Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

FCN-159 aikuispotilailla, joilla on oireinen, leikkauskelvoton neurofibromatoosi, tyyppi 1, liittyvät pleksimuotoiset neurofibroomat

tiistai 4. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen III monikeskustutkimus FCN-159:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on oireenmukainen, leikkauskelvoton neurofibromatoosi, tyyppi 1, liittyviä pleksimuotoisia neurofibroomeja

Tutkimus FCN-159:n tehokkuuden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on oireenmukaisia, käyttökelvottomia tyypin 1 neurofibromatoosiin liittyviä pleksiformisia neurofibroomeja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen III monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida FCN-159:n tehoa ja turvallisuutta aikuispotilailla, joilla on oireenmukainen, leikkauskelvoton tyypin 1 neurofibromatoosiin liittyviä pleksiformisia neurofibroomeja.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

167

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina
        • Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Beijing, Kiina
        • Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Beijing, Beijing, Kiina
        • Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina
        • Peking University Shenzhen Hospital
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kiina
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Shijiazhuang, Hebei, Kiina
        • The Fourth Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina
        • Renmin Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, Kiina
        • TongJi Hospital，TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Kiina
        • The First Hospial of China Medical University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina
        • West China Hospital,Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina
        • Hangzhou First People's Hospital
      • Hanzhou, Zhejiang, Kiina
        • Zhejiang Provincial People's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ≥ 18 vuotta vanha ja ≤ 70 vuotta vanha.
  2. Potilailla tulee olla oireenmukaisia ​​NF1:een liittyviä pleksiformisia neurofibroomeja (PN) ja he tarvitsevat systeemistä hoitoa tutkijan harkinnan mukaan.
  3. Mitattavissa olevia vaurioita, joiden pituus on ≥ 3 cm, vähintään yhdessä ulottuvuudessa, joiden teho voidaan arvioida magneettikuvauksella.
  4. Karnofskyn suorituskyvyn pisteet ≥ 70.
  5. Potilaat, joilla on riittävät elin- ja luuydintoiminnot.

Poissulkemiskriteerit:

  1. NF1:een liittyvät pahanlaatuiset kasvaimet, jotka vaativat kemoterapiaa, sädehoitoa tai leikkausta, kuten keski- tai korkealaatuinen optinen gliooma tai pahanlaatuinen ääreishermon tuppikasvain.
  2. Potilaat, joilla on ollut muita pahanlaatuisia kasvaimia tai joilla on samanaikaisesti muita pahanlaatuisia kasvaimia (lukuun ottamatta parannettua ei-melanoomaa ihon tyvisolusyöpää, rintasyöpää in situ tai kohdunkaulan syöpää in situ ja muita pahanlaatuisia kasvaimia, joilla ei ole viitteitä sairaudesta 5 vuoden sisällä).
  3. Potilaat, joille ei voida tehdä magneettikuvausta ja/tai joilla on vasta-aiheita magneettikuvaukseen.
  4. Potilaat, joilla on aikaisempi tai nykyinen verkkokalvon laskimotukos (RVO), verkkokalvon pigmenttiepiteelin irtoaminen (RPED), glaukooma ja muu poikkeava silmätutkimus, jolla on kliinistä merkitystä.
  5. Interstitiaalinen keuhkokuume, mukaan lukien kliinisesti merkittävä säteilykeuhkokuume.

