QTcF > 470 millisecondi; pazienti con fattori di rischio per il prolungamento dell'intervallo QTcF o pazienti che assumono farmaci che prolungano l'intervallo QTcF.
    2. Insufficienza cardiaca congestizia secondo la classificazione della New York Heart Association (NYHA) ≥ Classe 3.
    3. Aritmie con significato clinico.
    4. Malattia coronarica clinicamente significativa, cardiomiopatia e malattia valvolare grave concomitanti.
    5. LVEF < 50%.
    6. Pazienti con una frequenza cardiaca < 50 battiti/min.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: FCN-159
Sperimentale: FCN-159 Forma di dosaggio: compressa Specifica: 1 mg ， 4 mg Dose: FCN-159 8 mg, per via orale, una volta al giorno Metodo di somministrazione: orale
Droga: Gruppo di test (Gruppo A): FCN-159 8 mg, per via orale, una volta al giorno;
Dopo aver completato tutti gli elementi della visita di screening, i pazienti qualificati verranno assegnati in modo casuale al gruppo di test (Gruppo A) o al gruppo di controllo (Gruppo B) in un rapporto 2: 1 e riceveranno FCN-159 o placebo entro 3 giorni dopo la randomizzazione.
Comparatore placebo: placebo
Sperimentale: placebo Forma di dosaggio: compressa Specifica: 1 mg ， 4 mg Dose: placebo 8 mg, per via orale, una volta al giorno Metodo di somministrazione: orale
Droga: Gruppo di controllo (Gruppo B): Placebo, per via orale, una volta al giorno;
Dopo aver completato tutti gli elementi della visita di screening, i pazienti qualificati verranno assegnati in modo casuale al gruppo di test (Gruppo A) o al gruppo di controllo (Gruppo B) in un rapporto 2: 1 e riceveranno FCN-159 o placebo entro 3 giorni dopo la randomizzazione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva (ORR) valutato da BIRC (valutazione della risposta nella nerufibromatosi e nella schwannomatosi, criteri REiNS)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
L'ORR è definito come la percentuale di pazienti che hanno una risposta completa confermata o una risposta parziale confermata come determinato dall'ICR secondo i criteri REiNS.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva (ORR) valutato dallo sperimentatore (criteri REiNS)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
L'ORR è definito come la percentuale di pazienti che hanno una risposta completa confermata o una risposta parziale confermata come determinato dall'ICR secondo i criteri REiNS.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Durata della risposta (DOR) valutata dal BIRC e dallo sperimentatore;
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Il DOR è definito come il tempo dalla data della prima risposta documentata (che viene successivamente confermata) fino alla progressione da parte del BIRC e dello sperimentatore secondo i criteri REiNS o il decesso dovuto a qualsiasi causa.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Tasso di controllo della malattia (DCR) valutato dal BIRC e dallo sperimentatore;
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
La DCR è definita come la proporzione di pazienti che hanno una risposta completa confermata o una risposta parziale confermata o una malattia stabile come determinato dal BIRC e dallo sperimentatore secondo i criteri REiNS.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Tasso di beneficio clinico (CBR) valutato dal BIRC e dallo sperimentatore;
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
La CBR è definita come la proporzione di pazienti che hanno una risposta completa confermata o una risposta parziale confermata o una malattia stabile >48 settimane come determinato dal BIRC e dallo sperimentatore secondo i criteri REiNS.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) valutata dal BIRC e dallo sperimentatore;
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
La PFS è definita come il tempo dalla randomizzazione fino alla data di progressione della malattia da parte del BIRC e dello sperimentatore secondo i criteri REiNS o il decesso dovuto a qualsiasi causa.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Tempo alla progressione (TTP) valutato dal BIRC e dallo sperimentatore;
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Il TTP è definito come il tempo dalla randomizzazione fino alla data della progressione della malattia dal BIRC e dallo sperimentatore secondo i criteri REiNS.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Tempo di risposta (TTR) valutato dal BIRC e dallo sperimentatore;
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Il TTR è definito come il tempo dalla data di randomizzazione fino alla data di risposta obiettiva da parte del BIRC e dello sperimentatore secondo i criteri REiNS.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Variazione rispetto al basale nel punteggio dell'intensità del dolore
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Differenza nella variazione media rispetto al basale nel tumore complessivo e nel punteggio di intensità del dolore PN target tra il braccio A e il braccio B come valutato dalla scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS-11), che utilizza l'intervallo 0-10, punteggi più alti indicano un esito peggiore .
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Modifica rispetto al basale nell'aspetto
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Variazione dell'aspetto rispetto al basale per il braccio A rispetto al braccio B come valutato utilizzando un questionario PRO di "valutazione dell'aspetto" personalizzato dallo sponsor, che è descrittivo.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

19 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

22 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FCN-159-007

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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