  6. Sydämen toiminta tai yhdistetyt sairaudet täyttävät yhden seuraavista ehdoista:

    1. QTcF-arvo > 470 millisekuntia; potilaat, joilla on QTcF-ajan pidentämisen riskitekijöitä tai potilaat, jotka saavat QTcF-aikaa pidentäviä lääkkeitä.
    2. Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin (NYHA) luokituksen mukaan ≥ luokka 3.
    3. Rytmihäiriöt, joilla on kliinistä merkitystä.
    4. Tunnettu samanaikainen kliinisesti merkittävä sepelvaltimotauti, kardiomyopatia ja vaikea läppäsairaus.
    5. LVEF < 50 %.
    6. Potilaat, joiden syke on < 50 lyöntiä/min.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: FCN-159
Kokeellinen: FCN-159 Annosmuoto: tabletti Tekniset tiedot: 1mg, 4mg Annos: FCN-159 8 mg, suun kautta, kerran päivässä Antotapa: Suun kautta
Lääke: Testiryhmä (ryhmä A): FCN-159 8 mg, suun kautta kerran päivässä;
Kun kaikki seulontakäynnit on suoritettu, pätevät potilaat jaetaan satunnaisesti testiryhmään (ryhmä A) tai kontrolliryhmään (ryhmä B) suhteessa 2:1, ja he saavat FCN-159:ää tai lumelääkettä 3 päivän kuluessa satunnaistamisen jälkeen.
Placebo Comparator: plasebo
Kokeellinen: lumelääke Annosmuoto: tabletti Tekniset tiedot: 1mg, 4mg Annos: lumelääke 8 mg, suun kautta, kerran päivässä Antotapa: Suun kautta
Lääke: Kontrolliryhmä (ryhmä B): lumelääke, suun kautta kerran päivässä;
Kun kaikki seulontakäynnit on suoritettu, pätevät potilaat jaetaan satunnaisesti testiryhmään (ryhmä A) tai kontrolliryhmään (ryhmä B) suhteessa 2:1, ja he saavat FCN-159:ää tai lumelääkettä 3 päivän kuluessa satunnaistamisen jälkeen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vasteprosentti (ORR) arvioitu BIRC:llä (Response assessment in Nerufibromatosis and Schwannomatosis, REiNS-kriteerit)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
ORR määritellään niiden potilaiden osuutena, joilla on vahvistettu täydellinen vaste tai vahvistettu osittainen vaste, joka on määritetty ICR:llä REiNS-kriteerien mukaan.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkijan arvioima objektiivinen vasteprosentti (ORR) (REiNS-kriteerit)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
ORR määritellään niiden potilaiden osuutena, joilla on vahvistettu täydellinen vaste tai vahvistettu osittainen vaste, joka on määritetty ICR:llä REiNS-kriteerien mukaan.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
BIRC:n ja tutkijan arvioima vasteen kesto (DOR);
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
DOR määritellään ajaksi ensimmäisestä dokumentoidusta vasteesta (joka myöhemmin vahvistetaan) BIRC:n ja tutkijan REiNS-kriteerien mukaiseen etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
BIRC:n ja tutkijan arvioima taudinhallintanopeus (DCR);
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
DCR määritellään niiden potilaiden osuutena, joilla on vahvistettu täydellinen vaste tai vahvistettu osittainen vaste tai stabiili sairaus BIRC:n ja tutkijan REiNS-kriteerien mukaan määrittämänä.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
BIRC:n ja tutkijan arvioima kliininen hyötysuhde (CBR);
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
CBR määritellään niiden potilaiden osuutena, joilla on vahvistettu täydellinen vaste tai vahvistettu osittainen vaste tai stabiili sairaus > 48 viikkoa BIRC:n ja tutkijan REiNS-kriteerien mukaan määrittämänä.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
BIRC:n ja tutkijan arvioima etenemisvapaa eloonjääminen (PFS);
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
PFS määritellään ajaksi satunnaistamisesta taudin etenemispäivään BIRC:n ja tutkijan REiNS-kriteerien mukaan tai mistä tahansa syystä johtuvasta kuolemasta.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
BIRC:n ja tutkijan arvioima aika etenemiseen (TTP);
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
TTP määritellään ajaksi satunnaistamisesta taudin etenemispäivään BIRC:n ja tutkijan REiNS-kriteerien mukaan.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
BIRC:n ja tutkijan arvioima aika vasteeseen (TTR);
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
TTR määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä BIRC:n ja tutkijan objektiivisen vasteen päivämäärään REiNS-kriteerien mukaan.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
Muutos lähtötasosta kivun intensiteetissä
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
Ero keskimääräisessä muutoksessa lähtötasosta yleisessä kasvaimessa ja tavoite-PN-kivun intensiteetissä käsivarren A ja käsivarren B välillä arvioituna 11-pisteisellä numeerisella arviointiasteikolla (NRS-11), joka käyttää aluetta 0-10, korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta .
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
Ulkonäön muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta
Ulkonäön muutos lähtötilanteesta käsissä A verrattuna käsivarteen B, joka on arvioitu käyttämällä sponsorin mukautettua "ulkonäköarvioinnin" PRO-kyselylomaketta, joka on kuvaava.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 20. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 19. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FCN-159-007

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa